Beam Therapeutics IncBEAM
▲ ポジティブ規制関連度
FDA clearance of IND for BEAM-304 allows advancement of gene-editing therapy for phenylketonuria.

ビーム・セラピューティクスの株価は5%上昇した。FDAがフェニルケトン尿症を対象とする遺伝子編集治療薬BEAM-304の治験薬申請を承認したためだ。この承認により、ビームはPAH遺伝子の変異を修復し、正常なフェニルアラニン代謝の回復を目指す肝臓標的型脂質ナノ粒子ベースの治療薬の開発を進めることができる。同社は、まずR408W変異を持つ患者を対象に第I/II相非盲検試験を開始し、安全性、忍容性、血中フェニルアラニン低下効果を評価する計画だ。フェニルケトン尿症は米国で約2万人が罹患しており、現在承認されている根治的治療法はない。ビームの株価は年初来23.2%上昇し、業界全体の1%下落を上回っている。
Beam Therapeutics IncFDA clearance of IND for BEAM-304 allows advancement of gene-editing therapy for phenylketonuria.
Indivior PLC Ordinary Shares
Liquidia Technologies Inc