Gene & Cell Editing

アカマイ・テクノロジーズは、AI企業アンソロピックから7年間で116億ドル相当のクラウドサービス契約を受注したと発表し、時間外取引で21.3%急騰した。この契約は、アカマイ・クラウドの分散型インフラ全体で拡大するアンソロピックのCPUワークロード需要を支えることを目的としている。契約には、関係を最大90億ドル追加で拡大できる条項が含まれ、総額は約200億ドルに達する可能性がある。またアカマイは、レノボおよび認可契約製造業者ジャビルとのハードウェア供給契約を開示し、約17億ドル相当のメモリ部品を調達する。ピープル・インコーポレーテッドは、ウォール・ストリート・ジャーナルが、MGMリゾーツ・インターナショナルがバリー・ディラーのメディア複合企業に対する潜在的な買収提案を検討していると報じたことを受け、時間外取引で6.5%上昇した。提案は数日以内に提示される可能性がある。これは、ピープル・インコーポレーテッドがMGMの残りの公開株式を取得するための1株48.30ドルの現金提案を撤回した翌日のことだった。セレクト・ウォーター・ソリューションズは、パイロット・ウォーター・ソリューションズを7億ドルで買収する正式契約を発表し、5.5%上昇した。最大1500万ドルの条件付き対価が加わる可能性があり、取引には6億ドルの現金と1億ドルのクラスA普通株式が含まれる。プライム・メディシンは、米国食品医薬品局がPM647の治験新薬申請を承認したことを受け、時間外取引で11.7%上昇し3.49ドルとなった。PM647は、アルファ1アンチトリプシン欠乏症の根本原因であるSERPINA1遺伝子のE342K変異を修正するために設計された治験中のin vivoプライムエディターであり、世界的な初のヒト対象第1/2相臨床試験への道を開く。一方、下落銘柄では、コムキャストがキーバンクにセクター・ウェイトからアンダーウェイトへ格下げされ、目標株価18ドルを付けられたことを受け、時間外取引で1.6%下落し21.77ドルとなった。トゥイリオはHSBCにホールドからリデュースへ格下げされ、目標株価211ドルを付けられたことを受け3.7%下落した。ズスケーラーは、10月1日付でロス・タケット氏を最高収益責任者に任命し、マイク・リッチ氏の後任とすることを発表したことを受け、3.6%下落した。スコラスティックは、2027会計年度第1四半期の業績が予想を下回ったことを受け11%急落した。売上高は前年同期比3.9%減の2億1680万ドル、調整後1株当たり損失は3.63ドルだった。

FDAが遺伝子編集治療薬PM647の治験申請を承認したことを受け、プライム・メディシンの株価は金曜日に8%上昇しました。PM647は遺伝性疾患であるアルファ1アンチトリプシン欠損症を対象とした実験的治療薬です。今回の承認により、プライム・メディシンは成人患者を対象とした第1/2相試験を開始できるようになり、初期の臨床データは2027年に得られる見込みです。PM647はアルファ1アンチトリプシン欠損症の原因となる遺伝子変異を修正するよう設計されており、同社によると、この治療法は正常なタンパク質を回復させ、この疾患によって引き起こされる肺と肝臓の両方の問題の治療に役立つ可能性があるということです。

REGENXBIOは、ロサンゼルスで開催されたRetina Society第59回年次学術会議で発表された、非増殖性糖尿病網膜症に対する経脈絡膜上腔投与を用いた治験薬スラブジーン・ロンパルボベック（スラベックまたはABBV-RGX-314とも呼ばれる）の第II相ALTITUDE試験の3年間長期追跡調査の良好なデータを発表した。2026年8月17日時点のデータでは、3年来院した用量レベル3の全参加者の60％、すなわち10人中6人が、糖尿病網膜症に対する追加治療なしで糖尿病網膜症重症度スケールにおいて2段階を超える改善を達成し、これらの参加者には視力を脅かす事象は認められなかった。さらに、1年時に補助的抗VEGF注射なしでDRSSの1段階改善を達成した参加者の大多数、すなわち4人中3人が、追加治療なしで3年時までに2段階を超えるDRSS改善を達成した。短期の予防的局所ステロイド投与を受けた17人の参加者において、3年間を通じてスラベックに関連する新たな安全性シグナルは認められず、眼内炎症も観察されなかった。用量レベル3は、NPDRに対するスラベックの第IIb/III相NAAVIGATE試験で評価されており、REGENXBIOはAbbVieと協力してスラベックを開発している。

ResearchAndMarkets.comが追加した「自家造血幹細胞遺伝子治療市場グローバルレポート2026」によると、世界の自家造血幹細胞遺伝子治療市場は2025年の52億3000万ドルから2026年には63億ドルへ年平均成長率20.6％で成長し、2030年までに年平均成長率20.8％で134億4000万ドルに達すると予測されている。成長の原動力には、遺伝子編集治療の商業化、規制承認の増加、個別化医療の採用拡大、細胞・遺伝子治療インフラへの投資拡大、そして次世代の非ウイルス送達プラットフォームが含まれる。2024年2月、Vertex Pharmaceuticalsは、CRISPR Therapeuticsと共同開発したCASGEVYについて、重症鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアの12歳以上の患者を対象に、欧州委員会から条件付き製造販売承認を取得した。2025年10月、AGC BiologicsはRarity Public Benefit Corporationと提携し、アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症に対するRDP-101の開発およびGMP製造を支援することになった。2025年には北米が最大の地域市場であった一方、アジア太平洋地域が最も急速に成長する地域と予想されている。注目企業にはNovartis AG、Vertex Pharmaceuticals、CSL Behring、Orchard Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Rocket Pharmaceuticals、Editas Medicine、Sangamo Therapeutics、Beam Therapeutics、Prime Medicineが含まれる。

PTCセラピューティクスは、ファブリー病を対象としたBLA段階の単回投与AAV遺伝子治療薬ST-920を取得するため、以前に発表したサンガモセラピューティクスとの契約を完了した。ST-920の加速承認に向けたFDAへのローリングBLA申請は、2026年第4四半期に完了する見込みである。最高経営責任者のマシュー・B・クライン氏は、申請を完了し、単回投与で安全かつ有効な持続性のある疾患治療薬をファブリー病患者コミュニティに届けられる可能性を楽しみにしていると述べた。ST-920はイサラルガジン・シバパルボベックとしても知られ、FDAから希少疾病用医薬品、迅速承認、RMATの指定を受けており、欧州医薬品庁からは希少医薬品指定とPRIMEの適格性を、英国医薬品・医療製品規制庁からは革新的医薬品ライセンス・アクセス・パスウェイの指定を受けている。臨床試験では、この治療薬は欠損しているα-ガラクトシダーゼA酵素の長期的な産生を可能にし、グロボトリアオシルセラミド値の有意な低下をもたらした。

北京は、中国を医薬品イノベーションの世界的リーダーにすることを目指す5カ年計画を発表し、2030年までに世界のファースト・イン・クラス薬の25％を開発する目標を掲げた。複数の政府省庁による共同通知として発布されたこの計画は、研究開発の拡大、創薬におけるAIと量子コンピューティングの活用、パイプラインにとどまらない医薬品エコシステムの構築など、イノベーション能力と研究・技術にまたがる25の優先課題を提示している。政府は、2030年までに業界の年間売上高を3兆5000億元（5200億ドル）に到達させ、年間売上高が15億ドルを超える企業を50社育成し、少なくとも5つの中国製医薬品が世界年間売上高10億ドル超を達成することを目指している。通知は、抗体薬物複合体、細胞・遺伝子治療、CAR-Tといった次世代治療法を特に取り上げ、ワクチンやmRNAなどの新しいプラットフォームにも言及し、伝統的中薬の産業化に関する項目も盛り込んだ。シティのアナリストは、この計画が規模主導の成長からイノベーション主導の質重視の開発への転換を示すもので、革新的医薬品、医療機器、AI創薬、CDMO/CROを網羅するバリューチェーン全体にわたる幅広い政策推進を伴うと述べた。この生物医学計画は、集積回路、航空宇宙、低空経済、新型エネルギー貯蔵、インテリジェントロボティクスなど、他の戦略分野の計画と同時に発表された。

9月18日、工業情報化部、国家発展改革委員会など10部門が「医薬工業発展『十五五』計画」を共同で発表し、8分野で25の重点任務を配置した。計画では、2030年までに中国の一定規模以上の医薬工業企業の営業収入を3兆5000億元超とし、革新的医薬品産業の規模成長率を年平均20％以上、ファーストインクラス医薬品の世界シェアを25％以上、革新的医療機器の上市数を200品目以上、売上高1000億元級の医薬産業園区を20カ所とする目標を掲げた。この発表を受けて、9月21日には革新的医薬品やCRO関連の概念株が上昇し、南華生物は3日連続ストップ高、哈薬股份と新華製薬もストップ高となった。同日、プリント基板関連の概念株も上昇した。複数の機関のリポートによると、上流原材料価格の上昇が続いており、プリント基板メーカーは相次いで再見積もりを開始しており、2026年第3四半期がセクターの利益改善の起点になるとみられている。積層セラミックコンデンサ関連の概念株も活発で、人工知能の需要が高容量品の品不足と急騰を招き、一部のスポット価格は数倍に跳ね上がった。人型ロボット関連の概念株も反発した。ドローン映像によると、テスラのオプティマスが米テキサス州に建設中の専用生産ラインは主要構造が完成に近づいている可能性があり、同ラインは2027年の稼働を予定し、年間生産能力目標は1000万台とされている。

Ultragenyx Pharmaceuticalは2026年9月、FAYUVIとしても知られるUX111について、米国FDAの完全承認を取得した。これは、これまで治療法が存在しなかった超希少で致死的な神経変性疾患であるサンフィリッポ症候群A型の小児患者に対する初の治療薬となる。承認には優先審査バウチャーが付与され、Ultragenyxの商業用遺伝子治療ポートフォリオと米国内の製造拠点が拡大する。FAYUVIの承認に先立ち、2026年8月にはGSDIa向けのGENGLYCOS、別名DTX401がFDAの迅速承認を取得しており、同社は数週間のうちに2つの新規遺伝子治療薬の承認を獲得し、それぞれが優先審査バウチャーを生み出すこととなった。Ultragenyxの投資シナリオでは、2029年までに12億ドルの売上高と4380万ドルの利益を見込み、27ドルの適正価値評価は現在の株価に対して86％の上昇余地を示唆している。同社の当面の最大リスクは、高いキャッシュバーンと、上市が振るわない場合やコストが下がらない場合の潜在的な希薄化であり、新治療薬の普及、償還、規模拡大が、2027年の収益性目標に近づけるかどうかを左右する。

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

イーライリリーは、神経系疾患向けの遺伝子医薬を開発するため、QurCan Therapeuticsと独占的な研究提携を締結した。契約の中心は、中枢神経系および末梢神経系を標的とするQurCanのポリマー脂質ナノ粒子送達プラットフォームであり、イーライリリーが後期開発と商業化を担う。リリーはまた、QurCan Therapeuticsに戦略的投資を行い、遺伝子医薬の送達技術の進展に資本を直接結びつける。この契約により、リリーは、よく知られたGLP-1ポートフォリオに加えて、神経変性疾患やその他の専門薬分野への拡大をさらに進めることになるが、価格圧力と支払者からの反発は依然としてマンジャロ、ゼップバウンド、ファウンダヨに影を落としている。投資家は、少なくとも1つの神経系遺伝子治療について、指名された開発候補やINDのスケジュール発表といった最初の具体的な成果を待ち望んでいる。

工業情報化部、国家発展改革委員会など10部門は9月18日、「医薬工業発展第15次五カ年計画」を共同で発表し、2030年までにバイオ医薬の研究開発・応用で世界の最前線に安定的に位置し、バイオ医薬産業が国家の新たな基幹産業となることを加速するとした。計画は産業規模と効率、イノベーション発展、企業育成、クラスター発展をめぐり10項目の予測指標を提示しており、指定規模以上の医薬工業企業の営業収入が3兆5000億元を超えること、革新的医薬品産業の規模が年平均20％以上の成長を遂げること、世界年間売上高が10億ドルを超える品目数が5品目以上となること、ファーストインクラスの革新的医薬品が世界に占める割合が25％以上となること、革新的医療機器の上市数が200品目以上となること、年間営業収入が100億元を超える医薬工業企業が50社に達すること、1000億元級の医薬産業パークが20カ所に達することなどが含まれる。このニュースを受け、当日寄り付きの主要3指数はいずれも1％超上昇し、華天科技はストップ高となり、売買代金は60億6500万元、ストップ高の買い板には約147万手の注文が並び、約33億元の主力資金が買いを集めてA株市場の首位に立った。平安医薬精選ファンドのマネジャー、周思聡氏は革新的医薬品が重要な成長の主軸となる可能性があるとみており、中信証券は中国の革新的医薬品が世界的な価値実現の段階に入ったと指摘した。証券時報・データ宝の集計によると、9月に入り成都先導、凱莱英、博騰股份、華納薬廠の上昇率が上位に並び、いずれも10％超上昇、うち成都先導は累計で16.87％上昇した。

チュラロンコン大学獣医学部は、犬の脂肪組織由来の幹細胞を用いて、損傷した膵臓の代わりにインスリンを産生する細胞を作り出す技術の開発に成功しました。予備的な研究結果では、血糖値を有意に低下させることが確認されています。研究チームは現在、生産規模をパイロットスケールに拡大しており、今後2〜3年以内に実際に罹患した犬での試験を開始する見込みです。獣医幹細胞・バイオエンジニアリングイノベーションセンター（VSCBIC）所長で、バイオインク社の共同創業者でもあるジェンポップ・サワンメーク准教授は、犬と猫の約300匹に1匹が糖尿病を発症し、特にヒトの1型糖尿病に類似したタイプが多いと述べています。研究チームは、犬の脂肪由来の間葉系幹細胞（MSCs）を使用しており、これは骨髄由来のものより500倍多くの細胞を得ることができ、去勢手術中に容易に採取できます。研究者のサランユ・ウーンタウィー博士は、マイクロ流体技術を用いて、移植用の細胞クラスターを数百万単位で作製していると述べています。この研究プロジェクトは8年以上にわたり、6件の実用新案を取得し、商業化を目指すスピンオフ企業も設立されています。研究チームはまた、エクソソーム療法による治療法も研究しており、この知識を動物の腎臓病、肝臓病、関節疾患の治療に応用し、ヒト医学との情報交換も計画しています。試験が成功すれば、治療費の負担を軽減し、タイの生物医学および獣医学の基準を国際レベルに引き上げることができるでしょう。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、グリコーゲン貯蔵病Ia型に対するAAV遺伝子治療薬GENGLYCOSの第3相試験の96週間データが『Journal of Inherited Metabolic Disease』に掲載されたと発表しました。このデータによると、参加者は血糖コントロールを維持しながら、1日あたりのコーンスターチ摂取量を平均61%減少させました。この試験は48週時点で主要評価項目を達成し、DTX401投与患者ではコーンスターチ摂取量が41%減少したのに対し、プラセボ群では10%の減少でした。96週時点では、当初の治療群とクロスオーバー群の両方で67%の参加者が少なくとも1回の夜間コーンスターチ摂取を中止し、それぞれ33%と42%が夜間摂取を完全に中止しました。患者報告アウトカムでは、DTX401投与参加者の83%が48週時点で有意なコーンスターチ減少に対する自身の期待を満たすか上回りました。また、本治療は概ね忍容性が高く、許容可能な安全性プロファイルを示しました。GENGLYCOSは最近、GSDIaの8歳以上の患者に対してFDAの承認を取得しています。

バーテックス・ファーマスーティカルズの株価は、好調な第2四半期決算、2026年度の業績予想の引き上げ、そして嚢胞性線維症以降の成長ストーリーへの信頼感の高まりにより、1ヶ月で15.4%上昇しました。同社の第2四半期の売上高は33億3000万ドルで、前年同期比12%増となり、通期の売上高見通しを従来の129億5000万ドルから131億ドルに引き上げました。1株当たり利益は4.73ドルで、前年同期比約5%増となりました。バーテックスの嚢胞性線維症製品は、2026年上半期に61億ドルの売上高を記録し、前年同期比8.4%増となりました。アリフトレックの第2四半期の売上高は5億7360万ドルで、前期比35%増となりました。ジャーナブックスやカスジェビーを含む非嚢胞性線維症製品は勢いを増しており、第2四半期の合計売上高は1億2600万ドルとなりました。同社は2026年の非嚢胞性線維症売上高が5億ドルを超えると予想しており、前年比約185%増となります。バーテックスの腎臓パイプライン（IgA腎症向けのポベタシセプトを含む）は進展しており、FDAの判断は2026年11月30日までに下される見込みです。株価は予想PER27.52倍で取引されており、業界平均の19.44倍を上回っています。ザックス・コンセンサス予想による2026年の1株当たり利益は、過去30日間で19.01ドルに下方修正されました。2026年7月、バーテックスはクリネティクス・ファーマスーティカルズを約100億ドルで買収することに合意し、希少内分泌疾患を第5の柱として追加しました。逆風はあるものの、バーテックスはザックス・ランク3（ホールド）の銘柄であり、長期投資家には保有を継続することが推奨されています。

アベオナ・セラピューティクスが第2四半期決算を発表し、ゼバスキンの売上高は1140万ドルと第1四半期から31%増加した。また、メディケア・メディケイドサービスセンターから新技術追加支払いを確保し、2026年10月1日より適用される。発売以来12人の患者を治療しており、第2四半期に5人、第3四半期は現時点でさらに3人を治療。治療センターネットワークは稼働7施設に拡大した。一方、純損失は2020万ドル（1株当たり0.35ドル）に拡大し、前年同期は1710万ドル（1株当たり0.30ドル）だった。第2四半期の低収率バッチ1件と第3四半期の規格外バッチ1件は、患者治療が行われたにもかかわらず売上を生まなかった。アベオナはまた、予定生検などの先行指標の報告をやめ、四半期ごとに治療患者数と認識売上高のみを報告すると発表した。

ヘリオスが19日、遺伝子編集技術を用いた次世代iPS細胞「ユニバーサルドナーセル（UDC）」について、中国で特許が登録されたと発表した。UDCは遺伝子編集により多型性をもつHLAを除去し、HLA-G、PD-L1、PD-L2を遺伝子導入することで、獲得免疫ならびに自然免疫に対して耐性を持つ低免疫原性iPS細胞である。安全装置としての自殺遺伝子を導入しており、移植細胞の原材料として再生医療等製品創出のための次世代技術プラットフォームとして期待されるとしている。

米国FDAは、ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルの遺伝子治療薬ジェングリコスについて、8歳以上の糖原病Ia型患者を対象に迅速承認を与えた。この疾患は米国で1500人から2500人、世界では6000人から8000人の患者がいるとされる。最高医学責任者のエリック・クロンベズ氏は、ジェングリコスが疾患の根本原因を標的とする初の治療法だと述べた。迅速承認は、第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験の結果に基づいており、ジェングリコス投与群ではプラセボ群と比較してコーンスターチ必要量の減少が認められた。株価は時間外取引で約5%上昇している。

バイオテック株は、モデルナとメルクがメッセンジャーRNAベースのがん治療薬を検証した後期段階の試験が主要目標を達成したと発表したことを受け、パンデミックのピーク以来の高値をつけた。ヘルスケアはS&P500で最も好調なセクターとなり、ステート・ストリートSPDR S&PバイオテックETFは4%以上上昇し、2021年2月以来の高値に達した。個別化ネオ抗原療法インチスメラン・オートジーンは、メルクのキイトルーダと併用され、第3相INTerpath-001試験において統計的に有意かつ臨床的に意味のある効果で無再発生存期間を改善した。モデルナの株価は2倍以上に上昇し、メルクは12%以上上昇、競合ワクチンメーカーのビオンテックとノババックスも大幅に上昇した。プライム・メディシン、インテリア、クリスパー、エディタス・メディシン、ビーム・セラピューティクスなどの遺伝子編集企業が目立った上昇を見せ、AI関連バイオテックのアブサイとリカージョン・ファーマシューティカルズは、アンソロピックがツイスト・バイオサイエンスを独立評価機関に選定したことを受けて急騰した。

バーテックス・ファーマシューティカルズは2026年第2四半期決算を発表し、通期売上高見通しを131億ドルから132億ドルに引き上げ、14億2000万ドルの自社株買いプログラムを完了した。株価は516.44ドルで引け、シンプリー・ウォール・ストリートのナラティブモデルでは、公正価値558.68ドルに対して7.6%割安と評価されている。バーテックスの現在の株価収益率は29.7倍で、米国バイオテクノロジー業界平均の15.9倍、および公正倍率の28.2倍を上回っている。同社のパイプライン多様化には、疼痛、腎臓、1型糖尿病分野のプログラムが含まれ、ゲノム技術や遺伝子編集技術を活用している。

メイラジーティーエックスは2026年第2四半期の財務・業績を発表し、ジョンソン・エンド・ジョンソンからのボタレチジーン スパロパルボベック取得を2500万ドルで完了したこと、およびオーバーランド・キャピタルからの最大4億ドルの戦略的投資を明らかにした。同社はAAV2-hAQP1についてFDAの画期的治療薬指定を受け、放射線誘発性口腔乾燥症を対象とした第1相AQUAx臨床試験の3年時点の良好なデータを報告した。メイラジーティーエックスは、ボタベックについて2026年に世界各国での規制申請を、AAV2-hAQP1について2027年半ばにBLA申請の可能性を見込んでいる。当四半期の普通株主に帰属する当期純利益は1億6070万ドル、基本的1株当たり1.76ドル、希薄化後1株当たり1.71ドルで、前年同期の純損失3880万ドルから改善した。現金、現金同等物および制限付き現金は2026年6月30日時点で合計1億4540万ドルだった。

Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫を対象としたLONVOSIの第III相HALO試験で良好な主要結果を報告した。平均月間発作回数がプラセボ比で87%減少し、主要な副次評価項目もすべて達成した。同社はFDAへの段階的生物製剤承認申請を進めており、2026年末までに受理される見通しで、2027年上半期に世界初の生体内遺伝子編集製品として米国で発売される可能性がある。2026年6月30日時点の現金、現金同等物、有価証券は合計6億2840万ドルで、2025年末の6億510万ドルから増加し、製品収入を除いて少なくとも2028年までの事業資金を賄える見込みだ。提携収入は前年同期の1420万ドルから770万ドルに減少し、研究開発費は9700万ドルから8260万ドルに減少、一般管理費は2720万ドルから3780万ドルに増加し、純損失は前年同期の1億130万ドルに対し1億660万ドルとなった。Intelliaはまた、臨床保留を解除した後、ATTRアミロイドーシスを対象とするNEXIの第III相試験2件の患者登録を再開し、高グレードのトランスアミナーゼ上昇に関連する特定のHLAアレルを同定し、新たな患者スクリーニング戦略を可能にした。

Regenxbioは2026年第2四半期末時点で現金、現金同等物、有価証券を1億600万ドル保有し、プロフォーマベースでは、AbbVieからの1億ドルのマイルストーン支払いと、追加公募による約1億800万ドルの手取り収入を受けて3億1000万ドル超となり、資金繰りを2027年第4四半期まで延長した。同社はRGX-202の検証試験への登録を予定より早く完了し、ピボタル試験と検証試験に60人以上の患者が参加しており、FDAはRGX-121について、迅速承認の審査に利用可能なデータで十分であり、BLA再提出に追加試験は不要と確認した。滲出型加齢黄斑変性と糖尿病網膜症を対象とするsura-vecの長期データは持続的な有効性と安全性を示し、糖尿病網膜症を対象とする第2B/3相NAVIGATE試験が開始された。滲出型加齢黄斑変性におけるsura-vecのトップラインデータは2026年第4四半期に期待され、RGX-202のBLA提出は複数モジュール方式で、臨床モジュールの完了は2027年第1四半期まで見込まれない。Zolgensmaの米国特許が失効し、同製品からの米国での将来のロイヤルティ収入は減少するが、米国外の約20カ国と全世界でのInvismaに関する保護は継続している。

MEDEZEグループは、タイにおける幹細胞および再生医療のリーダーとしての地位を強化するため、国内外で認証されたインフラ整備を進めています。これには、タイ食品医薬品局からの近代的医薬品製造ライセンス、タイで初めて保健省から取得した細胞バンク基準、AABBおよびISO認証、さらに先端治療医薬品規制サンドボックスへの参加が含まれ、同国の先端医療製品開発を推進しています。CEOのウィーラポン・ケマランサン博士は、タイ国内外で認められた基準の下、幹細胞および先端医療の包括的なインフラを構築することで、国民、投資家、医療界からの信頼を築くことに注力していると述べました。また、研究の拡大、医療機関との連携、再生医療における継続的なイノベーションを通じて、タイを地域の再生医療と医療イノベーションのハブへと押し上げることを目指しています。

シェイプ・セラピューティクスとレット症候群研究トラストは、レット症候群に対する1回限りの遺伝子治療薬SHP-401の開発を進めるための提携を発表しました。この契約に基づき、レット症候群研究トラストは、シェイプ社のRNAfixガイドRNAを評価するトランスレーショナル研究に資金を提供します。このガイドRNAは、レット症候群患者で最も一般的な原因点変異であるMECP2 R168X変異を修正するよう設計されており、患者の約10%を占めます。また、中枢神経系への送達のために独自のAAV5由来カプシドと組み合わせて使用されます。研究は非ヒト霊長類で実施され、生体内分布と標的編集効率を評価し、IND申請を可能にする研究への移行を支援するデータの取得を目指します。最近の前臨床試験では、マウスモデルにおいて、この治療薬の単回静脈内投与により、脳全体でR168X変異の約70%のRNA編集が達成され、全長のMeCP2タンパク質が回復し、レット症候群様の表現型が大幅に改善され、生存期間中央値が50日から最大174日まで延長され、死亡リスクが88%から93%減少しました。今回の提携は、これらの成果を基に、プログラムを臨床応用に近づけることを目指しています。

レクセオ・セラピューティクスは、PKP2関連不整脈原性心筋症を対象とする治験中の遺伝子治療薬LX2020について、米国食品医薬品局より再生医療先端治療指定を取得した。この指定は、進行中のHEROIC-PKP2第I/II相臨床試験から得られた最近の中間臨床データに基づいて付与された。LX2020は今回、RMAT指定、希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定を保有することになり、FDAとの協議機会が拡大され、迅速承認経路の利用が可能となる可能性がある。同社の最高医学責任者であるナリンダー・バラ氏は、この節目は、現在承認されている疾患修飾治療法が存在しないこの疾患の根本的な遺伝的原因に対処するLX2020の可能性を強調するものだと述べた。レクセオ・セラピューティクスは、年内に追加の臨床および規制に関する最新情報を発表する予定である。

Beam Therapeuticsは、α1アンチトリプシン欠乏症を対象としたBEAM-302の第1/2相試験のグローバルピボタルコホートにおいて、初の患者への投与を実施した。同社はまた、鎌状赤血球症を対象としたristo-celの第1/2相BEACON試験において、成人および青年患者全員への投与を完了し、生物製剤承認申請の提出は早ければ2026年末を見込んでいる。BEAM-302の最新臨床データは、2026年9月に開催される欧州呼吸器学会議でレイトブレイキング口頭発表に選ばれた。Beamは、フェニルケトン尿症を対象としたBEAM-304の治験薬申請についてFDAの承認を取得し、臨床開始活動を開始した。同社は2026年第2四半期末時点で、現金、現金同等物および有価証券を12億ドル保有し、この資金により2029年半ばまでの事業計画を支えられると見込んでいる。

CRISPRセラピューティクスは2026年第2四半期の純損失が9120万ドルとなり、前年同期の2億850万ドルから縮小したと発表し、今年下半期に予定される複数の臨床アップデートについて概説した。同社は2026年6月30日時点で、現金、現金同等物、および有価証券を23億6440万ドル保有している。遺伝子編集細胞療法CASGEVYについて、鎌状赤血球症および輸血依存性ベータサラセミアの5歳から11歳の小児を対象に、サウジアラビアと英国で規制当局への申請が完了しており、これにより39カ国での既存の承認に追加される。下半期に予定されるパイプラインのアップデートには、自己免疫疾患および血液悪性腫瘍を対象とするzugocabtagene geleucelのデータ、ANGPTL3を標的とするCTX310の第1b相試験結果、そしてシリウス・セラピューティクスと共同開発中の血栓塞栓症および凝固関連疾患を対象とする長時間作用型siRNA療法CTX611の第2相試験の最新情報が含まれる。同社はまた、治療抵抗性高血圧症を対象とするCTX340と、α1アンチトリプシン欠乏症を対象とするCTX460の第1相試験を開始した。