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アルクタルス、OTC欠損症に対するARCT-810の第2相中間結果で良好な結果を報告
アルクタルス・セラピューティクスは、ARCT-810の第2相中間結果について、この候補薬がオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の患者において最初の早朝空腹時アンモニアを正常範囲内に低下および/または維持させ、またグルタミンも低下させ、一部の患者では正常範囲に達したと発表した。これらの結果と6月の米国FDAとの会議に基づき、同社は年末近くに、ARCT-2601を現在のARCT-810第2相試験に統合する修正第2相プロトコルの下で、12歳以上の参加者を対象にARCT-2601の投与を開始することを目指している。ARCT-810とARCT-2601はいずれもOTC欠損症に対するmRNA治療薬だが、ARCT-810はLUNARプラットフォームを用いる一方、ARCT-2601は次世代のLUNAR 2.0プラットフォームを用いており、アルクタルスによれば30倍を超える高いタンパク質発現を実現し、より低用量またはより少ない頻度での投与が可能になるという。OTC欠損症は、体内で窒素の分解・除去が行われなくなり、血中の危険なアンモニア濃度を引き起こす希少な遺伝性疾患である。アルクタルスはまた、2024年から協業してきたAI創薬企業myNeoを買収することを発表しており、この取引は10月に完了する見込みである。
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ARCT · Technology · Positive Interim Phase 2 results show ARCT-810 reduced/maintained normal fasting ammonia and glutamine in OTC deficiency, supporting advancement to ARCT-2601 dosing.
ARCT · Capital · Positive Arcturus is acquiring AI discovery company myNeo, with the deal expected to close in October.
myNeo · Capital · Positive myNeo is being acquired by Arcturus, with the deal expected to close in October.