AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.

AnnJi Pharmaceuticalは、脊髄性筋萎縮症（SBMA、別名ケネディ病）患者を対象としたAJ201（別名ロソルタミド）のピボタル第3相ROMA-KD試験について、米国部分を進めると発表した。同社によると、有効な治験新薬申請のもとで第3相のプロトコルを米国FDAに提出し、今後、この国際試験のために米国の施設を稼働させるという。ROMA-KD試験は、国際的な多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験で、世界中で症候性SBMAの歩行可能な患者約200例を登録する見込みで、米国を主要地域とし、将来の国際的な規制申請を支援することを目的としている。AJ201は経口の治験用低分子化合物で、SBMAに対する潜在的なファースト・イン・クラスの治療薬であり、米国FDAからファストトラック指定を、また米国と欧州連合の両方で希少疾病用医薬品指定を受けている。AnnJiによると、第3相プログラムは2025年5月に発表された完了済みの第2相試験の有望な結果に基づくもので、同社はまた、2026年のKDA国際患者・科学会議でケネディ病協会との協力のもとで初めて発表されたSBMA患者・介護パートナー諮問委員会についても言及した。