Biomarin Pharmaceutical Inc

アストラゼネカは、低ホスファターゼ症（HPP）の2歳以上の患者を対象とした治験段階の酵素補充療法エフゼムフォターゼ アルファについて、米国食品医薬品局（FDA）が規制申請を受理し、優先審査に指定したと発表した。審査期間は4カ月短縮され、最終判断は2027年上半期に下される見通し。この申請は3件の第III相試験のデータに基づいている。MULBERRY試験は、治療歴のない2歳以上12歳未満の小児を対象に主要評価項目を達成し、骨の健康状態に有意な改善を示した。CHESTNUT試験では、ストレンシクから切り替えた患者が治療の効果を維持できることが示された。一方、HICKORY試験は、治療歴のない12歳以上の患者を対象に主要評価項目を達成しなかったが、アストラゼネカは、特に小児発症の患者において数値上の改善が認められたと報告した。同社によると、エフゼムフォターゼ アルファは3試験を通じて概して忍容性が良好で、許容可能な安全性プロファイルを示した。商業面の焦点は、アストラゼネカが2021年のアレクシオン買収を通じて獲得したHPPの確立された治療薬ストレンシクにある。ストレンシクは2015年、HPPに対する初の骨標的型酵素補充療法としてFDAに承認され、2026年上半期に10億5000万ドルの売上を計上し、前年同期比41%増となった。エフゼムフォターゼ アルファは、ストレンシクが週3回または週6回の投与 regimen であるのに対し、注射量をより少なく、投与頻度を大幅に減らした2週に1回の投与を必要とするよう設計されている。この分野では他にも、バイオマリン ファーマシューティカルが今月初めに完了したアレスタ セラピューティクスの買収を通じてHPPに参入し、第I/IIa相試験中の経口低分子治療薬ALE1について、前払いで2億7500万ドル、さらに最大2億1500万ドルのマイルストーン支払いを行う。一方、リカージョン ファーマシューティカルズは、経口ENPP1阻害薬REC-102（旧REV102）を開発中で、現在は治験申請（IND）に向けた検討段階にあり、今年末までに第I相試験に関するデータに基づく判断が下される見込み。

BioMarin Pharmaceuticalは、Ascendis Pharmaとの世界的な特許紛争を、週1回投与の軟骨無形成症治療薬Yuviwelに関するロイヤルティ付きライセンスに転換し、米国国際貿易委員会および複数国の裁判所での手続きを解決しました。和解に基づき、BioMarinは米国におけるYuviwelの純売上高の20%に相当するロイヤルティを、最初の商業販売に遡って受け取ります。また、欧州連合、ブラジル、韓国では2030年5月まで純売上高の18%を受け取ります。この合意により、訴訟費用と不確実性が排除され、BioMarinは開発や商業化に資金を提供することなくYuviwelの経済的利益の一部を得ることができます。ただし、ロイヤルティはBioMarinのVoxzogoフランチャイズのカニバリゼーションを部分的に相殺するに過ぎず、2026年の収益は10億ドルから10億5000万ドルと予想されています。Ascendisは2026年第2四半期のYuviwel収益が800万ユーロ、7月31日時点で米国の患者登録が220人を超え、その65%以上が償還承認を受けていると報告しました。このライセンスは、低軟骨形成症や併用療法を含む、Yuviwelの現在および潜在的なすべての適応症に関連する特許も対象としており、BioMarinの将来のブロッキング力を低下させます。財務結果は、Yuviwelが治療対象集団を拡大するか、主にVoxzogoの売上を置き換えるかに依存します。