Ionis Pharmaceuticals IncIONS
▲ บวกเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง
Ionis reported sefaxersen met the primary endpoint in the Phase 3 IMAgINATION trial for IgA nephropathy, a clinical/R&D win.
ผลกระทบต่อสินทรัพย์ 3
Biotech & Genomic Medicine
Ionis Pharmaceuticals Inc
Roper Technologies IncROP
ถูกกล่าวถึง
Health Care
Roche Holding AGROP
▲ บวกเทคโนโลยีความเกี่ยวข้อง
As Ionis's partner, Roche benefits from the positive Phase 3 sefaxersen readout in IgA nephropathy.
ผลกระทบต่อธีม 2
บริษัทนอก coverage
ข่าวที่เกี่ยวข้อง
United Statesเวลส์ฟาร์โกเริ่มให้ความคุ้มครองหุ้น Design Therapeutics ด้วยเรตติ้งน้ำหนักเกิน จากโปรแกรมรักษาโรค Friedreich ataxia
เวลส์ฟาร์โกเริ่มให้ความคุ้มครองหุ้น Design Therapeutics ด้วยเรตติ้งน้ำหนักเกิน โดยอ้างถึงยา DT-216P2 ซึ่งเป็นยารักษาโรค Friedreich ataxia ของบริษัทว่าอาจมีการปรับปรุงการทำงานที่ดีที่สุดในกลุ่มโรคนี้ โดยอ้างอิงจากผลการศึกษาวิจัย RESTORE-FA ที่เผยแพร่เมื่อเดือนพฤษภาคม ธนาคารตั้งราคาเป้าหมายไว้ที่ 26 ดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงโอกาสปรับขึ้นประมาณ 112% เมื่อเทียบกับราคาปิดวันที่ 1 ตุลาคม นักวิเคราะห์ TianQi Hang เขียนว่าข้อมูลอัปเดตเดือนพฤษภาคมแสดงให้เห็นว่าเภสัชจลนศาสตร์อยู่ในเกณฑ์ดี และข้อมูลโปรตีน FXN ในเลือด ข้อมูล mRNA ในกล้ามเนื้อ บวกกับสัญญาณ mFARS เบื้องต้น ช่วยลดความเสี่ยงของแพลตฟอร์มนี้ลงอีก Hang ประเมินว่าการเพิ่มขึ้นของโปรตีน FXN ในเลือดที่พบหลัง 6 สัปดาห์สามารถแปลงเป็นการเปลี่ยนแปลงของ mFARS ได้อย่างน้อย 2 จุด และกล่าวว่าหากเภสัชจลนศาสตร์ของยายังคงอยู่ต่อเนื่อง 12 สัปดาห์ ซึ่งเขาเชื่อว่าจะเป็นเช่นนั้น DT-216P2 อาจให้ประโยชน์ด้านการทำงานที่ดีที่สุดในกลุ่มโรคนี้ เขากำหนดความน่าจะเป็นของความสำเร็จให้ DT-216P2 ไว้ที่ 60% โดยมียอดขายสูงสุดประมาณ 600 ล้านดอลลาร์ในสหรัฐฯ และประมาณ 900 ล้านดอลลาร์นอกสหรัฐฯ หากได้รับการอนุมัติ DT-216P2 จะต้องแข่งขันกับ Skyclarys ของ Biogen ซึ่งรู้จักกันในชื่อ omaveloxolone และ Hang มองว่าจะได้ส่วนแบ่งสูงสุดของตลาดการรักษาโรค FA ที่ 30% ในสหรัฐฯ และ 20% นอกสหรัฐฯ
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Competition
United Statesข้อมูลยาระยะที่ 3 ของ Kodiak สำหรับโรคตาเทียบเท่า Eylea สร้างแรงกดดันต่อ Regeneron
Kodiak Sciences รายงานข้อมูลระยะที่ 3 ชุดใหม่ที่แสดงให้เห็นว่ายาโรคตา Zenkuda และ tabirafusp alfa tedromer ของบริษัทมีผลลัพธ์เทียบเท่า Eylea ในจุดยุติหลักสำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อม สร้างแรงกดดันด้านการแข่งขันระลอกใหม่ต่อ Regeneron Pharmaceuticals การทดลองรายงานผลลัพธ์ด้านการมองเห็นที่ใกล้เคียงกันเมื่อให้ยาของ Kodiak ประมาณทุกหกเดือน เทียบกับ Eylea ที่ปัจจุบันให้ยาทุกแปดสัปดาห์ Regeneron ซึ่งเป็นกลุ่มบริษัทไบโอเทคสัญชาติสหรัฐฯ ที่มีมูลค่าตลาด 7.87 หมื่นล้านดอลลาร์ พึ่งพา Eylea เป็นผลิตภัณฑ์หลักในกลุ่มโรคทางตา และเรื่องเล่าของนักลงทุนในบริษัทได้ชี้ให้เห็นถึงการพึ่งพา Eylea อย่างหนักและการแข่งขันที่รุนแรงขึ้นจากยาต้นแบบและยาชีววัตถุคล้ายคลึง เป็นความเสี่ยงสำคัญต่อความยั่งยืนของรายได้ Kodiak วางแผนที่จะเข้าใกล้การยื่นขออนุมัติต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 และสัญญาณเริ่มต้นที่ชัดเจนที่สุดของผลกระทบจะมาจากแนวโน้มยอดขายของ Eylea และ Eylea HD โดยข้อมูลปริมาณและราคารายไตรมาสในกลุ่มโรคจอประสาทตาจะบ่งชี้ว่าจักษุแพทย์เปลี่ยนไปใช้ยาอื่นแทน Regeneron จริงหรือไม่ ความสนใจยังคงอยู่ที่ว่า Regeneron จะปรับสัดส่วนผลิตภัณฑ์ไปสู่ Dupixent, Eylea HD และพื้นที่ใหม่ๆ อย่างมะเร็งวิทยาและโรคอ้วนได้เร็วเพียงใด
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics Competition
Biotech & Genomic Medicine › Biosimilars Competition
KOD · Technology · Positive Phase 3 data show Zenkuda and tabirafusp alfa tedromer matched Eylea on primary endpoints with six-month dosing, advancing toward potential FDA filings.
REGN · Competition · Negative Kodiak's candidates matched Eylea with less frequent dosing, adding competitive pressure to Regeneron's key Eylea franchise.
United States▲
ADARx ตั้งเป้ามูลค่ากิจการ 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการระดมทุน IPO ที่สหรัฐฯ โดยมี AbbVie หนุนหลัง
ADARx Pharmaceuticals ตั้งเป้ามูลค่ากิจการสูงถึง 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรกที่สหรัฐฯ ซึ่งอาจระดมทุนได้ถึง 371.9 ล้านดอลลาร์ บริษัทพัฒนายา RNA สัญชาติอเมริกันจากซานดิเอโกแห่งนี้วางแผนเสนอขายหุ้น 21.9 ล้านหุ้นในราคาหุ้นละ 15 ถึง 17 ดอลลาร์ และจดทะเบียนซื้อขายบนตลาด Nasdaq ภายใต้สัญลักษณ์ ADRX AbbVie ตกลงลงทุนสูงสุด 100 ล้านดอลลาร์ผ่านการเสนอขายหุ้นแบบเฉพาะเจาะจงที่เกิดขึ้นพร้อมกัน ซึ่ง ADARx ระบุว่าจะทำให้ AbbVie ถือหุ้นราวร้อยละ 4.9 หลังการเสนอขายหุ้นครั้งนี้ โดยก่อนหน้านี้ AbbVie ได้จ่ายเงินให้ ADARx 335 ล้านดอลลาร์เมื่อเดือนพฤษภาคม 2568 เป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมือด้านการวิจัย ยาที่อยู่ระหว่างการทดลองของ ADARx มีสามตัวอยู่ในการทดสอบทางคลินิก และอีกสองตัวอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาก่อนการทดลองทางคลินิกขั้นสูง โดยตัวที่ก้าวหน้ามากที่สุดคือ onvuzosiran อยู่ระหว่างการทดสอบในระยะท้ายสำหรับโรค hereditary angioedema Lukas Muehlbauer นักวิจัยสมทบของ IPOX กล่าวว่าการลงทุนของ AbbVie ถือเป็นการยืนยันจากภายนอกต่อเทคโนโลยีของ ADARx แม้ว่ามูลค่ากิจการยังคงอิงอยู่กับยาที่อยู่ระหว่างการทดลองซึ่งยังไม่มีผลิตภัณฑ์ใดได้รับอนุมัติ
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides ▲Capital
ABBV · Capital · Positive AbbVie agreed to invest up to $100 million in ADARx's IPO via concurrent private placement, adding to its prior $335 million research collaboration.
United StatesCodexis ลงนามข้อตกลงผลิต siRNA กับบริษัทผู้พัฒนายารายบุกเบิก
บริษัท Codexis, Inc. ประกาศข้อตกลงกับบริษัทผู้พัฒนายา siRNA รายบุกเบิก เพื่อศึกษาการสังเคราะห์ชิ้นส่วนแบบกำหนดสเตอริโอโดยใช้แพลตฟอร์ม ECO Synthesis Manufacturing Platform ภายใต้ข้อตกลงนี้ Codexis จะใช้แพลตฟอร์มดังกล่าวผลิตชิ้นส่วน oligonucleotide แบบกำหนดสเตอริโอผ่านกระบวนการเอนไซม์ทั้งหมด ซึ่งบริษัทผู้พัฒนายาจะนำไปประกอบเป็น duplex ขั้นสุดท้ายด้วยวิธี ligation ความร่วมมือครั้งนี้ยังจะเปรียบเทียบชิ้นส่วนที่สังเคราะห์ด้วยเอนไซม์กับวิธีสังเคราะห์ oligonucleotide แบบ solid-phase แบบดั้งเดิม โดยประเมินความบริสุทธิ์ คุณภาพผลิตภัณฑ์ และประสิทธิภาพของ ligation ซึ่งผลลัพธ์จะช่วยให้บริษัทผู้พัฒนายาประเมินศักยภาพของเทคโนโลยีนี้สำหรับโครงการพัฒนาทางคลินิกในอนาคต ข้อตกลงนี้ต่อยอดจากความก้าวหน้าที่นำเสนอในงาน TIDES USA 2026 ซึ่ง Codexis ได้สาธิตการสังเคราะห์ siRNA แบบเต็มสายเป็นครั้งแรก ด้วยการควบคุมสเตอริโอเคมีของ phosphorothioate อย่างแม่นยำผ่าน StereoSelect ซึ่งเป็นความสามารถหนึ่งของ ECO Synthesis นาง Alison Moore ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Codexis กล่าวว่าข้อตกลงนี้เป็นก้าวสำคัญต่อไปในการนำความสามารถล่าสุดของ ECO Synthesis ไปสู่ลูกค้า
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Technology
CDXS · Demand · Positive Codexis signed an siRNA manufacturing agreement with a drug innovator to use its ECO Synthesis platform, a concrete customer deal.
United States
CanadaAbbVie เข้าถือหุ้นใน ADARx ตอน IPO ขณะที่ EPKINLY ได้อนุมัติจากแคนาดา
AbbVie เข้าซื้อหุ้นใน ADARx Pharmaceuticals ระหว่างการเสนอขายหุ้นครั้งแรกต่อสาธารณะ ทำให้ได้เข้าถึงยาที่อยู่ในระหว่างการพัฒนาซึ่งใช้กลไกการยับยั้งการแสดงออกของยีนด้วยอาร์เอ็นเอ สำหรับข้อบ่งชี้โรคหายากบางชนิด ขณะเดียวกัน Health Canada ได้อนุมัติการจำหน่าย EPKINLY ของ AbbVie สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฟอลลิคูลาร์ลิมโฟมาแบบกลับเป็นซ้ำหรือดื้อยา การลงทุนใน ADARx สะท้อนว่า AbbVie ยังยินดีที่จะจ่ายเงินเพื่อรักษาทางเลือกในเทคโนโลยีการรักษารูปแบบใหม่ ๆ อย่างการยับยั้งการแสดงออกของยีนด้วยอาร์เอ็นเอ แทนที่จะพึ่งพาการค้นคว้าภายในบริษัทเพียงอย่างเดียว ส่วนการอนุมัติ EPKINLY ผลักดันธุรกิจมะเร็งวิทยาของบริษัทให้ก้าวลึกขึ้นสู่การรักษาโรคเลือดในระยะท้าย ๆ มากขึ้น ทั้งสองความเคลื่อนไหวนี้สอดรับกับความพยายามในวงกว้างของ AbbVie ที่จะทดแทนรายได้จากผลิตภัณฑ์ที่ยอดขายลดลง เช่น Humira และ Imbruvica แม้นักวิเคราะห์ได้ตั้งข้อสังเกตว่าการที่บริษัทยังคงกระจุกตัวอยู่ในกลุ่มยาหลักเพียงไม่กี่ตัวถือเป็นความเสี่ยง เมื่อต้องเผชิญกับช่วงสิ้นสุดสิทธิบัตรและแรงกดดันด้านราคา
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Oncology Therapeutics ▲Regulation
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Capital
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease Capital
ABBV · Capital · Positive AbbVie acquired a stake in ADARx Pharmaceuticals during its IPO, gaining exposure to RNA interference drug candidates.
ABBV · Regulation · Positive Health Canada granted marketing authorization for AbbVie's EPKINLY for relapsed or refractory follicular lymphoma.
United States
Switzerland▼impact 4
ความล้มเหลวของการทดลองระยะที่ 3 ของยาเพลาคาร์เซนจากโนวาร์ติสพลิกโฉมการแข่งขันด้าน Lp(a) สำหรับ CRISPR และ Ionis
การทดลองระยะที่ 3 Lp(a)HORIZON ของยาเพลาคาร์เซนจากโนวาร์ติสไม่สามารถลดเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดที่สำคัญได้อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ แม้ว่าจะลดระดับไลโปโปรตีน(a) ได้อย่างมีนัยสำคัญก็ตาม ซึ่งเป็นความล้มเหลวที่ซิตี้ระบุว่าส่งผลกระทบต่อผู้พัฒนายาลด Lp(a) รายอื่น ซิตี้เชื่อว่าผลลัพธ์นี้เพิ่มโอกาสที่ CRISPR Therapeutics จะให้ความสำคัญกับโปรแกรม CTX321 ซึ่งเป็นรุ่นถัดไปมากกว่ายา CTX320 ที่พัฒนาก่อนหน้า ซึ่งสามารถลด Lp(a) ได้มากถึง 73% ในระหว่างการเพิ่มขนาดยา โดย CTX321 ใช้ไกด์อาร์เอ็นเอที่ปรับปรุงใหม่ซึ่งแสดงศักยภาพสูงกว่า CTX320 ประมาณสองเท่าในการทดสอบก่อนคลินิก และ CRISPR คาดว่าจะให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับโปรแกรมในปี 2026 ซิตี้คงอันดับความน่าเชื่อถือระดับซื้อและราคาเป้าหมายที่ 88 ดอลลาร์สำหรับ CRISPR Therapeutics สำหรับ Ionis Pharmaceuticals ซึ่งเป็นผู้ค้นพบยาเพลาคาร์เซนและให้สิทธิ์แก่โนวาร์ติสในปี 2019 สำหรับการพัฒนาและจำหน่ายทั่วโลกนั้น เอริก โจเซฟ นักวิเคราะห์ของซิตี้คาดว่าผลกระทบด้านลบในทันทีจะน้อยกว่า 5% เนื่องจากความคาดหวังของนักลงทุนอยู่ในระดับต่ำอยู่แล้ว และบริษัทไม่คาดว่าผลลัพธ์นี้จะส่งผลต่อคำแนะนำทางการเงินปี 2026 ของ Ionis โดยซิตี้คงอันดับความน่าเชื่อถือระดับซื้อและราคาเป้าหมายที่ 100 ดอลลาร์สำหรับ Ionis ความกังวลที่กว้างขึ้นคือความล้มเหลวของยาเพลาคาร์เซนในการแปลงการลด Lp(a) ให้เป็นเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดที่ลดลง ทำให้เกิดคำถามว่าต้องลด Lp(a) ลงมากเพียงใด ต้องรักษาผู้ป่วยนานเท่าใด และวิธีการรักษาที่แตกต่างกันจะให้ผลลัพธ์ทางคลินิกที่ดีกว่าได้หรือไม่ ซึ่งทำให้ศักยภาพที่สูงกว่าในการทดสอบก่อนคลินิกของ CTX321 ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ในมนุษย์
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides ▼Demand
Biotech & Genomic Medicine › Gene & Cell Editing Technology
Biotech & Genomic Medicine › Cardiovascular & Heart-Failure Therapeutics Technology
NOVN.SW · Technology · Negative Novartis' Phase 3 Lp(a)HORIZON trial of pelacarsen failed to significantly reduce major cardiovascular events despite lowering Lp(a).
CRSP · Technology · Positive Citi says pelacarsen's failure increases likelihood CRISPR prioritizes its more potent next-gen CTX321 Lp(a) program, and retains Buy/$88 PT.
IONS · Technology · Negative Ionis discovered and licensed pelacarsen to Novartis, and its Phase 3 failure raises doubts about the Lp(a) approach, though Citi sees under 5% immediate downside.