FDA อนุมัติ Fayuvi ของ Ultragenyx เป็นยารักษารายแรกสำหรับกลุ่มอาการซานฟิลิปโปชนิดเอ

บริษัท Agios Pharmaceuticals ได้ยุติการพัฒนาเทบาพิแวตในทุกข้อบ่งชี้ ซึ่งเป็นความล้มเหลวในสายการพัฒนายาที่ทำให้บริษัทต้องพึ่งพาธุรกิจมิทาพิแวตที่จำหน่ายอยู่แล้วมากขึ้นเรื่อย ๆ บริษัทหยุดพัฒนาเทบาพิแวต ซึ่งเป็นตัวกระตุ้นไพรูเวตไคเนสรุ่นใหม่ ในกลุ่มอาการไมอีโลดิสพลาสติกความเสี่ยงต่ำเมื่อเดือนพฤษภาคม หลังการศึกษาระยะที่ 2บีไม่ผ่านเกณฑ์ที่กำหนดไว้ล่วงหน้าสำหรับการพัฒนาต่อ จากนั้นได้ยุติการพัฒนาในโรคเม็ดเลือดรูปเคียวในเดือนกรกฎาคม เมื่อข้อมูลระยะที่ 2 แสดงว่าฮีโมโกลบินและภาวะเม็ดเลือดแดงแตกดีขึ้น แต่ยังไม่แตกต่างจากตัวกระตุ้นไพรูเวตไคเนสที่มีอยู่ในท้องตลาดมากพอ มิทาพิแวต ซึ่งจำหน่ายในชื่อ Pyrukynd สำหรับภาวะพร่องไพรูเวตไคเนส และในชื่อ Aqvesme สำหรับธาลัสซีเมียในสหรัฐอเมริกา และจำหน่ายในชื่อ Pyrukynd สำหรับภาวะพร่องไพรูเวตไคเนสและธาลัสซีเมียนอกสหรัฐอเมริกา ทำรายได้ทั่วโลก 44.7 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สองของปี 2026 เพิ่มขึ้น 259.3% เมื่อเทียบกับปีก่อน Agios ยังอยู่ระหว่างพัฒนามิทาพิแวตสำหรับโรคเม็ดเลือดรูปเคียว โดยคำขอเสริมของบริษัทได้รับสิทธิ์พิจารณาแบบเร่งด่วนจาก FDA และคาดว่าจะมีคำตัดสินขั้นสุดท้ายภายในวันที่ 1 พฤศจิกายน 2026 แม้ว่าเอทาโวพิแวตซึ่งอยู่ระหว่างการวิจัยของ Novo Nordisk กำลังก้าวเข้าสู่การยื่นขออนุมัติตามกฎระเบียบ หุ้นของ Agios ปรับตัวลง 29% ในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา แต่เพิ่มขึ้น 14.9% นับตั้งแต่ต้นปี เมื่อเทียบกับการเติบโต 3.3% ของอุตสาหกรรม

หุ้นของ Capricor Therapeutics ร่วงลงราว 10% ในการซื้อขายวันจันทร์ แม้จะมีข้อมูลเชิงบวกจากการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากของยา deramiocel สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ เนื่องจากนักลงทุนยังคงสงสัยว่ายาดังกล่าวจะได้รับอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐหรือไม่ การวิเคราะห์แบบสลับกลุ่มระยะเวลา 24 เดือนของการศึกษา HOPE-3 พบว่าผู้ป่วยที่เริ่มใช้ deramiocel หลังจากได้รับยาหลอกเป็นเวลา 12 เดือน มีอัตราการเสื่อมของแขนส่วนบนช้าลง 76% เมื่อเทียบกับปีแรก ขณะที่ผู้ป่วยที่ใช้ deramiocel ตลอดเวลามีอัตราการเสื่อมลดลงในระดับใกล้เคียงกันทั้งที่ 12 และ 24 เดือน โจเซฟ แพนท์จินิส จาก H.C. Wainwright ซึ่งให้เรตติ้งหุ้น Capricor ที่ระดับถือครอง กล่าวว่าเขาคาดว่า FDA จะออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์สำหรับยา deramiocel โดยเขียนว่าข้อมูลจากการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากช่วยเสริมเรื่องประสิทธิภาพให้แข็งแกร่งขึ้น แต่ไม่ได้คลี่คลายความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้องกับสิ่งที่เกิดขึ้นในช่วงการสุ่มของการศึกษา HOPE-3 คริสเตน คลัสกา จาก Cantor Fitzgerald ซึ่งให้เรตติ้งหุ้น Capricor ที่ระดับเพิ่มน้ำหนัก มีมุมมองในแง่บวกมากกว่า โดยกล่าวว่าข้อมูลการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากระยะ 24 เดือนตอกย้ำความคงทนและความสม่ำเสมอของผลการรักษา และเธอโน้มเอียงไปทางความเป็นไปได้ที่จะได้รับการอนุมัติมากขึ้น โดยมีอัตราส่วนความเสี่ยงต่อผลตอบแทนที่น่าสนใจที่บวก 300% ถึงลบ 70% การวิเคราะห์จากการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากนี้ถูกรวมไว้ในบทแก้ไขเพิ่มเติมฉบับสำคัญของ BLA ของบริษัท และ deramiocel ต้องเผชิญกับกำหนดการดำเนินการของ FDA ในวันที่ 22 พฤศจิกายน หลังจากที่คณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA เมื่อปลายเดือนกรกฎาคมไม่รับรองยาดังกล่าว หลังเอกสารสรุปข้อมูลจากนักวิทยาศาสตร์ของหน่วยงานตั้งข้อกังขาต่อข้อมูลของการศึกษา HOPE-3

Insmed Inc ประกาศว่า Sara Bonstein ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน จะลาออกจากตำแหน่งในวันที่ 30 ตุลาคม ส่งผลให้หุ้นร่วง 8% เมื่อวันจันทร์ โดย Bonstein จะยังคงดำรงตำแหน่งซีเอฟโอจนถึงการรายงานผลประกอบการไตรมาสที่สามปี 2026 ของบริษัท และจะเข้าร่วมการประชุมสายนักวิเคราะห์ในวันที่ 29 ตุลาคม ขณะที่ Insmed ได้เริ่มกระบวนการค้นหาผู้สืบทอดตำแหน่งแล้ว เธอดำรงตำแหน่งซีเอฟโอมานานเกือบเจ็ดปี ซึ่งในช่วงเวลาดังกล่าว Insmed ระดมทุนได้มากกว่า 4.2 พันล้านดอลลาร์ และบริษัทระบุว่าการเปลี่ยนแปลงครั้งนี้ไม่เกี่ยวข้องกับความขัดแย้งใดๆ เกี่ยวกับวิธีปฏิบัติทางบัญชี งบการเงิน การควบคุมภายใน หรือการดำเนินงาน Will Lewis ประธานกรรมการและประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า Insmed อยู่ในสถานะที่ดีที่จะบรรลุกระแสเงินสดเป็นบวกในปีหน้า ด้วยเส้นทางที่ชัดเจนสู่การเติบโตของรายได้อย่างต่อเนื่องและความสามารถในการทำกำไรขั้นสุดท้าย บริษัทได้ยืนยันแนวโน้มผลประกอบการทั้งปี 2026 โดยคาดว่ารายได้ของ BRINSUPRI จะอยู่ในช่วง 1.25 พันล้านดอลลาร์ถึง 1.40 พันล้านดอลลาร์ และของ ARIKAYCE อยู่ที่ 450 ล้านดอลลาร์ถึง 470 ล้านดอลลาร์ และจะประกาศผลประกอบการไตรมาสที่สามปี 2026 ในวันที่ 29 ตุลาคม