Ionis Pharmaceuticals IncIONS
▲ ポジティブ技術関連度
Positive phase III results for ulefnersen in ALS and sefaxersen in IgA nephropathy, both partnered programs, with milestone and royalty eligibility.
資産への影響 5
Biotech & Genomic Medicine
Ionis Pharmaceuticals Inc
Otsuka Holdings Co., Ltd.4578
▲ ポジティブ技術関連度
Holds worldwide commercialization rights to ulefnersen, which met its primary endpoint in the FUSION phase III study, and plans regulatory discussions.
AstraZeneca PLCAZN
言及
Novartis AGNOVN
言及
Health Care
Roche Holding AGROP
▲ ポジティブ技術関連度
Conducted the IMAgINATION phase III study of sefaxersen, which met its primary endpoint with significant proteinuria reductions, and holds global development rights.
テーマインパクト 3
カバレッジ外企業
関連ニュース
United Statesウェルズ・ファーゴ、フリードライヒ運動失調症プログラムを評価しデザイン・セラピューティクスをオーバーウェイトで新規カバレッジ開始
ウェルズ・ファーゴはデザイン・セラピューティクスのカバレッジをオーバーウェイトで開始した。同社のフリードライヒ運動失調症候補薬DT-216P2について、5月に発表されたRESTORE-FA試験の結果に基づき、機能改善でベスト・イン・ディジーズとなる可能性があると指摘した。目標株価は26ドルで、10月1日終値に基づき約112％の上昇余地を示唆している。アナリストのTianQi Hang氏は、5月のアップデートで薬物動態が良好に見えるとし、血中FXNタンパク質、筋肉mRNAデータ、初期のmFARSシグナルがプラットフォームのリスクをさらに低減すると述べた。Hang氏は、6週間後に見られた血中FXNタンパク質の増加が少なくとも2ポイントのmFARS変化につながると推定し、薬物動態が12週間持続すれば、DT-216P2はベスト・イン・ディジーズの機能改善をもたらす可能性があると述べた。同氏はDT-216P2の成功確率を60％とし、ピーク売上高を米国で約6億ドル、米国外で約9億ドルと予想している。承認されれば、DT-216P2はバイオジェンのスカイクラリス（別名オマベロキソロン）と競合することになり、Hang氏はFA治療市場で米国30％、米国外20％のピークシェアを獲得すると見ている。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › Neuroscience & Neurodegenerative ▲Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Competition
United Statesコディアックの第3相眼疾患薬データがアイリーアと同等、リジェネロンに圧力
コディアック・サイエンシズは、眼疾患薬ゼンクダとタビラフスプ・アルファ・テドロマーが加齢黄斑変性症治療の主要評価項目でアイリーアと同等であることを示す新たな第3相データを報告し、リジェネロン・ファーマシューティカルズに新たな競争圧力をかけている。試験では、コディアックの候補薬を約6カ月ごとに投与した場合と、アイリーアの現在の8週間投与間隔とで、視力の転帰が同様であることが報告された。時価総額787億ドルの米バイオテクノロジー企業リジェネロンは、眼疾患領域の主要製品としてアイリーアに依存しており、同社の投資家向け説明ではすでに、アイリーアへの heavy な依存とブランド薬およびバイオシミラーの競争激化が、収益の持続可能性に対する主要リスクとして指摘されている。コディアックは2026年第4四半期にFDAへの申請に近づく計画であり、影響の最も明確な初期兆候はアイリーアとアイリーアHDの売上動向となる。網膜疾患領域の四半期ごとの数量と価格データは、眼の専門医が実際にリジェネロンから乗り換えるかどうかを示す。また、リジェネロンがどれだけ迅速に製品構成をデュピクセント、アイリーアHD、および腫瘍学や肥満といった新領域へ移行できるかにも注目が集まっている。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Competition
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics Competition
Biotech & Genomic Medicine › Biosimilars Competition
KOD · Technology · Positive Phase 3 data show Zenkuda and tabirafusp alfa tedromer matched Eylea on primary endpoints with six-month dosing, advancing toward potential FDA filings.
REGN · Competition · Negative Kodiak's candidates matched Eylea with less frequent dosing, adding competitive pressure to Regeneron's key Eylea franchise.
United States▲
ADARx、アッヴィ出資の米国IPOで17億4000万ドル評価額を目指す
ADARx Pharmaceuticalsは、最大3億7190万ドルを調達する可能性のある米国IPOで、最大17億4000万ドルの評価額を目指している。サンディエゴ拠点のRNA医薬品開発企業である同社は、2190万株を1株15～17ドルで公募し、ナスダックにティッカーADRXで上場する計画だ。アッヴィは並行する私募を通じて最大1億ドルを投資することに合意しており、ADARxによると、IPO後のアッヴィの出資比率は約4.9%となる。アッヴィは2025年5月、研究提携の一環として既にADARxに3億3500万ドルを支払っていた。ADARxの実験薬のうち3つは臨床試験中で、さらに2つは前臨床開発の後期段階にあり、最も進んだ候補であるonvuzosiranは遺伝性血管性浮腫を対象とした後期試験にある。IPOXのリサーチアソシエイト、ルーカス・ミュールバウアー氏は、アッヴィの投資をADARxの技術に対する外部からの検証と評したが、評価額は依然として承認製品のない実験薬に依存している。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNA Therapeutics ▲Capital
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides ▲Capital
ABBV · Capital · Positive AbbVie agreed to invest up to $100 million in ADARx's IPO via concurrent private placement, adding to its prior $335 million research collaboration.
United Statesコーデクシス、siRNA創薬企業とsiRNA製造契約を締結
コーデクシスは、siRNA創薬を手掛ける先駆的な企業との間で、同社のECO Synthesis製造プラットフォームを用いた立体規定フラグメント合成の検討に関する契約を締結したと発表した。契約に基づき、コーデクシスは同プラットフォームを使い、完全酵素プロセスによって立体規定オリゴヌクレオチドフラグメントを製造し、相手企業がライゲーションによって最終的な二本鎖に組み立てる。今回の提携では、酵素合成フラグメントと従来の固相オリゴヌクレオチド合成との比較も行い、純度、製品品質、ライゲーション性能を評価する。その結果をもとに、相手企業は今後の臨床開発プログラムに向けたこの技術の可能性を評価する。この契約は、2026年のTIDES USAで発表された進展を土台とするもので、コーデクシスはそこで初めて、ECO Synthesisの機能であるStereoSelectを通じてホスホロチオエートの立体化学を精密に制御した完全長siRNAの合成を実証した。コーデクシスの社長兼最高経営責任者であるアリソン・ムーア氏は、この契約は同社の最新のECO Synthesis機能を顧客に届ける上で重要な次の一歩だと述べた。
About megatrends
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Technology
CDXS · Demand · Positive Codexis signed an siRNA manufacturing agreement with a drug innovator to use its ECO Synthesis platform, a concrete customer deal.
United States
Canadaアッヴィ、ADARxのIPOで株式取得、EPKINLYはカナダ承認獲得
アッヴィはADARx Pharmaceuticalsの新規株式公開に際して株式を取得し、特定の希少疾患適応症向けに開発中のRNA干渉医薬品候補へのエクスポージャーを得た。別途、カナダ保健省はアッヴィのEPKINLYについて、再発または難治性の濾胞性リンパ腫の成人患者に対する製造販売承認を付与した。ADARxへの投資は、アッヴィが自社創薬のみに頼るのではなく、RNA干渉のような新しいモダリティで選択肢を確保するために資金を投じる用意が依然としてあることを示唆している。一方、EPKINLYの承認は、オンコロジー事業を後期治療ラインの血液疾患ケアへとさらに押し進めるものだ。両方の動きは、ヒュミラやイムブルビカといった売上減少製品の収益を補おうとするアッヴィの広範な取り組みに寄与しているが、アナリストは、同社が少数の主要治療薬に集中し続けていることを、特許切れや価格圧力に関するリスクとして指摘している。
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Biotech & Genomic Medicine › Oncology Therapeutics ▲Regulation
Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides Capital
Biotech & Genomic Medicine › Rare Disease Capital
ABBV · Capital · Positive AbbVie acquired a stake in ADARx Pharmaceuticals during its IPO, gaining exposure to RNA interference drug candidates.
ABBV · Regulation · Positive Health Canada granted marketing authorization for AbbVie's EPKINLY for relapsed or refractory follicular lymphoma.
United States
Switzerland▼impact 4
ノバルティスのペラカルセン第3相失敗、CRISPRとイオニスのLp(a)競争を再形成
ノバルティスのペラカルセン第3相Lp(a)HORIZON試験は、リポプロテイン(a)を有意に低下させたものの、主要心血管イベントの統計的に有意な減少をもたらすことができなかった。シティはこの挫折が他のLp(a)低下薬開発企業にも影響を及ぼすと指摘する。シティは、この結果によりCRISPRセラピューティクスが初期候補のCTX320よりも次世代プログラムCTX321を優先する可能性が高まったとみている。CTX320は用量漸増中に最大73%のLp(a)低下を達成した。CTX321は更新されたガイドRNAを使用し、前臨床試験でCTX320の約2倍の効力が示されており、CRISPRは2026年にプログラムの最新情報を提供する予定である。シティはCRISPRセラピューティクスに対して買い評価と88ドルの目標株価を維持した。ペラカルセンを発見し、2019年にノバルティスへ世界的な開発・商業化のライセンスを供与したイオニス・ファーマシューティカルズについて、シティのアナリスト、エリック・ジョセフ氏は、投資家の期待がすでに控えめだったため、当面の下落は5%未満にとどまると予想し、この結果がイオニスの2026年度ガイダンスに影響を与えるとはみていない。シティはイオニスに対して買い評価と100ドルの目標株価を維持した。より広範な懸念は、ペラカルセンがLp(a)低下を心血管イベントの減少につなげられなかったことで、Lp(a)をどれだけ下げる必要があるのか、患者をどれだけの期間治療する必要があるのか、異なる治療アプローチがより良い臨床転帰をもたらせるのかという疑問が生じ、CTX321の前臨床でのより高い効力がヒトでは未検証のままであることだ。
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Biotech & Genomic Medicine › RNAi / Antisense Oligonucleotides ▼Demand
Biotech & Genomic Medicine › Gene & Cell Editing Technology
Biotech & Genomic Medicine › Cardiovascular & Heart-Failure Therapeutics Technology
NOVN.SW · Technology · Negative Novartis' Phase 3 Lp(a)HORIZON trial of pelacarsen failed to significantly reduce major cardiovascular events despite lowering Lp(a).
CRSP · Technology · Positive Citi says pelacarsen's failure increases likelihood CRISPR prioritizes its more potent next-gen CTX321 Lp(a) program, and retains Buy/$88 PT.
IONS · Technology · Negative Ionis discovered and licensed pelacarsen to Novartis, and its Phase 3 failure raises doubts about the Lp(a) approach, though Citi sees under 5% immediate downside.