Novartis AGEU approval of Itvisma expands Novartis' SMA gene therapy portfolio to older children, increasing market access.

คณะกรรมาธิการยุโรปอนุมัติยีนบำบัด Itvisma ของโนวาร์ทิสสำหรับเด็กอายุตั้งแต่สองปีขึ้นไปที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลัง ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่พบได้ยาก การบำบัดแบบครั้งเดียวนี้จะวางจำหน่ายในทั้ง 27 ประเทศสมาชิกสหภาพยุโรป รวมถึงนอร์เวย์ ไอซ์แลนด์ และลิกเตนสไตน์ สำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังชนิด 5q ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน survival motor neuron 1 Itvisma เป็นยีนบำบัดทดแทนตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติให้รักษาผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังในวงกว้างในสหภาพยุโรป ปัจจุบันโนวาร์ทิสทำตลาด Zolgensma ในฐานะยีนบำบัดทดแทนเพียงตัวเดียวสำหรับผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังที่อายุน้อยกว่าสองปี และเมื่อรวมกันแล้ว การบำบัดทั้งสองชนิดนี้มอบทางเลือกในการทดแทนยีนในระยะต่างๆ ของโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังในยุโรป ตั้งแต่ทารกแรกเกิดจนถึงผู้ใหญ่ การอนุมัติครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากคำแนะนำเชิงบวกในเดือนเมษายนจากคณะผู้เชี่ยวชาญของหน่วยงานกำกับดูแลยาของสหภาพยุโรป โดยอิงจากผลการศึกษาหลัก STEER ซึ่ง Itvisma นำไปสู่การปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติตามมาตรวัดที่ใช้ประเมินการดำเนินของโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลัง
Novartis AGEU approval of Itvisma expands Novartis' SMA gene therapy portfolio to older children, increasing market access.