Crispr Therapeutics AG

ノバルティスのペラカルセン第3相Lp(a)HORIZON試験は、リポプロテイン(a)を有意に低下させたものの、主要心血管イベントの統計的に有意な減少をもたらすことができなかった。シティはこの挫折が他のLp(a)低下薬開発企業にも影響を及ぼすと指摘する。シティは、この結果によりCRISPRセラピューティクスが初期候補のCTX320よりも次世代プログラムCTX321を優先する可能性が高まったとみている。CTX320は用量漸増中に最大73%のLp(a)低下を達成した。CTX321は更新されたガイドRNAを使用し、前臨床試験でCTX320の約2倍の効力が示されており、CRISPRは2026年にプログラムの最新情報を提供する予定である。シティはCRISPRセラピューティクスに対して買い評価と88ドルの目標株価を維持した。ペラカルセンを発見し、2019年にノバルティスへ世界的な開発・商業化のライセンスを供与したイオニス・ファーマシューティカルズについて、シティのアナリスト、エリック・ジョセフ氏は、投資家の期待がすでに控えめだったため、当面の下落は5%未満にとどまると予想し、この結果がイオニスの2026年度ガイダンスに影響を与えるとはみていない。シティはイオニスに対して買い評価と100ドルの目標株価を維持した。より広範な懸念は、ペラカルセンがLp(a)低下を心血管イベントの減少につなげられなかったことで、Lp(a)をどれだけ下げる必要があるのか、患者をどれだけの期間治療する必要があるのか、異なる治療アプローチがより良い臨床転帰をもたらせるのかという疑問が生じ、CTX321の前臨床でのより高い効力がヒトでは未検証のままであることだ。

億万長者のケン・フィッシャー氏が率いるフィッシャー・アセット・マネジメントは、13F提出書類によると、第2四半期にCRISPRセラピューティクスとコインベース・グローバルの新規ポジションを構築した。同ファンドは6月30日時点で約425万ドル相当のCRISPRセラピューティクス株7万7960株と、約142万ドル相当のコインベース株9714株を取得した。両銘柄は第2四半期末時点でキャシー・ウッド氏のアーク・インベストメント・マネジメントが開示した上位15銘柄に含まれていた。コインベースの第2四半期の取引収入は前年同期比22%減少したが、暗号資産取引のシェアは過去最高の10.3%に達し、前四半期から120ベーシスポイント上昇した。同社は予測市場が年換算1億ドルの収入規模に達したと述べ、モルガン・スタンレーはコインベースの収入の約40%を占める個人向け暗号資産取引が引き続き重要な変動要因だと指摘した。

CRISPRセラピューティクスは2026年第2四半期の決算を発表し、CASGEVYの収益が7600万ドルに達し、前期比78％増、前年同期比151％増となりました。米国FDAは最近、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアを患う2歳以上の小児に対するCASGEVYの使用を承認し、この年齢層を対象とした初の遺伝子治療薬となり、適格患者数が約5500人拡大する可能性があります。同社はまた、治療抵抗性高血圧症を対象とするCTX340と、α1アンチトリプシン欠乏症を対象とするCTX460の2つの生体内遺伝子編集候補について第1相臨床試験を開始しました。四半期の純損失は前年同期の2億850万ドルから9120万ドルに縮小し、現金、現金同等物、および有価証券は23億6000万ドルに増加しました。これは2026年3月の転換社債発行による5億8540万ドルの純収入が寄与したものです。

CRISPRセラピューティクスの株価は直近の取引で反発したものの、Simply Wall Stの割引キャッシュフローモデルによる公正価値を依然として大きく下回っている。同モデルは1株当たりの公正価値を221.98ドルと推定しており、直近の終値47.99ドルはこの推定値に対して約78.4%のディスカウントで取引されていることを示唆する。アナリストのコンセンサス目標株価は86.21ドルとはるかに低く、現在の株価から約20.4%のディスカウントとなる。同社は現在、5億6853万ドルの純損失を計上しており、収益は410万ドルにとどまっていることから、遺伝子編集プログラムの将来の商業化に依存していることが浮き彫りとなっている。DCF推定値とアナリスト目標株価の大きな乖離は、将来のキャッシュフローと商業化のタイミングに関する前提に対してバリュエーションがいかに敏感であるかを示している。

キャシー・ウッド率いるアーク・インベストメント・マネジメントは、旗艦ファンドのアーク・イノベーションETFとアーク・ジェノミック・レボリューションETFを通じて、クリスパー・セラピューティクスに約3億6200万ドルを保有している。同社はFDA承認の遺伝子編集薬カスゲビーで知られるが、ウッドの確信は、臨床試験を進めているクリスパーの既製CAR-T細胞療法プログラムに支えられている可能性がある。その主要候補であるズゴカブタゲン・ロイケルは、リンパ腫や自己免疫疾患を対象とした第1相試験にあり、患者自身の細胞ではなくドナー細胞を用いることでコスト削減を目指している。世界のCAR-T細胞療法市場は年率30％超で成長し、2034年までに600億ドルを超えると予測されているが、クリスパーはノバルティス、ブリストル・マイヤーズ スクイブ、ギリアド・サイエンシズとの競争に直面している。

CRISPRセラピューティクスとバイキング・セラピューティクスは、分析によれば、売り込まれたバイオテクノロジー株でありながら、大きな上昇余地を秘めている。CRISPRセラピューティクスは、初の承認済みCRISPRベースの遺伝子編集治療薬カスゲビーで知られるが、利益確定売りやカスゲビーの収入の伸び悩み、無収益状態により2021年以降株価が下落している。しかし、今後の臨床データの発表やカスゲビーのブロックバスターとしての可能性が回復を後押しする可能性がある。バイキング・セラピューティクスは、肥満症治療薬VK2735の良好な第2相試験結果で急騰した後、反落したが、経口VK2735製剤、第3相試験準備段階のNASH治療候補VK2809、希少疾病用医薬品VK0214を含むパイプラインにより、臨床および規制上のマイルストーンを達成すれば大幅な上昇が見込まれる。両社ともバイオテクノロジー特有のリスクを抱えるが、革新的なパイプラインと市場機会により、リスク許容度の高い投資家にとって魅力的な選択肢となっている。

クリスパー・セラピューティクスは、最近の業績不振や現在の赤字にもかかわらず、魅力的な長期保有銘柄となり得る。このバイオテクノロジー企業には複数のカタリストが控えている。例えば、LDLコレステロールを恒久的に低下させるよう設計された一度限りの遺伝子編集治療薬CTX310の臨床試験結果が今年後半に予定されている。バーテックス・ファーマシューティカルズと共同開発した承認済み治療薬カスゲビは、米国食品医薬品局から対象年齢を2歳まで引き下げる適応拡大を最近取得し、米国での対象患者が5500人増加、1治療コース220万ドルとして121億ドルの追加商業機会となる。クリスパー・セラピューティクスはまた、シリウス・セラピューティクスとの提携を通じて遺伝子編集の枠を超え、年に2回の注射で危険な血栓を予防する長時間作用型siRNA治療薬CTX611の開発も進めている。同社の充実したパイプラインとバイオテクノロジー大手との提携は、承認製品ポートフォリオの拡大と2020年代末までの財務改善につながる可能性がある。

病気の細胞のDNAを細断して破壊する、新たに発見されたCRISPRベースのツールが科学界で注目を集めており、CRISPRセラピューティクス、インテリア・セラピューティクス、ビーム・セラピューティクスといった遺伝子編集企業に長期的な影響を与える可能性がある。従来の遺伝子編集とは異なり、このプログラム可能な細胞殺傷アプローチは、病気の細胞に固有のシグナルを読み取り、細胞が修復するよりも速くDNAを断片化し、健康な細胞を温存しながら細胞死を誘導する。5月にネイチャー誌に掲載された論文では、この治療法が実験皿の中で肺がん細胞の増殖を約50％抑制し、化学療法薬シスプラチンと同等の効果を示した。また、6月のネイチャー誌の論文では、全がんの40％から50％で変異している遺伝子を標的とするようアプローチが拡張された。主要な上場CRISPR企業のいずれも、現在この技術をパイプラインに持っていないが、非公開のドイツのバイオテクノロジー企業アクリビオン・セラピューティクスは、HPV陽性の頭頸部がんを標的とするプログラムを開発中である。今回の論文は、CRISPRベースの医薬品の対象市場を大幅に拡大するものであり、既存企業は既存の薬物送達インフラにより優位に立つ可能性がある。

CRISPRセラピューティクスは、FDAが初めて承認したCRISPRベースの遺伝子治療薬Casgevyを発売したが、バイキング・セラピューティクスは未だ臨床段階の企業で、承認済み製品はない。CRISPRの2025年度の売上高は約350万ドル、純損失は約5億8160万ドルで、Casgevyの米国での患者1人当たり年間価格は220万ドル、約500人の患者が治療を開始または開始間近である。バイキングは2025年度に売上高を計上せず、純損失は約3億5960万ドルで、主力の肥満症候補薬VK2735は第3相試験中であり、ウォール街は2028年まで売上を見込んでいない。分析では、CRISPRが既に市場に参入しているのに対し、バイキングはイーライリリーやノボノルディスクが支配する競争の激しい肥満症治療薬分野で依然として規制リスクに直面していることから、CRISPRが有利とされている。

CRISPRセラピューティクスとバイキング・セラピューティクスは、バイオテクノロジーセクターにおいて対照的な投資プロファイルを示している。CRISPRの2025年度の売上高は約350万ドルで、前年からほぼ90％減少し、純損失は約5億8160万ドルだった。一方、バイキングは売上高がなく、純損失は約3億5960万ドルだった。CRISPRの流動比率は約13.3、負債資本比率は約0.2であるのに対し、バイキングの流動比率は9.3近くで、負債は実質ゼロである。予想PERベースでは、バイキングが17.7倍と、CRISPRの19.1倍に比べてやや割安に見えるが、いずれもかなりのプレミアムを伴っている。分析の結論として、承認済みの遺伝子編集治療薬とわずかな売上を持つCRISPRは、売上計上前のバイキングよりも投資対象として魅力的だが、両社とも投機性が高い。

FDAはバーテックス・ファーマシューティカルズの遺伝子治療薬Casgevyを、再発性血管閉塞性クリーゼを伴う鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者に対して承認した。Casgevyは、これら2つの重篤な遺伝性血液疾患に対して2歳の小児から使用できる初めてかつ唯一の遺伝子治療薬となる。この治療薬はこれまで12歳以上の患者にのみ承認されていた。適応拡大に関する規制当局への申請は英国とサウジアラビアで審査中である。バーテックスは2021年のCRISPRセラピューティクスとの契約に基づき、Casgevyの世界的な開発と商業化を主導し、費用と利益を60対40で分担している。

ヘルスケアテクノロジー・イノベーション指数は、6月19日の四半期リバランスで、CRISPRセラピューティクス、インシリコ・メディシン、コンパス・パスウェイズの3社を新たに採用した。CRISPRセラピューティクスは、鎌状赤血球症とベータサラセミアに対する唯一の実用的な遺伝子編集治療薬であるCASGEVYを共同開発し、心血管疾患や自己免疫疾患の治療法も進めている。インシリコ・メディシンは、同指数初の純粋なAI創薬企業であり、年間6～8件の前臨床候補化合物を生み出し、2026年度の売上高を12億8700万ドルと予測している。コンパス・パスウェイズは、治療抵抗性うつ病に対して3～6カ月の症状緩和をもたらす合成シロシビン治療薬COMP360の最終大規模試験を経て、指数に加わった。

モトリーフールは、今すぐ1000ドルで買うべきヘルスケア株として、CRISPRセラピューティクス、ゾエティス、ダナハーを推奨している。CRISPRセラピューティクスはゲノム編集の新興リーダーで、初のFDA承認治療薬カスゲビーを有し、アナリストは来年度の売上高が3600万ドルから1億4500万ドルに急増すると予想している。動物用医薬品の大手ゾエティスは、犬の変形性関節症治療薬リブレラをめぐる論争で株価が打撃を受け、2026年の予想利益の11倍まで売り込まれた。これは過去10年の平均PER37倍を大きく下回る水準だが、集団訴訟は却下された。ライフサイエンス複合企業のダナハーは、過去数十年で3万％以上のリターンを生み出しており、最近99億ドルでのマシモ買収を完了し、2026年の予想利益の約21倍で取引され、年間利益成長率は9％と見込まれている。

モトリーフールは、革新的なパイプラインと今後のカタリストを理由に、CRISPRセラピューティクスとバーテックス・ファーマシューティカルズを2026年に購入すべきバイオテクノロジー株のトップ2に挙げている。遺伝子編集の専門企業であるCRISPRセラピューティクスは、抗凝固薬CTX611とコレステロール治療薬CTX310のデータ読み出しを今年後半に予定しており、Casgevyの収益も拡大が見込まれる。嚢胞性線維症で独占的地位を築くバーテックス・ファーマシューティカルズは、最近Journavxの承認を取得し、IgA腎症を対象としたポベタシセプトの第3相試験で良好な結果を発表、米国での規制申請を完了し、年末までに承認される可能性がある。SPDR S&PバイオテクノロジーETFは過去12か月で61%上昇し、S&P500の25%上昇を上回っている。