Otsuka Holdings Co., Ltd.

โอสึกะและบริษัทไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ของสหรัฐฯ เปิดเผยเมื่อวันที่ 22 ว่า ยา urefnersen ซึ่งทั้งสองบริษัทร่วมกันพัฒนาสำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลองทางคลินิกระยะท้าย ยาดังกล่าวช่วยปรับปรุงการทำงานและยืดอายุการรอดชีวิตของผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ซึ่งเป็นเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและทำลายเซลล์ประสาทที่ควบคุมการเคลื่อนไหว เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก ยานี้ยังลดตัวชี้วัดที่เกี่ยวข้องกับความเสียหายของเซลล์ประสาทและชะลอการดำเนินของโรค ขณะที่ผลข้างเคียงส่วนใหญ่มีระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง และแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ดี ปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับอนุมัติซึ่งมุ่งเป้าไปที่สาเหตุทางพันธุกรรมของโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ขณะที่ทั้งสองบริษัทกำลังหาแนวทางขออนุมัติแบบเร่งรัด มีแผนจะหารือเกี่ยวกับผลการทดลองนี้กับสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานสาธารณสุขทั่วโลก นอกจากนี้ โอสึกะยังได้เริ่มโครงการเข้าถึงยาในระยะเริ่มต้นในระดับโลกสำหรับผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ที่ไม่สามารถเข้าร่วมการทดลองได้ เพื่อให้แพทย์สามารถขอใช้ยา urefnersen ก่อนการอนุมัติได้

ไอออนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศผลการทดลองระยะท้ายเชิงบวกจากสองโครงการระยะที่ 3 ที่ดำเนินการร่วมกับพันธมิตร การศึกษา FUSION ของยูเลฟเนอร์เซนในโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน fused in sarcoma บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการประเมินความบกพร่องด้านการทำงานและการอยู่รอดที่ 72 สัปดาห์ โดยไอออนิสรายงานว่าผลลัพธ์มีนัยสำคัญทางสถิติโดยไม่เปิดเผยตัวเลขสนับสนุน ขณะที่โอสึกะ ฟาร์มาซูติคอล ซึ่งถือสิทธิ์ commercialization ทั่วโลกที่ได้รับอนุญาตในปี 2024 วางแผนหารือข้อมูลกับองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานด้านสุขภาพอื่น ๆ ทั่วโลกเกี่ยวกับแนวทางยื่นขออนุมัติแบบเร่งรัดที่เป็นไปได้ ในอีกด้านหนึ่ง การศึกษา IMAgINATION ของเซแฟกเซอร์เซนในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตอักเสบ IgA ปฐมภูมิ ซึ่งดำเนินการโดยโรช พันธมิตรของไอออนิส บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการวิเคราะห์ชั่วคราวที่กำหนดไว้ล่วงหน้า แสดงให้เห็นการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกหลัง 37 สัปดาห์ และจะดำเนินการต่อในลักษณะปกปิดเพื่อประเมินการทำงานของไตเป็นเวลาสองปี โดยใช้อัตราการกรองของไตโดยประมาณที่สัปดาห์ที่ 105 เป็นมาตรวัดระยะยาว โรชได้รับสิทธิ์เซแฟกเซอร์เซนจากไอออนิสในปี 2022 และรับผิดชอบการศึกษาในระยะที่ 3 รวมถึงกิจกรรมการพัฒนา การขึ้นทะเบียน และการ commercialization ทั่วโลกในอนาคต ขณะที่ไอออนิสมีสิทธิ์ได้รับเงินตามเหตุการณ์สำคัญและค่าลิขสิทธิ์แบบขั้นบันไดจากยอดขายสุทธิของยาทั้งสองชนิด ชัยชนะทั้งสองครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากความล้มเหลวด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดติดต่อกันของไอออนิส รวมถึงความล้มเหลวของการศึกษา CARDIO-TTRansform ระยะที่ 3 ของ Wainua ร่วมกับแอสตร้าเซนเนก้าในเดือนกรกฎาคม และความล้มเหลวของการศึกษา Lp(a)HORIZON ระยะที่ 3 ของ pelacarsen ร่วมกับโนวาร์ติส และเกิดขึ้นหลังการอนุมัติ Zanvastro สำหรับโรคอเล็กซานเดอร์จากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ เมื่อต้นเดือนนี้ นับตั้งแต่ต้นปี หุ้นของไอออนิสลดลง 42% เมื่อเทียบกับอุตสาหกรรมที่ลดลง 2%

โอซึกะ โฮลดิ้งส์ ปรับเพิ่มคาดการณ์ผลประกอบการทั้งปีสำหรับปีงบประมาณสิ้นสุดเดือนธันวาคม 2569 โดยปรับเพิ่มคาดการณ์กำไรจากการดำเนินงานขึ้นร้อยละ 30.3 จากครั้งก่อน เป็น 4.69 แสนล้านเยน และปรับเพิ่มคาดการณ์กำไรสุทธิส่วนที่เป็นของผู้ถือหุ้นบริษัทใหญ่ขึ้นร้อยละ 34.0 เป็น 3.55 แสนล้านเยน พร้อมทั้งเพิ่มเงินปันผลประจำปีจาก 140 เยนในปีก่อน เป็น 200 เยนในปีนี้ สำหรับครึ่งปีแรก รายได้จากการขายเพิ่มขึ้นร้อยละ 12.8 จากช่วงเดียวกันของปีก่อน เป็น 1.33 ล้านล้านเยน กำไรจากการดำเนินงานเพิ่มขึ้นร้อยละ 15.0 เป็น 2.785 แสนล้านเยน และกำไรสุทธิส่วนที่เป็นของผู้ถือหุ้นบริษัทใหญ่เพิ่มขึ้นร้อยละ 24.3 เป็น 2.156 แสนล้านเยน นับเป็นทั้งรายได้และกำไรที่เพิ่มขึ้น การปรับเพิ่มคาดการณ์ได้รับแรงหนุนจากยารักษาโรคจิตหลักอย่างเร็กซัลติที่ทำผลงานได้ดี และอัตราส่วนค่าใช้จ่ายในการขายและบริหารที่ดีขึ้นจากการควบคุมต้นทุน ราคาหุ้นปรับตัวสูงขึ้นอีกหลังประกาศผลประกอบการ และเพิ่มขึ้นประมาณร้อยละ 10 ในช่วงหนึ่งเดือนที่ผ่านมา

รายงานฉบับใหม่จาก DelveInsight เปิดเผยว่ามีบริษัทมากกว่า 28 แห่งกำลังพัฒนายาในขั้นตอนวิจัยสำหรับวัณโรคกว่า 30 รายการ ผู้เล่นสำคัญประกอบด้วย Biofabri, Otsuka Pharmaceutical, GlaxoSmithKline, Archivel Farma, BioNTech, CanSino Biologics Inc., Medincell และอื่นๆ โดยมีวิธีการรักษาที่น่าสนใจ เช่น MTBVAC, Quabodepistat, GSK3036656, RUTI, BNT164 และ Ad5-105K ซึ่งอยู่ในขั้นตอนทางคลินิกต่างๆ มียาประมาณสี่รายการขึ้นไปที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาช่วงปลาย และกลไกการออกฤทธิ์ที่โดดเด่น ได้แก่ สารยับยั้งลิวซิล-ทีอาร์เอ็นเอ ซินเทเทส สารกระตุ้นภูมิคุ้มกัน และสารยับยั้งโปรตีน DprE1 รายงานยังเน้นย้ำถึงเหตุการณ์สำคัญล่าสุด รวมถึงการให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในการทดลองระยะที่สองบีของ alpibectir-ethionamide ในเดือนมีนาคม 2026 และการเริ่มกลุ่มทดลองใหม่ในการทดลอง IMAGINE ของ MTBVAC ในเดือนกุมภาพันธ์ 2026