Recordati

米国FDAは、アイオニス・ファーマシューティカルズのザンバストロ（ジルガネルセン）を、アレキサンダー病の初の治療薬として承認しました。アレキサンダー病は、米国内で1000人未満が罹患する稀な神経疾患です。この薬は、異常なGFAPタンパク質の産生を抑えるように設計されており、主要試験で歩行速度の統計的に有意な改善を示し、小児および成人の患者に対して承認されています。アイオニスは、米国内でザンバストロを単独で商業化する計画であり、これは完全子会社の神経疾患薬を立ち上げるという戦略における重要な一歩となります。一方、レコルダーティは米国以外での権利を保有しています。ウィリアム・ブレアのアナリストは、ピーク時の年間売上高を約2億9500万ドルと推定していますが、患者数が少なく、投与が複雑なため、普及は限定的かもしれません。今回の承認は、アイオニスのRNA標的プラットフォームを検証し、スピンラザ、ワイヌア、カルソディを含む神経疾患ポートフォリオを強化するものです。

アマリンは、リストラの完了と国際需要の拡大を追い風に、2026年通期でキャッシュフローが黒字化する見通しだ。アーロン・バーグCEOは、同社のリストラが完了し、コスト基盤が大幅に低下したと述べ、VASCEPAの米国イコサペント酸エチル市場におけるシェアが2026年6月30日時点で48％に上昇し、前年同期の43％から拡大したと語った。欧州では、レコルダーティとの提携によるVAZKEPAの市場内需要が、2026年第2四半期に前年同期比69％増加した。ピーター・フィッシュマンCFOは、第2四半期の総純収益が4220万ドルで、内訳は米国製品収益3220万ドル、欧州製品収益540万ドル、一方で営業費用は59％減少して2700万ドルになったと報告した。同社は四半期末時点で3億1460万ドルの現金および投資を保有し、負債はなく、営業活動から700万ドルのプラスのキャッシュフローを生み出した。

レコルダティ・インドゥストリア・キミカ・エ・ファルマチェウティカは、2026年上半期の純利益が増加し、通期の業績見通しを据え置いた。純利益は前年同期の2億1612万ユーロから2億6967万ユーロに増加し、1株当たり利益は1.033ユーロから1.292ユーロとなった。調整後純利益は3億2776万ユーロから3億4985万ユーロに上昇し、EBITDAは4億9635万ユーロから5億4020万ユーロに増加した。営業利益は3億3103万ユーロから4億1921万ユーロに進展し、純収益は13億2000万ユーロから14億1000万ユーロに成長した。同社は2026年通期の純収益を27億3000万ユーロから28億ユーロ、EBITDAを9億9500万ユーロから10億3000万ユーロ、調整後純利益を6億5500万ユーロから6億8500万ユーロと引き続き見込んでいる。

アイオニス・ファーマシューティカルズは、アレキサンダー病を対象とする治験中のRNA治療薬ジルガネルセンについて、レコルダティとの間で米国外ライセンス契約を締結した。この契約により、レコルダティは米国外でのジルガネルセンの商業化権を取得し、アイオニスは米国での権利とグローバルな開発主導権を保持する。アイオニスは、FDAによるアレキサンダー病治療薬ジルガネルセンの審査が続く中、契約一時金とマイルストーン支払い、さらに米国外売上に応じたロイヤルティを受け取る見込みである。

今週のバイオテクノロジー業界では、FDAとEUの承認、人員削減、買収、臨床試験の最新情報が入り混じった。アイオニス・ファーマシューティカルズは、重度の高トリグリセリド血症に対する補助療法としてTRYNGOLZAのFDA承認を取得し、メルクは、筋層浸潤性膀胱がんの術前補助療法としてキイトルーダとパドセブの併用療法について欧州委員会の承認を得た。ギリアドのトロデルビは、一次治療の転移性トリプルネガティブ乳がんに対してFDAの承認を受け、ファイザーのイブランスは、HR陽性HER2陽性転移性乳がんに対する適応拡大を獲得した。ナテラは、大腸がんにおけるシグナテラMRD検査について日本での承認を取得し、アッヴィのマヴィレットは、急性および慢性のC型肝炎に対してEUで承認された。アチーブ・ライフ・サイエンシズは、製造上の不備を理由に、シチシニクリンの新薬申請に対してFDAから完全回答書を受領したが、有効性や安全性の問題は指摘されなかった。ADCセラピューティクスは、ZYNLONTAリンパ腫フランチャイズに注力する戦略的再編の一環として、17%の人員削減を発表した。取引面では、メルクKGaAがバイオ・テクニーを1株当たり73ドルの現金で買収することに合意し、企業価値は113億ドルに相当する。一方、アイオニスは、アレキサンダー病の治験薬ジルガネルセンについて、レコルダティとライセンス契約を締結した。パッセージ・バイオとリミックス・セラピューティクスは全株式交換による合併契約を締結し、バウンドレス・バイオとセラファ・バイオも全株式交換による合併を発表した。臨床面では、IMUNONの第3相OVATION 3試験が安全性審査を通過し、武田薬品のザソシチニブは第3相乾癬試験でデュークラバシチニブに対する優越性を示し、エレドンはテゴプルバルトの腎移植長期成績で良好なデータを報告した。しかし、ファイザーのシグボタツグ・ベドチンは、第3相非小細胞肺がん試験で主要評価項目である全生存期間を達成できず、マップライトのML-004は自閉スペクトラム症の主要評価項目を達成できなかったが、青年期の被刺激性に関するシグナルが認められた。デフィニウム・セラピューティクスは、大うつ病性障害におけるDT120 ODTの第3相試験で良好な結果を報告した。