Kyowa Kirin Co., Ltd.

ตลาดโรคเอคอนโดรพลาเซียในเจ็ดตลาดหลัก ได้แก่ สหรัฐอเมริกา เยอรมนี ฝรั่งเศส อิตาลี สเปน สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น มีมูลค่าประมาณ 600 ล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 และคาดว่าจะเติบโตในอัตราการเติบโตต่อปีแบบทบต้นประมาณ 11% ตั้งแต่ปี 2026 ถึงปี 2036 ตามรายงานฉบับใหม่จาก ResearchAndMarkets.com จำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยในตลาดเหล่านี้ประมาณ 28,500 รายในปี 2025 โดยสหรัฐอเมริกามีประชากรผู้ป่วยและตลาดเชิงพาณิชย์ใหญ่ที่สุดที่ประมาณ 14,500 ราย แนวทางการรักษากำลังเปลี่ยนไปสู่การบำบัดแบบมุ่งเป้า โดยมียาที่ได้รับการอนุมัติ VOXZOGO (vosoritide) และ YUVIWEL (navepegritide; TransCon CNP) เป็นผู้นำ ขณะที่ตัวเลือกในกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่กำลังพัฒนามี infigratinib (BBP-831/BGJ398) จาก QED Therapeutics ซึ่งเป็นบริษัทในเครือ BridgeBio ร่วมกับ Novartis และ Kyowa Kirin, RBM-007 (umedaptanib pegol) จาก RIBOMIC และ BMN 333 จาก BioMarin Pharmaceutical การพัฒนาล่าสุดรวมถึงสรุปผลการทดลองระยะที่ 2 และการยื่นขออนุมัติระยะที่ 3 ในญี่ปุ่นของ RIBOMIC ผลการทดลองระยะที่ 3 PROPEL 3 ในเชิงบวกของ BridgeBio สำหรับ infigratinib และข้อมูลระยะที่ 1 ของ BioMarin สำหรับ BMN 333 รายงานเน้นโอกาสในการวินิจฉัยทางพันธุกรรมที่เร็วขึ้น การบำบัดแบบมุ่งเป้า FGFR3 และสารอะนาล็อก CNP ที่ออกฤทธิ์ยาวนาน พร้อมทั้งชี้ให้เห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง เช่น ตัวเลือกการรักษาที่จำกัดในกลุ่มอายุต่างๆ และต้นทุนการรักษาที่สูง

ค็อกนิแซนท์และเบนช์ลิงได้รับเลือกเป็นพันธมิตรเพื่อเร่งการวิจัยและพัฒนาของเคียววะ คิริน โดยการติดตั้งแพลตฟอร์ม AI ของเบนช์ลิงที่โตเกียวรีเสิร์ชพาร์กและฟูจิรีเสิร์ชพาร์กในประเทศญี่ปุ่น การติดตั้งครั้งนี้มีเป้าหมายเพื่อรวมศูนย์การจัดการข้อมูล เพิ่มประสิทธิภาพกระบวนการออกแบบโมเลกุล และทำให้เวิร์กโฟลว์เป็นอัตโนมัติ ช่วยให้นักวิจัยสามารถวางแผนการทดลอง ดำเนินการ เก็บข้อมูล และใช้ AI ได้ในสภาพแวดล้อมเดียว เคียววะ คิรินคาดว่าแพลตฟอร์มนี้จะทำให้การออกแบบการทดลองและการเก็บข้อมูลเป็นอัตโนมัติ เร่งวงจรการวิจัยตั้งแต่การระบุเป้าหมายการค้นพบยาไปจนถึงการคัดเลือกตัวยาใหม่ ค็อกนิแซนท์จะให้การสนับสนุนแบบครบวงจร รวมถึงการติดตั้งแพลตฟอร์ม การย้ายข้อมูล การนำระบบไปใช้ และการบำรุงรักษาอย่างต่อเนื่อง ขณะที่แพลตฟอร์มของเบนช์ลิงเชื่อมต่อโดยตรงกับเครื่องมือในห้องปฏิบัติการเพื่อบันทึกข้อมูลที่มีโครงสร้างและค้นหาได้โดยอัตโนมัติ ความร่วมมือนี้มีจุดประสงค์เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการทำงานของนักวิจัย สนับสนุนการตัดสินใจที่มีข้อมูลครบถ้วน และวางรากฐานการค้นพบยารุ่นต่อไปให้กับเคียววะ คิริน

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ ได้เลือกโรงงานผลิตที่แซนฟอร์ดของเคียววะ คิริน เข้าร่วมโครงการนำร่อง PreCheck ของ FDA โครงการนี้เปิดโอกาสให้มีการหารือด้านกฎระเบียบตั้งแต่ระยะเริ่มต้นระหว่างการก่อสร้างโรงงานผลิตยาชีววัตถุที่ทันสมัยในเมืองแซนฟอร์ด รัฐนอร์ทแคโรไลนา ซึ่งเริ่มก่อสร้างเมื่อปลายปี 2024 และคาดว่าจะพร้อมดำเนินการได้ภายในปี 2027 โครงการนี้ออกแบบมาเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการปฏิบัติตามหลักเกณฑ์วิธีการที่ดีในการผลิตและการตรวจสอบความถูกต้อง เร่งระยะเวลาการผลิตเชิงพาณิชย์ และเสริมสร้างความยืดหยุ่นของห่วงโซ่อุปทานสำหรับผู้ป่วยโรคหายาก โทชิยูกิ คุราตะ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายห่วงโซ่อุปทานของเคียววะ คิริน กล่าวว่าการได้รับเลือกครั้งนี้เป็นก้าวสำคัญแห่งการเปลี่ยนแปลง โดยระบุว่าโรงงานแห่งนี้เป็นฐานการผลิตแห่งแรกของบริษัทในสหรัฐฯ โครงการ PreCheck แทนที่การตรวจสอบตามลำดับด้วยกรอบการทำงานเชิงรุกสองระยะ ซึ่งรวมถึงระยะความพร้อมของโรงงานที่ใช้แฟ้มข้อมูลหลักด้านยาแบบที่ห้าเพื่อรับข้อเสนอแนะแบบเรียลไทม์จาก FDA และระยะการยื่นคำขอที่มีการหารือก่อนยื่นคำขออย่างเป็นระบบเพื่อปรับปรุงการตรวจสอบด้านเคมี การผลิต และการควบคุมให้มีประสิทธิภาพยิ่งขึ้น

การวิเคราะห์เปรียบเทียบการรักษาทางอ้อมสองรายการที่นำเสนอในงานประชุมมะเร็งต่อมน้ำเหลืองผิวหนังโลกปี 2026 แสดงให้เห็นว่าโมกามูลิซูแมบสัมพันธ์กับอัตราการรอดชีวิตโดยรวมที่ดีขึ้นเมื่อเทียบกับการรักษามาตรฐานในผู้ป่วยโรคเชื้อรามัยโคซิสฟุงกอยด์หรือเซซารีซินโดรมที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา ในการศึกษาของออสเตรเลีย ค่ามัธยฐานอัตราการรอดชีวิตโดยรวมของโมกามูลิซูแมบยังไม่ถึงจุดสิ้นสุด เทียบกับ 31.0 เดือนสำหรับโวริโนสแตท โดยมีอัตราส่วนความเสี่ยงที่ 0.48 ในการศึกษาของเดนมาร์ก ค่ามัธยฐานอัตราการรอดชีวิตโดยรวมของโมกามูลิซูแมบยังไม่ถึงจุดสิ้นสุด เทียบกับ 17.0 เดือนสำหรับการรักษามาตรฐาน โดยมีอัตราส่วนความเสี่ยงที่ 0.38 งานวิจัยนี้ได้รับทุนจากเคียววะ คิริน ใช้ข้อมูลระดับผู้ป่วยจากการทดลองมาวอริกและทะเบียนข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริงเพื่อเติมเต็มช่องว่างหลักฐานที่ข้อมูลการรอดชีวิตเปรียบเทียบโดยตรงยังมีจำกัด

อีไล ลิลลี และรีเจเนอรอน ฟาร์มาซูติคอลส์ เป็นหนึ่งในเจ็ดบริษัทยาที่ได้รับการคัดเลือกจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ หรือ FDA สำหรับโครงการนำร่อง PreCheck ซึ่งมีเป้าหมายเพื่อยกระดับขีดความสามารถในการผลิตยาภายในสหรัฐฯ โครงการนี้เปิดโอกาสให้บริษัทต่างๆ ได้มีส่วนร่วมกับ FDA ตั้งแต่เนิ่นๆ และมีเส้นทางด้านกฎระเบียบที่คาดการณ์ได้มากขึ้น สำหรับบริษัทที่วางแผนผลิตยาเพื่อจำหน่ายในตลาดสหรัฐฯ บริษัทอื่นๆ ที่ได้รับเลือก ได้แก่ แอมเนียล ฟาร์มาซูติคอล และเคียววะ คิริน

เครือข่าย XLH และเคียววะ คิริน ได้เปิดตัวคู่มือชุมชน XLH ซึ่งเป็นแหล่งข้อมูลออนไลน์รูปแบบใหม่สำหรับผู้ที่ใช้ชีวิตกับภาวะฟอสเฟตในเลือดต่ำแบบถ่ายทอดทางโครโมโซมเอ็กซ์ ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและส่งผลต่อกระดูกและกล้ามเนื้อ คู่มือนี้สามารถเข้าถึงได้ที่ www.XLHguidebook.com และได้รับการพัฒนาจากความคิดเห็นของผู้ป่วย ครอบครัว และผู้เชี่ยวชาญ เพื่อให้ข้อมูลที่ใช้ได้จริงและอิงตามหลักฐาน ซึ่งปรับให้เหมาะกับแต่ละช่วงชีวิตตั้งแต่วัยเด็กจนถึงวัยผู้ใหญ่ เนื้อหาครอบคลุมหัวข้อต่างๆ เช่น การจัดการกับอาการ การประสานงานการดูแล และการปรับตัวในช่วงเปลี่ยนผ่าน เช่น การเข้าโรงเรียนและการทำงาน โดยสามารถค้นหาตามหัวข้อหรือกลุ่มอายุได้ แม้ว่าการเปิดตัวครั้งแรกจะเป็นความร่วมมือระหว่างสององค์กร แต่คู่มือฉบับต่อๆ ไปจะบริหารจัดการโดยเครือข่าย XLH เพียงผู้เดียว หลังจากที่เว็บไซต์เปลี่ยนผ่านในช่วงปลายปี 2026