Ocular Therapeutix Inc

オキュラー・セラピューティクスは9月15日、滲出型加齢黄斑変性症の治験治療薬AXPAXLIについて、米国FDAとの事前NDA会議を良好に完了したと発表した。これにより、2026年第4四半期の新薬承認申請の提出に向けた準備が順調に進むことになる。申請には、第3相SOL-1試験の52週目の有効性および安全性データ、進行中のSOL-R試験の中間データ、および補足的な確認証拠が含まれる予定で、新分子実体に対する標準的な審査期間を最大60日短縮できる可能性がある505(b)(2)経路を利用する。SOL-1試験では、AXPAXLI投与患者の74.1%が36週目に視力を維持し、アフリベルセプト単回注射と比較して17.5ポイントの優位性を示した。この差は52週目までに21.1ポイントに拡大し、事後解析ではAXPAXLI患者の注射回数が60週間で最大72%少なくて済むことが示された。承認されれば、AXPAXLIは滲出型AMDに対して承認される初のTKIとなり、この市場は米国人180万人、世界で1480万人が罹患している。2027年の発売可能性を見据え、商業化の準備はすでに加速している。オキュラーの純損失は、2026年第2四半期に6780万ドルから7880万ドルに拡大した一方、売上高はほぼ横ばいの1350万ドルにとどまった。また、9月22日時点の空売り残高は浮動株の15.08%と高水準にある。

オキュラー・セラピューティクスは、2026年7月に開催される複数の科学・投資家向け会議への参加を発表した。7月14日のOIS Retina Innovation Summitでは、最高開発責任者のピーター・K・カイザーが同社の網膜領域での経験について講演し、エグゼクティブ・チェアマン兼社長兼CEOのプラビン・U・ドゥゲルがFDAガイダンスに関するパネルディスカッションの司会を務める。7月15日から18日まで開催されるASRS第44回年次総会では、同社は滲出型加齢黄斑変性を対象とした治験薬アキシチニブ・ハイドロゲルOTX-TKIの第3相SOL-1試験結果を発表するほか、実臨床下での抗VEGF治療分析や、新生血管型加齢黄斑変性のマネジメント再定義に関するシンポジウムも行う。さらに、ドゥゲルは7月22日に開催されるHC Wainwright第6回年次眼科バーチャル会議のファイヤーサイドチャットに参加する。

オキュラー・セラピューティクスは投資家向け説明会で、滲出型加齢黄斑変性症を対象とするAXPAXLIの新薬申請についてFDAと合意したと発表した。タイプC会議を経て、第3相SOL-R試験の安全性データを申請に含め、有効性データは除外することでFDAと合意に達した。新薬申請前会議は2026年第3四半期に予定されており、SOL-Rの中間安全性解析とともに第4四半期に完全な申請パッケージを提出する見込みだ。承認されればAXPAXLIは2027年に発売される可能性があり、SOL-Rの主要な有効性データは2028年初頭に公表予定である。同薬は糖尿病網膜症を対象とした登録試験HELIOS-3でも研究中だ。