Ionis Pharmaceuticals Inc

AI創薬の商業化プロセスが着実に進んでいる。インシリコ・メディシンは、パートナーと共同で生成生物学基盤モデルを構築すると発表し、バイオ医薬品の設計と標的の最適化に焦点を当てている。2026年欧州臨床腫瘍学会年次総会は10月23日から27日まで開催され、中国が主導または深く関与した画期的な臨床研究28件が発表される。うち4件は全体会議での口頭発表に選ばれ、その割合は3分の1に達する。医薬品分野では、29件のLBA試験薬が国内製薬企業による自社開発または共同開発であり、ADC、二重特異性抗体、EGFR-TKI耐性非小細胞肺がんなど複数の先端分野をカバーしている。国盛証券によると、核医学分野では最近2件の大型取引が成立し、テリックスが16億5000万ドルでITMを買収、博鋭創合とノバルティスが最大9億ドルの提携を締結した。一方、アイオニスの核酸医薬ウレフネルセンはFUS-ALSを対象とした第III相試験で主要評価項目を達成し、この希少疾患に対して初の有効な治療選択肢を提供した。2026年8月31日時点で、上海科創板バイオ医薬指数の上位10銘柄の合計ウェイトは51.54％で、聯影医療、百済神州、艾力斯、百利天恒、澤璟製薬、栄昌生物、奕瑞科技、恵泰医療、君実生物、華大智造となっている。

大塚製薬と米アイオニス・ファーマシューティカルズは２２日、両社が共同開発中の遺伝性筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬ウレフネルセンについて、後期臨床試験で主要目標を達成したと発表した。ウレフネルセンは、運動を制御する神経細胞に損傷を与える希少な遺伝性ＡＬＳの一種であるＦＵＳ変異型ＡＬＳ（ＦＵＳ－ＡＬＳ）患者において、プラセボ群と比較して機能を改善し、生存期間を延ばした。同薬は神経細胞の損傷関連マーカーを低減し、疾患の進行を遅らせたほか、大半の副作用は軽度または中等度で、良好な安全性が示されたという。現在、ＦＵＳ－ＡＬＳの遺伝的原因を標的とする承認済み治療法は存在せず、両社は迅速承認の道筋を模索する中、米食品医薬品局および世界の保健当局とこの結果について協議する計画だ。これとは別に、大塚製薬は試験に参加できないＦＵＳ－ＡＬＳ患者を対象とした世界的な早期アクセスプログラムを開始し、医師が承認前にウレフネルセンの利用を要請できるようになる。

ロシュ・ホールディングのパートナーであるイオニスは、IgA腎症を対象とした第3相IMAgINATION試験においてセファクセルセンが主要評価項目を達成し、プラセボと比較してタンパク尿を統計的に有意に減少させたと報告した。この臨床的成功はロシュ・ホールディングの好調な流れにさらに弾みをつけるもので、株価は90日間で8.32％、年初来では11.58％上昇し、1年間の株主総利回りは44.02％に達している。ロシュ・ホールディングの株価は現在363.20スイスフランで、アナリストの平均目標株価を約3％下回る水準にとどまっているが、本源的価値の推計に対しては約59％のディスカウントで評価されている。一方、最も注目されるナラティブに基づく適正価値は353.34スイスフランで、株価は2.8％割高とされている。これに対しSWSのDCFモデルは逆の見方を示し、将来キャッシュフロー価値を893.70スイスフランと算出している。ただし、主要な第3相プログラムが期待を裏切る場合や、旧来の大型製品に対するバイオシミラーの圧力が予想より速く強まる場合には、状況は急速に変わり得る。

イオニス・ファーマシューティカルズは、提携先と進める2つの第III相プログラムで良好な後期試験結果を発表した。融合肉腫遺伝子の変異に起因する筋萎縮性側索硬化症を対象としたウレフネルセンのFUSION試験は、72週時点の機能障害と生存を評価する主要評価項目を達成し、イオニスは支持となる数値を開示せずに統計的に有意な結果と報告した。2024年に全世界での商業化権をライセンス取得した大塚製薬は、迅速な規制申請経路の可能性について、FDAやその他の各国保健当局とデータを協議する計画だ。別途、イオニスの提携先ロシュが実施した成人の原発性免疫グロブリンA腎症を対象とするセファクセルセンのIMAgINATION試験は、事前に指定された中間解析で主要評価項目を達成し、37週後のタンパク尿の統計的に有意かつ臨床的に意味のある減少を示した。試験は盲検下で継続され、2年間にわたる腎機能を評価し、105週時点の推定糸球体濾過量を長期指標とする。ロシュは2022年にイオニスからセファクセルセンをライセンス取得し、第III相試験および今後の世界的な開発、規制、商業化活動を担っており、イオニスは両薬剤のマイルストーン支払いと純売上高に応じた段階的ロイヤルティを受け取る資格がある。今回の2つの成功は、イオニスにとって相次ぐ心血管領域の挫折に続くもので、7月にアストラゼネカと進めたワイヌアの第III相CARDIO-TTRansform試験の失敗、ノバルティスと進めたペラカルセンの第III相Lp(a)HORIZON試験の未達があり、今月初めにはアレクサンダー病治療薬ザンヴァストロがFDAの承認を取得した。年初来でイオニスの株価は42%下落しており、業界全体の2%下落と対照的だ。

ロシュは、原発性IgA腎症の成人を対象とした治験薬セファクセルセンの進行中の第III相IMAgINATION試験について、事前に規定された中間解析で良好な結果が得られたと発表した。24時間尿中タンパク／クレアチニン比で測定した37週時点のタンパク尿減少がプラセボ対比で統計的に有意かつ臨床的に意義のあるものであり、本試験は主要評価項目を達成した。セファクセルセンは自己投与を目的とした月1回の皮下注射剤で、肝臓における補体因子Bの産生を阻害する。安全性および忍容性プロファイルはこれまでに報告されたデータと一致しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。IMAgINATION試験では459人が1対1でセファクセルセンまたはプラセボを105週間投与されるよう無作為化され、105週時点の推定糸球体濾過量で測定される2年間の腎機能変化を評価するため、盲検下で継続される。中間データは今後の医学会議で発表され、保健当局とも共有される予定である。ロシュは補体介在性疾患の治療を目的として、イオニスからセファクセルセンのライセンスを取得した。

キャシー・ウッド率いるアーク・インベストは先週、コアウィーブを大幅に買い増す一方、他のAI・テクノロジー銘柄の一部を削減した。アークはAIクラウドインフラプロバイダーのコアウィーブ約23万9000株を約2470万ドルで購入し、メタ・プラットフォームズ株も約725万ドル分追加した。これらの購入と並行して、パランティア約590万ドル、アドバンスト・マイクロ・デバイセズ1000万ドル、アルファベット1310万ドル、ショッピファイ650万ドルを売却した。テクノロジー以外では、アークはイオニス・ファーマシューティカルズ約890万ドルとガーダント・ヘルス約930万ドルを購入し、10xジェノミクス2180万ドルを削減した。単一銘柄で最大の売却はARK 21シェアーズ・ビットコインETFの153万株で、約3980万ドル相当だった。またサークルとコインベースのポジションも縮小した。

米国FDAは、アイオニス・ファーマシューティカルズのザンバストロ（ジルガネルセン）を、アレキサンダー病の初の治療薬として承認しました。アレキサンダー病は、米国内で1000人未満が罹患する稀な神経疾患です。この薬は、異常なGFAPタンパク質の産生を抑えるように設計されており、主要試験で歩行速度の統計的に有意な改善を示し、小児および成人の患者に対して承認されています。アイオニスは、米国内でザンバストロを単独で商業化する計画であり、これは完全子会社の神経疾患薬を立ち上げるという戦略における重要な一歩となります。一方、レコルダーティは米国以外での権利を保有しています。ウィリアム・ブレアのアナリストは、ピーク時の年間売上高を約2億9500万ドルと推定していますが、患者数が少なく、投与が複雑なため、普及は限定的かもしれません。今回の承認は、アイオニスのRNA標的プラットフォームを検証し、スピンラザ、ワイヌア、カルソディを含む神経疾患ポートフォリオを強化するものです。

アイオニス・ファーマシューティカルズは、2026年第2四半期の調整後損失が予想より小幅となり、売上高が予想を上回った一方、通期のガイダンスを再確認した。同社の調整後損失は1株当たり43セントで、ザックス・コンセンサス予想の89セントの損失を上回り、売上高は2億6800万ドルで、1億9070万ドルの予想を上回った。総売上高は前年同期比で約41％減少したが、これは前年同期に小野薬品工業からの2億8000万ドルの一時金が計上されていたためで、その支払いを除くと売上高は56％増加した。アイオニスは2026年の売上高ガイダンスを8億7500万ドルから9億ドルと再確認し、トリンゴルザの純製品売上高は1億ドルから1億1000万ドル、ドーンゼラは1億1000万ドルから1億2000万ドルを見込み、調整後営業損失の予想は4億2500万ドルから4億7500万ドルを維持した。

キャシー・ウッド氏のARKゲノム革命ETFは、ATTR-CMを対象としたエプロンテルセンの後期臨床試験失敗による株価急落を受け、7月初旬からアイオニス・ファーマシューティカルズの株式を1530万ドル相当購入した。この購入は、アイオニスと提携先のアストラゼネカが予想外の挫折を発表した後に行われ、ウッド氏が下落を好機と捉え、長期的な視点を維持していることを示唆している。アイオニスは最近、重度の高トリグリセリド血症治療薬トリンゴルザのFDA承認を取得し、対象市場を300万人以上の米国患者に拡大。自社資産の商業化に軸足を移し、ピーク時の売上高見通しを30億ドルに引き上げた。同社の第1四半期の収益は2億4600万ドルで前年同期比86％増となり、2028年までにキャッシュフローの損益分岐点到達を見込む。また、アレキサンダー病治療薬ジルガネルセンの優先審査や、ノバルティスと提携するペラカルセンの第3相試験結果発表など、後期開発段階のカタリストも控えている。

アイオニス・ファーマシューティカルズは、アンジェルマン症候群を対象とする治験中のRNA標的治療薬オブダネルセンの評価を行う国際第3相REVEAL試験のコホート1の登録を完了したと発表しました。この主要コホートには、UBE3A遺伝子の欠失または変異が遺伝学的に確認された2歳から18歳未満の136人の参加者が登録されました。18歳から50歳の参加者を含む成人コホートの登録は2026年第3四半期に完了する見込みで、REVEAL試験の主要結果は2027年下半期に発表される予定です。この試験は、幅広い患者集団で治療法を評価するために、アンジェルマン症候群コミュニティからの意見を取り入れて設計されました。別途、H.C.ウェインライトは、トリゴルザのFDA承認を受けて、アイオニスの目標株価を125ドルから130ドルに引き上げ、買いのレーティングを維持しました。

タイムズスクエア・キャピタル・マネジメントの米国ミッドキャップ・グロース戦略は、2026年第1四半期にネットで7.72%下落し、ラッセル・ミッドキャップ・グロース指数の6.35%下落を下回りました。この戦略は、地政学的緊張、一時的な世界的関税、そして米国とイスラエルのイラン関与に伴うサプライチェーンの混乱を乗り切り、安全資産へのシフトを促しました。中央銀行はエネルギー主導のインフレにもかかわらず、安定した政策を維持しました。同戦略は、神経学および心血管領域に注力する商業段階のバイオテクノロジー企業であるイオニス・ファーマシューティカルズを追加し、複数の商業承認薬と、今年重要な臨床試験結果が予定される充実したパイプラインを理由に挙げました。イオニスは第1四半期に総収益2億4600万ドルを報告し、前年同期比87%増となり、株価は過去52週間で84.16%上昇しました。

アイオニス・ファーマシューティカルズは、アレキサンダー病を対象とする治験中のRNA治療薬ジルガネルセンについて、レコルダティとの間で米国外ライセンス契約を締結した。この契約により、レコルダティは米国外でのジルガネルセンの商業化権を取得し、アイオニスは米国での権利とグローバルな開発主導権を保持する。アイオニスは、FDAによるアレキサンダー病治療薬ジルガネルセンの審査が続く中、契約一時金とマイルストーン支払い、さらに米国外売上に応じたロイヤルティを受け取る見込みである。

アイオニス・ファーマシューティカルズの株価が9.5%上昇しました。FDAがトリグノルザの適応を拡大し、重症高トリグリセリド血症の成人患者におけるトリグリセリド低下と急性膵炎リスクの低減を目的とした使用を承認したためです。当初の家族性カイロミクロン血症症候群に対する承認から対象が広がりました。この承認により、トリグノルザは米国で初めてかつ唯一の、この高いニーズを抱える患者群においてトリグリセリド低下と急性膵炎リスクの両方に特化した適応を持つ治療薬となります。適応拡大はより大きな市場を開く一方で、アイオニスが希少疾患からより大きな患者群へと移行するにつれて、価格圧力や支払者との交渉リスクも生じます。アイオニスの投資ストーリーでは、2029年までに23億ドルの収益と3億80万ドルの利益を見込み、1株当たりの公正価値は100.92ドルで、24%の上昇余地を示しています。最も強気のアナリストは2029年までに収益が約28億ドル、利益が4億5600万ドルに達すると見ていますが、適応拡大と価格動向がこれらの目標を後押しするか、あるいは挑戦する可能性があります。

今週のバイオテクノロジー業界では、FDAとEUの承認、人員削減、買収、臨床試験の最新情報が入り混じった。アイオニス・ファーマシューティカルズは、重度の高トリグリセリド血症に対する補助療法としてTRYNGOLZAのFDA承認を取得し、メルクは、筋層浸潤性膀胱がんの術前補助療法としてキイトルーダとパドセブの併用療法について欧州委員会の承認を得た。ギリアドのトロデルビは、一次治療の転移性トリプルネガティブ乳がんに対してFDAの承認を受け、ファイザーのイブランスは、HR陽性HER2陽性転移性乳がんに対する適応拡大を獲得した。ナテラは、大腸がんにおけるシグナテラMRD検査について日本での承認を取得し、アッヴィのマヴィレットは、急性および慢性のC型肝炎に対してEUで承認された。アチーブ・ライフ・サイエンシズは、製造上の不備を理由に、シチシニクリンの新薬申請に対してFDAから完全回答書を受領したが、有効性や安全性の問題は指摘されなかった。ADCセラピューティクスは、ZYNLONTAリンパ腫フランチャイズに注力する戦略的再編の一環として、17%の人員削減を発表した。取引面では、メルクKGaAがバイオ・テクニーを1株当たり73ドルの現金で買収することに合意し、企業価値は113億ドルに相当する。一方、アイオニスは、アレキサンダー病の治験薬ジルガネルセンについて、レコルダティとライセンス契約を締結した。パッセージ・バイオとリミックス・セラピューティクスは全株式交換による合併契約を締結し、バウンドレス・バイオとセラファ・バイオも全株式交換による合併を発表した。臨床面では、IMUNONの第3相OVATION 3試験が安全性審査を通過し、武田薬品のザソシチニブは第3相乾癬試験でデュークラバシチニブに対する優越性を示し、エレドンはテゴプルバルトの腎移植長期成績で良好なデータを報告した。しかし、ファイザーのシグボタツグ・ベドチンは、第3相非小細胞肺がん試験で主要評価項目である全生存期間を達成できず、マップライトのML-004は自閉スペクトラム症の主要評価項目を達成できなかったが、青年期の被刺激性に関するシグナルが認められた。デフィニウム・セラピューティクスは、大うつ病性障害におけるDT120 ODTの第3相試験で良好な結果を報告した。

IgA腎症の臨床試験分野が激化している。DelveInsightの新たな報告書によると、現在25社以上が30以上のパイプラインドラッグを積極的に開発中だ。主な企業には、Haisco Pharmaceutical Group、Novartis、Vertex Pharmaceuticals、Biogen、Vera Therapeutics、AstraZeneca、Roche、Ionis Pharmaceuticals、Takeda、Arrowhead Pharmaceuticalsなどが名を連ねる。様々な試験段階にある有望な治療薬としては、HSK39297、Zigakibart、Povetacicept、Felzartamab、Atacicept、ULTOMIRIS、Sefaxersen、TAK-079、ARO-C3、NM8074、WAL0921、KP104、PS-002、BHV-1400、CM313、NTQ5082、RNK288、IFX 301が挙げられる。約12以上の薬剤が後期開発段階にあり、補体B因子阻害、BAFFおよびAPRIL拮抗、抗体依存性細胞傷害、Gd-IgA1分解、RNA干渉、CD38拮抗などのメカニズムを標的としている。最近のマイルストーンとしては、PovetaciceptとAtaciceptの良好な第III相試験データ、そしてtelitaciceptの結果がNew England Journal of Medicineに掲載されたことがある。

米国食品医薬品局は、イオニス・ファーマシューティカルズのTRYNGOLZAを、重度高トリグリセリド血症の成人におけるトリグリセリド低下と急性膵炎リスク軽減を適応とする初めてかつ唯一の治療薬として承認しました。TRYNGOLZAは50ミリグラムまたは80ミリグラムの用量で、月1回自己投与するオートインジェクターで利用可能であり、第3相CORE試験およびCORE2試験に基づいて承認されました。これらの試験では、プラセボと比較して6カ月時点で空腹時トリグリセリド値を最大72パーセント低下させ、急性膵炎の発症を最大91パーセント減少させることが示されました。ベースラインと12カ月のデータがある患者のうち、86パーセントが急性膵炎リスク低減の重要な閾値である500ミリグラム毎デシリットル未満のトリグリセリド値を達成しました。1年間で急性膵炎の1エピソードを予防するために必要な治療数は、全体コホートで20、トリグリセリド値が880ミリグラム毎デシリットル以上で急性膵炎の既往がある患者では4でした。イオニスは7月に米国でTRYNGOLZAを発売する予定で、これは同社にとって有病率の高い疾患における初の独立した商業化となります。

デシフェラ・ファーマシューティカルズは、希少で生命を脅かす可能性のある血液疾患である真性多血症の治療薬としてサパブルセンを評価する国際的なピボタル第3相INTREPID試験において、最初の患者への投与が行われたと発表しました。この試験では、32週間の二重盲検治療期間とそれに続く最大124週間の非盲検治療期間を通じて、サパブルセンの有効性と安全性をプラセボと比較します。主要評価項目は、瀉血適応がないことと定義される奏効です。サパブルセンは、米国食品医薬品局からファストトラック、オーファンドラッグ、ブレークスルーセラピーの指定を受けています。試験は米国で開始され、北米、中南米、アジア太平洋、欧州を含む追加地域で実施される予定です。デシフェラは小野薬品工業の一員であり、同社は2025年3月にアイオニス・ファーマシューティカルズとのライセンス契約を通じてサパブルセンの全世界における独占的権利を取得しました。