Beam Therapeutics IncFDA clearance of IND for BEAM-304 allows advancement of gene-editing therapy for phenylketonuria.

หุ้นของบีม เธอราพิวติกส์ ปรับตัวขึ้น 5% หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติคำขออนุญาตทดลองยาใหม่สำหรับ BEAM-304 ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับโรคฟีนิลคีโตนูเรีย การอนุมัติดังกล่าวทำให้บีมสามารถเดินหน้าการรักษาที่ใช้ลิพิดนาโนพาร์ติเคิลซึ่งมุ่งเป้าไปที่ตับ ซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ในยีน PAH ซึ่งอาจฟื้นฟูการเผาผลาญฟีนิลอะลานีนให้เป็นปกติ บริษัทมีแผนจะเริ่มการศึกษาระยะที่หนึ่งและสองแบบเปิดเผยข้อมูลในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ R408W ก่อน โดยประเมินความปลอดภัย ความทนต่อยา และการลดลงของฟีนิลอะลานีนในเลือด โรคฟีนิลคีโตนูเรียส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 20,000 คนในสหรัฐอเมริกา และปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติให้หายขาด หุ้นของบีมปรับตัวขึ้น 23.2% นับตั้งแต่ต้นปี ซึ่งทำผลงานได้ดีกว่าอุตสาหกรรมโดยรวมที่ปรับตัวลง 1%
Beam Therapeutics IncFDA clearance of IND for BEAM-304 allows advancement of gene-editing therapy for phenylketonuria.
Indivior PLC Ordinary Shares
Liquidia Technologies Inc
Immunocore Holdings Ltd