Monopar Therapeutics Inc

モノパー・セラピューティクスは第2四半期の純損失が拡大したと発表し、ウィルソン病治療薬の主力候補ALXN1840について、新薬承認申請のローリング提出を開始したと明らかにした。純損失は前年同期の250万ドル、1株当たり0.35ドルから、530万ドル、1株当たり0.62ドルに拡大した。2026年6月30日時点の現金、現金同等物および投資有価証券は合計1億3430万ドルで、少なくとも2027年12月31日までの事業運営資金を賄える見込み。FDAは6月30日にALXN1840に小児希少疾病用医薬品指定を付与し、同社は7月22日にローリングNDA申請を開始、今後数カ月以内の完了を見込んでいる。

2026年8月7日、複数のバイオテクノロジー株が四半期決算と臨床開発の進展を背景に52週高値を更新した。デルキャス・システムズは第2四半期の純収益が前年同期の2420万ドルから2910万ドルに増加し、HEPZATO製品収入が約30％増の2710万ドルに達したことを受けて22％超上昇し15.62ドルとなった。現在約31の治療センターが稼働している。アルト・ニューロサイエンスは、主力候補薬ALTO-207の第3相試験開始に向けた資金調達として先月実施した登録直接募集で約1億ドルを調達したことを受け、52週高値の29.48ドルまで上昇した。ヘマブ・セラピューティクスは、グランツマン血小板無力症および第VIII因子欠乏症を対象としたスータシミグの第2相試験で平均年間治療出血率が84％減少したとの良好な結果と、フォン・ヴィレブランド病を対象としたHMB-002の中間第2相試験の有望な結果を受けて53.60ドルを付けた。モノパー・セラピューティクスは、ウィルソン病を対象としたALXN1840の第3相試験で良好な結果が得られ、FDAから小児希少疾病用医薬品バウチャーを取得し、2026年半ばまでに新薬承認申請を予定していることを背景に124.31ドルに達した。ヌリックス・セラピューティクスは、サノフィからNX-3911の第1相試験開始に伴う1000万ドルのマイルストーン支払いを受領し、ロシュと共同で再発・難治性慢性リンパ性白血病を対象としたベキソブルチデグの第3相DAYBreak CLL-306試験で最初の患者登録を発表したことを受けて25.49ドルまで上昇した。

複数のバイオテクノロジー株が2026年7月20日に52週高値を更新した。臨床試験の開始やデータ発表が迫っていることが背景だ。ゼンコアは7%高の20.26ドルで引け、XmAb942を潰瘍性大腸炎の第2b相試験で進めており、2026年末までに中間結果が期待されるほか、2つの二重特異性抗体が第1相段階にあり、2026年下半期にデータが得られる見込みだ。ヘマブ・セラピューティクス・ホールディングスは52.15ドルに達した。グランツマン血小板無力症と第VIII因子欠乏症を対象としたスータシミグの第2相試験で良好な結果が報告され、平均年間治療出血率が84%減少したことや、フォン・ヴィレブランド病を対象としたHMB-002の良好な中間第2相結果、過多月経を対象としたHMB-003の開始が材料視された。モノパー・セラピューティクスは115ドルに達した。ウィルソン病を対象としたALXN1840の良好な第3相結果を受け、希少小児疾患優先審査バウチャーを取得し、2026年半ばまでに新薬承認申請を計画しているほか、固形腫瘍を対象としたMNPR-101の第1相試験も進めている。ソフィア・ジェネティクスは7%超上昇し、52週高値の6.50ドルをつけた。第1四半期の売上高は前年同期比22%増の2170万ドルで、2026年通期の売上高見通しは9200万ドルから9400万ドル、20%から22%の成長を見込む。アクラリス・セラピューティクスは、アトピー性皮膚炎を対象としたボサキチグの第2相試験を進めており、2026年第4四半期に主要結果が期待されるほか、ATI-052はアトピー性皮膚炎の第1b相試験と第4四半期に開始予定の喘息の第2b相プログラム、ATI-2138は2026年下半期に扁平苔癬を対象とした第2相バスケット試験が計画されている。

モノパー・セラピューティクスは、米国食品医薬品局が同社の後期開発段階にあるウィルソン病治療薬候補ALXN1840に対し、希少小児疾患指定を付与したと発表した。この指定は、主に出生から18歳までの小児に影響を及ぼす重篤または生命を脅かす疾患を治療するための治療薬を対象としている。これによりモノパーは、新薬承認申請の承認時に小児優先審査バウチャーを取得できる可能性があり、そのバウチャーは後続の販売承認申請の優先審査に利用するか、他社に売却または譲渡することができる。優先審査により、FDAの目標審査期間が数カ月短縮される可能性がある。

Monopar Therapeuticsは、第3相FoCus試験の新たな解析結果を発表しました。この解析では、ベースライン時に神経症状を有するウィルソン病患者において、ALXN1840が標準治療と比較して、より大きな神経学的改善および全般的臨床改善を示しました。207人の患者サブセットにおいて、ALXN1840は統一ウィルソン病評価尺度パートIIIで有意かつ持続的な神経学的改善を示した一方、標準治療では改善がみられませんでした。48週時点での全般的臨床改善はALXN1840群で有意に大きく、複数の閾値において神経学的改善を達成した患者の割合も高くなりました。また、ALXN1840は精神医学的および肝臓関連の評価項目でも同等以上の成績を示し、266人の患者を対象とした安全性プロファイルは良好で、治療期間の中央値は2.58年でした。これらの結果は、Monoparが2026年半ばに米国食品医薬品局へ新薬承認申請を提出する計画を後押しするものです。

火曜日、複数のバイオテック株が急騰し、その先頭に立ったのがバウンドレス・バイオだ。同社は非公開のセラファ・バイオとの全株式交換による合併に合意した。バウンドレス・バイオは、2026年第4四半期に予定される取引完了前に、合併前の株主に対して現金配当を宣言する見込みで、合併後の統合会社はセラファ・バイオとして運営され、ナスダックにティッカーAATDで上場する。モノパー・セラピューティクスは19％超上昇し、ウィルソン病治療薬ALXN1840の新薬申請が2026年半ばのFDA提出に向けて順調に進んでいる。ガレクティン・セラピューティクスは11％超上昇し、門脈圧亢進症を伴うMASH肝硬変を対象としたベラペクチンの第3相試験計画の主要要素についてFDAと合意に達し、最終プロトコルは2026年第3四半期に確定する見通しだ。その他、ジェイド・バイオサイエンシズが自己免疫疾患パイプラインの進展で13％近く上昇し、トレース・メディカル・コンセプツがHyperPlate XMインプラントの初の手術使用を受けて12％近く上昇した。