4D Molecular Therapeutics Inc

4Dモレキュラー・セラピューティクスは、滲出型加齢黄斑変性患者を対象に遺伝子治療薬4D-150を評価する第1/2相PRISM試験の良好な2年データを発表しました。45人の患者が参加した第2b相コホートでは、4D-150の単回硝子体内投与により治療負担が全体で78%減少し、患者が必要とした追加のアフリベルセプト注射回数は平均2.7回でした。これは、添付文書に基づく予測注射回数12回と比較しての結果です。最近診断された15人のサブグループでは、治療負担が87%減少し、追加注射回数は平均1.6回でした。この治療法は、最良矯正視力と網膜厚を維持し、良好な安全性プロファイルを示しました。試験全体の71人の患者のうち、軽度で一過性の眼内炎症が認められたのはわずか2.8%でした。現在進行中の第3相4FRONT試験では、3E10 vg/眼の用量が選択されています。

4Dモレキュラー・セラピューティクスは、ハーキュリーズ・キャピタルと最大2億ドルの戦略的クレジットファシリティ契約を締結した。同社は契約締結時に当初2000万ドルを引き出し、2027年6月15日までに追加で3000万ドルを任意で引き出せるほか、特定のマイルストーン達成時にさらに1億ドル、残りの5000万ドルは最終的な貸し手の承認を条件とする。2026年3月31日時点で、4DMTは現金、現金同等物、および有価証券を4億5800万ドル保有しており、2028年下半期までの事業運営資金を賄える見込みである。この非希薄化型資金調達は、滲出型加齢黄斑変性症および糖尿病性黄斑浮腫を対象とする主力遺伝子治療候補薬4D-150の第3相開発と上市前計画を支援することを目的としている。

デルブインサイトの新たなレポートによると、90社以上の製薬企業が加齢黄斑変性を対象に100以上のパイプライン薬を開発中である。このうち約15の治療薬が後期開発段階にあり、注目すべき候補としては、ステルス・バイオセラピューティクスのエラミプレチドが第III相、4Dモレキュラー・セラピューティクスの4D-150が第III相、メルクのMK-8748が第II/III相にある。パイプラインには、ミトコンドリアのカルジオリピン安定化、血管内皮増殖因子発現阻害剤、遺伝子導入など多様な作用機序が含まれる。最近のマイルストーンとしては、メルクが2026年4月にMK-8748の第IIb/III相ピボタル試験を開始したことや、4Dモレキュラー・セラピューティクスが2026年2月に4D-150の初の第III相試験の登録を完了したことが挙げられる。