FDA、ミルム・ファーマシューティカルズとインサイトの希少骨疾患FOP治療薬アテブリオズを承認

アギオス・ファーマシューティカルズは、テバピバットの全適応症における開発を中止した。このパイプラインの後退により、同社は販売中のミタピバット事業への依存を一段と強めることになる。同社は、次世代ピルビン酸キナーゼ活性化薬について、低リスク骨髄異形成症候群を対象とした第IIb相試験がさらなる開発のための事前設定基準を満たさなかったため5月に開発を中止し、その後、鎌状赤血球症については、第II相データでヘモグロビンと溶血の改善が示されたものの、既存のPK活性化薬との十分な差別化が認められなかったため7月に中止した。ミタピバットは、米国ではPK欠損症向けにピルキンド、サラセミア向けにアクベスメとして、米国外ではPK欠損症およびサラセミア向けにピルキンドとして販売されており、2026年第2四半期の世界売上高は4470万ドルで、前年同期比259.3%増となった。アギオスは鎌状赤血球症向けにもミタピバットを開発しており、追加申請はFDAの優先審査を受けて2026年11月1日までの最終決定が見込まれているが、ノボノルディスクの治験薬エタボピバットも規制申請に向けて前進している。アギオスの株価は過去3カ月で29%下落したものの、年初来では14.9%上昇しており、業界全体の3.3%の伸びと比較している。

カプリコール・セラピューティクスの株価は月曜日の取引で約10%下落した。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬デラミオセルの非盲検延長試験で良好なデータが得られたにもかかわらず、投資家はこの候補薬が米国FDAの承認を勝ち取ることに依然として懐疑的だった。HOPE-3の24カ月クロスオーバー解析では、プラセボを12カ月服用した後にデラミオセルを開始した患者は、最初の1年と比べて上肢機能の低下が76%減速し、常にデラミオセルを服用していた患者も12カ月時点と24カ月時点のいずれでも同様の低下率の減少を示した。H.C.ウェインライトのジョセフ・パントギニス氏はカプリコールを中立と評価しており、デラミオセルについてFDAから完全回答書が届くと予想している。同氏は、OLEデータは有効性の説明を強化するものの、HOPE-3の無作為化部分で起きたことに関連する規制上の不確実性を解消するものではないと記している。カンター・フィッツジェラルドのクリステン・クルスカ氏はカプリコールを強気と評価し、より楽観的で、24カ月のOLEデータは治療効果の持続性と一貫性を裏付けており、プラス300%からマイナス70%という魅力的なリスク・リワード設定を伴う承認の可能性に傾いていると述べた。OLE解析は同社のBLAへの重要な修正に含まれており、デラミオセルは7月下旬にFDAの諮問委員会がHOPE-3データに疑問を投げかけるFDA科学者の説明資料を受けて候補薬を支持しなかった後、11月22日のFDAの審査期限に直面している。

インスメッドは、最高財務責任者（CFO）のサラ・ボンスタイン氏が10月30日付で退任すると発表し、月曜日の株価は8%下落した。ボンスタイン氏は2026年第3四半期の決算発表までCFOを務め、10月29日の決算説明会にも参加する予定で、インスメッドは後任の選定を開始している。同氏は約7年にわたりCFOを務め、その間にインスメッドは42億ドル超の資金を調達した。同社は、今回の交代は会計慣行、財務諸表、内部統制、事業運営をめぐるいかなる意見の相違とも無関係であると述べた。会長兼最高経営責任者（CEO）のウィル・ルイス氏は、インスメッドは来年にキャッシュフロー黒字化を達成する態勢が整っており、持続的な売上成長と最終利益の確保に向けた明確な道筋があると語った。同社は2026年通年の業績見通しを再確認し、BRINSUPRIの売上高が12億5000万ドルから14億ドルの範囲、ARIKAYCEが4億5000万ドルから4億7000万ドルになるとの見方を示した。2026年第3四半期の決算は10月29日に発表される予定である。