Sangamo Therapeutics Inc

PTCセラピューティクスは、ファブリー病を対象としたBLA段階の単回投与AAV遺伝子治療薬ST-920を取得するため、以前に発表したサンガモセラピューティクスとの契約を完了した。ST-920の加速承認に向けたFDAへのローリングBLA申請は、2026年第4四半期に完了する見込みである。最高経営責任者のマシュー・B・クライン氏は、申請を完了し、単回投与で安全かつ有効な持続性のある疾患治療薬をファブリー病患者コミュニティに届けられる可能性を楽しみにしていると述べた。ST-920はイサラルガジン・シバパルボベックとしても知られ、FDAから希少疾病用医薬品、迅速承認、RMATの指定を受けており、欧州医薬品庁からは希少医薬品指定とPRIMEの適格性を、英国医薬品・医療製品規制庁からは革新的医薬品ライセンス・アクセス・パスウェイの指定を受けている。臨床試験では、この治療薬は欠損しているα-ガラクトシダーゼA酵素の長期的な産生を可能にし、グロボトリアオシルセラミド値の有意な低下をもたらした。

PTCセラピューティクスは、ファブリー病を対象とするBLA段階の単回投与AAV遺伝子治療薬ST-920を、サンガモ・セラピューティクスから、前払い1億1100万ドルにマイルストーン支払いを加えた条件で買収することに合意した。ST-920は、アデノ随伴ウイルスベクターを用いてGLA遺伝子の機能的なコピーを送達する設計で、第1/2相STAAR試験では、患者において最長4年半にわたり持続的な酵素活性が確認され、腎機能、心臓関連の転帰、生活の質の改善も示された。迅速承認を目指すBLA申請は、52週時点の年間化eGFRという中間臨床エンドポイントに基づいており、非臨床および臨床モジュールは既に提出済みで、CMCパッケージは2026年第4四半期に提出予定であり、2027年の発売を目標としている。この治療薬は、FDAのRMAT指定、オーファンドラッグ指定、ファストトラック指定を取得しており、CEOのマシュー・B・クライン氏は、今回の買収により、希少疾患領域の商業インフラを活用して短期的な収益成長を加速するという同社の戦略が前進すると述べた。買収は2026年第3四半期に完了する見込みで、希少遺伝性疾患におけるPTCのパイプラインが強化される。