アルナイラム株、競合の試験データで下落もアナリストは中核事業の安全性を指摘

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要約 · なぜ重要か

アルナイラム・ファーマシューティカルズの株価は、アストラゼネカとアイオニス・ファーマシューティカルズのフェーズ3試験CARDIO-TTRansformの完全なデータが発表された後、時間外取引で約4.9%下落した。この試験では、両社の薬剤ワイヌアとTTR安定化剤(ファイザーのビンダケルが主流の標準治療)を併用した場合、標準治療単独よりも転帰が悪く、主要評価項目の相対リスクは1.14であったのに対し、ワイヌア単独では0.71であった。アナリストは、これがRNAサイレンサーと安定化剤の併用における広範な欠陥を示すものかどうかを議論しており、ジェフリーズのファイサル・クルシッド氏は、安定化剤で治療された集団におけるサイレンサーの利益は限定的とみなし、ステイフェルのポール・マテイス氏は、併用の結果は明らかに予想よりも悪いと呼び、オッペンハイマーのコスタス・ビリウリス氏は、アルナイラムのsiRNAプラットフォームではこのようなネガティブなシグナルは観察されていないと指摘する。パイプラインへの懸念にもかかわらず、アナリストはアルナイラムの商業基盤は安全であると一致しており、実際のアムブトラの使用は治療歴のない患者における単剤療法が大半を占めているためである。ステイフェルは、アムブトラのピーク時売上高が100億ドルに達するという自信を改めて表明している。

資産への影響 7

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モデルナ、新設のCOO職にフアン・アンドレス氏を初代として任命

モデルナは、元幹部のフアン・アンドレス氏を新設された最高執行責任者(COO)に任命した。この人事により、投資家は最近の株価の急変動を評価する材料を新たに得ることになる。株価は過去1日および1週間で7.8%下落したが、30日間では28.8%高、90日間では154%高と依然として上昇している。この90日間の急騰は、インティスメラン・オートジーンの良好なデータ、更新版COVIDワクチンに対するFDAの承認、ナスダック100への採用、感染症関連のニュースに伴うセクターの動き、そして今回のアンドレス氏の新たな運営職への復帰によるものだ。モデルナの直近終値は187.46ドルで、最も注目されるバリュエーション見通しでは適正価値は119.56ドルとされており、最近の急騰と経営陣の交代は、すでに高い期待の上で起きていることを示している。アナリストのコンセンサス目標株価は119.56ドルで、最も強気な予想は170.0ドル、最も弱気な予想はわずか45.0ドルとなっている。
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MRNA · Capital · Neutral Moderna appoints Juan Andres as first COO in a newly created role, a leadership change weighed against stretched valuation and recent stock surge.
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United States
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Therna Biosciences、Kevin Green氏をCOOに任命、AIアドバイザー2名を追加、NIH TRDNTチャレンジのフェーズIで受賞

Therna Biosciencesは、Inceptiveの元最高事業責任者であるKevin Green氏を最高執行責任者に任命し、AI技術のリーダー2名をアドバイザリーチームに加えた。また、NIH Common Fundは同社を「Targeting RNA in Disease with Novel Technologies Challenge」のフェーズI受賞者に選出した。Green氏は8月にThernaに入社し、AIを活用した創薬とRNA治療薬の分野で20年以上の経験を持つ。同社のRNA-Logixプラットフォームが提携プログラムおよび社内プログラムへと進む中、同氏は同社の事業運営と事業開発を統括する。新たなAIアドバイザーは、Arc Instituteの初代最高技術責任者で、以前はGoogleでAndroidのエンジニアリング担当副社長を務めたDave Burke博士と、Mirendilの共同創業者兼CTOで、以前はAnthropicのシニアリサーチサイエンティストおよびGoogleの研究者であったHarsh Mehta氏である。Thernaは、3段階からなるTRDNTチャレンジのフェーズI受賞者25社のうちの1社であり、このチャレンジでは、チームが2027年までに技術を開発・検証する過程で、総額最大1310万ドルの賞金が提供される。Thernaの受賞提案は、RNA-Logix上に構築された共同科学者エージェントを導入し、超希少なハプロ不全症に対する配列特異的な活性化アンチセンスオリゴヌクレオチドを設計・最適化するものである。
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モデルナのmRNAがんワクチン、メラノーマを超えて幅広い腫瘍試験へ

個別化mRNAがんワクチンは、メラノーマでの最初の主要な臨床的成功を超え、治療がより難しい固形腫瘍全般へと対象を広げつつある。投資家の中心的な関心は、一つのがん種で有効性が確認されたプラットフォームが、より広範な腫瘍生物学で意味のある結果を出せるかどうかにある。モデルナはESMOで第3相メラノーマデータを発表するとともに、膵がんおよび非小細胞肺がんに関する資料も公表し、メルクと提携してメラノーマ、膵がん、非小細胞肺がんの適応で開発を進めるintismeran autogeneの複数腫瘍にわたる開発経路を示した。製薬企業規模で最も明確な競合はビオンテックで、HPV16陽性頭頸部がんを対象とするBNT113と、ロシュと提携する膵がんで進行中のautogene cevumeranを有する。シティはメラノーマの結果を受けてバリュエーション懸念からモデルナを格下げし、示唆される売上高と拡大期待は強気に過ぎると主張した。一方、ファイザー、ビオンテック、モデルナはmRNA技術の特許をめぐる訴訟に直面している。エバクシオンは、進行メラノーマを対象にAIで設計した個別化ペプチドワクチンEVX-01の2年データを発表し、mRNAモダリティ以外も含めた個別化免疫療法をめぐる競争の激しさを示した。製造の複雑さはなお制約となっており、各患者ごとに腫瘍のシーケンシング、ネオアンチゲンの選定、臨床的に有用な期間内での個別化生産が必要となる。
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MRNA · Technology · Neutral Moderna's personalized mRNA cancer vaccine moves beyond melanoma into broader solid-tumor tests with Phase 3 melanoma data and pancreatic/NSCLC materials
MRNA · Capital · Negative Citi downgraded Moderna on valuation concerns, arguing implied sales and expansion expectations were aggressive
MRK · Demand · Positive Merck is Moderna's partner developing intismeran autogene across melanoma, pancreatic, and NSCLC, with Phase 3 melanoma data and broader tumor expansion advancing the partnered program
22UA.XETRA · Competition · Neutral BioNTech is named the clearest pharmaceutical-scale competitor with BNT113 and Roche-partnered autogene cevumeran in pancreatic cancer
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ノバルティス、アボジェン・バイオサイエンシズと78億ドルのRNA治療薬契約を締結

ノバルティスは、中国のアボジェン・バイオサイエンシズとの間でライセンスおよびオプション契約を締結し、スイスの製薬大手にアボジェンの主要候補薬ABO2203に関する全世界での独占的権利と、アボジェン独自のRNAプラットフォームに基づく追加プログラムをライセンスするオプションを付与した。契約に基づき、アボジェンは前払い金5億7500万ドルを受け取り、追加プログラムを対象とするすべてのオプションが行使され、指定された開発、規制、商業上のマイルストーンが達成された場合、最大約72億ドルの潜在的マイルストーン支払いを受け取る資格があり、さらに将来の製品売上に対するロイヤルティも得る。ABO2203は、自己免疫疾患向けに開発中の治験段階にあるメッセンジャーRNAにコードされたCD19xCD3 T細胞エンゲージャーであり、生体内でT細胞エンゲージャーの内因性産生を誘導することでB細胞をリセットするよう設計されている。本取引は、必要な規制当局の承認を含む慣例的な完了条件に従う。この契約は、ノバルティスがエンレストとプロマクタに対するジェネリック医薬品の競争や、ペラカルセンおよび筋強直性ジストロフィー1型に対するデルデシランのHARBOR試験の後期段階での失敗を含む一連のパイプラインの挫折に直面する中で行われた。
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NOVN.SW · Capital · Positive Novartis signs $7.8B licensing/option deal with Abogen for RNA therapeutics, adding pipeline assets amid generic competition and pipeline setbacks
Abogen Biosciences · Capital · Positive Abogen receives $575M upfront and up to ~$7.2B in milestones plus royalties under the Novartis licensing and option agreement
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サノフィ、ノバルティス、ノボノルディスクが数十億ドル規模のヘルスケア案件を主導

デラウェア州の連邦判事は月曜日、ファイザー、ビオンテック、モデルナに対し、バイエル傘下のモンサント部門が提起した訴訟の却下を求める申し立てを退けた。この訴訟は、mRNA技術に関連する米国特許第7,741,118号の使用をめぐるもので、ウィリアム・ブライソン判事は、これらの企業が同特許が無効であること、あるいは自社の新型コロナウイルスワクチンが同特許を侵害していないことを証明できなかったと述べた。サノフィは、レジェネロンと共同で4つの長時間作用型免疫療法を開発するため、最大80億ドル相当の契約に合意した。この契約には10億ドルの前払い金が含まれ、臨床段階にあるIL-13モノクローナル抗体REGN20423が中心となる。中国のアボジェン・バイオサイエンシズは、ノバルティスとの間で最大78億ドル相当のライセンスおよびオプション契約を締結した。この契約は、5億7500万ドルの前払い金と、すべてのプログラムのすべてのオプションが行使された場合に最大約72億ドルに達する可能性のあるマイルストーン支払いで構成され、アボジェンの主力資産ABO2203に対する世界独占ライセンスを含む。江蘇恒瑞医薬は、実験的な肥満治療薬HRS-1596の世界的権利をノボノルディスクにライセンス供与することで合意した。契約額は最大26億ドルで、3億ドルの前払い金が含まれ、取引は2026年第4四半期に完了する見込みである。一方、S&P 500ヘルスケアセクター指数は週間で2.66%下落し、下落率上位にはインサイトが6.93%安、レジェネロンが6.71%安となったほか、マッケソンが4.11%高、カーディナル・ヘルスが3.67%高となった。
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NOVN.SW · Demand · Positive Novartis signed a licensing and option agreement with Abogen worth up to $7.8B covering ABO2203.
SAN.PA · Demand · Positive Sanofi agreed to an up-to-$8B deal with Regeneron to jointly develop four long-acting immunology therapies.
Abogen Biosciences · Demand · Positive Abogen Biosciences licensed its lead asset ABO2203 to Novartis in a deal worth up to $7.8B.
22UA.XETRA · Regulation · Negative Delaware judge rejected BioNTech's motion to dismiss Monsanto's mRNA patent lawsuits over its COVID-19 vaccine.
600276.CG · Demand · Positive Hengrui licensed global rights to its obesity drug HRS-1596 to Novo Nordisk for up to $2.6B, with $300M upfront.
MRNA · Regulation · Negative Delaware judge rejected Moderna's motion to dismiss Monsanto's mRNA patent infringement lawsuits over its COVID-19 vaccine.
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HSBCがターゲットの格上げ、シティがモデルナの格下げ、アナリスト評価変更の週

今週、ウォール街のアナリストは相次いで投資判断を変更した。主な動きとして、HSBCはターゲットを「保有」から「買い」に格上げし、目標株価を125ドルから190ドルに引き上げた。同社の再建が「勢いを増している」と指摘した。シティはモデルナを「中立」から「売り」に格下げし、評価額は「正当化できない」と述べた。同バイオ企業は個別化がんワクチン「インティスメラン・アウトジーン」の第3相試験成功以降、222%以上上昇している。目標株価は80ドルから60ドルに引き下げた。ドイツ銀行はペプシコを「買い」から「保有」に格下げ。ゴールドマン・サックスはオクシデンタル・ペトロリアムを「中立」から「買い」に格上げし、目標株価を63ドルから69ドルに設定。トゥルマリン・オイルを「買い」から「売り」に2段階格下げし、目標株価を59カナダドルから49カナダドルに引き下げた。ウェルズ・ファーゴはコンソリデーテッド・エジソンを「イコールウェイト」から「オーバーウェイト」に格上げし目標株価118ドル、BPを「イコールウェイト」から「オーバーウェイト」に格上げし目標株価57ドルとした。一方、エクソンモービルを「オーバーウェイト」から「イコールウェイト」に格下げし、目標株価は182ドルで据え置いた。モルガン・スタンレーはエヌビディアを半導体セクターのトップピックとして再指定した。
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