Agios Pharm

アギオス・ファーマシューティカルズは、パイプラインの挫折と鎌状赤血球症市場での競争激化を受け、中短期の成長を主力治療薬ミタピバットに大きく依存している。ピルキンドとアクベスメは2026年第2四半期に合わせて世界売上高4470万ドルを計上し、前年同期比259.3％増となった。これは2026年1月に成人のα型またはβ型サラセミア患者向けにアクベスメが米国で発売されたことによる。アクベスメは2026年6月30日時点で、REMS認定の米国医師から累計442件の処方を受けており、第1四半期末の242件から増加した。一方、欧州委員会は2026年5月にサラセミアに対するピルキンドを承認した。アギオスは鎌状赤血球症に対するミタピバットの補足新薬承認申請を迅速承認経路で提出しており、FDAは優先審査を付与し、最終判断は2026年11月1日までに下される見込みである。同社は2026年半ばに、低リスク骨髄異形成症候群および鎌状赤血球症での挫折を受け、次世代PK活性化薬テバピバットの開発を中止した。また、ノボノルディスクが2026年第4四半期に承認申請を計画しているエタボピバットや、ブリストル・マイヤーズ・スクイブのレブロズィル、ノバルティスのアダクベオとの競争に直面している。

アジオス・ファーマシューティカルズは、2026年第2四半期のミタピバットの全世界純収益が4470万ドルとなり、前年同期の1250万ドルから増加したと発表した。これは、サラセミア治療薬AQVESMEの米国発売と米国外での初期需要が牽引した。2026年6月30日時点でAQVESMEの累積処方数は442件に達し、鎌状赤血球症を対象とするミタピバットの追加新薬申請はFDAから優先審査の指定を受け、PDUFA目標日は2026年11月1日となった。アジオスはまた、免疫性血小板減少症向けの次世代経口SYK阻害剤セビドプレニブのライセンスを取得し、真性多血症を対象とするAG-236を第2/3相試験に進めた。純損失は前年同期の1億1200万ドルから1億70万ドルに縮小し、2026年6月30日時点の現金、現金同等物および有価証券は9億6480万ドルとなった。

ザックス・エクイティ・リサーチは、2026年第2四半期決算で利益予想を上回ると見られるバイオテック企業5社を特定した。対象銘柄はハーモニー・バイオサイエンシズ、アカディア・ファーマシューティカルズ、バイオジェン、インスメッド、アジオス・ファーマシューティカルズで、いずれもプラスのEarnings ESPとザックスランク1、2、または3を兼ね備えている。ハーモニー・バイオサイエンシズのEarnings ESPは+14.14%、ザックスランクは1位で、コンセンサス予想は1株当たり97セント、8月4日の取引開始前に決算発表を予定している。アカディア・ファーマシューティカルズのEarnings ESPは+25.00%、ザックスランクは2位で、コンセンサス予想は1株当たり6セント、8月4日の取引終了後に発表する。バイオジェンのEarnings ESPは+220.79%、ザックスランクは3位で、コンセンサス予想は1株当たり94セント、7月29日の取引開始前に発表する。インスメッドのEarnings ESPは+22.32%、ザックスランクは3位で、コンセンサス予想は1株当たり69セントの損失、8月6日の取引開始前に発表する。アジオス・ファーマシューティカルズのEarnings ESPは+12.67%、ザックスランクは3位で、コンセンサス予想は1株当たり1.86ドルの損失、7月30日の取引開始前に発表する。

アジオス・ファーマシューティカルズは、鎌状赤血球症治療薬ミタピバットの追加新薬申請がFDAに受理され、優先審査の対象となったと発表しました。PDUFA日は2026年11月1日に設定されています。この申請は、176人の参加者を対象とした第2相および第3相RISE UP試験のデータに基づいており、ヘモグロビン値の改善と疼痛発作の減少が示されました。ミタピバットは経口ピルビン酸キナーゼ活性化薬で、既にピルビン酸キナーゼ欠損症とサラセミアの治療薬として承認されています。迅速承認経路の下で、検証的第3相REIGNITE試験が進行中です。このニュースを受けて、アジオスの株価は11.27%上昇し、41.60ドルとなりました。

アジオス・ファーマシューティカルズの株価は過去6カ月で35%上昇した。投資家の間で、同社が販売する2製品の商業的可能性に対する信頼感が高まったことが背景にある。最大のきっかけは、2025年12月に成人のアルファ型またはベータ型サラセミア患者の治療薬としてアクベスメがFDAの承認を取得したことだ。これは同適応症で初のFDA承認薬となった。アジオスは2026年第1四半期にアクベスメの早期導入が好調だったと報告し、ミタピバットの全世界売上高は前年同期比で2倍以上に増加した。同社は先月、サラセミアを対象としたミタピバットの欧州連合での承認も取得し、適応拡大を目指して鎌状赤血球症に関する規制当局への申請も行った。さらにアジオスは、免疫性血小板減少症を対象とする後期開発段階の経口脾臓チロシンキナーゼ阻害剤セビドプレニブの全世界権利を導入した。米国での年間最大売上高は10億ドルと推定されている。一方、低リスク骨髄異形成症候群を対象としたテバピバットの開発は、中期試験で有効性目標を達成できなかったため中止した。