アイオニス、アレキサンダー病初の治療薬でFDA承認を取得

Insider Monkey··US·元記事を読む
3▲2 ▼0影響度 / 5
要約 · なぜ重要か

米国FDAは、アイオニス・ファーマシューティカルズのザンバストロ(ジルガネルセン)を、アレキサンダー病の初の治療薬として承認しました。アレキサンダー病は、米国内で1000人未満が罹患する稀な神経疾患です。この薬は、異常なGFAPタンパク質の産生を抑えるように設計されており、主要試験で歩行速度の統計的に有意な改善を示し、小児および成人の患者に対して承認されています。アイオニスは、米国内でザンバストロを単独で商業化する計画であり、これは完全子会社の神経疾患薬を立ち上げるという戦略における重要な一歩となります。一方、レコルダーティは米国以外での権利を保有しています。ウィリアム・ブレアのアナリストは、ピーク時の年間売上高を約2億9500万ドルと推定していますが、患者数が少なく、投与が複雑なため、普及は限定的かもしれません。今回の承認は、アイオニスのRNA標的プラットフォームを検証し、スピンラザ、ワイヌア、カルソディを含む神経疾患ポートフォリオを強化するものです。

資産への影響 3

Biotech & Genomic Medicine▲ · 2 銘柄
Ionis Pharmaceuticals Inc
IONS
▲ ポジティブ技術関連度

FDA approval of Zanvastro, first treatment for Alexander disease, validates RNA-targeting platform and adds to neurology portfolio.

Recordati
0KBS
▲ ポジティブ需要関連度

Recordati holds rights outside the U.S., expanding market reach for the approved drug.

テーマインパクト 2

カバレッジ外企業 1

William Blair & Company非上場± 混在
関連度

関連ニュース

SwitzerlandChina
▲3impact 4

ノバルティス、アボジェン・バイオサイエンシズと78億ドルのRNA治療薬契約を締結

ノバルティスは、中国のアボジェン・バイオサイエンシズとの間でライセンスおよびオプション契約を締結し、スイスの製薬大手にアボジェンの主要候補薬ABO2203に関する全世界での独占的権利と、アボジェン独自のRNAプラットフォームに基づく追加プログラムをライセンスするオプションを付与した。契約に基づき、アボジェンは前払い金5億7500万ドルを受け取り、追加プログラムを対象とするすべてのオプションが行使され、指定された開発、規制、商業上のマイルストーンが達成された場合、最大約72億ドルの潜在的マイルストーン支払いを受け取る資格があり、さらに将来の製品売上に対するロイヤルティも得る。ABO2203は、自己免疫疾患向けに開発中の治験段階にあるメッセンジャーRNAにコードされたCD19xCD3 T細胞エンゲージャーであり、生体内でT細胞エンゲージャーの内因性産生を誘導することでB細胞をリセットするよう設計されている。本取引は、必要な規制当局の承認を含む慣例的な完了条件に従う。この契約は、ノバルティスがエンレストとプロマクタに対するジェネリック医薬品の競争や、ペラカルセンおよび筋強直性ジストロフィー1型に対するデルデシランのHARBOR試験の後期段階での失敗を含む一連のパイプラインの挫折に直面する中で行われた。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › mRNA Platforms ▲Capital
NOVN.SW · Capital · Positive Novartis signs $7.8B licensing/option deal with Abogen for RNA therapeutics, adding pipeline assets amid generic competition and pipeline setbacks
Abogen Biosciences · Capital · Positive Abogen receives $575M upfront and up to ~$7.2B in milestones plus royalties under the Novartis licensing and option agreement
元記事を読む ↗
Zacks Investment Research·19h続きを読む →
United StatesChinaDenmarkFrance
▼

サノフィ、ノバルティス、ノボノルディスクが数十億ドル規模のヘルスケア案件を主導

デラウェア州の連邦判事は月曜日、ファイザー、ビオンテック、モデルナに対し、バイエル傘下のモンサント部門が提起した訴訟の却下を求める申し立てを退けた。この訴訟は、mRNA技術に関連する米国特許第7,741,118号の使用をめぐるもので、ウィリアム・ブライソン判事は、これらの企業が同特許が無効であること、あるいは自社の新型コロナウイルスワクチンが同特許を侵害していないことを証明できなかったと述べた。サノフィは、レジェネロンと共同で4つの長時間作用型免疫療法を開発するため、最大80億ドル相当の契約に合意した。この契約には10億ドルの前払い金が含まれ、臨床段階にあるIL-13モノクローナル抗体REGN20423が中心となる。中国のアボジェン・バイオサイエンシズは、ノバルティスとの間で最大78億ドル相当のライセンスおよびオプション契約を締結した。この契約は、5億7500万ドルの前払い金と、すべてのプログラムのすべてのオプションが行使された場合に最大約72億ドルに達する可能性のあるマイルストーン支払いで構成され、アボジェンの主力資産ABO2203に対する世界独占ライセンスを含む。江蘇恒瑞医薬は、実験的な肥満治療薬HRS-1596の世界的権利をノボノルディスクにライセンス供与することで合意した。契約額は最大26億ドルで、3億ドルの前払い金が含まれ、取引は2026年第4四半期に完了する見込みである。一方、S&P 500ヘルスケアセクター指数は週間で2.66%下落し、下落率上位にはインサイトが6.93%安、レジェネロンが6.71%安となったほか、マッケソンが4.11%高、カーディナル・ヘルスが3.67%高となった。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▼Capital
Biotech & Genomic Medicine › mRNA Platforms ▼Capital
Biotech & Genomic Medicine › Autoimmune & Immunology Therapeutics ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › Metabolic, Diabetes & Obesity ▲Capital
NOVN.SW · Demand · Positive Novartis signed a licensing and option agreement with Abogen worth up to $7.8B covering ABO2203.
SAN.PA · Demand · Positive Sanofi agreed to an up-to-$8B deal with Regeneron to jointly develop four long-acting immunology therapies.
Abogen Biosciences · Demand · Positive Abogen Biosciences licensed its lead asset ABO2203 to Novartis in a deal worth up to $7.8B.
22UA.XETRA · Regulation · Negative Delaware judge rejected BioNTech's motion to dismiss Monsanto's mRNA patent lawsuits over its COVID-19 vaccine.
600276.CG · Demand · Positive Hengrui licensed global rights to its obesity drug HRS-1596 to Novo Nordisk for up to $2.6B, with $300M upfront.
MRNA · Regulation · Negative Delaware judge rejected Moderna's motion to dismiss Monsanto's mRNA patent infringement lawsuits over its COVID-19 vaccine.
元記事を読む ↗
Seeking Alpha·1d続きを読む →
United StatesCanadaUnited Kingdom
▼

HSBCがターゲットの格上げ、シティがモデルナの格下げ、アナリスト評価変更の週

今週、ウォール街のアナリストは相次いで投資判断を変更した。主な動きとして、HSBCはターゲットを「保有」から「買い」に格上げし、目標株価を125ドルから190ドルに引き上げた。同社の再建が「勢いを増している」と指摘した。シティはモデルナを「中立」から「売り」に格下げし、評価額は「正当化できない」と述べた。同バイオ企業は個別化がんワクチン「インティスメラン・アウトジーン」の第3相試験成功以降、222%以上上昇している。目標株価は80ドルから60ドルに引き下げた。ドイツ銀行はペプシコを「買い」から「保有」に格下げ。ゴールドマン・サックスはオクシデンタル・ペトロリアムを「中立」から「買い」に格上げし、目標株価を63ドルから69ドルに設定。トゥルマリン・オイルを「買い」から「売り」に2段階格下げし、目標株価を59カナダドルから49カナダドルに引き下げた。ウェルズ・ファーゴはコンソリデーテッド・エジソンを「イコールウェイト」から「オーバーウェイト」に格上げし目標株価118ドル、BPを「イコールウェイト」から「オーバーウェイト」に格上げし目標株価57ドルとした。一方、エクソンモービルを「オーバーウェイト」から「イコールウェイト」に格下げし、目標株価は182ドルで据え置いた。モルガン・スタンレーはエヌビディアを半導体セクターのトップピックとして再指定した。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › mRNA Platforms ▼Capital
元記事を読む ↗
Seeking Alpha·2d続きを読む →
United States

ウェルズ・ファーゴ、フリードライヒ運動失調症プログラムを評価しデザイン・セラピューティクスをオーバーウェイトで新規カバレッジ開始

ウェルズ・ファーゴはデザイン・セラピューティクスのカバレッジをオーバーウェイトで開始した。同社のフリードライヒ運動失調症候補薬DT-216P2について、5月に発表されたRESTORE-FA試験の結果に基づき、機能改善でベスト・イン・ディジーズとなる可能性があると指摘した。目標株価は26ドルで、10月1日終値に基づき約112%の上昇余地を示唆している。アナリストのTianQi Hang氏は、5月のアップデートで薬物動態が良好に見えるとし、血中FXNタンパク質、筋肉mRNAデータ、初期のmFARSシグナルがプラットフォームのリスクをさらに低減すると述べた。Hang氏は、6週間後に見られた血中FXNタンパク質の増加が少なくとも2ポイントのmFARS変化につながると推定し、薬物動態が12週間持続すれば、DT-216P2はベスト・イン・ディジーズの機能改善をもたらす可能性があると述べた。同氏はDT-216P2の成功確率を60%とし、ピーク売上高を米国で約6億ドル、米国外で約9億ドルと予想している。承認されれば、DT-216P2はバイオジェンのスカイクラリス(別名オマベロキソロン)と競合することになり、Hang氏はFA治療市場で米国30%、米国外20%のピークシェアを獲得すると見ている。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Competition
元記事を読む ↗
Seeking Alpha·3d続きを読む →
United States
▲

ナスダック100、ワーナー・ブラザース・ディスカバリーに代わりモデルナを採用 10月9日付で発効

ナスダックは昨日、ワクチン製造企業モデルナの株がワーナー・ブラザース・ディスカバリーの株に代わってナスダック100指数に採用されると発表した。発効は10月9日付。今回の変更は、モデルナの株価が今年6倍以上に急騰し、同社の時価総額が約750億ドルに達したことを受けたもの。一方、ワーナー・ブラザース・ディスカバリーも、大手指数算出会社であるMSCIとS&Pの指数から除外される見通しとなっている。パラマウント・スカイダンスとの合併が10月6日に完了すると見込まれているためで、この手続きは数か月にわたり遅延していた。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › mRNA Platforms ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Capital
MRNA · Capital · Positive Moderna will be added to the Nasdaq 100 index, effective Oct. 9, following a sixfold share-price surge.
WBD · Capital · Negative Warner Bros. Discovery will be removed from the Nasdaq 100, MSCI, and S&P indexes as its merger with Paramount Skydance nears completion.
PSKY · Capital · Neutral Paramount Skydance's merger with Warner Bros. Discovery is expected to complete Oct. 6, but the article does not state the impact on Paramount.
元記事を読む ↗
InfoQuest·4d続きを読む →
United States
▲3

モデルナ、ナスダック100に採用 ワーナー・ブラザース・ディスカバリーと入れ替え

ナスダックは木曜日、モデルナがナスダック100指数の構成銘柄となり、10月9日金曜日の市場開始前にワーナー・ブラザース・ディスカバリーと入れ替わると発表した。ワクチン製造会社であるモデルナの株価は今年に入って6倍以上に急騰し、評価額はおよそ750億ドルに達している。ワーナー・ブラザース・ディスカバリーも、MSCIやS&Pが追跡する主要指数を含む主要指数から除外される見通しだ。同社とパラマウント・スカイダンスの合併は数カ月の遅延を経て10月6日に完了する見込みである。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › mRNA Platforms ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Capital
MRNA · Capital · Positive Moderna will join the Nasdaq-100 Index, replacing Warner Bros. Discovery, an index-inclusion event.
WBD · Capital · Negative Warner Bros. Discovery is being removed from the Nasdaq-100 and other major indexes ahead of its merger with Paramount Skydance.
元記事を読む ↗
Seeking Alpha·4d続きを読む →