Regenxbio Inc

บริษัท REGENXBIO Inc. ประกาศข้อมูลติดตามผลระยะยาวสามปีในเชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 2 ALTITUDE ของซูราบจีน ลอมพาร์โวเวก ซึ่งอยู่ในระหว่างการวิจัย หรือที่รู้จักในชื่อซูราเวก หรือ ABBV-RGX-314 ในโรคจอประสาทตาเสื่อมจากเบาหวานชนิดไม่ proliferative โดยใช้การนำส่งผ่าน suprachoroidal ซึ่งนำเสนอในงานประชุมวิทยาศาสตร์ประจำปีครั้งที่ 59 ของสมาคมจอประสาทตาในลอสแอนเจลิส ในข้อมูล ณ วันที่ 17 สิงหาคม 2026 ผู้เข้าร่วมทั้งหมดในระดับขนาดยา 3 ที่มีกำหนดติดตามผลครบสามปี ร้อยละ 60 หรือ 6 ใน 10 ราย มีการปรับปรุงมากกว่า 2 ขั้นบนมาตรวัดความรุนแรงของโรคจอประสาทตาเสื่อมจากเบาหวาน โดยไม่ต้องรับการรักษาเพิ่มเติมสำหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมจากเบาหวาน และผู้เข้าร่วมเหล่านี้ไม่มีเหตุการณ์ที่คุกคามต่อการมองเห็น นอกจากนี้ ผู้เข้าร่วมส่วนใหญ่ 3 ใน 4 ราย ที่มีการปรับปรุง DRSS 1 ขั้นเมื่อครบหนึ่งปีโดยไม่ต้องฉีดยาต้าน VEGF เสริม ยังคงมีการปรับปรุง DRSS มากกว่า 2 ขั้นเมื่อครบสามปีโดยไม่ต้องรับการรักษาเพิ่มเติม ไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ที่เกี่ยวข้องกับซูราเวก และไม่พบการอักเสบภายในลูกตาตลอดระยะเวลาสามปีในผู้เข้าร่วม 17 รายที่ได้รับสเตียรอยด์หยอดตาชนิดป้องกันในระยะสั้น ระดับขนาดยา 3 กำลังได้รับการประเมินในการทดลองระยะที่ 2b/3 NAAVIGATE ของซูราเวกใน NPDR และ REGENXBIO กำลังพัฒนาซูราเวกร่วมกับ AbbVie

Regenxbio สิ้นสุดไตรมาสสองปี 2026 ด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด 106 ล้านดอลลาร์ และบนพื้นฐานโปรฟอร์มามากกว่า 310 ล้านดอลลาร์ หลังจากได้รับเงินหลักไมล์ 100 ล้านดอลลาร์จาก AbbVie และเงินสุทธิประมาณ 108 ล้านดอลลาร์จากการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไป ซึ่งช่วยขยายระยะเวลาดำเนินงานไปจนถึงไตรมาสสี่ปี 2027 บริษัทได้ดำเนินการรับผู้ป่วยเข้าร่วมในการศึกษายืนยันสำหรับ RGX-202 เสร็จสิ้นก่อนกำหนด โดยมีผู้ป่วยมากกว่า 60 รายในการศึกษาหลักและการศึกษายืนยัน และองค์การอาหารและยาสหรัฐยืนยันว่าข้อมูลที่มีอยู่สำหรับ RGX-121 เพียงพอสำหรับการทบทวนภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วน โดยไม่ต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมสำหรับการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพอีกครั้ง ข้อมูลระยะยาวสำหรับซูรา-เวคในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกและโรคจอประสาทตาจากเบาหวานแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่คงทน และการศึกษาระยะ 2B/3 NAVIGATE สำหรับโรคจอประสาทตาจากเบาหวานได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว ข้อมูลเบื้องต้นสำหรับซูรา-เวคในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกคาดว่าจะมีขึ้นในไตรมาสสี่ปี 2026 ในขณะที่การยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพสำหรับ RGX-202 เป็นกระบวนการหลายโมดูล โดยโมดูลทางคลินิกคาดว่าจะไม่แล้วเสร็จจนถึงไตรมาสหนึ่งปี 2027 สิทธิบัตรสหรัฐสำหรับ Zolgensma ได้หมดอายุลง ทำให้รายได้ค่าสิทธิในอนาคตจากผลิตภัณฑ์ดังกล่าวในสหรัฐลดลง แม้ว่าความคุ้มครองจะยังคงมีอยู่ในประมาณ 20 ประเทศนอกสหรัฐและสำหรับ Invisma ทั่วโลก

REGENXBIO ประกาศข้อมูลระยะยาวที่เป็นบวกสำหรับยีนบำบัดที่อยู่ระหว่างการวิจัย ซูราบจีน โลมพาร์โวเวค ในโรคจอประสาทตาเสื่อมตามอายุแบบเปียกและโรคเบาหวานขึ้นจอประสาทตา ณ การประชุมประจำปีของสมาคมผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาแห่งสหรัฐอเมริกา ในการทดลองระยะที่หนึ่งและสองเอ ผู้ป่วยโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกที่เคยต้องฉีดยาต้านวีอีจีเอฟบ่อยครั้งก่อนได้รับซูราเวคขนาดเดียวใต้จอประสาทตา มีการมองเห็นคงที่จนถึงดีขึ้นตลอดห้าปี โดยไม่พบการอักเสบภายในลูกตาที่เกี่ยวข้องกับยาในสภาวะที่ไม่มีการใช้สเตียรอยด์ป้องกัน ในการทดลองอัลติจูดระยะที่สองอีกชุดหนึ่ง การให้ซูราเวคขนาดเดียวผ่านช่องเหนือคอรอยด์ในขนาดที่กำลังประเมินในการทดลองนาวิเกตระยะที่สองบีและสามที่กำลังดำเนินอยู่ สามารถป้องกันเหตุการณ์ที่คุกคามการมองเห็นโดยไม่ต้องรักษาเพิ่มเติมใดๆ ในผู้เข้าร่วมส่วนใหญ่ที่เป็นโรคเบาหวานขึ้นจอประสาทตาชนิดไม่ลุกลามที่ระยะสองปีครึ่ง และมากกว่าครึ่งหนึ่งมีการปรับปรุงมากกว่าสองขั้นตามมาตรวัดความรุนแรงของโรคเบาหวานขึ้นจอประสาทตา โดยไม่พบการอักเสบภายในลูกตาเมื่อใช้สเตียรอยด์ชนิดทาเฉพาะที่ระยะสั้นเพื่อป้องกัน ข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองสำคัญแอทมอสเฟียร์และแอสเซนต์ในโรคจอประสาทตาเสื่อมแบบเปียกคาดว่าจะออกมาในไตรมาสที่สี่ของปีสองพันยี่สิบหก

หุ้น Regenxbio ปรับตัวขึ้นร้อยละ 16.3 หลังจากบริษัทประกาศความสอดคล้องกับองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ เกี่ยวกับขั้นตอนการกำกับดูแลถัดไปสำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่อาจเกิดขึ้นของ Navsunli ซึ่งเป็นยีนบำบัดแบบให้ครั้งเดียวสำหรับโรคมิวโคโพลีแซ็กคาริโดซิสชนิดที่ 2 หรือที่รู้จักในชื่อกลุ่มอาการฮันเตอร์ องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ยอมรับว่าข้อมูลทางคลินิกที่มีอยู่เพียงพอที่จะสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งด่วน และขอให้บริษัทยื่นขอประชุมประเภทเอเพื่อทบทวนข้อมูลตัวบ่งชี้ทางชีวภาพและข้อมูลทางคลินิกในระยะยาว Regenxbio วางแผนที่จะยื่นคำขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีววัตถุอีกครั้งในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยคาดว่าจะมีการประชุมประเภทเอในเดือนกรกฎาคม การพัฒนานี้เกิดขึ้นหลังจากที่องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ได้ออกหนังสือตอบกลับฉบับสมบูรณ์ในเดือนกุมภาพันธ์ 2026 และการยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิกเมื่อเดือนที่แล้ว นับตั้งแต่ต้นปี หุ้น Regenxbio ปรับตัวลดลงร้อยละ 37 เมื่อเทียบกับการลดลงร้อยละ 1.1 ของอุตสาหกรรม

หุ้นชีวเทคหลายตัวปรับตัวขึ้นอย่างรวดเร็วในวันจันทร์ นำโดย Tenon Medical หลังยื่นเอกสาร S-1, Nuvectis Pharma จากข้อตกลงอนุญาตใช้สิทธิกับ Haisco และ REGENXBIO จากการกลับลำด้านกฎระเบียบสำหรับยีนบำบัดโรคฮันเตอร์ Tenon ยื่นเสนอขายหุ้นสูงสุด 1.81 ล้านหุ้น และใบสำคัญแสดงสิทธิ 6.98 ล้านหน่วย ที่ราคาหน่วยละ 0.6021 ดอลลาร์ โดยหุ้นปิดบวก 77.57% ที่ 0.62 ดอลลาร์ Nuvectis ประกาศสิทธิ์นอกประเทศจีนแต่เพียงผู้เดียวสำหรับสารประกอบระยะคลินิกสองตัว คือ NXP100 และ NXP200 จาก Haisco Pharmaceutical Group ส่งผลให้หุ้นพุ่ง 19.61% ไปที่ 16.53 ดอลลาร์ REGENXBIO บวก 16.28% ไปที่ 9.07 ดอลลาร์ หลังจาก FDA เห็นพ้องว่าข้อมูลที่มีอยู่สำหรับ NAVSUNLI เพียงพอสำหรับการยื่นขออนุมัติแบบเร่งด่วนอีกครั้ง โดยกำหนดประชุม Type A ในเดือนหน้า และคาดว่าจะยื่น BLA ใหม่ในไตรมาสสามของปี 2026 หุ้นที่เคลื่อนไหวโดดเด่นอื่นๆ ได้แก่ Azitra บวก 33.95% หลังจดหมายถึงผู้ถือหุ้นระบุแผนงานปี 2026 สำหรับโปรแกรมส่วนผสมเครื่องสำอาง ATR-COSF และ Apollomics กับ Faeth Therapeutics ต่างก็ปรับขึ้นกว่า 30% โดยไม่มีข่าวเฉพาะเจาะจง

หุ้นของ Apogee Therapeutics พุ่งขึ้นหลังจากมีข่าวว่า AbbVie กำลังใกล้บรรลุข้อตกลงมูลค่าเกือบ 11 พันล้านดอลลาร์เพื่อซื้อกิจการผู้พัฒนายารักษาโรคอักเสบแห่งนี้ ตามรายงานของ Financial Times ในอีกด้านหนึ่ง หุ้นของ Regenxbio ปรับตัวขึ้นหลังจากบริษัทได้ข้อสรุปกับองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ เกี่ยวกับขั้นตอนต่อไปสำหรับการขออนุมัติแบบเร่งด่วนของ Navsunli ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับโรค Mucopolysaccharidosis II โดยองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ยืนยันว่าไม่จำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติม หุ้นของ SpaceX ปรับตัวลดลงในช่วงเช้านี้ ต่อเนื่องจากที่ร่วงลงหลังการเสนอขายหุ้นต่อสาธารณชนครั้งแรกที่ทำสถิติสูงสุด

หุ้นกลุ่มคอมพิวเตอร์และเทคโนโลยีชีวภาพนำการปรับตัวขึ้นของภาคส่วนต่าง ๆ ในวันพุธ หุ้นกลุ่มคอมพิวเตอร์ปรับตัวขึ้นประมาณร้อยละ 5.6 โดยแอสโตรโนวาพุ่งขึ้นประมาณร้อยละ 70.2 และนาโนไดเมนชันปรับขึ้นประมาณร้อยละ 9.8 หุ้นกลุ่มเทคโนโลยีชีวภาพปรับขึ้นประมาณร้อยละ 4.5 โดยได้แรงหนุนจากยูนิเคียวที่กระโดดขึ้นประมาณร้อยละ 74.1 และรีเจนเอ็กซ์ไบโอที่เพิ่มขึ้นประมาณร้อยละ 22.5