Otsuka Holdings Co., Ltd.

大塚製薬と米アイオニス・ファーマシューティカルズは２２日、両社が共同開発中の遺伝性筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬ウレフネルセンについて、後期臨床試験で主要目標を達成したと発表した。ウレフネルセンは、運動を制御する神経細胞に損傷を与える希少な遺伝性ＡＬＳの一種であるＦＵＳ変異型ＡＬＳ（ＦＵＳ－ＡＬＳ）患者において、プラセボ群と比較して機能を改善し、生存期間を延ばした。同薬は神経細胞の損傷関連マーカーを低減し、疾患の進行を遅らせたほか、大半の副作用は軽度または中等度で、良好な安全性が示されたという。現在、ＦＵＳ－ＡＬＳの遺伝的原因を標的とする承認済み治療法は存在せず、両社は迅速承認の道筋を模索する中、米食品医薬品局および世界の保健当局とこの結果について協議する計画だ。これとは別に、大塚製薬は試験に参加できないＦＵＳ－ＡＬＳ患者を対象とした世界的な早期アクセスプログラムを開始し、医師が承認前にウレフネルセンの利用を要請できるようになる。

イオニス・ファーマシューティカルズは、提携先と進める2つの第III相プログラムで良好な後期試験結果を発表した。融合肉腫遺伝子の変異に起因する筋萎縮性側索硬化症を対象としたウレフネルセンのFUSION試験は、72週時点の機能障害と生存を評価する主要評価項目を達成し、イオニスは支持となる数値を開示せずに統計的に有意な結果と報告した。2024年に全世界での商業化権をライセンス取得した大塚製薬は、迅速な規制申請経路の可能性について、FDAやその他の各国保健当局とデータを協議する計画だ。別途、イオニスの提携先ロシュが実施した成人の原発性免疫グロブリンA腎症を対象とするセファクセルセンのIMAgINATION試験は、事前に指定された中間解析で主要評価項目を達成し、37週後のタンパク尿の統計的に有意かつ臨床的に意味のある減少を示した。試験は盲検下で継続され、2年間にわたる腎機能を評価し、105週時点の推定糸球体濾過量を長期指標とする。ロシュは2022年にイオニスからセファクセルセンをライセンス取得し、第III相試験および今後の世界的な開発、規制、商業化活動を担っており、イオニスは両薬剤のマイルストーン支払いと純売上高に応じた段階的ロイヤルティを受け取る資格がある。今回の2つの成功は、イオニスにとって相次ぐ心血管領域の挫折に続くもので、7月にアストラゼネカと進めたワイヌアの第III相CARDIO-TTRansform試験の失敗、ノバルティスと進めたペラカルセンの第III相Lp(a)HORIZON試験の未達があり、今月初めにはアレクサンダー病治療薬ザンヴァストロがFDAの承認を取得した。年初来でイオニスの株価は42%下落しており、業界全体の2%下落と対照的だ。

大塚ホールディングスは2026年12月期の通期業績予想を上方修正した。営業利益予想を前回比30.3%増の4,690億円、親会社帰属の当期利益予想を同34.0%増の3,550億円に引き上げ、年間配当も前期の140円から今期は200円へ積み増す。上期は売上収益が前年同期比12.8%増の1兆3,323億円、営業利益が15.0%増の2,785億円、親会社帰属の当期利益が24.3%増の2,156億円と増収増益だった。上方修正は主力の抗精神病薬レキサルティの好調とコスト適正化による販管費率の改善が寄与した。株価は決算後に一段高となり、直近1カ月で約1割上昇した。

DelveInsightの新たな報告書によると、28社以上が30を超える結核治療薬のパイプラインを積極的に開発している。主な企業として、ビオファブリ、大塚製薬、グラクソ・スミスクライン、アルキベル・ファルマ、ビオンテック、康希諾生物、メディンセルなどが名を連ね、MTBVAC、クアボデピスタット、GSK3036656、RUTI、BNT164、Ad5-105Kといった有望な治療法が様々な臨床段階にある。約4剤以上が後期開発段階にあり、注目される作用機序として、ロイシルtRNA合成酵素阻害薬、免疫刺激薬、DprE1タンパク質阻害薬が含まれる。同報告書は最近のマイルストーンにも触れており、2026年3月にはアルピベクチル・エチオナミドの第IIb相試験で最初の患者に投与が行われ、2026年2月にはMTBVACのIMAGINE試験で新たなコホートが開始された。