HitGen Inc. A688222
▲ บวกกฎเกณฑ์ความเกี่ยวข้อง
NMPA strengthening pre-guidance for innovative drugs and data protection supports HitGen's drug-discovery platform, and it was the top gainer among STAR Market healthcare constituents.
ผลกระทบต่อสินทรัพย์ 4
อื่นๆ
HitGen Inc. A
Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co Ltd688266
▲ บวกกฎเกณฑ์ความเกี่ยวข้อง
NMPA's new market exclusivity and pre-guidance measures for innovative drugs benefit Zelgen as an innovative biopharma constituent that rose with the sector.
Sichuan Huiyu Pharmaceutical Co Ltd688553
▲ บวกกฎเกณฑ์ความเกี่ยวข้อง
Huiyu Pharmaceutical gained alongside peers as the NMPA's strengthened innovative-drug guidance lifted STAR Market healthcare names.
Inner Mongolia Yuan Xing Energy Co Ltd000683
ถูกกล่าวถึง
ผลกระทบต่อธีม 5
บริษัทนอก coverage
ข่าวที่เกี่ยวข้อง
United States2
Capricor ร่วง 10% หลังข้อมูล OLE ของ Deramiocel ไม่ช่วยคลายความกังวลของ FDA
หุ้นของ Capricor Therapeutics ร่วงลงราว 10% ในการซื้อขายวันจันทร์ แม้จะมีข้อมูลเชิงบวกจากการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากของยา deramiocel สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ เนื่องจากนักลงทุนยังคงสงสัยว่ายาดังกล่าวจะได้รับอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐหรือไม่ การวิเคราะห์แบบสลับกลุ่มระยะเวลา 24 เดือนของการศึกษา HOPE-3 พบว่าผู้ป่วยที่เริ่มใช้ deramiocel หลังจากได้รับยาหลอกเป็นเวลา 12 เดือน มีอัตราการเสื่อมของแขนส่วนบนช้าลง 76% เมื่อเทียบกับปีแรก ขณะที่ผู้ป่วยที่ใช้ deramiocel ตลอดเวลามีอัตราการเสื่อมลดลงในระดับใกล้เคียงกันทั้งที่ 12 และ 24 เดือน โจเซฟ แพนท์จินิส จาก H.C. Wainwright ซึ่งให้เรตติ้งหุ้น Capricor ที่ระดับถือครอง กล่าวว่าเขาคาดว่า FDA จะออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์สำหรับยา deramiocel โดยเขียนว่าข้อมูลจากการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากช่วยเสริมเรื่องประสิทธิภาพให้แข็งแกร่งขึ้น แต่ไม่ได้คลี่คลายความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบที่เกี่ยวข้องกับสิ่งที่เกิดขึ้นในช่วงการสุ่มของการศึกษา HOPE-3 คริสเตน คลัสกา จาก Cantor Fitzgerald ซึ่งให้เรตติ้งหุ้น Capricor ที่ระดับเพิ่มน้ำหนัก มีมุมมองในแง่บวกมากกว่า โดยกล่าวว่าข้อมูลการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากระยะ 24 เดือนตอกย้ำความคงทนและความสม่ำเสมอของผลการรักษา และเธอโน้มเอียงไปทางความเป็นไปได้ที่จะได้รับการอนุมัติมากขึ้น โดยมีอัตราส่วนความเสี่ยงต่อผลตอบแทนที่น่าสนใจที่บวก 300% ถึงลบ 70% การวิเคราะห์จากการศึกษาต่อยอดแบบเปิดฉลากนี้ถูกรวมไว้ในบทแก้ไขเพิ่มเติมฉบับสำคัญของ BLA ของบริษัท และ deramiocel ต้องเผชิญกับกำหนดการดำเนินการของ FDA ในวันที่ 22 พฤศจิกายน หลังจากที่คณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA เมื่อปลายเดือนกรกฎาคมไม่รับรองยาดังกล่าว หลังเอกสารสรุปข้อมูลจากนักวิทยาศาสตร์ของหน่วยงานตั้งข้อกังขาต่อข้อมูลของการศึกษา HOPE-3
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease Regulation
CAPR · Regulation · Negative Deramiocel OLE data fails to resolve FDA regulatory uncertainty ahead of the Nov. 22 action date, with analysts expecting a Complete Response Letter.
United StatesInsmed ประกาศซีเอฟโอ Sara Bonstein ลาออก 30 ตุลาคม หุ้นร่วง 8%
Insmed Inc ประกาศว่า Sara Bonstein ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน จะลาออกจากตำแหน่งในวันที่ 30 ตุลาคม ส่งผลให้หุ้นร่วง 8% เมื่อวันจันทร์ โดย Bonstein จะยังคงดำรงตำแหน่งซีเอฟโอจนถึงการรายงานผลประกอบการไตรมาสที่สามปี 2026 ของบริษัท และจะเข้าร่วมการประชุมสายนักวิเคราะห์ในวันที่ 29 ตุลาคม ขณะที่ Insmed ได้เริ่มกระบวนการค้นหาผู้สืบทอดตำแหน่งแล้ว เธอดำรงตำแหน่งซีเอฟโอมานานเกือบเจ็ดปี ซึ่งในช่วงเวลาดังกล่าว Insmed ระดมทุนได้มากกว่า 4.2 พันล้านดอลลาร์ และบริษัทระบุว่าการเปลี่ยนแปลงครั้งนี้ไม่เกี่ยวข้องกับความขัดแย้งใดๆ เกี่ยวกับวิธีปฏิบัติทางบัญชี งบการเงิน การควบคุมภายใน หรือการดำเนินงาน Will Lewis ประธานกรรมการและประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า Insmed อยู่ในสถานะที่ดีที่จะบรรลุกระแสเงินสดเป็นบวกในปีหน้า ด้วยเส้นทางที่ชัดเจนสู่การเติบโตของรายได้อย่างต่อเนื่องและความสามารถในการทำกำไรขั้นสุดท้าย บริษัทได้ยืนยันแนวโน้มผลประกอบการทั้งปี 2026 โดยคาดว่ารายได้ของ BRINSUPRI จะอยู่ในช่วง 1.25 พันล้านดอลลาร์ถึง 1.40 พันล้านดอลลาร์ และของ ARIKAYCE อยู่ที่ 450 ล้านดอลลาร์ถึง 470 ล้านดอลลาร์ และจะประกาศผลประกอบการไตรมาสที่สามปี 2026 ในวันที่ 29 ตุลาคม
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease Talent
INSM · Capital · Negative CFO Sara Bonstein is stepping down on October 30, a leadership change that sent shares down 8%.
JapanUnited States
European Union▲3
ชิโอโนกิเตรียมซื้อกิจการอินทราไบโอมูลค่า 2.0 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ เสริมพอร์ตโรคหายากด้วยAQNEURSA
บริษัท ชิโอโนกิ แอนด์ โค จำกัด ประกาศว่าคณะกรรมการบริษัทได้อนุมัติข้อตกลงในการเข้าซื้อกิจการบริษัท อินทราไบโอ อิงค์ ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่พัฒนาและจำหน่ายผลิตภัณฑ์รักษาโรคทางระบบประสาทเสื่อม โดยมีค่าตอบแทนเบื้องต้นจำนวน 2.0 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ จ่ายให้แก่ผู้ถือหุ้นของอินทราไบโอ ภายใต้ข้อตกลงที่ลงนามเมื่อวันที่ 5 ตุลาคม 2569 อินทราไบโอจะกลายเป็นบริษัทย่อยที่ถือหุ้นทั้งหมดของชิโอโนกิ อิงค์ ซึ่งตั้งอยู่ในรัฐนิวเจอร์ซีย์ โดยธุรกรรมมีกำหนดปิดระหว่างเดือนพฤศจิกายนถึงเดือนธันวาคม 2569 ขึ้นอยู่กับระยะเวลารอตามกฎหมายการแข่งขันและเงื่อนไขตามปกติอื่นๆ ดีลนี้จะเพิ่มยา AQNEURSA หรือเลวาเซทิลลิวซีน เข้าสู่พอร์ตโรคหายากของชิโอโนกิ โดยยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐเมื่อเดือนกันยายน 2567 สำหรับอาการทางระบบประสาทของโรค Nieman-Pick ชนิดซี และได้รับการอนุมัติจากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปเมื่อเดือนมกราคม 2569 และเมื่อวันที่ 18 กันยายน 2569 ยาดังกล่าวกลายเป็นยาตัวแรกและตัวเดียวที่องค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติสำหรับรักษาอาการอะแทกเซียในผู้ป่วยโรคอะแทกเซีย-เทลันจิเอคเทเซีย ซึ่งยานี้อยู่ระหว่างการพิจารณาขององค์การยาแห่งสหภาพยุโรปเช่นกัน ชิโอโนกิระบุว่าการเข้าซื้อกิจการครั้งนี้ต่อยอดจากรากฐานด้านโรคหายากที่บริษัทสร้างขึ้นจากการเข้าซื้อสิทธิ์ทั่วโลกในยา edaravone เมื่อเดือนเมษายน 2569 ซึ่งรู้จักในชื่อ RADICAVA ในสหรัฐ และ RADICUT ในญี่ปุ่น และจะเสริมความแข็งแกร่งให้กับไปป์ไลน์ของบริษัทในโรค Pompe กลุ่มอาการโครโมโซมเอกซ์เปราะบาง กลุ่มอาการจอร์แดน และโครงการระยะเริ่มต้นด้านโรคทางระบบประสาทเสื่อมชนิดหายาก ทั้งนี้ ผลกระทบต่อผลประกอบการทางการเงินรวมของชิโอโนกิสำหรับปีงบประมาณสิ้นสุดเดือนมีนาคม 2570 อยู่ระหว่างการพิจารณา
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Capital
4507.JP · Capital · Positive Shionogi's board approved a USD 2.0 billion acquisition of IntraBio, adding AQNEURSA and rare-disease pipeline assets to its portfolio.
IntraBio Inc. · Capital · Positive IntraBio is being acquired by Shionogi for USD 2.0 billion upfront, delivering consideration to its shareholders.
Global▲3impact 4
CSL คว้าดีลลิกซูเดอบาร์ทมูลค่า 1.55 พันล้านดอลลาร์กับ Alentis สำหรับโรคไตและตับหายาก
CSL และ Alentis Therapeutics ได้เข้าสู่ความเป็นหุ้นส่วนระดับโลกแบบเอกสิทธิ์เฉพาะเพื่อร่วมพัฒนาและร่วมทำการตลาดลิกซูเดอบาร์ทสำหรับโรคไต โรคตับ และโรคอื่น ๆ ที่หายาก ภายใต้ข้อตกลงนี้ CSL จะจ่ายเงินงวดแรกจำนวน 355 ล้านดอลลาร์ให้กับ Alentis ซึ่งยังมีสิทธิ์ได้รับเงินตามเงื่อนไขความสำเร็จทางการตลาดสูงสุดถึง 1.2 พันล้านดอลลาร์ ทำให้มูลค่ารวมของดีลอยู่ที่ 1.55 พันล้านดอลลาร์ ทั้งสองบริษัทจะแบ่งกำไรทั่วโลกในสัดส่วนร้อยละ 55 ให้ CSL และร้อยละ 45 ให้ Alentis เมื่อยาที่เข้าสู่การจำหน่ายเชิงพาณิชย์แล้ว CSL จะสนับสนุนการทดลองระยะที่ 2 และระยะที่ 3 ที่วางแผนไว้ของลิกซูเดอบาร์ทในโรค AAV-RPGN พร้อมทั้งเดินหน้าโครงการระยะที่ 2 ในโรค FSGS และ PSC ปัจจุบันลิกซูเดอบาร์ทอยู่ระหว่างการประเมินในการทดลองระยะที่ 2 ชื่อ RENAL สำหรับโรค AAV-RPGN ซึ่งเป็นโรคภูมิต้านตนเองหายากที่อาจทำให้การทำงานของไตลดลงอย่างรวดเร็วและเกิดความเสียหายต่อไตอย่างถาวร
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › Autoimmune & Immunology Therapeutics Capital
United StatesEuropean Union▲2
AnnJi เดินหน้า AJ201 เข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 ROMA-KD สำหรับโรค SBMA
AnnJi Pharmaceutical ประกาศว่า บริษัทกำลังดำเนินการในส่วนของสหรัฐอเมริกาของการทดลองระยะที่ 3 ROMA-KD ซึ่งเป็นการทดลอง pivotal ของยา AJ201 หรือที่รู้จักในชื่อ rosolutamide ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อลีบแบบ spinal and bulbar muscular atrophy หรือ SBMA ซึ่งเรียกอีกชื่อหนึ่งว่าโรค Kennedy บริษัทระบุว่าได้ยื่นโปรโตคอลการทดลองระยะที่ 3 ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาภายใต้การยื่นเอกสาร Investigational New Drug ที่ยังมีผลอยู่ และจะเริ่มเปิดศูนย์ทดลองในสหรัฐอเมริกาสำหรับการทดลองระดับโลกนี้ การศึกษา ROMA-KD เป็นการทดลองระดับโลก หลายศูนย์ แบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก คาดว่าจะรับผู้ป่วยที่ยังเดินได้และมีอาการของโรค SBMA ประมาณ 200 รายทั่วโลก โดยสหรัฐอเมริกาเป็นภูมิภาคหลัก และมีเป้าหมายเพื่อสนับสนุนการยื่นขออนุมัติต่อหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลกในอนาคต ยา AJ201 ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานที่อยู่ระหว่างการวิจัย และเป็นยาที่อาจเป็นรายแรกในกลุ่มการรักษาโรค SBMA ได้รับการกำหนดให้เป็นยาภายใต้โครงการ Fast Track จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา และได้รับการกำหนดให้เป็นยารักษาโรคหายากทั้งในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป AnnJi ระบุว่าโครงการระยะที่ 3 นี้ต่อยอดจากผลลัพธ์ที่น่าพอใจจากการศึกษาระยะที่ 2 ที่เสร็จสิ้นแล้ว ซึ่งประกาศเมื่อเดือนพฤษภาคม 2025 และบริษัทยังกล่าวถึงสภาที่ปรึกษาผู้ป่วยและผู้ดูแลผู้ป่วยโรค SBMA ของบริษัท ซึ่งประกาศครั้งแรกโดยความร่วมมือกับสมาคมโรค Kennedy ในการประชุมผู้ป่วยและวิทยาศาสตร์นานาชาติของ KDA ประจำปี 2026
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Technology
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Technology
7754.TWO · Technology · Positive AnnJi advances AJ201 into pivotal Phase 3 ROMA-KD trial for SBMA after encouraging Phase 2 results
United States▲
เวลส์ฟาร์โกเริ่มให้ความคุ้มครองหุ้น Design Therapeutics ด้วยเรตติ้งน้ำหนักเกิน จากโปรแกรมรักษาโรค Friedreich ataxia
เวลส์ฟาร์โกเริ่มให้ความคุ้มครองหุ้น Design Therapeutics ด้วยเรตติ้งน้ำหนักเกิน โดยอ้างถึงยา DT-216P2 ซึ่งเป็นยารักษาโรค Friedreich ataxia ของบริษัทว่าอาจมีการปรับปรุงการทำงานที่ดีที่สุดในกลุ่มโรคนี้ โดยอ้างอิงจากผลการศึกษาวิจัย RESTORE-FA ที่เผยแพร่เมื่อเดือนพฤษภาคม ธนาคารตั้งราคาเป้าหมายไว้ที่ 26 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสปรับขึ้นประมาณ 112% เมื่อเทียบกับราคาปิดวันที่ 1 ตุลาคม นักวิเคราะห์ TianQi Hang เขียนว่าข้อมูลอัปเดตเดือนพฤษภาคมแสดงให้เห็นว่าเภสัชจลนศาสตร์อยู่ในเกณฑ์ดี และข้อมูลโปรตีน FXN ในเลือด ข้อมูล mRNA ในกล้ามเนื้อ บวกกับสัญญาณ mFARS เบื้องต้น ช่วยลดความเสี่ยงของแพลตฟอร์มนี้ลงอีก Hang ประเมินว่าการเพิ่มขึ้นของโปรตีน FXN ในเลือดที่พบหลัง 6 สัปดาห์สามารถแปลงเป็นการเปลี่ยนแปลงของ mFARS ได้อย่างน้อย 2 จุด และกล่าวว่าหากเภสัชจลนศาสตร์ของยายังคงอยู่ต่อเนื่อง 12 สัปดาห์ ซึ่งเขาเชื่อว่าจะเป็นเช่นนั้น DT-216P2 อาจให้ประโยชน์ด้านการทำงานที่ดีที่สุดในกลุ่มโรคนี้ เขากำหนดความน่าจะเป็นของความสำเร็จให้ DT-216P2 ไว้ที่ 60% โดยมียอดขายสูงสุดประมาณ 600 ล้านดอลลาร์ในสหรัฐฯ และประมาณ 900 ล้านดอลลาร์นอกสหรัฐฯ หากได้รับการอนุมัติ DT-216P2 จะต้องแข่งขันกับ Skyclarys ของ Biogen ซึ่งรู้จักกันในชื่อ omaveloxolone และ Hang มองว่าจะได้ส่วนแบ่งสูงสุดของตลาดการรักษาโรค FA ที่ 30% ในสหรัฐฯ และ 20% นอกสหรัฐฯ
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Competition