Scholar Rock Holding Corp

บริษัท Scholar Rock Holding Corporation ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ หรือ FDA เมื่อวันที่ 11 กันยายน สำหรับยา ISEMBYLD หรือ apitegromab-mstn เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบในผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่สองปีขึ้นไปที่currentlyได้รับการรักษาด้วยยาที่มุ่งเป้าไปที่ยีน SMN2 ในการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ SAPPHIRE เด็กอายุ 2 ถึง 12 ปีที่ได้รับขนาดยาที่อนุมัติ 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม มีคะแนนดีกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอก 2.2 คะแนน หลังจากหนึ่งปีเมื่อวัดด้วยแบบประเมิน Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded โดยมีผู้ป่วยที่ได้รับยาร้อยละ 34.2 มีคะแนนเพิ่มขึ้นอย่างน้อยสามคะแนน เทียบกับร้อยละ 13.5 ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก Scholar Rock ระบุว่าการเปิดตัวในสหรัฐฯ กำลังดำเนินอยู่ และคาดว่าจะเริ่มจัดส่งยาในอีกไม่กี่วันข้างหน้า โดยมีโครงการสนับสนุนผู้ป่วยด้านความคุ้มครองประกัน ความช่วยเหลือทางการเงิน และโลจิสติกส์การให้ยาทางหลอดเลือดดำ พบการเกิดกระดูกหักในผู้ป่วยร้อยละ 9 ที่ได้รับขนาดยาที่อนุมัติ เทียบกับร้อยละ 2 ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอก และข้อมูลด้านความปลอดภัยเตือนถึงความเสี่ยงกระดูกหัก รวมถึงกระดูกหักรุนแรง โดยแพทย์อาจหยุดการรักษาหลังเกิดกระดูกหัก ฐานข้อมูลของ Insider Monkey ระบุว่ามีกองทุนเฮดจ์ฟันด์ 51 แห่งถือหุ้น Scholar Rock ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ปี 2026 เพิ่มขึ้นจาก 49 แห่งเมื่อสามเดือนก่อนหน้า

มูลค่ายุติธรรมตามแบบจำลองของ Scholar Rock Holding ปรับขึ้นเล็กน้อยเป็น 62.06 ดอลลาร์สหรัฐ จากเดิม 59.31 ดอลลาร์สหรัฐ หลังการอนุมัติ ISEMBYLD จากองค์การอาหารและยาสหรัฐ และการปรับประมาณการของนักวิเคราะห์ระลอกใหญ่ บริษัทหลักทรัพย์หลายแห่ง รวมถึง BMO Capital, Citi, Truist, Raymond James, Evercore ISI, Piper Sandler, Wedbush และ H.C. Wainwright ต่างปรับเพิ่มราคาเป้าหมายขึ้นไปอยู่ในช่วง 70 ดอลลาร์สหรัฐ และบางแห่งถึงระดับต้น ๆ ของ 80 ดอลลาร์สหรัฐ โดยอ้างถึงความครอบคลุมของข้อบ่งใช้ ISEMBYLD และการใช้เป็นยาที่มุ่งเป้ากล้ามเนื้อเสริมจากยารักษาด้วยวิธี SMN2 ส่วน JPMorgan ตั้งราคาเป้าหมายไว้ที่ 63 ดอลลาร์สหรัฐ ขณะที่ Barclays ปรับลดอันดับหุ้นเป็น Equal Weight แม้จะปรับเพิ่มราคาเป้าหมายเป็น 58 ดอลลาร์สหรัฐ โดยให้เหตุผลว่าผลการอนุมัติสะท้อนอยู่ในราคาไปมากแล้ว การประเมินมูลค่าฉบับปรับปรุงตั้งสมมติฐานการเติบโตของรายได้ระยะยาวที่ 684.10% เพิ่มจาก 638.02% อัตรากำไรสุทธิที่ 17.73% เทียบกับ 18.92% ค่า P/E ในอนาคตที่ 134.46 เท่า เทียบกับ 140.37 เท่า และอัตราคิดลดที่ 7.51% เทียบกับ 7.22%

ฟิวเจอร์สดัชนีหุ้นสหรัฐร่วงลงอย่างหนักในวันจันทร์ โดยหุ้นกลุ่มเทคโนโลยีเผชิญแรงกดดัน หลังจากผู้บริหารบริษัทปัญญาประดิษฐ์ชั้นนำหลายรายเรียกร้องให้ชะลอความเร็วในการพัฒนา AI เมื่อเวลา 05:52 น. ตามเวลาตะวันออก ฟิวเจอร์สดาวร่วงลง 150 จุด หรือ 0.3% ฟิวเจอร์สเอสแอนด์พี 500 ลดลง 63 จุด หรือ 0.8% และฟิวเจอร์สแนสแด็ก 100 ดิ่งลง 531 จุด หรือ 1.8% หุ้น Rumble พุ่งขึ้นมากถึง 28% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากมีรายงานว่า Anthropic ตกลงทำสัญญาคอมพิวติ้งมูลค่า 1.37 หมื่นล้านดอลลาร์กับบริษัทดังกล่าว ซึ่งเป็นดีลที่ Rumble เปิดเผยไว้ในเอกสารยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์เมื่อเดือนสิงหาคมโดยไม่ได้ระบุชื่อลูกค้า ดาริโอ อาโมเดย์ ซีอีโอของ Anthropic เรียกร้องให้บริษัท AI ชะลอการพัฒนาขีดความสามารถของโมเดลในบทความที่โพสต์บน X เมื่อวันเสาร์ โดยเตือนว่าเอเจนต์ AI ที่มีความสามารถเพิ่มขึ้นอาจสร้างความเสียหายทางเศรษฐกิจอย่างมีนัยสำคัญหากถูกนำไปใช้ในทางที่ผิด ขณะที่แซม อัลต์แมน ซีอีโอของ OpenAI และอีลอน มัสก์ หัวหน้าของ xAI กล่าวว่าพวกเขาเห็นด้วยกับความกังวลดังกล่าว หุ้น Nvidia ร่วงลงมากกว่า 2% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด ขณะที่ Meta และ Amazon ต่างลดลงมากกว่า 1% ส่วนผู้ผลิตชิปอย่าง Intel, AMD และ Marvell Technology ร่วงลงเกือบ 6%, 5% และ 6% ตามลำดับ แม้หุ้นกลุ่มซอฟต์แวร์อย่าง ServiceNow, Adobe และ Workday จะปรับขึ้นราว 3%, 2.5% และ 2.5% หุ้น Scholar Rock พุ่งขึ้น 9.1% สู่ระดับ 60.45 ดอลลาร์ หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติ ISEMBYLD หรือที่รู้จักในชื่อ apitegromab-mstn เป็นการรักษาแบบมุ่งเป้าที่กล้ามเนื้อครั้งแรกและเพียงหนึ่งเดียวสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด spinal muscular atrophy ในผู้ป่วยอายุสองปีขึ้นไปที่ได้รับการรักษาแบบมุ่งเป้า SMN2 ซึ่งเร็วกว่ากำหนด PDUFA วันที่ 30 กันยายน 2026 หุ้น Elmet Group พุ่งขึ้น 30.8% หลังจากประกาศการลงทุนที่ผูกพันมูลค่า 450 ล้านดอลลาร์จากกระทรวงสงครามสหรัฐเพื่อเร่งการผลิตทังสเตนในประเทศ ขณะที่หุ้น Olema Pharmaceuticals ร่วงลง 15.1% สู่ระดับ 8.68 ดอลลาร์ หลังจาก AstraZeneca ระบุว่าการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 SERENA-4 ของ camizestrant ไม่สามารถแสดงการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติในการรอดชีวิตโดยปราศจากการดำเนินโรค และหุ้น MARA Holdings ลดลง 5.7% สู่ระดับ 11.30 ดอลลาร์ หลังจาก JPMorgan ปรับลดอันดับความน่าเชื่อถือของบริษัทขุดบิตคอยน์แห่งนี้ลงสองขั้นสู่ Underweight จาก Neutral และลดราคาเป้าหมายลงเหลือ 11 ดอลลาร์จาก 13 ดอลลาร์

สกอลาร์ ร็อก ได้ถอดแคทาเลนต์ อินเดียนา ออกจากบทบาทการผลิตและบรรจุยาขั้นสุดท้ายทั้งหมดสำหรับอะพิเทโกรมับ โดยองค์การอาหารและยาสหรัฐยังคงพิจารณาคำขอขึ้นทะเบียนตำรับยาชีววัตถุของบริษัทในสหรัฐ โดยใช้โรงงานสำรองที่ผ่านการตรวจสอบแล้ว และบริษัทเตรียมพร้อมสำหรับการวางจำหน่าย หากได้รับการตัดสินใจภายในกำหนดวันพีดิวฟา วันที่ 30 กันยายน 2026 บริษัทยังได้ปรับแผนการกำกับดูแลระดับโลกใหม่ โดยถอนคำขอยื่นในยุโรปและวางแผนยื่นใหม่กับโรงงานแห่งใหม่ ขณะเดียวกันได้รับความเห็นชอบจากหน่วยงาน PMDA ของญี่ปุ่นให้ยื่นคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่สำหรับอะพิเทโกรมับโดยไม่ต้องทำการทดลองทางคลินิกในประเทศ ซึ่งเป็นแนวทางที่ไม่ปกติและอาจช่วยให้เข้าสู่ตลาดโรคหายากขนาดใหญ่แห่งหนึ่งของโลกได้ง่ายขึ้น เรื่องราวของสกอลาร์ ร็อก คาดการณ์รายได้ 402 ล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไร 76 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ภายในปี 2029 ซึ่งหมายถึงกำไรที่เพิ่มขึ้นประมาณ 484.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จากปัจจุบันที่ขาดทุน 408.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ การประเมินมูลค่าจากชุมชนซิมพลี วอลล์ เซนต์ สามราย ครอบคลุมช่วงประมาณ 59 ถึง 191 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น แสดงให้เห็นว่าความคาดหวังของแต่ละคนแตกต่างกันได้มากเพียงใด

บริษัท สกอลาร์ ร็อก โฮลดิ้ง คอร์ปอเรชัน กำลังถอดโรงงานบรรจุยาสำเร็จรูปคาตาเลนต์ อินเดียนา ซึ่งปัจจุบันเป็นส่วนหนึ่งของโนโว นอร์ดิสก์ ออกจากคำขออนุมัติยาชีววัตถุอาพิโทรโกรมับ หลังจากองค์การอาหารและยาสหรัฐจัดให้การตรวจสอบโรงงานในเดือนเมษายน 2026 เป็นระดับต้องดำเนินการอย่างเป็นทางการ บริษัทหันไปใช้โรงงานบรรจุยาสำเร็จรูปแห่งที่สองเพียงแห่งเดียว ส่งชุดข้อมูลก่อนกำหนด และยืนยันว่ามีอุปทานเชิงพาณิชย์ที่แข็งแกร่ง ทำให้คำขออนุมัติยาอาพิโทรโกรมับยังเป็นไปตามกำหนดวันพดียูเอฟเอวันที่ 30 กันยายน 2026 สกอลาร์ ร็อก รายงานผลขาดทุนสุทธิไตรมาสสองปี 2026 ที่ 0.84 ดอลลาร์ต่อหุ้น หรือ 109.9 ล้านดอลลาร์ ซึ่งน้อยกว่าที่คาด และสิ้นไตรมาสด้วยเงินสด 492 ล้านดอลลาร์ บีเอ็มโอ แคปิตอล ปรับราคาเป้าหมายขึ้นเป็น 76 ดอลลาร์ จาก 70 ดอลลาร์ โดยอ้างความเชื่อมั่นก่อนการตัดสินใจเรื่องอาพิโทรโกรมับ โนโว นอร์ดิสก์ ซึ่งเป็นบริษัทแม่ของโรงงานคาตาเลนต์ รายงานกำไรจากการดำเนินงานที่ปรับปรุงแล้วเพิ่มขึ้นร้อยละ 11 เป็น 33.38 พันล้านโครนเดนมาร์ก แต่กำไรจากการดำเนินงานตามรายงานลดลงร้อยละ 16 เหลือ 27.06 พันล้านโครนเดนมาร์ก เนื่องจากค่าใช้จ่ายด้อยค่าที่ไม่ใช่เงินสด 6.3 พันล้านโครนเดนมาร์ก และการเปรียบเทียบที่ไม่เอื้ออำนวยกับการกลับรายการตั้งสำรองส่วนลด 340บี ของสหรัฐในปีก่อน ส่งผลให้ซิตี้ปรับราคาเป้าหมายลงเป็น 310 โครนเดนมาร์ก จาก 330 โครนเดนมาร์ก และเรียกไตรมาสนี้ว่ายุ่งเหยิง

Scholar Rock ประกาศว่า การตรวจสอบของ FDA ต่อคำขอใบอนุญาตชีววัตถุสำหรับยาอะพิเทโกรแมบเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบจากไขสันหลัง จะดำเนินการต่อไปโดยใช้โรงงานบรรจุขวดแห่งที่สองของบริษัทเท่านั้น หลังจากที่ Catalent อินเดียนา ได้รับการจัดประเภทเป็น Official Action Indicated จาก FDA บริษัทได้รับแจ้งเมื่อวันที่ 7 สิงหาคม 2026 ว่า FDA ได้จัดประเภทการตรวจสอบสถานที่ของ Catalent อินเดียนาในเดือนเมษายน 2026 เป็น OAI และตามแนวทางของ FDA Scholar Rock จะถอดโรงงานดังกล่าวออกจากคำขอใบอนุญาตชีววัตถุ แพ็คเกจข้อมูลสำหรับโรงงานบรรจุขวดแห่งที่สอง ซึ่งได้ตกลงกันในการประชุมประเภท C เมื่อเดือนมีนาคม 2026 ได้ถูกส่งมอบก่อนกำหนด และอุปทานเชิงพาณิชย์ที่เพียงพอพร้อมสำหรับการเปิดตัวเมื่อได้รับการอนุมัติภายในวันที่เป้าหมาย PDUFA วันที่ 30 กันยายน 2026 Scholar Rock ยังอยู่ระหว่างการหารือกับสำนักงานยาแห่งยุโรปเพื่อรวมโรงงานแห่งที่สองไว้ในคำขออนุญาตทางการตลาด

หุ้นเทคโนโลยีชีวภาพหลายตัวแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์เมื่อวันที่ 10 กรกฎาคม 2026 โดยได้แรงหนุนจากการอัปเดตด้านกฎระเบียบและผลประกอบการรายไตรมาส หุ้น American Well Corporation แตะ 10.16 ดอลลาร์ ปิดที่ 9.91 ดอลลาร์ หลังจากรายงานในวารสาร Nature ยืนยันความถูกต้องของแพลตฟอร์ม SilverCloud และบริษัทได้อำนวยความสะดวกในข้อตกลงกับบริษัทประกันของ DarioHealth แม้ว่ารายได้ทั้งปี 2026 คาดว่าจะอยู่ที่ 195 ล้านดอลลาร์ถึง 205 ล้านดอลลาร์ ซึ่งต่ำกว่าปี 2025 ที่ 249.3 ล้านดอลลาร์ หุ้น Cue Biopharma แตะ 45.50 ดอลลาร์ และประกาศการระดมทุนแบบเฉพาะเจาะจงประมาณ 50 ล้านดอลลาร์ พร้อมกับความคืบหน้าของ CUE-221 ในการศึกษาภูมิแพ้ระยะที่ 2 และวางแผนยื่นคำขอ IND สำหรับ CUE-401 หุ้น ImmuCell ปรับขึ้นไปที่ 11.59 ดอลลาร์ หลังจากรายงานยอดขายไตรมาสสองที่ยังไม่ได้ตรวจสอบที่ 7.2 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 11.5% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดย 4.9 ล้านดอลลาร์มาจาก Tri-Shield First Defense หุ้น Scholar Rock แตะ 58.49 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 3.33% เนื่องจากคำขอ BLA สำหรับ Apitegromab ในการรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบจากไขสันหลังอยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจภายในวันที่ 30 กันยายน 2026 หุ้น Faeth Therapeutics แตะ 36.89 ดอลลาร์ โดยมีความคืบหน้าของการรักษาแบบผสมผสาน PIKTOR ในการทดลองมะเร็งเต้านมระยะที่ 1/2 ซึ่งจะมีข้อมูลระหว่างกาลในปี 2027 และการทดลองมะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูกระยะที่ 2 ซึ่งคาดว่าจะมีข้อมูลสรุปในช่วงครึ่งหลังของปี 2026

สกอลาร์ ร็อค ประกาศว่าจะนำเสนอข้อมูลทางคลินิกใหม่และความคืบหน้าด้านการวิจัยในงานประชุมโรคประสาทและกล้ามเนื้อสองงานที่กำลังจะมาถึง การนำเสนอจะประกอบด้วยการวิเคราะห์จากการทดลองระยะที่ 3 แซฟไฟร์ และการศึกษาระยะที่ 2 ฟอร์จ ของยาทดลองอะพิเทโกรแมบ ในงานประชุมวิจัยและการดูแลทางคลินิกประจำปีของเคียวร์ เอสเอ็มเอ ที่เมืองออร์แลนโด บริษัทจะแบ่งปันการวิเคราะห์ภายหลังของอะพิเทโกรแมบในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงสไปนัลชนิดที่ 2 หรือ 3 ที่ไม่สามารถเดินได้ การประเมินผลกระทบของมาตรวัดการเคลื่อนไหวต่อความเป็นอิสระของผู้ป่วย และการประเมินลักษณะพื้นฐานต่อประสิทธิภาพยา ในงานประชุมวิจัยนานาชาติของสมาคมเอฟเอสเอชดี ที่เมืองชิคาโก สกอลาร์ ร็อค จะนำเสนอการออกแบบการทดลองสำหรับการศึกษาระยะที่ 2 ฟอร์จ ซึ่งประเมินอะพิเทโกรแมบในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงฟาซิโอสแคปูโลฮิวเมอรัล