アブサイがAI設計の脱毛症治療薬をヒト臨床試験へ進展

米政府とメタ・プラットフォームズ、グーグル親会社のアルファベットが、非営利研究機関「バイオハブ」に参画し、生物学研究用の人工知能モデルの学習に向けたオープンデータセットの構築に乗り出す。バイオハブが７日に明らかにしたもので、この取り組みへの投資総額は１８億ドルに達する見通し。バイオハブにはメタ、グーグル傘下グーグル・ディープマインド、創薬スタートアップのアイソモルフィックラボが共同で３億ドルを投じる。米エネルギー省は実験室での測定、モデリング、計算に今後５年間で５億ドル超を拠出し、米国立衛生研究所は５億ドル超の連邦資金でこれまでに構築されたデータセットとリポジトリを調整、バイオハブがこれらをＡＩの訓練用に標準化する。バイオハブはメタのマーク・ザッカーバーグ最高経営責任者と妻のプリシラ・チャン氏による慈善事業として運営されている。

パリを拠点とするバイオテクノロジー・AI企業Rivercellは、HVが主導する2500万ドルのシードラウンドで始動した。この資金は、ヒト細胞が治療にどう反応するかを予測するデータプラットフォームとAIモデルの構築に充てられる。HCVC、Alven、Bpifrance Digital Ventureもこのラウンドに参加し、Rivercell独自のデータ生成プラットフォームの拡張、パリにあるウェットラボの拡大、AI Virtual Cellプログラムの立ち上げを資金面で支える。同社は2025年夏、AI企業Cardiologsを創業したエンジニア出身の起業家であるCEOヤン・フルローによって設立され、2026年にはAI科学者でAI創薬ユニコーンOwkinの元Cレベル幹部であるエリック・デュランが共同創業者兼最高科学責任者として加わった。Rivercellの適応症に依存しないワールドモデルは、ヒト細胞が薬剤や遺伝子変化にどう反応するかをin silicoで予測し、物理的なウェットラボ実験の必要性を減らすよう設計されており、同社はその専用プラットフォームを未来のバイオデータセンターにおけるGPUと位置づけている。EPFLのシャーロット・ブンネ博士とヘルムホルツ・ミュンヘンのファビアン・タイス教授がRivercellの科学諮問委員会に加わっており、同社はTwist Bioscience、DNA Script、Agilent、Abivax/Ipsenの創業者や幹部を含むエンジェル投資家からも支援を受けている。

Therna Biosciencesは、Inceptiveの元最高事業責任者であるKevin Green氏を最高執行責任者に任命し、AI技術のリーダー2名をアドバイザリーチームに加えた。また、NIH Common Fundは同社を「Targeting RNA in Disease with Novel Technologies Challenge」のフェーズI受賞者に選出した。Green氏は8月にThernaに入社し、AIを活用した創薬とRNA治療薬の分野で20年以上の経験を持つ。同社のRNA-Logixプラットフォームが提携プログラムおよび社内プログラムへと進む中、同氏は同社の事業運営と事業開発を統括する。新たなAIアドバイザーは、Arc Instituteの初代最高技術責任者で、以前はGoogleでAndroidのエンジニアリング担当副社長を務めたDave Burke博士と、Mirendilの共同創業者兼CTOで、以前はAnthropicのシニアリサーチサイエンティストおよびGoogleの研究者であったHarsh Mehta氏である。Thernaは、3段階からなるTRDNTチャレンジのフェーズI受賞者25社のうちの1社であり、このチャレンジでは、チームが2027年までに技術を開発・検証する過程で、総額最大1310万ドルの賞金が提供される。Thernaの受賞提案は、RNA-Logix上に構築された共同科学者エージェントを導入し、超希少なハプロ不全症に対する配列特異的な活性化アンチセンスオリゴヌクレオチドを設計・最適化するものである。

insitroは、イーライリリー・アンド・カンパニーと共同で構築した低分子のin vitroおよびin vivo特性を予測する高度な機械学習モデルが、Lilly TuneLabを通じて一部のバイオ企業に利用可能になったと発表した。これらのモデルは、リリーが数十年の研究で数十万種の独自分子から生成した多種前臨床データで訓練されており、in vitroアッセイからの外挿という業界標準手法に代わる選択肢を提供する。2025年9月に発表されたこの提携は、insitroの計算およびAI・機械学習の専門知識と、確立されたADMET特性を持つ化合物に関するin vitroおよびin vivo測定のリリー独自の前臨床データセットを組み合わせたものである。in vivo PKモデルは、低分子創薬のためのinsitroのTherMLプラットフォームの中核コンポーネントであり、機械学習と物理ベースのインシリコスクリーニング、最大10億化合物規模のデータを生成する独自の適応型DNAエンコードライブラリを活用した親和性モデル、およびアクティブラーニング創薬化学設計エンジンと並ぶものである。Lilly TuneLabは、Lilly Ventures、Lilly Gateway Labs、Lilly ExploR&DとともにLilly Catalyze360の一部であり、第三者プロバイダーがホストする連合学習インフラストラクチャ上に構築されている。

Profluentは、BioMarin Pharmaceutical Inc.との提携を発表した。BioMarinのパイプライン向けに新規酵素治療薬を設計・最適化することを目的としている。契約に基づき、Profluentは自社の基盤AIモデルを活用して新規の候補薬を創出し、BioMarinがその結果をスクリーニングし、最終的に最も有望な設計の前進を目指す。Profluentは、世界最大のタンパク質配列データセットとされるProfluent Protein Atlasに基づく独自のタンパク質言語モデル群を用いて、酵素候補の設計と最適化を行う。このデータセットには1150億を超える独自配列が含まれる。BioMarinはProfluentのAIモデルを活用し、タンパク質設計を迅速に探索して、望ましい活性と安定性プロファイルを持つ候補を特定し、最も有望なものを前臨床試験へと進める。BioMarinの副社長兼代謝疾患研究責任者であるPooja Agarwal氏は、この提携はProfluentのデノボタンパク質設計アプローチと、BioMarinの数十年にわたる酵素治療の専門知識を組み合わせるものだと述べた。一方、ProfluentのCEOであるAli Madani氏は、この提携がBioMarinの創薬パイプラインの加速を目指すものだと語った。