Novartis AGNOVN
▼ ลบเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง
Novartis' Phase 3 Lp(a)HORIZON trial of pelacarsen failed to significantly reduce major cardiovascular events despite lowering Lp(a).
ผลกระทบต่อสินทรัพย์ 3
Biotech & Genomic Medicine
Novartis AG
Crispr Therapeutics AGCRSP
▲ บวกเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง
Citi says pelacarsen's failure increases likelihood CRISPR prioritizes its more potent next-gen CTX321 Lp(a) program, and retains Buy/$88 PT.
Ionis Pharmaceuticals IncIONS
▼ ลบเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง
Ionis discovered and licensed pelacarsen to Novartis, and its Phase 3 failure raises doubts about the Lp(a) approach, though Citi sees under 5% immediate downside.
ผลกระทบต่อธีม 3
บริษัทนอก coverage
ข่าวที่เกี่ยวข้อง
United States▲
Therna Biosciences แต่งตั้ง Kevin Green เป็น COO เพิ่มที่ปรึกษาด้าน AI สองราย คว้ารางวัล NIH TRDNT Challenge ระยะที่หนึ่ง
Therna Biosciences แต่งตั้ง Kevin Green อดีตประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจของ Inceptive เป็นประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการ พร้อมเพิ่มผู้นำด้านเทคนิค AI สองรายเข้าสู่ทีมที่ปรึกษา ขณะที่กองทุน NIH Common Fund คัดเลือกบริษัทให้เป็นผู้ชนะในระยะที่หนึ่งของโครงการ Targeting RNA in Disease with Novel Technologies Challenge
Green ซึ่งเข้าร่วม Therna ในเดือนสิงหาคมและมีประสบการณ์กว่า 20 ปีในด้านการค้นพบยาด้วย AI และยารักษาโรคจาก RNA ดูแลงานด้านปฏิบัติการและการพัฒนาธุรกิจของบริษัทในขณะที่แพลตฟอร์ม RNA-Logix ก้าวเข้าสู่โครงการร่วมทุนและโครงการภายใน
ที่ปรึกษาด้าน AI รายใหม่ ได้แก่ Dr. Dave Burke ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายเทคโนโลยีคนแรกของ Arc Institute และเคยดำรงตำแหน่งรองประธานฝ่ายวิศวกรรมสำหรับ Android ที่ Google และ Mr. Harsh Mehta ผู้ร่วมก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายเทคโนโลยีของ Mirendil และเคยเป็นนักวิจัยอาวุโสที่ Anthropic และนักวิจัยที่ Google
Therna เป็นหนึ่งใน 25 ผู้ชนะระยะที่หนึ่งของ TRDNT Challenge ซึ่งมีสามระยะ โดยมีเงินรางวัลรวมสูงสุด 13.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯ สำหรับทีมที่พัฒนาและพิสูจน์เทคโนโลยีของตนจนถึงปี 2027
ข้อเสนอที่ชนะของ Therna นำเสนอตัวแทนร่วมนักวิทยาศาสตร์ที่สร้างบน RNA-Logix ซึ่งออกแบบและปรับแต่ง oligonucleotide แบบ antisense ที่กระตุ้นการทำงานจำเพาะต่อลำดับ สำหรับภาวะ haploinsufficiency ที่พบได้ยากยิ่ง
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Technology
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides ▲Technology
Biotech & Genomic Medicine › AI Drug Discovery ▲Technology
United Statesเวลส์ฟาร์โกเริ่มให้ความคุ้มครองหุ้น Design Therapeutics ด้วยเรตติ้งน้ำหนักเกิน จากโปรแกรมรักษาโรค Friedreich ataxia
เวลส์ฟาร์โกเริ่มให้ความคุ้มครองหุ้น Design Therapeutics ด้วยเรตติ้งน้ำหนักเกิน โดยอ้างถึงยา DT-216P2 ซึ่งเป็นยารักษาโรค Friedreich ataxia ของบริษัทว่าอาจมีการปรับปรุงการทำงานที่ดีที่สุดในกลุ่มโรคนี้ โดยอ้างอิงจากผลการศึกษาวิจัย RESTORE-FA ที่เผยแพร่เมื่อเดือนพฤษภาคม ธนาคารตั้งราคาเป้าหมายไว้ที่ 26 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสปรับขึ้นประมาณ 112% เมื่อเทียบกับราคาปิดวันที่ 1 ตุลาคม นักวิเคราะห์ TianQi Hang เขียนว่าข้อมูลอัปเดตเดือนพฤษภาคมแสดงให้เห็นว่าเภสัชจลนศาสตร์อยู่ในเกณฑ์ดี และข้อมูลโปรตีน FXN ในเลือด ข้อมูล mRNA ในกล้ามเนื้อ บวกกับสัญญาณ mFARS เบื้องต้น ช่วยลดความเสี่ยงของแพลตฟอร์มนี้ลงอีก Hang ประเมินว่าการเพิ่มขึ้นของโปรตีน FXN ในเลือดที่พบหลัง 6 สัปดาห์สามารถแปลงเป็นการเปลี่ยนแปลงของ mFARS ได้อย่างน้อย 2 จุด และกล่าวว่าหากเภสัชจลนศาสตร์ของยายังคงอยู่ต่อเนื่อง 12 สัปดาห์ ซึ่งเขาเชื่อว่าจะเป็นเช่นนั้น DT-216P2 อาจให้ประโยชน์ด้านการทำงานที่ดีที่สุดในกลุ่มโรคนี้ เขากำหนดความน่าจะเป็นของความสำเร็จให้ DT-216P2 ไว้ที่ 60% โดยมียอดขายสูงสุดประมาณ 600 ล้านดอลลาร์ในสหรัฐฯ และประมาณ 900 ล้านดอลลาร์นอกสหรัฐฯ หากได้รับการอนุมัติ DT-216P2 จะต้องแข่งขันกับ Skyclarys ของ Biogen ซึ่งรู้จักกันในชื่อ omaveloxolone และ Hang มองว่าจะได้ส่วนแบ่งสูงสุดของตลาดการรักษาโรค FA ที่ 30% ในสหรัฐฯ และ 20% นอกสหรัฐฯ
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Competition
United Statesข้อมูลยาระยะที่ 3 ของ Kodiak สำหรับโรคตาเทียบเท่า Eylea สร้างแรงกดดันต่อ Regeneron
Kodiak Sciences รายงานข้อมูลระยะที่ 3 ชุดใหม่ที่แสดงให้เห็นว่ายาโรคตา Zenkuda และ tabirafusp alfa tedromer ของบริษัทมีผลลัพธ์เทียบเท่า Eylea ในจุดยุติหลักสำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อม สร้างแรงกดดันด้านการแข่งขันระลอกใหม่ต่อ Regeneron Pharmaceuticals การทดลองรายงานผลลัพธ์ด้านการมองเห็นที่ใกล้เคียงกันเมื่อให้ยาของ Kodiak ประมาณทุกหกเดือน เทียบกับ Eylea ที่ปัจจุบันให้ยาทุกแปดสัปดาห์ Regeneron ซึ่งเป็นกลุ่มบริษัทไบโอเทคสัญชาติสหรัฐฯ ที่มีมูลค่าตลาด 7.87 หมื่นล้านดอลลาร์ พึ่งพา Eylea เป็นผลิตภัณฑ์หลักในกลุ่มโรคทางตา และเรื่องเล่าของนักลงทุนในบริษัทได้ชี้ให้เห็นถึงการพึ่งพา Eylea อย่างหนักและการแข่งขันที่รุนแรงขึ้นจากยาต้นแบบและยาชีววัตถุคล้ายคลึง เป็นความเสี่ยงสำคัญต่อความยั่งยืนของรายได้ Kodiak วางแผนที่จะเข้าใกล้การยื่นขออนุมัติต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 และสัญญาณเริ่มต้นที่ชัดเจนที่สุดของผลกระทบจะมาจากแนวโน้มยอดขายของ Eylea และ Eylea HD โดยข้อมูลปริมาณและราคารายไตรมาสในกลุ่มโรคจอประสาทตาจะบ่งชี้ว่าจักษุแพทย์เปลี่ยนไปใช้ยาอื่นแทน Regeneron จริงหรือไม่ ความสนใจยังคงอยู่ที่ว่า Regeneron จะปรับสัดส่วนผลิตภัณฑ์ไปสู่ Dupixent, Eylea HD และพื้นที่ใหม่ๆ อย่างมะเร็งวิทยาและโรคอ้วนได้เร็วเพียงใด
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics Competition
Biotech & Genomic Medicine › Biosimilars Competition
KOD · Technology · Positive Phase 3 data show Zenkuda and tabirafusp alfa tedromer matched Eylea on primary endpoints with six-month dosing, advancing toward potential FDA filings.
REGN · Competition · Negative Kodiak's candidates matched Eylea with less frequent dosing, adding competitive pressure to Regeneron's key Eylea franchise.
United States▲
ADARx ตั้งเป้ามูลค่ากิจการ 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการระดมทุน IPO ที่สหรัฐฯ โดยมี AbbVie หนุนหลัง
ADARx Pharmaceuticals ตั้งเป้ามูลค่ากิจการสูงถึง 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรกที่สหรัฐฯ ซึ่งอาจระดมทุนได้ถึง 371.9 ล้านดอลลาร์ บริษัทพัฒนายา RNA สัญชาติอเมริกันจากซานดิเอโกแห่งนี้วางแผนเสนอขายหุ้น 21.9 ล้านหุ้นในราคาหุ้นละ 15 ถึง 17 ดอลลาร์ และจดทะเบียนซื้อขายบนตลาด Nasdaq ภายใต้สัญลักษณ์ ADRX AbbVie ตกลงลงทุนสูงสุด 100 ล้านดอลลาร์ผ่านการเสนอขายหุ้นแบบเฉพาะเจาะจงที่เกิดขึ้นพร้อมกัน ซึ่ง ADARx ระบุว่าจะทำให้ AbbVie ถือหุ้นราวร้อยละ 4.9 หลังการเสนอขายหุ้นครั้งนี้ โดยก่อนหน้านี้ AbbVie ได้จ่ายเงินให้ ADARx 335 ล้านดอลลาร์เมื่อเดือนพฤษภาคม 2568 เป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมือด้านการวิจัย ยาที่อยู่ระหว่างการทดลองของ ADARx มีสามตัวอยู่ในการทดสอบทางคลินิก และอีกสองตัวอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาก่อนการทดลองทางคลินิกขั้นสูง โดยตัวที่ก้าวหน้ามากที่สุดคือ onvuzosiran อยู่ระหว่างการทดสอบในระยะท้ายสำหรับโรค hereditary angioedema Lukas Muehlbauer นักวิจัยสมทบของ IPOX กล่าวว่าการลงทุนของ AbbVie ถือเป็นการยืนยันจากภายนอกต่อเทคโนโลยีของ ADARx แม้ว่ามูลค่ากิจการยังคงอิงอยู่กับยาที่อยู่ระหว่างการทดลองซึ่งยังไม่มีผลิตภัณฑ์ใดได้รับอนุมัติ
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides ▲Capital
ABBV · Capital · Positive AbbVie agreed to invest up to $100 million in ADARx's IPO via concurrent private placement, adding to its prior $335 million research collaboration.
United StatesCodexis ลงนามข้อตกลงผลิต siRNA กับบริษัทผู้พัฒนายารายบุกเบิก
บริษัท Codexis, Inc. ประกาศข้อตกลงกับบริษัทผู้พัฒนายา siRNA รายบุกเบิก เพื่อศึกษาการสังเคราะห์ชิ้นส่วนแบบกำหนดสเตอริโอโดยใช้แพลตฟอร์ม ECO Synthesis Manufacturing Platform ภายใต้ข้อตกลงนี้ Codexis จะใช้แพลตฟอร์มดังกล่าวผลิตชิ้นส่วน oligonucleotide แบบกำหนดสเตอริโอผ่านกระบวนการเอนไซม์ทั้งหมด ซึ่งบริษัทผู้พัฒนายาจะนำไปประกอบเป็น duplex ขั้นสุดท้ายด้วยวิธี ligation ความร่วมมือครั้งนี้ยังจะเปรียบเทียบชิ้นส่วนที่สังเคราะห์ด้วยเอนไซม์กับวิธีสังเคราะห์ oligonucleotide แบบ solid-phase แบบดั้งเดิม โดยประเมินความบริสุทธิ์ คุณภาพผลิตภัณฑ์ และประสิทธิภาพของ ligation ซึ่งผลลัพธ์จะช่วยให้บริษัทผู้พัฒนายาประเมินศักยภาพของเทคโนโลยีนี้สำหรับโครงการพัฒนาทางคลินิกในอนาคต ข้อตกลงนี้ต่อยอดจากความก้าวหน้าที่นำเสนอในงาน TIDES USA 2026 ซึ่ง Codexis ได้สาธิตการสังเคราะห์ siRNA แบบเต็มสายเป็นครั้งแรก ด้วยการควบคุมสเตอริโอเคมีของ phosphorothioate อย่างแม่นยำผ่าน StereoSelect ซึ่งเป็นความสามารถหนึ่งของ ECO Synthesis นาง Alison Moore ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Codexis กล่าวว่าข้อตกลงนี้เป็นก้าวสำคัญต่อไปในการนำความสามารถล่าสุดของ ECO Synthesis ไปสู่ลูกค้า
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Technology
CDXS · Demand · Positive Codexis signed an siRNA manufacturing agreement with a drug innovator to use its ECO Synthesis platform, a concrete customer deal.
United States
CanadaAbbVie เข้าถือหุ้นใน ADARx ตอน IPO ขณะที่ EPKINLY ได้อนุมัติจากแคนาดา
AbbVie เข้าซื้อหุ้นใน ADARx Pharmaceuticals ระหว่างการเสนอขายหุ้นครั้งแรกต่อสาธารณะ ทำให้ได้เข้าถึงยาที่อยู่ในระหว่างการพัฒนาซึ่งใช้กลไกการยับยั้งการแสดงออกของยีนด้วยอาร์เอ็นเอ สำหรับข้อบ่งชี้โรคหายากบางชนิด ขณะเดียวกัน Health Canada ได้อนุมัติการจำหน่าย EPKINLY ของ AbbVie สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฟอลลิคูลาร์ลิมโฟมาแบบกลับเป็นซ้ำหรือดื้อยา การลงทุนใน ADARx สะท้อนว่า AbbVie ยังยินดีที่จะจ่ายเงินเพื่อรักษาทางเลือกในเทคโนโลยีการรักษารูปแบบใหม่ ๆ อย่างการยับยั้งการแสดงออกของยีนด้วยอาร์เอ็นเอ แทนที่จะพึ่งพาการค้นคว้าภายในบริษัทเพียงอย่างเดียว ส่วนการอนุมัติ EPKINLY ผลักดันธุรกิจมะเร็งวิทยาของบริษัทให้ก้าวลึกขึ้นสู่การรักษาโรคเลือดในระยะท้าย ๆ มากขึ้น ทั้งสองความเคลื่อนไหวนี้สอดรับกับความพยายามในวงกว้างของ AbbVie ที่จะทดแทนรายได้จากผลิตภัณฑ์ที่ยอดขายลดลง เช่น Humira และ Imbruvica แม้นักวิเคราะห์ได้ตั้งข้อสังเกตว่าการที่บริษัทยังคงกระจุกตัวอยู่ในกลุ่มยาหลักเพียงไม่กี่ตัวถือเป็นความเสี่ยง เมื่อต้องเผชิญกับช่วงสิ้นสุดสิทธิบัตรและแรงกดดันด้านราคา
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Oncology Therapeutics ▲Regulation
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Capital
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease Capital
ABBV · Capital · Positive AbbVie acquired a stake in ADARx Pharmaceuticals during its IPO, gaining exposure to RNA interference drug candidates.
ABBV · Regulation · Positive Health Canada granted marketing authorization for AbbVie's EPKINLY for relapsed or refractory follicular lymphoma.