BridgeBio Pharma Inc

ตลาดโรคเอคอนโดรพลาเซียในเจ็ดตลาดหลัก ได้แก่ สหรัฐอเมริกา เยอรมนี ฝรั่งเศส อิตาลี สเปน สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น มีมูลค่าประมาณ 600 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 และคาดว่าจะเติบโตในอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้นประมาณ 11% ตั้งแต่ปี 2026 ถึงปี 2036 ตามรายงานฉบับใหม่จาก ResearchAndMarkets.com จำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในตลาดเหล่านี้ประมาณ 28,500 รายในปี 2025 โดยสหรัฐอเมริกามีประชากรผู้ป่วยและตลาดเชิงพาณิชย์ใหญ่ที่สุดที่ประมาณ 14,500 ราย แนวทางการรักษากำลังเปลี่ยนไปสู่การบำบัดแบบมุ่งเป้า โดยมียาที่ได้รับการอนุมัติ VOXZOGO (vosoritide) และ YUVIWEL (navepegritide; TransCon CNP) เป็นผู้นำ ขณะที่ตัวเลือกในกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่กำลังพัฒนามี infigratinib (BBP-831/BGJ398) จาก QED Therapeutics ซึ่งเป็นบริษัทในเครือ BridgeBio ร่วมกับ Novartis และ Kyowa Kirin, RBM-007 (umedaptanib pegol) จาก RIBOMIC และ BMN 333 จาก BioMarin Pharmaceutical การพัฒนาล่าสุดรวมถึงสรุปผลการทดลองระยะที่ 2 และการยื่นขออนุมัติระยะที่ 3 ในญี่ปุ่นของ RIBOMIC ผลการทดลองระยะที่ 3 PROPEL 3 ในเชิงบวกของ BridgeBio สำหรับ infigratinib และข้อมูลระยะที่ 1 ของ BioMarin สำหรับ BMN 333 รายงานเน้นโอกาสในการวินิจฉัยทางพันธุกรรมที่เร็วขึ้น การบำบัดแบบมุ่งเป้า FGFR3 และสารอะนาล็อก CNP ที่ออกฤทธิ์ยาวนาน พร้อมทั้งชี้ให้เห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง เช่น ตัวเลือกการรักษาที่จำกัดในกลุ่มอายุต่างๆ และต้นทุนการรักษาที่สูง

BridgeBio Pharma รายงานข้อมูลการตรวจด้วยคลื่นแม่เหล็กไฟฟ้าของหัวใจครั้งใหม่จากการศึกษาเฟส 3 ATTRibute-CM และส่วนขยายแบบเปิด ซึ่งบ่งชี้ว่าผู้ป่วยบางรายที่ได้รับการรักษาด้วย acoramidis มีการปรับปรุงในโครงสร้างและการทำงานของหัวใจ ในการวิเคราะห์ผู้ที่เข้าร่วมครบ 54% ของผู้ป่วยที่ได้รับ acoramidis มีการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกในการทำงานของหัวใจห้องล่างซ้ายที่เดือนที่ 30 เทียบกับ 20% ของผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก ในขณะที่การวิเคราะห์แบบอนุรักษ์นิยมมากขึ้นแสดงการปรับปรุงใน 34% ของผู้ป่วยที่ได้รับ acoramidis เทียบกับ 9% ของผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก Acoramidis ยังลดร้อยละเฉลี่ยโดยประมาณของวันที่สูญเสียเนื่องจากการเสียชีวิตหรือการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลด้วยโรคหัวใจและหลอดเลือดเหลือ 7.5% จาก 11.7% ด้วยยาหลอกจนถึงเดือนที่ 30 ซึ่งแปลเป็น 38 วันเพิ่มเติมที่มีชีวิตอยู่นอกโรงพยาบาล โดยความแตกต่างถึง 65 วันในเดือนที่ 36 อย่างไรก็ตาม การวิเคราะห์เชิงสำรวจเหล่านี้ไม่ได้เป็นการสุ่มและไม่สามารถยืนยันการฟื้นตัวของโรคได้ และไม่มีการเปรียบเทียบโดยตรงกับการรักษาที่แข่งขันกัน BridgeBio ได้เริ่มการศึกษา ASCEND-ATTR ซึ่งเป็นเฟส 3b/4 เพื่อประเมินการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องในโครงสร้าง การทำงานของหัวใจ และปริมาณอะไมลอยด์ในอนาคต

BridgeBio Pharma ได้เริ่มให้ยาแก่ผู้เข้าร่วมรายแรกในการศึกษา ASCEND-ATTR ซึ่งเป็นการศึกษาในระยะ 3b/4 เพื่อประเมินผลระยะยาวของอะโครามิดิสต่อโครงสร้างหัวใจ การทำงานของหัวใจ และปริมาณอะไมลอยด์ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจจากอะไมลอยด์ที่เกิดจากทรานส์ไทเรติน (ATTR-CM) การศึกษาแบบเปิดนี้มีผู้เข้าร่วมประมาณ 150 คน และจะใช้การตรวจ MRI หัวใจและคลื่นเสียงสะท้อนหัวใจทุกปีเป็นเวลา 36 เดือน โดยมีจุดยุติหลักคือการปรับปรุงการทำงานของหัวใจห้องล่างซ้ายในเดือนที่ 36 การศึกษานี้ต่อเนื่องจากข้อมูลระยะ 3 ของ ATTRibute-CM ที่บ่งชี้ว่าอะโครามิดิสอาจย้อนกลับการดำเนินของโรคและฟื้นฟูสุขภาพหัวใจได้ ข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาย่อย CMR ของ ATTRibute-CM และการขยายผลแบบเปิดจะนำเสนอในงานประชุม ESC Congress 2026

บริษัทบริดจ์ไบโอ ฟาร์มา รายงานรายได้ไตรมาสสองที่ 243.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้น 120% เมื่อเทียบกับปีก่อน และสูงกว่าประมาณการของแซ็กส์ที่ 222.6 ล้านดอลลาร์ โดยได้แรงหนุนจากยอดขายผลิตภัณฑ์แอตทรูบีในสหรัฐที่ 222.4 ล้านดอลลาร์ ซึ่งมากกว่าสามเท่าของ 71.5 ล้านดอลลาร์ในปีก่อนหน้า บริษัทขาดทุนสุทธิ 78 เซนต์ต่อหุ้น มากกว่าที่คาดไว้ว่าจะขาดทุน 64 เซนต์ แต่ดีขึ้นจากการขาดทุน 95 เซนต์ในปีก่อน เนื่องจากค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาเพิ่มขึ้น 34% เป็น 149.4 ล้านดอลลาร์ และค่าใช้จ่ายในการขายทั่วไปและบริหารเพิ่มขึ้น 44% เป็น 186.3 ล้านดอลลาร์ ผู้บริหารกล่าวว่าส่วนแบ่งตลาดยาสูตรแรกของแอตทรูบีในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากโปรตีนทรานสไธรีตินเพิ่มขึ้นสองถึงสามจุดเปอร์เซ็นต์ในไตรมาสนี้ ขณะที่กลุ่มผู้ป่วยที่เปลี่ยนมาจากยา วินดาเคว และ วินดาแมกซ์ ของไฟเซอร์เริ่มเข้าสู่ภาวะปกติ บริดจ์ไบโอสิ้นเดือนมิถุนายนด้วยเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวม 720.2 ล้านดอลลาร์ ลดลงจาก 940.2 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสก่อนหน้า แต่การระดมทุนหุ้นบุริมสิทธิมูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์ที่ปิดดีลเมื่อวันที่ 1 กรกฎาคม ทำให้ยอดเงินสดเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 1.7 พันล้านดอลลาร์ บริษัทกำลังเตรียมการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในสหรัฐที่อาจเกิดขึ้นได้ถึงสามรายการในช่วง 12 เดือนข้างหน้า ได้แก่ บีบีพี 418 ซึ่งมีกำหนดวันตัดสินใจของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาในวันที่ 27 พฤศจิกายน 2026 เอนคาเลเรตที่อยู่ระหว่างการพิจารณาโดยมีกำหนดตัดสินใจวันที่ 8 พฤษภาคม 2027 และอินฟิกราทินิบที่ตั้งเป้าเปิดตัวช่วงต้นถึงกลางปี 2027 หากได้รับการอนุมัติ

บริดจ์ไบโอ ฟาร์มา ได้รับสถานะการพิจารณาแบบเร่งด่วนจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ สำหรับยารักษาโรคหายากสองตัวที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ได้แก่ บีบีพี-418 และเอนคาเลอเรต บีบีพี-418 ซึ่งมีศักยภาพเป็นยาตัวแรกสำหรับโรคกล้ามเนื้อแขนขาอ่อนแรงชนิด 2ไอ/อาร์9 มีกำหนดวันพิจารณาอนุมัติในวันที่ 27 พฤศจิกายน 2026 ขณะที่เอนคาเลอเรตสำหรับโรคภาวะแคลเซียมในเลือดต่ำชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรมแบบออโตโซมัลโดมิแนนต์ชนิดที่ 1 มีกำหนดวันพิจารณาอนุมัติในวันที่ 8 พฤษภาคม 2027 บริษัทยังรายงานประสิทธิภาพที่แตกต่างอย่างต่อเนื่องของยาอะโครามิดิสในการรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจจากโปรตีนทรานสไธรีตินที่จับตัวผิดปกติ โดยอ้างอิงจากข้อมูลการทดลองระยะท้ายและข้อมูลจากผู้ป่วยจริง บริดจ์ไบโอรายงานรายได้รายไตรมาส 243.68 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาสที่สองของปี 2026 โดยมีผลขาดทุนสุทธิน้อยกว่าช่วงเดียวกันของปีก่อน ซึ่งสนับสนุนการเปลี่ยนผ่านสู่แพลตฟอร์มโรคหายากในเชิงพาณิชย์ บริษัทได้เสร็จสิ้นการเสนอขายหุ้นเพิ่มทุนมูลค่า 390 ล้านดอลลาร์สหรัฐในเดือนสิงหาคม 2026 ซึ่งสะท้อนถึงความเสี่ยงด้านการจัดหาเงินทุนในขณะที่ต้องใช้เงินทุนสำหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์หลายรายการ

หุ้นของ BridgeBio Pharma ปรับตัวขึ้น 29% ในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา โดยได้แรงหนุนจากยอดขายที่แข็งแกร่งของยา Attruby สำหรับรักษาโรคหัวใจ และกลุ่มยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนาขั้นปลายที่มีแนวโน้มดี Attruby ซึ่งได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ เมื่อปลายปี 2024 สำหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากการสะสมของโปรตีนทรานสไธรีติน มียอดขายในไตรมาสที่สองเพิ่มขึ้นมากกว่าสามเท่าเมื่อเทียบกับปีก่อน มาอยู่ที่กว่า 222 ล้านดอลลาร์สหรัฐ จากเดิม 71.5 ล้านดอลลาร์สหรัฐ รายได้รวมอยู่ที่เกือบ 244 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เพิ่มขึ้นมากกว่าสองเท่าจากเกือบ 111 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปีก่อนหน้า บริษัทได้ยื่นคำขออนุมัติยาใหม่สำหรับโครงการระยะปลายทั้งสามโครงการแล้ว โดย BBP-418 ได้รับกำหนดวันพิจารณาจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ในวันที่ 27 พฤศจิกายน นักวิเคราะห์ส่วนใหญ่มีมุมมองเชิงบวก โดย 16 จาก 17 รายให้คำแนะนำซื้อหุ้นตัวนี้ และ Piper Sandler ได้ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายพร้อมทั้งคงคำแนะนำ overweight ไว้

บริดจ์ไบโอ ฟาร์มา เปิดเผยแผนการเปิดตัวยาสามรายการที่กำลังจะมาถึง โดยวัน PDUFA แรกสำหรับ BBP-418 ถูกกำหนดเป็นวันที่ 27 พฤศจิกายน 2026 นายนีล คูมาร์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า คำขออนุมัติยาทั้งสามรายการสำหรับโรคแอลจีเอ็มดีทูไอ โรคเอดีเอชวัน และโรคอะคอนโดรเพลเซีย ได้ถูกยื่นไปแล้ว และบริษัทคาดว่าจะได้รับการตอบรับคำขออนุมัติยา และอาจได้รับการพิจารณาแบบเร่งด่วนสำหรับยาอินฟิกราทินิบในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 โดยจะได้รับการอนุมัติตามมาในช่วงกลางปี 2027 การทดลองระดับโลกเฟสสาม RECLAIM-HP สำหรับยาเอนคาเลอเรตได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว และคาดว่าจะมีผลการทดลองออกมาภายใน 18 เดือนข้างหน้า รายได้รวมในไตรมาสที่สองอยู่ที่ 243.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งรวมถึงรายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์แอตทรูบี 222.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ในขณะที่เงินสดและเงินลงทุนอยู่ที่ 720.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ณ วันที่ 30 มิถุนายน และเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 1.7 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ หลังจากการลงทุนในหุ้นบุริมสิทธิมูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐปิดการขายเมื่อวันที่ 1 กรกฎาคม

BridgeBio Pharma ประกาศว่า FDA ได้รับคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่สำหรับ encaleret เพื่อรักษาภาวะแคลเซียมในเลือดต่ำชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรมแบบออโตโซมเด่นชนิดที่ 1 โดยกำหนดวันดำเนินการเป้าหมายเป็นวันที่ 8 พฤษภาคม 2027 หากได้รับการอนุมัติ encaleret จะเป็นยาตัวแรกที่ระบุข้อบ่งใช้สำหรับ ADH1 โดยเฉพาะ ซึ่งถือเป็นโอกาสสร้างยอดขายระดับบล็อกบัสเตอร์ การทดลองระยะที่ 3 ในชื่อ CALIBRATE บรรลุจุดยุติหลักและจุดยุติรองที่สำคัญทั้งหมด ทำให้ค่าชี้วัดโรคกลับสู่ปกติโดยไม่ต้องใช้แคลเซียมและวิตามินดีเสริม BridgeBio กำลังรับผู้ป่วยเด็กเข้าร่วมการศึกษาขึ้นทะเบียน และมีแผนเริ่มการทดลองระยะที่ 3 ในภาวะพาราไทรอยด์ทำงานต่ำเรื้อรังในช่วงปลายฤดูร้อนนี้ ซึ่งอาจขยายการใช้ยานี้ให้กว้างขึ้น

หุ้น BridgeBio Pharma พุ่งขึ้นแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 93.42 ดอลลาร์ในวันพฤหัสบดี หลังจากความล้มเหลวในการทดลองทางคลินิกระยะสุดท้ายของคู่แข่งอย่าง AstraZeneca ช่วยเพิ่มความเชื่อมั่นในยา Attruby ซึ่งเป็นยาที่วางตลาดเพียงตัวเดียวของ BridgeBio หุ้นปิดตลาดสูงขึ้น 15% เพิ่มมูลค่าตลาดประมาณ 2.3 พันล้านดอลลาร์ เนื่องจากนักลงทุนมองว่าการศึกษาระยะที่สาม CARDIO-TTRansform ของ AstraZeneca สำหรับยา Wainua ในภาวะ ATTR-CM ที่ไม่เป็นไปตามเป้าหมายนั้น เป็นการเสริมความแข็งแกร่งให้กับตำแหน่งทางการแข่งขันของ Attruby Attruby ซึ่งได้รับการอนุมัติในเดือนพฤศจิกายน 2024 สำหรับภาวะ ATTR-CM สร้างยอดขายในสหรัฐฯ ได้ 362.4 ล้านดอลลาร์ในปี 2025 และเกือบ 181 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรกของปี 2026 BridgeBio ประมาณการว่าจำนวนผู้ป่วย ATTR-CM ที่ได้รับการวินิจฉัยในสหรัฐฯ เพิ่มขึ้นจากน้อยกว่า 5,000 รายในปี 2019 เป็นมากกว่า 50,000 รายในปี 2025 โดยมีโอกาสทางการตลาดทั่วโลกเกินกว่า 2 หมื่นล้านดอลลาร์ Pfizer ซึ่งครองตลาด ATTR-CM ด้วยกลุ่มยา Vyndaqel ที่สร้างยอดขายทั่วโลกประมาณ 1.6 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรกของปี 2026 ก็เห็นหุ้นของตนเพิ่มขึ้น 1% จากข่าวนี้เช่นกัน

หุ้นแอสตร้าเซนเนก้าร่วงเกือบ 8% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากบริษัทประกาศว่าการศึกษาระยะที่สามของยาไวนัวไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากแอมีลอยด์ชนิดทรานส์ไทรีติน การศึกษาคาร์ดิโอ-ทีทรานส์ฟอร์มไม่แสดงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางสถิติสำหรับยาไวนัวที่เพิ่มเข้าไปในการรักษามาตรฐานเมื่อเทียบกับยาหลอกในผลลัพธ์รวมของการเสียชีวิตจากโรคหัวใจและหลอดเลือดและเหตุการณ์ทางคลินิกโรคหัวใจและหลอดเลือดที่เกิดซ้ำ หุ้นไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ซึ่งร่วมพัฒนายาดังกล่าว ร่วงลง 19% ยาไวนัวได้รับการอนุมัติแล้วสำหรับโรคเส้นประสาทส่วนปลายจากแอมีลอยด์ชนิดทรานส์ไทรีตินที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม และความสำเร็จในตลาด ATTR-CM ที่ใหญ่กว่านี้เคยถูกคาดหวังว่าจะขยายโอกาสทางการค้าอย่างมีนัยสำคัญ หลังจากความพ่ายแพ้ครั้งนี้ หุ้นของคู่แข่งอย่างอัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ และบริดจ์ไบโอ ฟาร์มา ปรับตัวขึ้นประมาณ 18% และ 11% ตามลำดับ เนื่องจากยารักษา ATTR-CM ของพวกเขาอย่างแอมวุตราและแอทรูบีมีจำหน่ายในตลาดแล้ว

บริดจ์ไบโอ ฟาร์มา ประกาศผลวิเคราะห์หลังการทดลองใหม่ที่แสดงว่าอะโครามิดิสสัมพันธ์กับผลปกป้องไตโดยตรงที่เกิดขึ้นเร็วและคงอยู่ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาจากแอมีลอยด์ชนิดทรานส์ไทรีติน การเริ่มการรักษาทำให้ค่าอัตราการกรองของไตลดลงชั่วคราว 8.5 มิลลิลิตรต่อนาทีต่อ 1.73 ตารางเมตร และลดอัตราส่วนอัลบูมินต่อครีแอตินีนในปัสสาวะลงร้อยละ 15.5 เมื่อเทียบกับยาหลอกภายในวันที่ 28 โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เกี่ยวกับไต ตลอดระยะเวลา 30 เดือน อะโครามิดิสช่วยให้ค่าความชันของอัตราการกรองของไตเรื้อรังดีขึ้นอย่างต่อเนื่องที่บวก 2.47 มิลลิลิตรต่อนาทีต่อ 1.73 ตารางเมตรต่อปี และลดอัตราส่วนอัลบูมินต่อครีแอตินีนในปัสสาวะลงอย่างต่อเนื่องร้อยละ 13.7 รูปแบบนี้คล้ายกับยาที่ออกฤทธิ์โดยตรงต่อไต เช่น ยากลุ่มเอซีอีอินฮิบิเตอร์ ยากลุ่มเออาร์บี และยากลุ่มเอสจีแอลทีทูอินฮิบิเตอร์ และไม่เคยพบในยารักษาโรคเอทีทีอาร์-ซีเอ็มชนิดอื่นที่ได้รับอนุมัติ ผู้เข้าร่วมที่มีค่าอัตราการกรองของไตลดลงชั่วคราวมากมีความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตหรือการเข้ารักษาในโรงพยาบาลจากโรคหัวใจและหลอดเลือดลดลงร้อยละ 58 ในปีแรก ขณะที่ค่าอัตราการกรองของไตที่ลดลงในกลุ่มยาหลอกสัมพันธ์กับผลลัพธ์ที่แย่ลง

บริษัท บริดจ์ไบโอ ฟาร์มา ได้รับเงินทุนสูงสุด 1 พันล้านดอลลาร์ในรูปหุ้นบุริมสิทธิแปลงสภาพจากกองทุนที่บริหารโดย ซิกซ์ธ สตรีท และ เฮลธ์แคร์ รอยัลตี้ ซึ่งเป็นธุรกิจของ เคเคอาร์ โดย ซิกซ์ธ สตรีท เป็นผู้ลงทุนหลักด้วยเงิน 800 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ เฮลธ์แคร์ รอยัลตี้ ร่วมลงทุน 133.9 ล้านดอลลาร์ ณ วันปิดดีล หุ้นบุริมสิทธิชนิดสะสมและมีส่วนร่วมแปลงสภาพรุ่นซีรีส์ เอ นี้มีอัตราเงินปันผลเริ่มต้นที่ 7% และราคาแปลงสภาพเริ่มต้นที่ 137.79 ดอลลาร์ต่อหุ้น ซึ่งคิดเป็นส่วนเพิ่มมากกว่า 100% จากราคาถัวเฉลี่ยถ่วงน้ำหนักปริมาณการซื้อขาย 30 วันของบริดจ์ไบโอ การระดมทุนครั้งนี้เกิดขึ้นในขณะที่ยา แอตทรูบี กำลังเติบโตเป็นยาบล็อกบัสเตอร์มูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์ และบริษัทเตรียมเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพเป็นบล็อกบัสเตอร์อีกสามรายการในสหรัฐฯ ในช่วง 12 เดือนข้างหน้า ได้แก่ บีบีพี-418 สำหรับโรคแอลจีเอ็มดีทูไอ/อาร์ไนน์ เอนคาเลอเรต สำหรับโรคเอดีเอชวัน และ อินฟิกราทินิบ สำหรับโรคกระดูกอ่อนในเด็ก

มีรายงานว่า Sixth Street Partners และ KKR ได้ตกลงที่จะให้หุ้นบุริมสิทธิ์มูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์แก่บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ BridgeBio Pharma โดย Bloomberg รายงานโดยอ้างอิงแหล่งข่าวที่เกี่ยวข้องว่า การจัดหาเงินทุนครั้งนี้ซึ่งคาดว่าจะประกาศได้เร็วที่สุดในวันพุธ จะช่วยให้ BridgeBio เร่งการเปิดตัวยาตัวใหม่สำหรับรักษาโรคทางพันธุกรรม หุ้นของ BridgeBio Pharma ลดลง 1.4% ในการซื้อขายนอกเวลาทำการ และลดลงประมาณ 3% นับตั้งแต่ต้นปีนี้

บริษัทบริดจ์ไบโอ ฟาร์มา ประกาศว่าผลบวกจากการทดลองระยะที่ 3 โพรเพล 3 ของยาชนิดรับประทานอินฟิกราทินิบในเด็กที่มีภาวะกระดูกอ่อนไม่เจริญได้รับการตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ และนำเสนอในที่ประชุมนานาชาติด้านสุขภาพกระดูกเด็ก การศึกษาบรรลุจุดยุติหลัก โดยมีความแตกต่างของค่าเฉลี่ยกำลังสองน้อยที่สุดของความเร็วส่วนสูงต่อปีที่ปรับเป็นรายปีที่เพิ่มขึ้น 1.74 เซนติเมตรต่อปีเมื่อเทียบกับยาหลอก และค่าเฉลี่ยที่สังเกตได้เพิ่มขึ้น 2.10 เซนติเมตรต่อปี ซึ่งเป็นค่าที่มากที่สุดที่มีรายงานในการศึกษาภาวะกระดูกอ่อนไม่เจริญระยะที่ 3 ใด ๆ จุดยุติรองสำคัญคือการเปลี่ยนแปลงของคะแนนซีส่วนสูงก็บรรลุผลเช่นกัน และการวิเคราะห์เชิงสำรวจที่กำหนดไว้ล่วงหน้าแสดงให้เห็นการปรับปรุงสัดส่วนร่างกายอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเป็นครั้งแรกเมื่อเทียบกับยาหลอกในเด็กอายุต่ำกว่าแปดปี ข้อมูลเพิ่มเติมที่นำเสนอในที่ประชุมเผยให้เห็นการเพิ่มขึ้นของช่วงแขนอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอกที่ 0.37 ส่วนเบี่ยงเบนมาตรฐาน ยาชนิดรับประทานอินฟิกราทินิบสามารถทนได้ดี โดยไม่มีการหยุดยาหรือเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยาที่ศึกษา บริดจ์ไบโอตั้งใจจะยื่นคำขออนุมัติยาใหม่ต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐในไตรมาสที่สามของปี 2026 และยื่นคำขออนุญาตการตลาดต่อองค์การยาแห่งยุโรปในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 โดยคาดว่าจะเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาช่วงต้นถึงกลางปี 2027

ยาหลักของ Alnylam Pharmaceuticals อย่าง Amvuttra สร้างยอดขายทั่วโลก 889.9 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรกของปี 2026 คิดเป็น 76% ของรายได้รวมของบริษัท ตัวเลขดังกล่าวแสดงถึงการเติบโต 187% เมื่อเทียบกับปีก่อน โดยได้แรงหนุนจากการยอมรับที่แข็งแกร่งในผู้ป่วยโรค ATTR amyloidosis ที่มีภาวะกล้ามเนื้อหัวใจหนาในสหรัฐอเมริกา และการเปลี่ยนมาจากยา Onpattro พอร์ตโฟลิโอโรคหายากของ Alnylam ซึ่งประกอบด้วย Givlaari และ Oxlumo มีรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิ 125.7 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 15% จากปีก่อน ขณะที่บริษัทพยายามลดการพึ่งพา Amvuttra ไปป์ไลน์รวมถึงสินทรัพย์ระยะท้าย เช่น zilebesiran ที่ร่วมมือกับ Roche สำหรับโรคความดันโลหิตสูง และ nucresiran ในระยะที่สามสำหรับโรค ATTR amyloidosis ในขณะที่ Amvuttra เผชิญการแข่งขันที่เพิ่มขึ้นจากกลุ่มยา Vyndaqel ของ Pfizer ซึ่งมียอดขายทั่วโลก 1.6 พันล้านดอลลาร์ และ Attruby ของ BridgeBio ซึ่งมียอดขาย 180.6 ล้านดอลลาร์ หุ้นของ Alnylam ปรับตัวลดลง 30.1% ตั้งแต่ต้นปี และซื้อขายที่อัตราส่วนราคาต่อยอดขาย 8.97 เท่า ซึ่งต่ำกว่าค่าเฉลี่ยห้าปีที่ 18.24 เท่า