โกลด์แมน แซคส์ เริ่มให้ความคุ้มครองหุ้นยูไนเต็ด เทราพิวติกส์ ด้วยเรตติ้งขาย

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติการขยายข้อบ่งใช้สำหรับยา CAMZYOS หรือ mavacamten ของบริษัท Bristol Myers Squibb เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาตัวผิดปกติชนิดอุดกั้นที่มีอาการในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนักตั้งแต่ 30 กิโลกรัมขึ้นไป ทำให้เป็นยาชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับโรคนี้ในกลุ่มผู้ป่วยเด็ก และมีข้อบ่งใช้กว้างที่สุดในบรรดายายับยั้งโปรตีนไมโอซินของหัวใจทั้งหมด การอนุมัตินี้อ้างอิงจากผลลัพธ์เชิงบวกของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 SCOUT-HCM ซึ่งเปรียบเทียบยา CAMZYOS ในผู้ป่วย 23 ราย เทียบกับยาหลอกในผู้ป่วย 21 ราย ในผู้ป่วยอายุ 12 ปีถึงต่ำกว่า 18 ปี ที่มีโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาตัวผิดปกติชนิดอุดกั้นที่มีอาการระดับ NYHA คลาส II-III ยา CAMZYOS บรรลุจุดยุติหลักของการทดลอง โดยแสดงให้เห็นการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติของความต่างความดันในทางออกของหัวใจห้องล่างซ้ายขณะทำ Valsalva ที่สัปดาห์ที่ 28 เมื่อเทียบกับยาหลอก โดยมีค่าความแตกต่างเฉลี่ยกำลังสองน้อยที่สุดจากยาหลอกอยู่ที่ลบ 48.0 มิลลิเมตรปรอท ช่วงความเชื่อมั่นร้อยละ 95 อยู่ระหว่างลบ 67.7 ถึงลบ 28.3 และค่า P น้อยกว่า 0.0001 ไม่มีผู้ป่วยรายใดในการทดลอง SCOUT-HCM ที่มีค่าสัดส่วนการขับเลือดออกจากหัวใจห้องล่างซ้ายต่ำกว่าร้อยละ 50 ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ใดที่นำไปสู่การหยุดการรักษา และไม่พบอาการไม่พึงประสงค์ใหม่นอกเหนือจากข้อมูลความปลอดภัยที่พบในผู้ใหญ่ ยา CAMZYOS ได้รับการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรกในปี 2022 สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาตัวผิดปกติชนิดอุดกั้นที่มีอาการระดับ NYHA คลาส II-III และได้รับการสั่งจ่ายโดยบุคลากรทางการแพทย์มากกว่า 5,000 รายให้กับผู้ป่วยมากกว่า 25,000 รายในสหรัฐอเมริกาเพียงประเทศเดียว ขณะนี้ข้อมูลในกลุ่มผู้ป่วยเด็กกำลังอยู่ระหว่างการหารือกับหน่วยงานกำกับดูแลด้านยาหลายแห่งทั่วโลกเพื่อพิจารณาข้อบ่งใช้สำหรับผู้ป่วยเด็กในอนาคต

แคนเทอร์ ฟิตซ์เจอรัลด์ เริ่มให้ความคุ้มครองหุ้นเล็กซิคอน ฟาร์มาซูติคอลส์ ที่ระดับน้ำหนักเกิน โดยอ้างความคาดหวังเชิงบวกต่อข้อมูลระยะที่ 3 ที่กำลังจะมาถึงของอินเพฟา ยาที่ออกฤทธิ์ยับยั้ง SGLT1/2 หรือที่รู้จักในชื่อโซทากลิฟโลซิน ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนา ซึ่งคาดว่าจะมีผลการทดลองในไตรมาสแรกของปี 2570 บริษัทตั้งราคาเป้าหมายไว้ที่ 8 ดอลลาร์ ซึ่งระบุว่าคิดเป็น upside ประมาณ 344% เมื่อเทียบกับราคาปิดวันที่ 27 กันยายน นักวิเคราะห์ สตีฟ ซีดเฮาส์ เขียนว่าอินเพฟามีกลไกที่แตกต่างอย่างสิ้นเชิงกับยับยั้งไมโอซินในหัวใจ ซึ่งเป็นแหล่งของนวัตกรรมส่วนใหญ่ในโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาในช่วงที่ผ่านมา ดังนั้นยานี้จะเสริมมากกว่าแข่งขันกับยาเหล่านั้น ตัวอย่างได้แก่ แคมไซออส หรือมาวาคาเมเทน ของบริสตอล ไมเยอร์ส สควิบบ์ และไมคอร์โต หรืออะฟิคาเมเทน ของไซโตไคเนติกส์ ซีดเฮาส์เสริมว่า ยับยั้งไมโอซินในหัวใจที่เป็นยาพื้นฐานสามารถใช้ได้ในการศึกษาระยะที่ 3 โซนาตา-เอชซีเอ็ม ดังนั้นหากโซนาตา-เอชซีเอ็มได้ผล โซทากลิฟโลซินก็แทบไม่มีอุปสรรคในการแข่งขันในตลาดที่พิสูจน์แล้วว่าเป็นบล็อกบัสเตอร์ เขาระบุถึงช่องทางที่เป็นไปได้หลายทางที่ SGLT และ SGLT2 เกี่ยวข้องกับโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนา รวมถึงการลดเนื้อเยื่อไขมันรอบหัวใจและความเครียดออกซิเดชันในไมโตคอนเดรีย และการฟื้นฟูระดับกลูโคสและสมดุล ATP อินเพฟาได้รับการอนุมัติแล้วเพื่อลดความเสี่ยงการเสียชีวิตจากโรคหัวใจและหลอดเลือด การเข้ารักษาในโรงพยาบาลด้วยภาวะหัวใจล้มเหลว และภาวะหัวใจล้มเหลวฉุกเฉินในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคหัวใจล้มเหลว หรือโรคเบาหวานชนิดที่ 2 โรคไตเรื้อรัง และปัจจัยเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือดอื่น ๆ