Oryzon Genomics S.A.0RDB
▲ ポジティブ規制関連度
EMA authorized Oryzon's Clinical Trial Application to launch the Phase II HOPE-2 study of vafidemstat in Phelan-McDermid Syndrome
資産への影響 3
Biotech & Genomic Medicine
Oryzon Genomics S.A.Climate Adaptation & Water
Industrials
テーマインパクト 2
カバレッジ外企業
関連ニュース
Japan
United States
European Union▲3
塩野義製薬、20億ドルでIntraBioを買収、AQNEURSAを希少疾患ポートフォリオに追加
塩野義製薬株式会社は、取締役会が、神経変性疾患の治療薬を開発・商業化するバイオ医薬品企業IntraBio Inc.を買収する契約を承認したと発表した。IntraBioの株主に支払われる前払対価は20億ドル。2026年10月5日に署名された契約の下、IntraBioはニュージャージー州に拠点を置くShionogi Inc.の完全子会社となり、取引は競争法上の待機期間その他の慣例的な条件を前提に、2026年11月から12月の間に完了する予定である。この取引により、AQNEURSA（レバセチルロイシン）が塩野義製薬の希少疾患ポートフォリオに加わる。同薬は2024年9月にFDAからニーマン・ピック病C型の神経症状に対して承認され、2026年1月には欧州医薬品庁からも承認された。さらに2026年9月18日には、毛細血管拡張性運動失調症患者の運動失調に対する初にして唯一のFDA承認治療薬となっており、EMAでも審査中である。塩野義製薬は、この買収が、2026年4月にエダラボン（米国ではRADICAVA、日本ではラジカットとして知られる）のグローバル権利を取得したことで築いた希少疾患の基盤を土台とし、ポンペ病、脆弱X症候群、ジョーダン症候群、および初期段階の希少神経変性プログラムにわたるパイプラインを強化すると述べた。2027年3月期通期の連結財務業績への影響は現在検討中である。
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Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Capital
4507.JP · Capital · Positive Shionogi's board approved a USD 2.0 billion acquisition of IntraBio, adding AQNEURSA and rare-disease pipeline assets to its portfolio.
IntraBio Inc. · Capital · Positive IntraBio is being acquired by Shionogi for USD 2.0 billion upfront, delivering consideration to its shareholders.
United StatesEuropean Union▲2
AnnJi、SBMA治療薬AJ201のピボタル第3相ROMA-KD試験を推進
AnnJi Pharmaceuticalは、脊髄性筋萎縮症（SBMA、別名ケネディ病）患者を対象としたAJ201（別名ロソルタミド）のピボタル第3相ROMA-KD試験について、米国部分を進めると発表した。同社によると、有効な治験新薬申請のもとで第3相のプロトコルを米国FDAに提出し、今後、この国際試験のために米国の施設を稼働させるという。ROMA-KD試験は、国際的な多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験で、世界中で症候性SBMAの歩行可能な患者約200例を登録する見込みで、米国を主要地域とし、将来の国際的な規制申請を支援することを目的としている。AJ201は経口の治験用低分子化合物で、SBMAに対する潜在的なファースト・イン・クラスの治療薬であり、米国FDAからファストトラック指定を、また米国と欧州連合の両方で希少疾病用医薬品指定を受けている。AnnJiによると、第3相プログラムは2025年5月に発表された完了済みの第2相試験の有望な結果に基づくもので、同社はまた、2026年のKDA国際患者・科学会議でケネディ病協会との協力のもとで初めて発表されたSBMA患者・介護パートナー諮問委員会についても言及した。
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Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Technology
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Technology
7754.TWO · Technology · Positive AnnJi advances AJ201 into pivotal Phase 3 ROMA-KD trial for SBMA after encouraging Phase 2 results
United States
Israel▼
ニューロセンス、ナスダックの最低入札価格要件遵守を回復、MVLS上場廃止には異議申し立てへ
ニューロセンス・セラピューティクスは、2026年10月1日付でナスダック上場適格性部門から書簡を受け取ったと発表した。書簡によると、同社はナスダック・キャピタル・マーケットでの上場継続に必要な上場証券の最低市場価値3500万ドルを定めた上場規則5550(b)(2)の遵守を回復していないという。同社は、ナスダック審査委員会での審問を適時に申請して同部門の決定に異議を申し立てるとともに、この決定で指摘された唯一の上場継続基準であるMVLS要件の遵守回復に向けて追加の猶予を求める方針だ。ナスダックは2026年4月2日、同社のMVLSが30営業日連続で3500万ドルを下回っていると通知し、2026年9月29日までに遵守を回復するよう求めていたが、回復しなかったため、異議を申し立てなければ普通株式とワラントは上場廃止となる。適時な審問申請は、委員会の決定が出るまで同社証券の売買停止と米国証券取引委員会への様式25-NSEの提出を猶予し、委員会には同部門の決定日から最大180日間の例外を認める裁量がある。別途、ニューロセンスは、2026年9月15日から9月28日までの10営業日連続で1対20の株式併合により終値の入札価格が1ドル以上を維持したことで、上場規則5550(a)(2)の最低入札価格1ドル要件の遵守を回復したとナスダックが確認し、この件は決着したと発表した。最高経営責任者のアロン・ベン＝ヌーン氏は、入札価格要件の遵守回復は重要な一歩であり、同社はALS治療薬プライムCの前進、特に第3相PARAGON試験の準備とカナダ保健省への新薬申請の計画に引き続き注力していると述べた。
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Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▼Regulation
NRSN · Regulation · Negative Nasdaq determined NeuroSense failed to regain the $35M minimum market value of listed securities requirement, leaving its shares and warrants facing delisting unless its appeal succeeds.
United States▲
ウェルズ・ファーゴ、フリードライヒ運動失調症プログラムを評価しデザイン・セラピューティクスをオーバーウェイトで新規カバレッジ開始
ウェルズ・ファーゴはデザイン・セラピューティクスのカバレッジをオーバーウェイトで開始した。同社のフリードライヒ運動失調症候補薬DT-216P2について、5月に発表されたRESTORE-FA試験の結果に基づき、機能改善でベスト・イン・ディジーズとなる可能性があると指摘した。目標株価は26ドルで、10月1日終値に基づき約112％の上昇余地を示唆している。アナリストのTianQi Hang氏は、5月のアップデートで薬物動態が良好に見えるとし、血中FXNタンパク質、筋肉mRNAデータ、初期のmFARSシグナルがプラットフォームのリスクをさらに低減すると述べた。Hang氏は、6週間後に見られた血中FXNタンパク質の増加が少なくとも2ポイントのmFARS変化につながると推定し、薬物動態が12週間持続すれば、DT-216P2はベスト・イン・ディジーズの機能改善をもたらす可能性があると述べた。同氏はDT-216P2の成功確率を60％とし、ピーク売上高を米国で約6億ドル、米国外で約9億ドルと予想している。承認されれば、DT-216P2はバイオジェンのスカイクラリス（別名オマベロキソロン）と競合することになり、Hang氏はFA治療市場で米国30％、米国外20％のピークシェアを獲得すると見ている。
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Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Competition
United States▲4
アッヴィ、パーキンソン病初の選択的D1/D5経口薬「ジュヴモ」でFDA承認取得
アッヴィは、パーキンソン病に対する1日1回経口治療薬「ジュヴモ」についてFDAの承認を取得した。商業発売は2026年10月を予定している。ジュヴモは、単独治療としても、パーキンソン病症状の現在の標準治療であるレボドパとの併用でも使用できる、初の選択的D1/D5ドパミン受容体作動薬である。今回の承認により、すでに「バイアレブ」と「デュオパ」を擁するアッヴィのパーキンソン病ポートフォリオが拡大し、経営陣は3つの治療薬が合わせて50億ドル超のピーク時売上機会をもたらすと見込んでいる。神経科学分野は現在、アッヴィの全体売上のほぼ5分の1を占め、2026年上半期に61億ドルの売上を計上して前年同期比22%増加した。同社は通年で約127億ドルの神経科学売上を見込んでいる。今回の承認は、2024年のセレベル・セラピューティクス買収（約87億ドル）からの商業的成果をもたらす可能性もある。この取引は、エムラクリジンが統合失調症を対象とした2件の登録を可能にする第II相試験で失敗したことを受け圧力にさらされ、35億ドルの減損損失を計上する要因となった。アッヴィは神経科学分野で、エーザイとともに「レケンビ」を、「ズルズバエ」を販売するバイオジェンや、「スプラバート」と「インヴェガ・サステナ」を中核とし、昨年のイントラセルラー・セラピューティクス買収で「カプリタ」を加えて強化したジョンソン・エンド・ジョンソンと競合している。
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Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Technology
Aging Population › Chronic-Disease Pharma Franchises ▲Technology
ABBV · Regulation · Positive FDA approval of Juvmo, a first-in-class selective D1/D5 Parkinson's pill, expands AbbVie's neuroscience portfolio toward a >$5B peak-sales opportunity.
United States
Switzerland▲3
ロシュ、多発性硬化症治療薬フェネブルチニブでFDA優先審査を獲得
ロシュ・ホールディングスは、多発性硬化症治療薬フェネブルチニブに関する新薬承認申請がFDAに受理され、優先審査の対象となったと発表した。申請は、再発型および一次進行型の両方の多発性硬化症に対する経口BTK阻害薬としてのフェネブルチニブを対象としている。承認されれば、フェネブルチニブは、MSにおける再発抑制と障害進行の両方を標的とする初の高有効性経口BTK阻害薬となる可能性があり、ロシュの中枢神経領域の製品群において、オクレバスに加えて経口かつ中枢神経系に移行する選択肢を追加することになる。ロシュ・ホールディングスは2794億スイスフランの医薬品・診断薬グループであり、今回の進展は、フェネブルチニブのような後期開発段階の資産が、進行中の特許満了や価格圧力の影響を相殺するのに役立ち得るという見方を強めるものだ。今後の重要な焦点は、フェネブルチニブに関するFDAの優先審査のスケジュールであり、最終決定日や規制当局が設定する添付文書の詳細が含まれ、申請を支える第III相試験は3件ある。
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Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Regulation
Biotech & Genomic Medicine › Autoimmune & Immunology Therapeutics Regulation
ROP.SW · Regulation · Positive FDA accepted Roche's fenebrutinib NDA for multiple sclerosis under priority review, advancing a potential first-in-class oral BTK inhibitor.