ノバルティスのペラカルセン第3相失敗、CRISPRとイオニスのLp(a)競争を再形成

Therna Biosciencesは、Inceptiveの元最高事業責任者であるKevin Green氏を最高執行責任者に任命し、AI技術のリーダー2名をアドバイザリーチームに加えた。また、NIH Common Fundは同社を「Targeting RNA in Disease with Novel Technologies Challenge」のフェーズI受賞者に選出した。Green氏は8月にThernaに入社し、AIを活用した創薬とRNA治療薬の分野で20年以上の経験を持つ。同社のRNA-Logixプラットフォームが提携プログラムおよび社内プログラムへと進む中、同氏は同社の事業運営と事業開発を統括する。新たなAIアドバイザーは、Arc Instituteの初代最高技術責任者で、以前はGoogleでAndroidのエンジニアリング担当副社長を務めたDave Burke博士と、Mirendilの共同創業者兼CTOで、以前はAnthropicのシニアリサーチサイエンティストおよびGoogleの研究者であったHarsh Mehta氏である。Thernaは、3段階からなるTRDNTチャレンジのフェーズI受賞者25社のうちの1社であり、このチャレンジでは、チームが2027年までに技術を開発・検証する過程で、総額最大1310万ドルの賞金が提供される。Thernaの受賞提案は、RNA-Logix上に構築された共同科学者エージェントを導入し、超希少なハプロ不全症に対する配列特異的な活性化アンチセンスオリゴヌクレオチドを設計・最適化するものである。

ADARx Pharmaceuticalsは、最大3億7190万ドルを調達する可能性のある米国IPOで、最大17億4000万ドルの評価額を目指している。サンディエゴ拠点のRNA医薬品開発企業である同社は、2190万株を1株15～17ドルで公募し、ナスダックにティッカーADRXで上場する計画だ。アッヴィは並行する私募を通じて最大1億ドルを投資することに合意しており、ADARxによると、IPO後のアッヴィの出資比率は約4.9%となる。アッヴィは2025年5月、研究提携の一環として既にADARxに3億3500万ドルを支払っていた。ADARxの実験薬のうち3つは臨床試験中で、さらに2つは前臨床開発の後期段階にあり、最も進んだ候補であるonvuzosiranは遺伝性血管性浮腫を対象とした後期試験にある。IPOXのリサーチアソシエイト、ルーカス・ミュールバウアー氏は、アッヴィの投資をADARxの技術に対する外部からの検証と評したが、評価額は依然として承認製品のない実験薬に依存している。