Kyowa Kirin Co., Ltd.

ResearchAndMarkets.comの新しいレポートによると、米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国、日本の7つの主要市場における軟骨無形成症市場は、2025年に約6億米ドルと評価され、2026年から2036年までの年平均成長率は約11%で成長すると予想されています。これらの市場における診断済み有病者数は2025年に約2万8500例と推定され、米国が最大の患者人口および商業市場であり、約1万4500例となっています。治療環境は標的療法へと移行しており、承認済み医薬品であるVOXZOGO（ボソリチド）とYUVIWEL（ナベペグリチド、TransCon CNP）が主導する一方、新興パイプライン候補には、BridgeBio社の一部門であるQED Therapeuticsがノバルティスおよび協和キリンと協力して開発中のinfigratinib（BBP-831/BGJ398）、RIBOMIC社のRBM-007（ウメダプタニブ ペゴル）、バイオマリンのBMN 333が含まれます。最近の動向としては、RIBOMICの日本におけるフェーズIIサマリーとフェーズIII申請、BridgeBioのinfigratinibに関するフェーズIII PROPEL 3試験の良好な結果、バイオマリンのBMN 333に関するフェーズIデータが挙げられます。このレポートは、早期の遺伝子診断、標的FGFR3療法、長時間作用型CNPアナログにおける機会を強調する一方、年齢層全体での限られた治療選択肢や高い治療費などの満たされていないニーズに言及しています。

コグニザントとベンチリングは、協和キリンの研究開発を加速するパートナーに選ばれ、同社の東京リサーチパークと富士リサーチパークにベンチリングのAIプラットフォームを導入する。この導入は、データ管理の一元化、分子設計プロセスの強化、ワークフローの自動化を目的としており、研究者が単一の環境で実験計画、実行、データ収集、AI活用を行えるようにする。協和キリンは、このプラットフォームによって実験設計とデータ収集が自動化され、創薬ターゲットの特定から新薬候補の選定までの研究サイクルが加速すると期待している。コグニザントは、プラットフォームの構築、データ移行、システム導入、継続的な保守を含むエンドツーエンドのサポートを提供し、ベンチリングのプラットフォームは実験機器と直接接続して、構造化された検索可能なデータを自動的に取得する。この提携は、研究者の生産性向上、情報に基づく意思決定の支援、そして協和キリンの次世代創薬基盤の確立を目指している。

米国食品医薬品局は、協和キリンのサンフォード製造施設をFDA PreCheckパイロットプログラムに選定した。このプログラムは、ノースカロライナ州サンフォードに建設中の最先端バイオ医薬品施設において、建設段階から早期の規制当局との連携を可能にする。同施設は2024年末に着工し、2027年の稼働開始が見込まれている。現行の適正製造規範の遵守とバリデーションの最適化、商業生産スケジュールの短縮、希少疾患患者向けのサプライチェーンの強靭化を目的としている。協和キリンの最高サプライチェーン責任者である倉田敏之氏は、今回の選定を変革的な節目と位置づけ、同施設が同社にとって米国初の製造拠点であると述べた。PreCheckプログラムは、逐次的な審査に代えて、積極的な2段階の枠組みを採用する。すなわち、タイプVドラッグマスターファイルを用いてFDAからリアルタイムのフィードバックを得る施設準備段階と、CMC審査を効率化するための構造化された申請前協議を含む申請提出段階である。

2026年世界皮膚リンパ腫会議で発表された2件の間接治療比較解析によると、再発または難治性の菌状息肉症またはセザリー症候群の患者において、モガムリズマブは標準治療と比較して全生存期間の改善と関連していた。オーストラリアの研究では、モガムリズマブ群の全生存期間中央値は未到達であったのに対し、ボリノスタット群は31.0カ月で、ハザード比は0.48だった。デンマークの研究では、モガムリズマブ群の全生存期間中央値は未到達であったのに対し、標準治療群は17.0カ月で、ハザード比は0.38だった。協和キリンの資金提供を受けたこの研究は、MAVORIC試験の患者レベルデータとリアルワールドのレジストリを用いて、直接比較による生存データが限られているエビデンスギャップに対処した。

イーライリリーとリジェネロン・ファーマシューティカルズは、米国FDAが米国の医薬品製造能力向上を目的とするPreCheckパイロットプログラムに選定した7社に含まれている。このプログラムは、米国市場向けに医薬品を製造する計画のある企業に対し、より早期のFDAとの関与と、より予測可能な規制経路を提供する。選定された他の企業には、アムニール・ファーマシューティカルやキョーワキリンが含まれる。

XLHネットワークと協和キリンは、骨や筋肉に影響を及ぼす希少遺伝性疾患であるX連鎖性低リン血症を抱える人々のための初のオンラインリソース、XLHコミュニティガイドブックを公開しました。このガイドブックはwww.XLHguidebook.comで利用可能で、患者、家族、専門家からの意見を取り入れて開発され、小児期から成人期までの各ライフステージに合わせた実用的でエビデンスに基づく情報を提供します。症状の管理、ケアの調整、学校や仕事などの移行期への対応といったトピックをカバーし、トピック別または年齢層別に探すことができます。今回の初回公開は共同での取り組みですが、2026年末にサイトが移行した後は、将来の版はXLHネットワークが単独で管理します。