Ultragenyx

FDAは9月17日、神経発達機能が保たれている小児患者におけるサンフィリッポ症候群A型の神経症状の治療薬としてファユビを承認した。この希少で致死的な小児疾患に対する初の承認治療薬となる。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、ファユビが30日から60日以内に患者に提供可能になると見込んでおり、米国での1回限りの治療の表示価格を395万ドルに設定した。これは世界で最も高額な薬の一つである。JPモルガンは、ファユビの世界売上高がピーク時に2億ドルから2億5000万ドルに達する可能性があると推定しており、下限でもUltragenyxの2026年売上高ガイダンス中間値の約26%に相当する。今回の承認により、Ultragenyxの商業ポートフォリオが拡大する。同社は2027年の黒字化を目指しており、2025年は売上高6億7300万ドルに対して5億7500万ドルの損失を計上し、今年はファユビなどの新規上市による潜在的な収入を除き、既存製品から総収入7億3000万ドルから7億6000万ドルを見込んでいる。Ultragenyxの株価は承認を受けて12%以上急騰したが、今年は依然として40%近く下落しており、8月31日時点の空売り残高は1710万株、公開浮動株の18%であった。

アンデリン・バイオサイエンシズは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズのFDA承認遺伝子治療薬FAYUVIを、オハイオ州コロンバスの施設で商用供給向けに製造していると発表した。FAYUVIはサンフィリッポ症候群A型、別名ムコ多糖症IIIA型に対する治療薬である。今回の動きは、米国食品医薬品局によるFAYUVIの承認を受けたもので、アンデリンのAAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて製造された初のFDA承認遺伝子治療薬となる。サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵す希少で致死的なライソゾーム病であり、幼児期早期に始まる急速な神経変性を特徴とする。世界で3000人から5000人の患者が罹患していると推定され、生存期間の中央値は15年である。アンデリンのウェイド・マセドーネ最高経営責任者は、AAVキュレーター・プラットフォーム工程を用いて商用利用向けのFDA承認遺伝子治療薬を製造できることを誇りに思うと述べ、この節目はアンデリン設立の目的を反映するものだと語った。アンデリンは、FDAの査察を受けたフルサービスの細胞・遺伝子治療商用CDMOであり、20年以上の経験を持ち、500以上のcGMPバッチと85件の国際臨床試験向けに臨床用および商用の原薬を製造してきた。

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、グリコーゲン貯蔵病Ia型に対するAAV遺伝子治療薬GENGLYCOSの第3相試験の96週間データが『Journal of Inherited Metabolic Disease』に掲載されたと発表しました。このデータによると、参加者は血糖コントロールを維持しながら、1日あたりのコーンスターチ摂取量を平均61%減少させました。この試験は48週時点で主要評価項目を達成し、DTX401投与患者ではコーンスターチ摂取量が41%減少したのに対し、プラセボ群では10%の減少でした。96週時点では、当初の治療群とクロスオーバー群の両方で67%の参加者が少なくとも1回の夜間コーンスターチ摂取を中止し、それぞれ33%と42%が夜間摂取を完全に中止しました。患者報告アウトカムでは、DTX401投与参加者の83%が48週時点で有意なコーンスターチ減少に対する自身の期待を満たすか上回りました。また、本治療は概ね忍容性が高く、許容可能な安全性プロファイルを示しました。GENGLYCOSは最近、GSDIaの8歳以上の患者に対してFDAの承認を取得しています。

FDAはウルトラジェニクス・ファーマシューティカルのジェングリコスを承認した。糖原病Ia型に対する初の遺伝子治療薬で、時間外取引で株価は7.5％上昇した。この1回限りの治療薬の米国での定価は患者1人当たり約270万ドルで、30日から60日以内に認定治療センターを通じて利用可能になる見込みだ。ウルトラジェニクスは、この疾患の米国患者数をわずか1500人から2500人と推定しており、同社は今後、十分な患者を診断し、償還を確保し、治療して意味のある収益を生み出せることを示す必要がある。第3相グルコジーン試験では、ジェングリコスは48週時点で平均1日コーンスターチ摂取量をプラセボの10％に対し41％削減し、より長期のデータでは96週時点で61％の削減を示した。FDAは追加で2年間の安全性および有効性データを求めており、ウルトラジェニクスはマサチューセッツ州ベッドフォードの施設でこの治療薬を製造する。

米株式先物は木曜日、投資家が新たな企業決算とアナリストの動向を消化する中、ほぼ横ばいで推移した。クラウドストライクの株価は、サイバーセキュリティ企業の最高技術責任者が人工知能に特化したサイバーセキュリティファンドを立ち上げるために退任するとブルームバーグが報じたことを受け、プレマーケットで2.8％下落した。アドバンス・オート・パーツの株価は、第2四半期決算で公表利益と実質的な業績の間に大きな差があることが明らかになり、15.9％急落した。報告された調整後希薄化後1株当たり利益1.03ドルのうち約0.31ドルが一時的な関税還付によるものだった。ディアの株価は、農業・建設機械メーカーが市場予想を上回る第3四半期決算を発表し、希薄化後1株当たり利益5.10ドル、純売上高約110億ドルを計上したことを受けて5.1％上昇した。エッツィーは、バンク・オブ・アメリカ証券がオンラインマーケットプレイスの投資判断を「ニュートラル」から「買い」に引き上げ、目標株価を88ドルから105ドルに引き上げたことを受けて、プレマーケットで3.9％上昇した。ウルトラジェニクスは、米食品医薬品局が8歳以上のグリコーゲン貯蔵疾患Ia型患者向け遺伝子治療薬ジェングリコス、別名DTX401を迅速承認したことを受けて11.1％急騰した。モデルナの株価はプレマーケットで13％下落し、前日にメルクとの大規模ながんワクチン試験の発表を受けて2倍以上に急騰した反動で値を下げた。ウルフスピードは、半導体企業が市場予想を大幅に上回る第4四半期の赤字を報告し、調整後1株当たり損失2.26ドル、売上高1億4960万ドルとなったことを受けて10.5％急落した。ウェブルは、デジタル証券会社が上場以来で最も好調な四半期決算を発表し、第2四半期の売上高1億9880万ドル、調整後1株当たり利益0.05ドルを計上したことを受けて13.8％上昇した。

中東の地政学的緊張が続き、ブレント原油が1バレル92ドルを超えたことでインフレ懸念が強まり、木曜早朝の株価先物は下落した。ウェブルは、デジタル投資プラットフォームが第2四半期の売上高を前年同期比51%増、前期比24%増の1億9880万ドルと発表し、市場予想の1億8070万ドルを上回ったことで、株価が14%上昇した。ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルは、糖原病Ia型の遺伝子治療薬ジェングリコスがFDAの迅速承認を取得したことを受けて12%急騰した。サークル・インターネット・グループは、米財務省が長期国債の買い入れを1回あたり少なくとも40億ドルに倍増するという予想外の決定を発表した後、ビットコインが6月2日以来の高値となる約7万1000ドルまで9%以上上昇したことを背景に、暗号資産関連株の広範な上昇に乗じて5%上昇した。ウルフスピードは、第4四半期の調整後損失が1株あたり2.26ドルと市場予想の1.47ドルを上回る赤字となったことを受けて10%急落した。売上高は前年同期比24%増の1億4960万ドルだった。コティは、第4四半期の既存店売上高が1%減少し、調整後営業利益が31%急減したことで、9%下落した。

Ultragenyx Pharmaceuticalの第2四半期の売上高は2億1400万ドルで、前年同期の1億6700万ドルから増加しました。一方、四半期の純損失は9200万ドルに縮小し、前年同期は1億1500万ドルでした。継続事業からの基本的1株当たり損失は0.90ドルに改善し、前年同期は1.17ドルでした。上半期の売上高は3億5000万ドルで、前年同期の3億600万ドルから増加しましたが、6か月間の純損失は2億7700万ドルに拡大し、前年同期は2億6600万ドルでした。FDAはUX111のBLAを受理し、PDUFA期日は2026年9月19日で、これは短期的な重要なカタリストとなります。

Ultragenyxの株価は前営業日、通常を上回る取引量に支えられ5.2%上昇し、30.77ドルで取引を終えた。過去4週間で25.8%上昇しており、上市済みの希少疾患治療薬ポートフォリオの拡大と、有望な後期開発段階のパイプラインに対する投資家の期待が追い風となっている。主力製品のクリースビータ、ドジョルビ、メプセビイが引き続き収益成長を牽引しており、今後のカタリストとしては、糖原病Ia型を対象としたDTX401のFDA判断が2026年8月に予定されていること、OTC欠損症を対象としたDTX301の良好な後期臨床データ、2026年にはウィルソン病を対象としたUX701とアンジェルマン症候群を対象としたGTX-102の結果発表が控えている。同社は1株当たり1.25ドルの四半期損失、売上高1億8577万ドルを計上する見通し。アナリストのコンセンサス予想は過去30日間変わっておらず、株価のZacksランクは3、つまり「ホールド」となっている。