Zai Lab Ltd

米国食品医薬品局は、ザイラボのゾシルツルタグ・ペリテカンに対し、神経内分泌癌の治療を対象とする希少疾病用医薬品指定を付与しました。ゾシルツルタグ・ペリテカンは、ファーストインクラスとなる可能性があるDLL3標的抗体薬物複合体です。神経内分泌癌は予後不良で治療選択肢が限られる悪性度の高い腫瘍であり、既治療の患者向けに承認された標的療法は現在存在しません。今回の指定は、欧州医薬品庁が肺神経内分泌癌を対象にゾシルツルタグ・ペリテカンに希少疾病用医薬品指定を付与したことに続くもので、さまざまな神経内分泌癌におけるファーストインクラスの可能性を裏付けています。FDAはこれに先立ち、肺外神経内分泌癌を対象にファストトラック指定を、また最も主要な肺神経内分泌癌である小細胞肺癌を対象にファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定の両方を付与していました。希少疾病用医薬品指定は、処方薬ユーザーフィー法に基づく登録申請料の免除、特定の臨床試験に対する税額控除、承認後の米国市場における最長7年間の独占権といった開発インセンティブを提供します。

ザイラブは、欧州医薬品庁が肺神経内分泌癌を対象としたファーストインクラスとなる可能性のあるDLL3標的抗体薬物複合体ゾシルツタグ・ペリテカンに対し、希少疾病用医薬品指定を付与したと発表した。この指定は、EMAの希少疾病用医薬品委員会からの肯定的な推奨に基づくもので、当該疾患領域における著しいアンメットニーズが認識されたことを示す。この決定は、再発または難治性の進展型小細胞肺癌における初期臨床所見によって裏付けられており、ゾシルツタグ・ペリテカンが持続的な奏効と既存治療を上回る可能性のある利点をもたらすことが示唆されている。この指定により、開発インセンティブや市場独占権の可能性を含む規制上の恩恵が得られる可能性がある。