カプリコール、デラミオセルのOLEデータがFDAの懸念を和らげず10%下落

塩野義製薬株式会社は、取締役会が、神経変性疾患の治療薬を開発・商業化するバイオ医薬品企業IntraBio Inc.を買収する契約を承認したと発表した。IntraBioの株主に支払われる前払対価は20億ドル。2026年10月5日に署名された契約の下、IntraBioはニュージャージー州に拠点を置くShionogi Inc.の完全子会社となり、取引は競争法上の待機期間その他の慣例的な条件を前提に、2026年11月から12月の間に完了する予定である。この取引により、AQNEURSA（レバセチルロイシン）が塩野義製薬の希少疾患ポートフォリオに加わる。同薬は2024年9月にFDAからニーマン・ピック病C型の神経症状に対して承認され、2026年1月には欧州医薬品庁からも承認された。さらに2026年9月18日には、毛細血管拡張性運動失調症患者の運動失調に対する初にして唯一のFDA承認治療薬となっており、EMAでも審査中である。塩野義製薬は、この買収が、2026年4月にエダラボン（米国ではRADICAVA、日本ではラジカットとして知られる）のグローバル権利を取得したことで築いた希少疾患の基盤を土台とし、ポンペ病、脆弱X症候群、ジョーダン症候群、および初期段階の希少神経変性プログラムにわたるパイプラインを強化すると述べた。2027年3月期通期の連結財務業績への影響は現在検討中である。

CSLとアレンティス・セラピューティクスは、希少な腎臓疾患、肝臓疾患、その他の疾患を対象としたリクスデバルトの共同開発および共同販売に関する独占的なグローバル提携を締結した。契約に基づき、CSLはアレンティスに3億5500万ドルの初期支払いを行うほか、アレンティスは最大12億ドルの商業マイルストーン支払いを受け取る資格があり、契約総額は15億5000万ドルに達する。両社は、同薬が商業化された後、世界の利益をCSLが55%、アレンティスが45%の割合で分配する。CSLは、AAV-RPGNを対象としたリクスデバルトの第2相試験および計画中の第3相試験に資金を提供する一方、FSGSおよびPSCにおける第2相プログラムも進める。リクスデバルトは現在、AAV-RPGNを対象とした第2相RENAL試験で評価されている。AAV-RPGNは、急速な腎機能の喪失や不可逆的な腎障害を引き起こす可能性のある希少な自己免疫疾患である。

AnnJi Pharmaceuticalは、脊髄性筋萎縮症（SBMA、別名ケネディ病）患者を対象としたAJ201（別名ロソルタミド）のピボタル第3相ROMA-KD試験について、米国部分を進めると発表した。同社によると、有効な治験新薬申請のもとで第3相のプロトコルを米国FDAに提出し、今後、この国際試験のために米国の施設を稼働させるという。ROMA-KD試験は、国際的な多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験で、世界中で症候性SBMAの歩行可能な患者約200例を登録する見込みで、米国を主要地域とし、将来の国際的な規制申請を支援することを目的としている。AJ201は経口の治験用低分子化合物で、SBMAに対する潜在的なファースト・イン・クラスの治療薬であり、米国FDAからファストトラック指定を、また米国と欧州連合の両方で希少疾病用医薬品指定を受けている。AnnJiによると、第3相プログラムは2025年5月に発表された完了済みの第2相試験の有望な結果に基づくもので、同社はまた、2026年のKDA国際患者・科学会議でケネディ病協会との協力のもとで初めて発表されたSBMA患者・介護パートナー諮問委員会についても言及した。

ウェルズ・ファーゴはデザイン・セラピューティクスのカバレッジをオーバーウェイトで開始した。同社のフリードライヒ運動失調症候補薬DT-216P2について、5月に発表されたRESTORE-FA試験の結果に基づき、機能改善でベスト・イン・ディジーズとなる可能性があると指摘した。目標株価は26ドルで、10月1日終値に基づき約112％の上昇余地を示唆している。アナリストのTianQi Hang氏は、5月のアップデートで薬物動態が良好に見えるとし、血中FXNタンパク質、筋肉mRNAデータ、初期のmFARSシグナルがプラットフォームのリスクをさらに低減すると述べた。Hang氏は、6週間後に見られた血中FXNタンパク質の増加が少なくとも2ポイントのmFARS変化につながると推定し、薬物動態が12週間持続すれば、DT-216P2はベスト・イン・ディジーズの機能改善をもたらす可能性があると述べた。同氏はDT-216P2の成功確率を60％とし、ピーク売上高を米国で約6億ドル、米国外で約9億ドルと予想している。承認されれば、DT-216P2はバイオジェンのスカイクラリス（別名オマベロキソロン）と競合することになり、Hang氏はFA治療市場で米国30％、米国外20％のピークシェアを獲得すると見ている。