インスメッドCFOサラ・ボンスタイン氏、10月30日付で退任へ　株価8%下落

カプリコール・セラピューティクスの株価は月曜日の取引で約10%下落した。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬デラミオセルの非盲検延長試験で良好なデータが得られたにもかかわらず、投資家はこの候補薬が米国FDAの承認を勝ち取ることに依然として懐疑的だった。HOPE-3の24カ月クロスオーバー解析では、プラセボを12カ月服用した後にデラミオセルを開始した患者は、最初の1年と比べて上肢機能の低下が76%減速し、常にデラミオセルを服用していた患者も12カ月時点と24カ月時点のいずれでも同様の低下率の減少を示した。H.C.ウェインライトのジョセフ・パントギニス氏はカプリコールを中立と評価しており、デラミオセルについてFDAから完全回答書が届くと予想している。同氏は、OLEデータは有効性の説明を強化するものの、HOPE-3の無作為化部分で起きたことに関連する規制上の不確実性を解消するものではないと記している。カンター・フィッツジェラルドのクリステン・クルスカ氏はカプリコールを強気と評価し、より楽観的で、24カ月のOLEデータは治療効果の持続性と一貫性を裏付けており、プラス300%からマイナス70%という魅力的なリスク・リワード設定を伴う承認の可能性に傾いていると述べた。OLE解析は同社のBLAへの重要な修正に含まれており、デラミオセルは7月下旬にFDAの諮問委員会がHOPE-3データに疑問を投げかけるFDA科学者の説明資料を受けて候補薬を支持しなかった後、11月22日のFDAの審査期限に直面している。

アギオス・ファーマシューティカルズは、パイプラインの挫折と鎌状赤血球症市場での競争激化を受け、中短期の成長を主力治療薬ミタピバットに大きく依存している。ピルキンドとアクベスメは2026年第2四半期に合わせて世界売上高4470万ドルを計上し、前年同期比259.3％増となった。これは2026年1月に成人のα型またはβ型サラセミア患者向けにアクベスメが米国で発売されたことによる。アクベスメは2026年6月30日時点で、REMS認定の米国医師から累計442件の処方を受けており、第1四半期末の242件から増加した。一方、欧州委員会は2026年5月にサラセミアに対するピルキンドを承認した。アギオスは鎌状赤血球症に対するミタピバットの補足新薬承認申請を迅速承認経路で提出しており、FDAは優先審査を付与し、最終判断は2026年11月1日までに下される見込みである。同社は2026年半ばに、低リスク骨髄異形成症候群および鎌状赤血球症での挫折を受け、次世代PK活性化薬テバピバットの開発を中止した。また、ノボノルディスクが2026年第4四半期に承認申請を計画しているエタボピバットや、ブリストル・マイヤーズ・スクイブのレブロズィル、ノバルティスのアダクベオとの競争に直面している。