BioCryst Pharmaceuticals Inc

日本の厚生労働省は、BioCryst Pharmaceuticalsの1日1回投与のORLADEYOを、2歳から12歳の遺伝性血管性浮腫の小児患者に対して承認した。これにより、同国における小児HAE患者にとって初めてかつ唯一の経口予防薬となった。8月25日に発表されたこの承認は、2021年に12歳以上の患者向けに取得した当初の日本での承認を拡大するもので、ORLADEYOの世界的な展開は45カ国以上に広がった。8月3日にペレットの出荷が始まった米国では、処方医が数日以内に小児向けに47件の処方箋を書いた。BioCrystの第2四半期売上高は前年同期比34%増の2億1830万ドルで、GAAPベースの営業利益は9850万ドル、現金は3億5400万ドルだった。ただし、ORLADEYOの純売上高は報告ベースでわずか1%の増加にとどまり、全体は欧州のnavenibartライセンス契約による5570万ドルで押し上げられた。通年のORLADEYOの見通しは6億2500万ドルから6億4500万ドルで据え置かれ、日本での商業販売は発売前に国民健康保険の価格決定プロセスを通過する必要がある。

バイオクリスト・ファーマシューティカルズは、遺伝性血管性浮腫治療薬オルラデヨの好調を受けて持続的な黒字化を達成したことを受け、さらなる希少疾患治療薬の買収を検討している。チャーリー・ゲイヤー最高経営責任者（CEO）が2026年8月28日にCNBCに語った。1月にCEOに就任したゲイヤー氏は、利益は毎年成長し続ける見通しであり、事業資金を調達するために外部資本の調達に依存したくないと述べた。オルラデヨは2026年に最大6億4500万ドルの売上高をもたらすと予測されている。バイオクリストはすでに改善した財務基盤を活用し、1月にアストリア・セラピューティクスを買収し、後期開発段階にある遺伝性血管性浮腫候補薬ナベニバルトをパイプラインに加えた。同社は依然として株主資本がマイナスで、タームローンとロイヤルティ債務を合わせて約8億2200万ドルを抱えており、アストリア買収に伴う取得済み進行中研究開発に関連して6億9780万ドルの非現金費用を計上した。

バイオクリスト・ファーマシューティカルズは2026年第2四半期の業績を発表し、オーラデヨの売上高は1億5820万ドルで、比較可能ベースで前年同期比10%増、欧州事業売却を除く総売上高は前年同期比45%増となりました。同社はナベニバートのピボタル試験ALPHA-ORBITの登録を予定より早く完了し、主要データは2027年第3四半期に得られる見込みです。バイオクリストはまた、自社創薬プログラムを中止し、年末までにバーミンガムの研究施設を閉鎖して外部イノベーションモデルへ移行すること、通期総売上高ガイダンスを6億9000万ドルから7億1500万ドルに引き上げる一方、オーラデヨの売上高ガイダンスは6億2500万ドルから6億4500万ドルに据え置くことを発表しました。同社は四半期末時点で現金、現金同等物、投資有価証券を合わせて3億5000万ドル強を保有し、非GAAPベースの営業利益は1億1320万ドルとなりました。

バイオクリスト・ファーマシューティカルズは2025年に初の通期黒字を達成し、2026年第2四半期の売上高は34％増の2億1800万ドルとなり、買収憶測が強まっている。武田薬品工業が最も有力な買い手と目されるのは、同社の遺伝性血管性浮腫治療薬タクザイロがバイオクリストのパイプライン資産ナベニバルトに直接的な脅威にさらされているためで、アストラゼネカは希少疾患プラットフォームのアレクシオンを通じて2番手につける。同社の経口遺伝性血管性浮腫治療薬オーラデヨは四半期売上高1億5820万ドルを計上し、通期見通しは6億2500万～6億4500万ドル、ナベニバルトのピボタル試験データは2027年第3四半期に発表予定だ。バイオクリストの株価は2026年8月10日に9.84ドルで取引を終え、時価総額は約25億ドル、アナリストのコンセンサス目標株価は20.82ドル。買収協議は確認されておらず、プライベートエクイティの関心は戦略的買い手に次ぐものと見られている。

バイオクリスト・ファーマシューティカルズは、ナベニバートの欧州ライセンス契約締結を受け、2026年通期の総収入見通しを6億9000万ドルから7億1500万ドルの範囲に引き上げました。同社はオーラデヨの収入見通しを6億2500万ドルから6億4500万ドルに据え置き、非GAAPベースの営業費用見通しを従来の4億5000万ドルから4億7000万ドルから、4億2000万ドルから4億4000万ドルに引き下げました。第2四半期のオーラデヨ収入は1億5820万ドルに達し、非GAAPベースの営業利益1億1320万ドルに貢献しました。同社はまた、小児患者向けのオーラデヨ経口ペレットの出荷を開始し、7月31日までに47件の処方を報告しており、通期予想を上回っています。バイオクリストは四半期末時点で現金、現金同等物、投資を合わせて3億5000万ドル超を保有し、ライセンス契約の一時金収入を除いてもプラスのキャッシュフローを生み出しました。