イーライリリーとツイスト・バイオサイエンス、AIで医薬品開発を加速

Therna Biosciencesは、Inceptiveの元最高事業責任者であるKevin Green氏を最高執行責任者に任命し、AI技術のリーダー2名をアドバイザリーチームに加えた。また、NIH Common Fundは同社を「Targeting RNA in Disease with Novel Technologies Challenge」のフェーズI受賞者に選出した。Green氏は8月にThernaに入社し、AIを活用した創薬とRNA治療薬の分野で20年以上の経験を持つ。同社のRNA-Logixプラットフォームが提携プログラムおよび社内プログラムへと進む中、同氏は同社の事業運営と事業開発を統括する。新たなAIアドバイザーは、Arc Instituteの初代最高技術責任者で、以前はGoogleでAndroidのエンジニアリング担当副社長を務めたDave Burke博士と、Mirendilの共同創業者兼CTOで、以前はAnthropicのシニアリサーチサイエンティストおよびGoogleの研究者であったHarsh Mehta氏である。Thernaは、3段階からなるTRDNTチャレンジのフェーズI受賞者25社のうちの1社であり、このチャレンジでは、チームが2027年までに技術を開発・検証する過程で、総額最大1310万ドルの賞金が提供される。Thernaの受賞提案は、RNA-Logix上に構築された共同科学者エージェントを導入し、超希少なハプロ不全症に対する配列特異的な活性化アンチセンスオリゴヌクレオチドを設計・最適化するものである。

insitroは、イーライリリー・アンド・カンパニーと共同で構築した低分子のin vitroおよびin vivo特性を予測する高度な機械学習モデルが、Lilly TuneLabを通じて一部のバイオ企業に利用可能になったと発表した。これらのモデルは、リリーが数十年の研究で数十万種の独自分子から生成した多種前臨床データで訓練されており、in vitroアッセイからの外挿という業界標準手法に代わる選択肢を提供する。2025年9月に発表されたこの提携は、insitroの計算およびAI・機械学習の専門知識と、確立されたADMET特性を持つ化合物に関するin vitroおよびin vivo測定のリリー独自の前臨床データセットを組み合わせたものである。in vivo PKモデルは、低分子創薬のためのinsitroのTherMLプラットフォームの中核コンポーネントであり、機械学習と物理ベースのインシリコスクリーニング、最大10億化合物規模のデータを生成する独自の適応型DNAエンコードライブラリを活用した親和性モデル、およびアクティブラーニング創薬化学設計エンジンと並ぶものである。Lilly TuneLabは、Lilly Ventures、Lilly Gateway Labs、Lilly ExploR&DとともにLilly Catalyze360の一部であり、第三者プロバイダーがホストする連合学習インフラストラクチャ上に構築されている。

Profluentは、BioMarin Pharmaceutical Inc.との提携を発表した。BioMarinのパイプライン向けに新規酵素治療薬を設計・最適化することを目的としている。契約に基づき、Profluentは自社の基盤AIモデルを活用して新規の候補薬を創出し、BioMarinがその結果をスクリーニングし、最終的に最も有望な設計の前進を目指す。Profluentは、世界最大のタンパク質配列データセットとされるProfluent Protein Atlasに基づく独自のタンパク質言語モデル群を用いて、酵素候補の設計と最適化を行う。このデータセットには1150億を超える独自配列が含まれる。BioMarinはProfluentのAIモデルを活用し、タンパク質設計を迅速に探索して、望ましい活性と安定性プロファイルを持つ候補を特定し、最も有望なものを前臨床試験へと進める。BioMarinの副社長兼代謝疾患研究責任者であるPooja Agarwal氏は、この提携はProfluentのデノボタンパク質設計アプローチと、BioMarinの数十年にわたる酵素治療の専門知識を組み合わせるものだと述べた。一方、ProfluentのCEOであるAli Madani氏は、この提携がBioMarinの創薬パイプラインの加速を目指すものだと語った。

ギンコ・バイオワークスの事業部門であるギンコ・データポイントとアフェリスは、アッヴィ、アルジェニクス、ルンドベック、武田薬品を創設メンバーとして抗体開発可能性コンソーシアムが発足したと発表した。この業界連携は、分野最大の標準化された抗体開発可能性データセットを構築することを目指しており、各創設メンバーが独自の抗体配列を提供し、ギンコ・データポイントが公開情報源から不足分を補い、合計1万個の抗体を集める。アフェリスの連合インフラストラクチャーを活用することで、メンバーは生の独自配列を他のメンバーに開示することなく、コンソーシアム全体のデータセットでAIモデルを訓練、評価、改良でき、提供した配列とアッセイデータの所有権は保持される。ギンコ・データポイントは、配列の選定、抗体の製造、ハイスループットのウェットラボ特性評価を含む科学的設計と実行を主導し、アフェリスの安全な環境内で基盤となる抗体開発可能性モデルを訓練する。オックスフォード大学のシャーロット・ディーンとミシガン大学のピーター・テシエが独立した科学的監督を提供し、コンソーシアムの初期データセットは2027年初頭までにメンバーに提供される予定である。

AI創薬の商業化プロセスが着実に進んでいる。インシリコ・メディシンは、パートナーと共同で生成生物学基盤モデルを構築すると発表し、バイオ医薬品の設計と標的の最適化に焦点を当てている。2026年欧州臨床腫瘍学会年次総会は10月23日から27日まで開催され、中国が主導または深く関与した画期的な臨床研究28件が発表される。うち4件は全体会議での口頭発表に選ばれ、その割合は3分の1に達する。医薬品分野では、29件のLBA試験薬が国内製薬企業による自社開発または共同開発であり、ADC、二重特異性抗体、EGFR-TKI耐性非小細胞肺がんなど複数の先端分野をカバーしている。国盛証券によると、核医学分野では最近2件の大型取引が成立し、テリックスが16億5000万ドルでITMを買収、博鋭創合とノバルティスが最大9億ドルの提携を締結した。一方、アイオニスの核酸医薬ウレフネルセンはFUS-ALSを対象とした第III相試験で主要評価項目を達成し、この希少疾患に対して初の有効な治療選択肢を提供した。2026年8月31日時点で、上海科創板バイオ医薬指数の上位10銘柄の合計ウェイトは51.54％で、聯影医療、百済神州、艾力斯、百利天恒、澤璟製薬、栄昌生物、奕瑞科技、恵泰医療、君実生物、華大智造となっている。