Mirum Pharmaceuticals Inc

米国食品医薬品局は金曜日、ミルム・ファーマシューティカルズとインサイトのアテブリオズ、別名ジルルギセルチブを、希少な骨疾患である進行性骨化性線維異形成症、通称FOPの治療薬として承認した。この経口アクチビン受容体様キナーゼ2阻害薬は、成人および12歳以上の小児における新規異所性骨化の総体積を減少させるよう設計されている。承認はPROGRESS試験のコホートの結果に基づいており、第24週時点で、アテブリオズを投与された患者では新規異所性骨化病変の平均総体積が3.2立方センチメートル減少したのに対し、プラセボ群では24.6立方センチメートル増加し、非盲検延長試験の第48週まで効果が維持された。FOPは超希少な進行性遺伝性疾患で、米国では約300人、世界では約900人に影響を及ぼし、筋肉、腱、靭帯、その他の軟部組織に骨が形成される異所性骨化を特徴とする。

ミルム・ファーマシューティカルズは2026年第2四半期の1株当たり損失が80セントとなり、ザックス・コンセンサス予想の77セントの損失を上回る赤字幅となりました。一方、売上高は1億7620万ドルで、コンセンサス予想の1億6500万ドルを上回り、前年同期比37.9%増となりました。同社は2026年通期の全世界ネット製品売上高見通しを、従来の6億6000万～6億8000万ドルから6億8000万～7億ドルに引き上げました。これはリブマーリと胆汁酸製品に対する強い需要が背景です。リブマーリのネット製品売上高は1億2870万ドルに達し、46%増となりました。内訳は米国が9200万ドル、米国外が3700万ドルです。また、FDAはアラジール症候群および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症患者の胆汁うっ滞性そう痒症治療薬として、リブマーリの新たな錠剤製剤を承認し、2025年6月に発売されました。コルバムとセテキシルからなる胆汁酸製品の売上高は20%増の4750万ドルとなりました。ミルムはパイプラインの最新情報も提供し、リブマーリの第III相EXPAND試験の登録完了、ボリキシバット試験のトップラインデータの見込み、および進行性骨化性線維異形成症を対象としたジルルゲルセルチブの優先審査で、目標審査終了日が2026年9月26日であることを明らかにしました。

ミルム・ファーマシューティカルズは、進行性骨化性線維異形成症の治療薬ジルゲルシチニブの新薬申請について、米国FDAから優先審査の受理を取得しました。決定は2026年9月下旬に予定されています。この受理は、PROGRESS試験による良好な第2相ピボタル試験の結果を受けたものです。この進展により、ミルムのパイプラインに注目度の高い超希少疾患の適応症が加わり、既存製品リブマーリへの依存度を下げる可能性があります。同社の事業計画では、2029年までに11億ドルの収益と2億3410万ドルの利益を見込んでおり、一部のアナリストは同年の収益を最大13億ドル、利益を4億3620万ドルと予測しています。

ミルム・ファーマシューティカルズの株価は前取引セッションで5.5%上昇し、123.77ドルで取引を終えた。出来高は通常を上回った。この動きは、進行性骨化性線維異形成症患者を対象に、治験経口ALK2阻害剤ジルルギセルチブを評価するPROGRESS試験のコホート1から得られた良好なピボタル第II相データを受けたものだ。データは新たな異所性骨化病変の減少と副次評価項目の改善を示し、FDAは新薬申請を優先審査で受理、決定は2026年9月26日に予定されている。株価は過去4週間で17.8%上昇した。ミルムは四半期決算で1株当たり0.77ドルの損失、売上高1億6476万ドルを報告する見込みで、コンセンサスEPS予想は過去30日間で9.5%下方修正されている。

RTTNewsが取り上げたバイオテック株5銘柄が先週、52週高値を更新し、各銘柄の掲載日からの上昇率は105%から235%に達した。ツイスト・バイオサイエンスは235%急騰し104.23ドルの高値をつけた。好調な収益と決算発表を控えていることが材料。バイオデシックスは124%上昇し23.34ドル。予想を上回る決算、ガイダンス引き上げ、臨床検証データの好結果が追い風となった。ミラム・ファーマシューティカルズは133%高の124.44ドル。安定した収益成長、ブルージェイ・セラピューティクスの買収、ブレロビツグとボリキシバットの良好な試験結果が評価された。キャンデル・セラピューティクスは108%上昇し9.99ドル。アグラチマジーンの延命データとエバーサナとの商業化契約が材料視された。インディビア・ファーマシューティカルズは105%高の42.81ドル。堅調な決算、強気のガイダンス、サブロケードを支持するリアルワールドエビデンスが支援材料となった。

ミルム・ファーマシューティカルズとインサイト・コーポレーションは、進行性骨化性線維異形成症を対象としたジルルゲルシチブの第II相試験で良好な結果を報告し、FDAが新薬申請を優先審査で受理、決定日を2026年9月26日に設定しました。PROGRESS試験では、ジルルゲルシチブ投与群の患者のうち、24週時点で新たな異所性骨化病変が発生したのはわずか3.1%だったのに対し、プラセボ群では16.7%で、81%の減少となり、新規病変の総体積は99.9%減少しました。治療を継続した患者では48週まで持続的な効果が認められ、新たな病変は発生せず、安全性プロファイルも良好で、有害事象はほとんどが軽度から中等度でした。ミルムはインサイトから全世界での権利を導入しており、年初来の株価はミルムが28.5%上昇、インサイトが1%上昇したのに対し、業界全体では1.4%下落しています。