Regenxbio Inc

REGENXBIOは、ロサンゼルスで開催されたRetina Society第59回年次学術会議で発表された、非増殖性糖尿病網膜症に対する経脈絡膜上腔投与を用いた治験薬スラブジーン・ロンパルボベック（スラベックまたはABBV-RGX-314とも呼ばれる）の第II相ALTITUDE試験の3年間長期追跡調査の良好なデータを発表した。2026年8月17日時点のデータでは、3年来院した用量レベル3の全参加者の60％、すなわち10人中6人が、糖尿病網膜症に対する追加治療なしで糖尿病網膜症重症度スケールにおいて2段階を超える改善を達成し、これらの参加者には視力を脅かす事象は認められなかった。さらに、1年時に補助的抗VEGF注射なしでDRSSの1段階改善を達成した参加者の大多数、すなわち4人中3人が、追加治療なしで3年時までに2段階を超えるDRSS改善を達成した。短期の予防的局所ステロイド投与を受けた17人の参加者において、3年間を通じてスラベックに関連する新たな安全性シグナルは認められず、眼内炎症も観察されなかった。用量レベル3は、NPDRに対するスラベックの第IIb/III相NAAVIGATE試験で評価されており、REGENXBIOはAbbVieと協力してスラベックを開発している。

Regenxbioは2026年第2四半期末時点で現金、現金同等物、有価証券を1億600万ドル保有し、プロフォーマベースでは、AbbVieからの1億ドルのマイルストーン支払いと、追加公募による約1億800万ドルの手取り収入を受けて3億1000万ドル超となり、資金繰りを2027年第4四半期まで延長した。同社はRGX-202の検証試験への登録を予定より早く完了し、ピボタル試験と検証試験に60人以上の患者が参加しており、FDAはRGX-121について、迅速承認の審査に利用可能なデータで十分であり、BLA再提出に追加試験は不要と確認した。滲出型加齢黄斑変性と糖尿病網膜症を対象とするsura-vecの長期データは持続的な有効性と安全性を示し、糖尿病網膜症を対象とする第2B/3相NAVIGATE試験が開始された。滲出型加齢黄斑変性におけるsura-vecのトップラインデータは2026年第4四半期に期待され、RGX-202のBLA提出は複数モジュール方式で、臨床モジュールの完了は2027年第1四半期まで見込まれない。Zolgensmaの米国特許が失効し、同製品からの米国での将来のロイヤルティ収入は減少するが、米国外の約20カ国と全世界でのInvismaに関する保護は継続している。

REGENXBIOは、米国網膜専門医会年次総会において、滲出型加齢黄斑変性および糖尿病網膜症を対象とした治験中の遺伝子治療スラブジーン・ロンパルボベックに関する良好な長期データを発表した。第I/IIa相試験では、頻回の抗VEGF注射を必要としていた滲出型加齢黄斑変性患者が、スラベックの単回網膜下投与後、5年間にわたり安定から改善した視力を維持し、予防的ステロイド非使用下で薬剤関連の眼内炎症は認められなかった。別の第II相ALTITUDE試験では、進行中の第IIb/III相NAAVIGATE試験で評価されている用量のスラベックを単回脈絡膜上投与したところ、非増殖糖尿病網膜症参加者の大半が2.5年時点で追加治療なしに視力脅威イベントを回避し、半数以上が糖尿病網膜症重症度スケールで2段階超の改善を達成した。短期の予防的点眼ステロイド使用下で眼内炎症は観察されなかった。滲出型加齢黄斑変性を対象とするピボタル試験ATMOSPHEREおよびASCENTのトップラインデータは、2026年第4四半期に発表される見込みである。

Regenxbioの株価は16.3%上昇した。同社が、ハンター症候群としても知られるムコ多糖症II型に対する1回限りの治験的遺伝子治療薬Navsunliの迅速承認の可能性に向けた次の規制段階について、FDAと合意したと発表したためだ。FDAは、既存の臨床データが迅速承認を支持するのに十分であると認め、より長期のバイオマーカーおよび臨床データを検討するためのタイプA会議の要請を同社に求めた。Regenxbioは2026年第3四半期に生物製剤承認申請を再提出する計画で、タイプA会議は7月に予定されている。この展開は、2026年2月にFDAから完全回答書を受領し、先月臨床保留が解除されたことを受けたものだ。年初来、Regenxbioの株価は37%下落しており、業界全体の1.1%下落と比較しても大きく下げている。

月曜日に複数のバイオテクノロジー株が急騰し、S-1申請を行ったTenon Medical、Haiscoとのライセンス契約を発表したNuvectis Pharma、ハンター症候群遺伝子治療の規制上の進展があったREGENXBIOが上昇を主導した。Tenonは最大181万株の株式と698万ワラントを1ユニット0.6021ドルで提供する申請を行い、株価は77.57%高の0.62ドルで引けた。NuvectisはHaisco Pharmaceutical Groupから2つの臨床段階化合物NXP100とNXP200の中国以外での独占的権利を取得したと発表し、株価は19.61%上昇し16.53ドルとなった。REGENXBIOは、FDAがNAVSUNLIの既存データで迅速承認の再申請に十分であると合意したことを受けて16.28%高の9.07ドルとなった。来月にはタイプA会議が予定され、BLA再申請は2026年第3四半期に見込まれている。その他注目された銘柄では、Azitraが株主書簡で化粧品成分プログラムATR-COSFの2026年ロードマップを示したことを受けて33.95%上昇し、ApollomicsとFaeth Therapeuticsは特に材料がないまま30%以上上昇した。

アポジー・セラピューティクスの株価が急騰している。フィナンシャル・タイムズの報道によると、アッヴィが炎症性疾患治療薬の開発企業である同社を約110億ドルで買収する取引に近づいているという。一方、リジェネクスバイオの株価も動いている。同社はムコ多糖症II型に対する遺伝子治療薬ナブスンリの迅速承認の可能性に向けた次のステップについてFDAと合意し、追加試験は不要であることが確認された。スペースXの株価は今朝下落し、過去最高のIPO以降の下落が続いている。

水曜日のセクター別上昇率では、コンピューターとバイオテクノロジー株が上位を占めた。コンピューター株は全体で約5.6％上昇し、アストロノバが約70.2％急騰、ナノディメンションが約9.8％高となった。バイオテクノロジー株は約4.5％上昇し、ユニキュアの約74.1％高とレジェンクスバイオの約22.5％高がけん引した。