Arbor Biotechnologies非上場▲ ポジティブ
規制関連度
EU Orphan Drug Designation for ABO-101 provides regulatory benefits and market exclusivity.
キエージグループとアーバー・バイオテクノロジーズは、欧州委員会がABO-101に対し希少疾病用医薬品指定を付与したと発表した。ABO-101は、原発性高シュウ酸尿症の中で最も一般的で重症な1型を対象とした、治験段階の遺伝子編集療法である。この指定は、再発性の腎結石、腎不全、全身性合併症を引き起こしうるこの希少遺伝性疾患に対する、追加治療選択肢のアンメットニーズを認識したものだ。ABO-101は、HAO1遺伝子を標的とすることで肝臓でのシュウ酸産生を恒久的に低減させる、1回限りの肝臓指向型遺伝子編集技術として設計されている。この治療法は現在、グローバルなredePHine第1/2相臨床試験で評価中であり、プログラムの最新情報は2026年6月26日の第15回国際高シュウ酸尿症ワークショップで発表される予定だ。ABO-101は2025年に、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定および小児希少疾病用医薬品指定を既に取得している。
EU Orphan Drug Designation for ABO-101 provides regulatory benefits and market exclusivity.
EU Orphan Drug Designation for ABO-101 provides regulatory benefits and market exclusivity.