Oryzon Genomics S.A.

オリゾン・ジェノミクスは、欧州医薬品庁がフェラン・マクダーミド症候群の治療を目的としたバフィデムスタットの第II相試験を開始するための臨床試験申請を承認したと発表した。HOPE-2と名付けられたこの試験は、単施設・単群・非盲検の第IIa相試験であり、自閉症に関連する重度の遺伝性疾患であるフェラン・マクダーミド症候群の成人患者12名を登録する。米国での有病率は約7300人に1人と推定されている。主要目的はバフィデムスタットの安全性と忍容性を評価することであり、副次的目的として怒りや攻撃性への効果および疾患全体に対する有効性を評価する。バフィデムスタットは12週間投与され、その後、臨床的ベネフィットに基づいて被験者が24週目まで治療を継続できるかどうかを治験責任医師が評価する。この試験はスペインで実施され、オリゾンのVANDAMプロジェクトの一環である。VANDAMプロジェクトは、健康分野における欧州共通利益に資する重要プロジェクトであるMed4Cureの一部であり、欧州連合のNextGenerationEUが資金提供する復興・変革・強靭化計画の下、スペイン科学・イノベーション・大学省および産業技術開発・イノベーションセンターから資金提供を受けている。オリゾンは、潜在的な被験者の特定を支援するため、スペイン・フェラン・マクダーミド症候群協会と協力する。

オリゾン・ゲノミクスは、急性骨髄性白血病を対象としたイアダデムスタットの良好な臨床データを発表し、2500万ユーロの資金調達コミットメントにより財務基盤を強化した。EHA 2026年次総会において、イアダデムスタット、アザシチジン、ベネトクラクスの3剤併用療法は、TP53変異やRAS変異を有する患者を含む初発AML患者において、全奏効率100%、複合完全寛解率89%、完全寛解率78%を示した。再発・難治性のFLT3変異AMLでは、イアダデムスタットとギルテリチニブの併用で複合完全寛解率67%が示された。同社はまた、本態性血小板血症を対象としたイアダデムスタットの第II相試験を開始し、境界性パーソナリティ障害に対するバフィデムスタットの米国特許を取得した。2026年6月30日時点の現金は1670万ドルであり、四半期末後にオリゾンは1200万ユーロの増資を実施し、COFIDESとの間で将来の2500万ユーロの投資に関する株式引受契約を締結した。