การขยายฉลาก Casgevy และปัจจัยหนุนจากไปป์ไลน์ขับเคลื่อนเรื่องราวระยะยาวของ CRISPR
Casgevy ได้รับอนุมัติสำหรับเด็กเล็ก เพิ่มมูลค่าตลาดหลายพันล้าน FDA ขยายการอนุมัติ Casgevy ให้ใช้กับเด็กอายุเพียงสองขวบ เพิ่มผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 5,500 ราย และโอกาสทางตลาดที่อาจสูงถึง 12.1 พันล้านดอลลาร์ ที่ราคา 2.2 ล้านดอลลาร์ต่อการรักษา CRISPR แบ่งกำไรกับ Vertex ในสัดส่วน 60:40 ดังนั้นจึงเพิ่มรายได้ในอนาคตโดยตรง
นี่คือเหตุการณ์ใหม่ที่เป็นรูปธรรมที่สุดที่ขยายตลาดเชิงพาณิชย์สำหรับยาที่ได้รับอนุมัติเพียงตัวเดียวของ CRISPR
เครื่องมือ CRISPR ใหม่ที่ตัดดีเอ็นเออาจขยายขอบเขตของสาขานี้ นักวิทยาศาสตร์เปิดตัวเครื่องมือที่ใช้ CRISPR ซึ่งฆ่าเซลล์ที่เป็นโรคโดยการตัดดีเอ็นเอของเซลล์นั้น อาจรักษามะเร็งที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วย 40-50% ได้ CRISPR Therapeutics ไม่ได้เป็นเจ้าของเครื่องมือนี้ แต่โครงสร้างพื้นฐานการนำส่งที่มีอยู่แล้วอาจทำให้ได้เปรียบหากสาขานี้เติบโต
แสดงให้เห็นตลาดการแก้ไขยีนกำลังขยายตัว ซึ่งสนับสนุนกรณีการลงทุนระยะยาวใน CRISPR
ปัจจัยหนุนจากไปป์ไลน์: ยาลดคอเลสเตอรอล, การรักษาลิ่มเลือด, CAR-T นักวิเคราะห์ชี้ไปที่ผลการทดลอง CTX310 สำหรับคอเลสเตอรอลที่กำลังจะมาถึง ความร่วมมือใหม่สำหรับการรักษาป้องกันลิ่มเลือด CTX611 และโครงการมะเร็ง CAR-T แบบสำเร็จรูป เป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตในอนาคต Ark ของ Cathie Wood ถือหุ้น CRSP มูลค่า 362 ล้านดอลลาร์ โดยเดิมพันกับปัจจัยหนุนเหล่านี้
โครงการในไปป์ไลน์เหล่านี้เป็นเหตุผลหลักที่นักลงทุนคาดว่า CRISPR จะเติบโตเกินกว่า Casgevy
ยอดขาย Casgevy ที่ช้าและขาดทุน ถ่วงด้วยเงินสด 2.4 พันล้านดอลลาร์ CRISPR รายงานรายได้รายไตรมาสเพียง 1.46 ล้านดอลลาร์ และขาดทุนสุทธิ 122.9 ล้านดอลลาร์ เนื่องจากการนำ Casgevy ไปใช้ยังช้าเพราะขั้นตอนการรักษาซับซ้อน อย่างไรก็ตาม เงินสด 2.4 พันล้านดอลลาร์ช่วยให้มีเงินทุนหลายปี และศูนย์การรักษากำลังเพิ่มขึ้น
นี่คือปัจจัยถ่วงหลัก: บริษัทยังห่างไกลจากความสามารถทำกำไร ซึ่งจำกัด upside ในระยะสั้น