Biohaven Ltd.

BiohavenとSK Biopharmaceuticalsは、Biohavenの主要なてんかん治療薬であるopakalimに関するグローバルライセンス契約を発表しました。この契約は、最大7億9500万ドルとロイヤルティを含むものです。契約に基づき、SK BiopharmaceuticalsはBiohavenのKv7イオンチャネルプラットフォームに関する全世界での独占的権利を取得し、Biohavenは4億ドルの短期現金（契約締結時に3億5000万ドル、2027年に5000万ドル）を受け取ります。また、開発および規制上のマイルストーンとして最大1億5000万ドルが含まれ、米国での純売上高に基づく段階的ロイヤルティは10％台半ばから20％台前半となっています。SK Biopharmaceuticalsは、Kv7プログラムの費用（Knopp Biosciencesに対する特定の義務（最大2億4500万ドルと一桁台半ばのロイヤルティ）を含む）を引き受けます。この契約は、てんかんにおける肯定的な概念実証データに続くもので、opakalimは2回目の発作までの中央値をプラセボの47日に対して141日に延長し、非盲検延長試験では患者の54％が発作頻度の50％以上の減少を示しました。BiohavenのCEOは、この契約は同社がパートナーシップを通じてパイプラインを収益化する能力を示すものであり、BHV-1300やBHV-1400などの他のプログラムに資金を提供するための非希薄化キャッシュを提供すると述べました。重要なRISE3試験の結果は2026年下半期に予想されています。

バイオヘイブンはジョン・イェティモグルを取締役に任命し、即日就任した。イェティモグル氏は、半導体、ビデオゲーム、次世代AIアプリケーションプラットフォームに特化した投資会社インフィニタムの創業者兼最高投資責任者であり、AI推論コンピューティングのリーダーであるグロックの取締役も務めている。彼の就任により、バイオヘイブンがAIを活用した医薬品開発を進める中で、最先端のAIおよびテクノロジー投資の専門知識がもたらされる。バイオヘイブンは、生物学、データ、計算の融合が次の医療ブレークスルーを推進すると期待しており、イェティモグル氏の視点はこれらの分野における取締役会の戦略的監督を強化することを目的としている。

バイオヘイブンは、難治性焦点てんかんを対象とした選択的Kv7.2/7.3活性化薬オパカリムの評価を行うピボタル第2/3相試験RISE3の登録を完了し、2026年下半期に主要結果が得られる見通しだ。この無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、1～3剤の抗てんかん薬を併用している難治性焦点起始発作の成人を登録し、オパカリム75mg、50mg、またはプラセボを1日1回、8週間の治療期間で投与した。進行中の非盲検継続試験では、オパカリム75mgを1日1回投与された参加者の54%が、無作為化前のベースラインと比較して、連続する任意の6カ月間で発作頻度が50%以上減少し、神経系有害事象の発現率はめまい5%、疲労4%と著しく低かった。ピボタル試験RISE2およびRISE3の二重盲検治療期間を終了した参加者の約95%が試験を完了し、その約95%が任意の非盲検継続試験に移行しており、良好な患者体験が反映されている。

バイオヘイブンは、グレーブス病を対象としたBHV-1300の第3相試験で最初の患者登録を発表した。BHV-1300は初のMoDE細胞外タンパク質分解剤であり、体内のクリアランス機構を利用してグレーブス病を引き起こすIgG1 TSHR自己抗体を除去する新規小分子である。70年以上にわたり、グレーブス病の新規治療薬は承認されていない。この無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、約300人の成人を対象にBHV-1300を評価し、主要評価項目は26週時点での抗甲状腺薬を使用しない正常甲状腺機能の回復である。第1b相試験のデータでは、病原性TSHR自己抗体の80%超の減少と、遊離T4および遊離T3の迅速な正常化が示された。

バイオヘイブン株は月曜日に14.22％上昇し、15.50ドルで取引を終えた。今月末までに2つの臨床試験が開始されるのを前に、投資家がポジションを取った。同社は、進行性または転移性上皮腫瘍を対象としたBHV-1510と、尿路上皮がんおよびその他の腫瘍を対象としたBHV-1530の試験を開始する予定だ。IgA腎症を対象としたBHV-1400とグレーブス病を対象としたBHV-1300のピボタル試験は、今年半ばに開始される見込み。第1四半期の純損失は前年同期の2億2170万ドルから41％減少し、1億3050万ドルとなったが、依然として収益は計上されていない。