Mirum Pharmaceuticals Inc

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA อนุมัติยา Atebrioz หรือที่รู้จักในชื่อ zilurgisertib ของบริษัท Mirum Pharmaceuticals และ Incyte เมื่อวันศุกร์ที่ผ่านมา ให้ใช้เป็นยารักษาโรคกระดูกหายากที่ชื่อว่า fibrodysplasia ossificans progressiva หรือ FOP ยานี้เป็นตัวยับยั้งเอนไซม์ activin receptor-like kinase 2 ชนิดรับประทาน ซึ่งออกแบบมาเพื่อลดปริมาณการสร้างกระดูกในตำแหน่งผิดปกติใหม่ทั้งหมดในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป การอนุมัติดังกล่าวอ้างอิงจากผลการศึกษากลุ่มย่อยของการทดลอง PROGRESS ซึ่งพบว่าเมื่อถึงสัปดาห์ที่ 24 ปริมาณรอยโรคกระดูกงอกใหม่ในตำแหน่งผิดปกติโดยเฉลี่ยลดลง 3.2 ลูกบาศก์เซนติเมตรในผู้ป่วยที่ได้รับยา Atebrioz เทียบกับการเพิ่มขึ้น 24.6 ลูกบาศก์เซนติเมตรในผู้ที่ได้รับยาหลอก โดยผลประโยชน์ยังคงอยู่ต่อเนื่องจนถึงสัปดาห์ที่ 48 ของการขยายการศึกษาแบบเปิดฉลาก FOP เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมากและดำเนินไปอย่างต่อเนื่อง โดยส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 300 คนในสหรัฐฯ และประมาณ 900 คนทั่วโลก มีลักษณะเด่นคือการสร้างกระดูกในตำแหน่งผิดปกติ ซึ่งกระดูกจะก่อตัวขึ้นในกล้ามเนื้อ เอ็นกล้ามเนื้อ เอ็นยึด และเนื้อเยื่ออ่อนอื่น ๆ

มิรุม ฟาร์มาซูติคอลส์ รายงานผลประกอบการไตรมาสสองปี 2026 ขาดทุน 80 เซนต์ต่อหุ้น มากกว่าที่แซคส์ คอนเซนซัส เอสติเมท คาดการณ์ไว้ที่ขาดทุน 77 เซนต์ ขณะที่รายได้ 176.2 ล้านดอลลาร์ สูงกว่าที่คาดการณ์ไว้ 165 ล้านดอลลาร์ และเติบโต 37.9% เมื่อเทียบกับปีก่อน บริษัทปรับเพิ่มคาดการณ์ยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิทั่วโลกทั้งปี 2026 เป็น 680 ถึง 700 ล้านดอลลาร์ จากเดิม 660 ถึง 680 ล้านดอลลาร์ โดยได้แรงหนุนจากความต้องการที่แข็งแกร่งของลิฟมาร์ลีและผลิตภัณฑ์กรดน้ำดี ยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิของลิฟมาร์ลีอยู่ที่ 128.7 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 46% โดยแบ่งเป็น 92 ล้านดอลลาร์ในสหรัฐอเมริกา และ 37 ล้านดอลลาร์ในตลาดนอกสหรัฐฯ และองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ อนุมัติสูตรยาเม็ดใหม่ของลิฟมาร์ลีสำหรับรักษาอาการคันจากภาวะน้ำดีคั่งในผู้ป่วยอัลาจิลล์ซินโดรมและภาวะน้ำดีคั่งในตับแบบก้าวหน้าในครอบครัว ซึ่งเปิดตัวในเดือนมิถุนายน 2025 ยอดขายผลิตภัณฑ์กรดน้ำดี ซึ่งประกอบด้วยโคลแบมและซีเท็กซ์ลี เพิ่มขึ้น 20% เป็น 47.5 ล้านดอลลาร์ มิรุมยังรายงานความคืบหน้าของโครงการพัฒนายา รวมถึงการลงทะเบียนผู้ป่วยเสร็จสมบูรณ์ในการศึกษาระยะที่สามชื่อเอ็กซ์แพนด์สำหรับลิฟมาร์ลี คาดว่าจะมีข้อมูลเบื้องต้นจากการศึกษาโวลิซิแบต และการพิจารณาแบบเร่งด่วนสำหรับซิลูร์จิเซอร์ทิบในโรคไฟโบรดิสเพลเซีย ออสซิฟิแคนส์ โพรเกรสซิวา โดยมีวันที่เป้าหมายในการดำเนินการคือ 26 กันยายน 2026

มิรุม ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้รับการตอบรับการพิจารณาแบบเร่งด่วนจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ สำหรับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ของยาซิลูร์จิเซอร์ทิบ ซึ่งเป็นยารักษาโรคไฟโบรดิสเพลเซีย ออสซิฟิแคนส์ โพรเกรสซิวา โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจในช่วงปลายเดือนกันยายน 2026 การตอบรับนี้เกิดขึ้นหลังจากผลการทดลองระยะที่สองแบบพิโวทัลจากการศึกษา PROGRESS ที่เป็นบวก การพัฒนานี้เพิ่มข้อบ่งชี้โรคหายากยิ่งที่มีชื่อเสียงให้กับพอร์ตโฟลิโอของมิรุม ซึ่งอาจลดการพึ่งพาผลิตภัณฑ์เดิมอย่างลิฟมาร์ลี เรื่องราวของบริษัทคาดการณ์รายได้ 1.1 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 234.1 ล้านดอลลาร์ ภายในปี 2029 โดยนักวิเคราะห์บางรายคาดการณ์รายได้สูงถึง 1.3 พันล้านดอลลาร์ และกำไร 436.2 ล้านดอลลาร์ ในปีเดียวกัน

หุ้น Mirum Pharmaceuticals ปรับตัวขึ้น 5.5% ในช่วงการซื้อขายล่าสุด ปิดที่ 123.77 ดอลลาร์ ด้วยปริมาณการซื้อขายที่สูงกว่าปกติ การเคลื่อนไหวนี้เกิดขึ้นหลังจากข้อมูลการทดลองระยะที่สองที่เป็นบวกจากกลุ่มที่ 1 ของการศึกษา PROGRESS ซึ่งประเมินยา zilurgisertib ซึ่งเป็นยายับยั้ง ALK2 ชนิดรับประทานที่อยู่ระหว่างการวิจัย ในผู้ป่วยโรค fibrodysplasia ossificans progressiva ข้อมูลแสดงให้เห็นการลดลงของรอยโรคการสร้างกระดูกนอกโครงร่างใหม่ และการปรับปรุงในจุดสิ้นสุดรอง และองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ได้รับคำขอขึ้นทะเบียนยาภายใต้การพิจารณาแบบเร่งด่วน โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจในวันที่ 26 กันยายน 2026 หุ้นปรับตัวขึ้น 17.8% ในช่วงสี่สัปดาห์ที่ผ่านมา Mirum คาดว่าจะรายงานผลขาดทุนรายไตรมาสที่ 0.77 ดอลลาร์ต่อหุ้น จากรายได้ 164.76 ล้านดอลลาร์ และประมาณการกำไรต่อหุ้นที่เป็นเอกฉันท์ถูกปรับลดลง 9.5% ในช่วง 30 วันที่ผ่านมา

หุ้นเทคโนโลยีชีวภาพ 5 ตัวที่นำเสนอโดย RTTNews ขึ้นไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์เมื่อสัปดาห์ที่แล้ว โดยมีกำไรตั้งแต่ 105% ถึง 235% นับจากวันที่เผยแพร่บทความ ทวิสต์ ไบโอไซเอนซ์ พุ่งขึ้น 235% ไปที่ 104.23 ดอลลาร์สหรัฐ หนุนโดยรายได้ที่แข็งแกร่งและรายงานผลประกอบการรายไตรมาสที่กำลังจะมาถึง ไบโอเดกซิส ไต่ขึ้น 124% ไปที่ 23.34 ดอลลาร์สหรัฐ หลังจากผลประกอบการดีเกินคาด ปรับเพิ่มแนวโน้ม และข้อมูลการตรวจสอบทางคลินิกที่เป็นบวก มิเรียม ฟาร์มาซูติคอลส์ เพิ่มขึ้น 133% ไปที่ 124.44 ดอลลาร์สหรัฐ จากรายได้ที่เติบโตต่อเนื่อง การเข้าซื้อกิจการบลูเจย์ เทอราพิวติกส์ และผลการทดลองที่เป็นบวกสำหรับยาเบรโลวิทูกและโวลิซิแบต แคนเดล เทอราพิวติกส์ ขยับขึ้น 108% ไปที่ 9.99 ดอลลาร์สหรัฐ หลังจากข้อมูลการรอดชีวิตที่ยาวนานขึ้นสำหรับแอกลาติมาจีน และข้อตกลงการค้ากับเอเวอร์ซานา อินดิเวียร์ ฟาร์มาซูติคอลส์ เพิ่มขึ้น 105% ไปที่ 42.81 ดอลลาร์สหรัฐ หนุนโดยผลประกอบการที่แข็งแกร่ง แนวโน้มที่สดใส และหลักฐานจากโลกจริงที่สนับสนุนยาซับโลเคด

บริษัท มิรุม ฟาร์มาซูติคอลส์ และบริษัท อินไซต์ คอร์ปอเรชั่น รายงานผลการทดลองระยะที่สองที่สำคัญสำหรับยาซิลเจอร์ซิทินิบในโรคไฟโบรดิสเพลเซีย ออสซิฟิแคนส์ โพรเกรสซิวา และสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐได้รับคำขอขึ้นทะเบียนยาพร้อมการพิจารณาแบบเร่งด่วน โดยกำหนดวันตัดสินใจเป็นวันที่ 26 กันยายน 2026 ในการศึกษาพรอเกรส มีผู้ป่วยเพียงร้อยละ 3.1 ที่ได้รับยาซิลเจอร์ซิทินิบเกิดรอยโรคกระดูกนอกโครงสร้างใหม่ที่สัปดาห์ที่ 24 เทียบกับร้อยละ 16.7 ในกลุ่มยาหลอก ซึ่งลดลงร้อยละ 81 และปริมาตรรวมของรอยโรคใหม่ลดลงร้อยละ 99.9 ประโยชน์ที่ยั่งยืนพบได้จนถึงสัปดาห์ที่ 48 โดยไม่มีรอยโรคใหม่ในผู้ที่รักษาต่อเนื่อง และข้อมูลความปลอดภัยอยู่ในเกณฑ์ดี โดยมีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่ระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง มิรุมได้รับสิทธิ์ทั่วโลกจากอินไซต์ และตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบัน หุ้นของมิรุมปรับตัวขึ้นร้อยละ 28.5 และหุ้นของอินไซต์ขึ้นร้อยละ 1 ขณะที่อุตสาหกรรมโดยรวมลดลงร้อยละ 1.4