RNAi / Antisense Oligonucleotides

ADARx Pharmaceuticalsは、最大3億7190万ドルを調達する可能性のある米国IPOで、最大17億4000万ドルの評価額を目指している。サンディエゴ拠点のRNA医薬品開発企業である同社は、2190万株を1株15～17ドルで公募し、ナスダックにティッカーADRXで上場する計画だ。アッヴィは並行する私募を通じて最大1億ドルを投資することに合意しており、ADARxによると、IPO後のアッヴィの出資比率は約4.9%となる。アッヴィは2025年5月、研究提携の一環として既にADARxに3億3500万ドルを支払っていた。ADARxの実験薬のうち3つは臨床試験中で、さらに2つは前臨床開発の後期段階にあり、最も進んだ候補であるonvuzosiranは遺伝性血管性浮腫を対象とした後期試験にある。IPOXのリサーチアソシエイト、ルーカス・ミュールバウアー氏は、アッヴィの投資をADARxの技術に対する外部からの検証と評したが、評価額は依然として承認製品のない実験薬に依存している。

大塚製薬と米アイオニス・ファーマシューティカルズは２２日、両社が共同開発中の遺伝性筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬ウレフネルセンについて、後期臨床試験で主要目標を達成したと発表した。ウレフネルセンは、運動を制御する神経細胞に損傷を与える希少な遺伝性ＡＬＳの一種であるＦＵＳ変異型ＡＬＳ（ＦＵＳ－ＡＬＳ）患者において、プラセボ群と比較して機能を改善し、生存期間を延ばした。同薬は神経細胞の損傷関連マーカーを低減し、疾患の進行を遅らせたほか、大半の副作用は軽度または中等度で、良好な安全性が示されたという。現在、ＦＵＳ－ＡＬＳの遺伝的原因を標的とする承認済み治療法は存在せず、両社は迅速承認の道筋を模索する中、米食品医薬品局および世界の保健当局とこの結果について協議する計画だ。これとは別に、大塚製薬は試験に参加できないＦＵＳ－ＡＬＳ患者を対象とした世界的な早期アクセスプログラムを開始し、医師が承認前にウレフネルセンの利用を要請できるようになる。

ロシュ・ホールディングのパートナーであるイオニスは、IgA腎症を対象とした第3相IMAgINATION試験においてセファクセルセンが主要評価項目を達成し、プラセボと比較してタンパク尿を統計的に有意に減少させたと報告した。この臨床的成功はロシュ・ホールディングの好調な流れにさらに弾みをつけるもので、株価は90日間で8.32％、年初来では11.58％上昇し、1年間の株主総利回りは44.02％に達している。ロシュ・ホールディングの株価は現在363.20スイスフランで、アナリストの平均目標株価を約3％下回る水準にとどまっているが、本源的価値の推計に対しては約59％のディスカウントで評価されている。一方、最も注目されるナラティブに基づく適正価値は353.34スイスフランで、株価は2.8％割高とされている。これに対しSWSのDCFモデルは逆の見方を示し、将来キャッシュフロー価値を893.70スイスフランと算出している。ただし、主要な第3相プログラムが期待を裏切る場合や、旧来の大型製品に対するバイオシミラーの圧力が予想より速く強まる場合には、状況は急速に変わり得る。

イオニス・ファーマシューティカルズは、提携先と進める2つの第III相プログラムで良好な後期試験結果を発表した。融合肉腫遺伝子の変異に起因する筋萎縮性側索硬化症を対象としたウレフネルセンのFUSION試験は、72週時点の機能障害と生存を評価する主要評価項目を達成し、イオニスは支持となる数値を開示せずに統計的に有意な結果と報告した。2024年に全世界での商業化権をライセンス取得した大塚製薬は、迅速な規制申請経路の可能性について、FDAやその他の各国保健当局とデータを協議する計画だ。別途、イオニスの提携先ロシュが実施した成人の原発性免疫グロブリンA腎症を対象とするセファクセルセンのIMAgINATION試験は、事前に指定された中間解析で主要評価項目を達成し、37週後のタンパク尿の統計的に有意かつ臨床的に意味のある減少を示した。試験は盲検下で継続され、2年間にわたる腎機能を評価し、105週時点の推定糸球体濾過量を長期指標とする。ロシュは2022年にイオニスからセファクセルセンをライセンス取得し、第III相試験および今後の世界的な開発、規制、商業化活動を担っており、イオニスは両薬剤のマイルストーン支払いと純売上高に応じた段階的ロイヤルティを受け取る資格がある。今回の2つの成功は、イオニスにとって相次ぐ心血管領域の挫折に続くもので、7月にアストラゼネカと進めたワイヌアの第III相CARDIO-TTRansform試験の失敗、ノバルティスと進めたペラカルセンの第III相Lp(a)HORIZON試験の未達があり、今月初めにはアレクサンダー病治療薬ザンヴァストロがFDAの承認を取得した。年初来でイオニスの株価は42%下落しており、業界全体の2%下落と対照的だ。

ロシュは、原発性IgA腎症の成人を対象とした治験薬セファクセルセンの進行中の第III相IMAgINATION試験について、事前に規定された中間解析で良好な結果が得られたと発表した。24時間尿中タンパク／クレアチニン比で測定した37週時点のタンパク尿減少がプラセボ対比で統計的に有意かつ臨床的に意義のあるものであり、本試験は主要評価項目を達成した。セファクセルセンは自己投与を目的とした月1回の皮下注射剤で、肝臓における補体因子Bの産生を阻害する。安全性および忍容性プロファイルはこれまでに報告されたデータと一致しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。IMAgINATION試験では459人が1対1でセファクセルセンまたはプラセボを105週間投与されるよう無作為化され、105週時点の推定糸球体濾過量で測定される2年間の腎機能変化を評価するため、盲検下で継続される。中間データは今後の医学会議で発表され、保健当局とも共有される予定である。ロシュは補体介在性疾患の治療を目的として、イオニスからセファクセルセンのライセンスを取得した。

ADARx Pharmaceuticalsは月曜日、米国での新規株式公開（IPO）で最大17億4000万ドルの評価額を目指していると発表した。上場を計画するバイオテクノロジー企業の波に加わる形だ。希少疾患向けRNA医薬品を開発するサンディエゴ拠点の同社は、2190万株を1株15～17ドルで募集し、最大3億7190万ドルを調達することを目指している。AbbVieは同時実施される私募を通じて最大1億ドルを投資することに合意しており、IPO後におよそ4.9%の株式を取得する見込み。これは2025年5月に研究提携のためにADARxへ支払った3億3500万ドルに追加されるものとなる。ADARxの最も進んだ候補薬であるonvuzosiranは、突然の腫れ発作を引き起こす希少な遺伝性疾患である遺伝性血管性浮腫を対象に後期試験段階にあり、同社の3つのプログラムが臨床試験中、2つが前臨床開発の後期段階にある。引受幹事にはJPMorgan、Morgan Stanley、TD Cowenが名を連ね、株式はNasdaqにADRXのシンボルで上場される予定だ。

アローヘッド・ファーマシューティカルズは、同社の薬剤プロザシランが、重度の高トリグリセリド血症患者を対象とした2つの第3相試験（SHASTA-3およびSHASTA-4）において、トリグリセリド値と急性膵炎の発症を有意に減少させたと発表した。試験は主要評価項目と副次評価項目を達成し、12か月後のトリグリセリド中央値は79%および81%減少した。プール解析では、急性膵炎の発症が78%減少し、高リスク患者では91%減少した。同社は2026年末までに優先審査バウチャーを使用して米国食品医薬品局に追加新薬申請を提出する予定である。レデンプロとして販売されているプロザシランは、家族性カイロミクロン血症症候群に対してすでに承認されており、RNA干渉を利用してAPOC3の産生を抑制する。

Alnylam Pharmaceuticalsは、欧州心臓病学会議2026で新たなデータを発表し、ATTR-CM患者集団および治療環境全体におけるRNAiを利用したTTRサイレンシングの強みを再確認しました。HELIOS-B第3相試験の後期ブレークスルー事前指定サブグループ解析では、vutrisiranが、ベースライン時にtafamidisを使用していた患者と使用していなかった患者の両方において、全死因死亡および再発性心血管イベントに対して一貫した臨床的利益をもたらすことが示されました。この解析には654人の無作為化患者が含まれ、その40%がtafamidisを服用していました。追加の事後解析では、vutrisiranが多系統症状に与えるプラスの影響が強調され、内在能力の低下が25%減少し、低下リスクが52%減少しました。vutrisiranとpatisiranの第3相試験4件を合わせた1,402人の患者を対象としたプール解析では、性別を問わず一貫した治療効果が示されました。zilebesiranのKARDIA-3第2相試験からの新しいサブグループデータは、特にベースラインの収縮期血圧が高く利尿薬を背景治療として使用している患者において、血圧コントロールが向上する可能性を示唆しました。これらの知見は、Rocheと共同開発中のzilebesiranに関する進行中の第3相ZENITH試験を支持するものです。

アローヘッド・ファーマシューティカルズは、8月17日にドイツで家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人患者向けにREDEMPLOの提供開始を発表し、欧州での重要なマイルストーンを達成しました。これは、2026年6月の欧州委員会の承認に続くものです。この薬剤は現在、処方と償還のためのLauer-Taxeデータベースに掲載されており、臨床症状または遺伝子検査に基づいて3か月に1回処方できます。この発売拡大は、アローヘッドが8月4日に発表した2026年度第3四半期の財務結果の直後に行われました。四半期売上高は前年同期比171%増の7530万ドルとなり、ウォール街の予想5270万ドルを上回りました。これは、コラボレーション収入とREDEMPLOの米国での処方量の倍増によるものです。純損失は、研究開発費と商業発売への投資により1億9420万ドル（1株当たり1.36ドル）に拡大しましたが、総現金リソースは15億6000万ドルと堅調を維持しました。8月6日、H.C.ウェインライトは、アローヘッドの目標株価を115ドルから120ドルに引き上げ、買い推奨を再表明しました。これは、重度の高トリグリセリド血症（SHTG）に対するプロザシランの発売スケジュールが1四半期前倒しされたことと、マドリガルとの新たな提携を理由としています。強気の根拠は、重要な第3相試験の有効性、トリグリセリドと急性膵炎イベントの持続的な減少、および15億7000万ドルの現金残高に支えられています。一方、弱気の根拠は、第3四半期の四半期営業損失が1億7010万ドルと、継続的な不採算に焦点を当てており、REDEMPLOの初期売上高がわずか240万ドルであることから、商業的な立ち上げはまだ証明されていません。投資家は、8月30日のESC会議でのSHASTAデータの完全な発表と、2026年末までのプロザシランのsNDA申請計画、およびドイツでのREDEMPLOの初期の償還採用指標に注目すべきです。

アローヘッド・ファーマシューティカルズは本日、ドイツ・ミュンヘンで開催される欧州心臓病学会において、重要な新データを発表すると発表した。重度の高トリグリセリド血症患者を対象としたプラゾサランの第3相試験SHASTA-3およびSHASTA-4の詳細な結果は、2026年8月30日のホットライン・レイトブレイキング・サイエンスセッションで発表される。同社はまた、ESCのデータを振り返るウェブキャストを開催し、2026年8月31日に質疑応答を行う。さらに、ホモ接合性家族性高コレステロール血症の中国人青年および成人を対象としたvsa003（ゾダシラン）の第3相臨床試験に関する発表が2026年8月31日に予定されている。

悦康薬業の公告によると、子会社の北京悦康科創医薬科技股份有限公司はこのほど、米FDAからYKYY033注射液の動静脈血栓症の予防・治療を目的とした臨床試験申請の承認通知を受領した。YKYY033はGalNAcリガンドを結合した二本鎖siRNA医薬品で、RNA干渉作用により血液凝固第XI因子の遺伝子転写mRNAをサイレンシングし、FXIタンパク質の産生を抑制する。前臨床試験では良好な安全性と忍容性が示され、複数の動物モデルで顕著な抗血栓効果を示し、出血リスクの増加は認められなかった。本製品は2026年6月と7月にNMPAから複数の抗凝固関連適応症の臨床試験許可を取得しており、第I相臨床試験が着実に進行中である。

サイレンス・セラピューティクスとアブセレラ・バイオロジクスは月曜日、良好な臨床試験結果を発表した後、52週高値を更新した。サイレンス・セラピューティクスの株価は29％以上急騰し17.58ドルとなった。同社のsiRNA候補薬ダイブシランが真性多血症を対象とした第2相試験で主要評価項目を達成し、2つの投与群で奏効率が93％と81％に達したことを受けた。アブセレラ・バイオロジクスの株価は34％以上上昇し10.01ドルとなった。同社の薬剤ABCL635が閉経に伴う血管運動症状を対象とした第2相試験で主要評価項目を達成し、単回投与後に中等度から重度の症状が患者の約83％で軽減したことが材料視された。その他、52週高値を更新したバイオテクノロジー銘柄には、カンバーランド・ファーマシューティカルズ、セルデックス・セラピューティクス、バイオデシックスが含まれ、四半期決算やパイプラインの最新情報が買い材料となった。

アローヘッド・ファーマシューティカルズは、2026年6月30日締めの2026会計年度第3四半期において、純損失1億9430万ドル（1株当たり1.36ドル）を計上した一方、売上高は前年同期の2800万ドルから約7500万ドルに増加した。同社は、SHASTA-3およびSHASTA-4試験の良好な第3相結果を強調した。これらの試験では、主要評価項目と副次的評価項目のすべてを達成し、トリグリセリドの中央値低下率が79%と81%、広範なSHTG集団における急性膵炎イベントの78%減少が示された。Redemploの商業収入は約240万ドルに達し、前期比で倍増以上となり、EU、オーストラリア、カナダ、中国、米国を含む5地域で規制当局の承認を拡大した。営業費用は約2億4500万ドルに増加し、研究開発費が3600万ドル増の1億9800万ドル、販売費及び一般管理費が1600万ドル増の4700万ドルとなった。優先審査バウチャーの2億1500万ドルでの取得は、HSR法に基づく待機期間の終了後に第4四半期での支払いが見込まれる大規模な現金支出であり、SHTGを対象とする追加的新薬承認申請のFDA審査を迅速化する可能性を狙っている。アローヘッドは、四半期末時点で約16億ドルの現金および投資と、1億4110万株の発行済普通株式を保有している。

CAMP4セラピューティクスは、以前発表した私募の第2トランシェを完了し、約5010万ドルの総収入を得たと発表した。第2トランシェでは、普通株式1075万6498株を1株1.53ドルで、特定の取締役、従業員、コンサルタントに3万9306株を1.65ドルで、そして事前資金調達ワラント2192万5368個を1個1.5299ドルで発行した。このトランシェの投資家には、コーストランズ・キャピタル、ジャナス・ヘンダーソン・インベスターズ、バルヤスニー・アセット・マネジメント、ビボ・キャピタル、5AMベンチャーズ、アデージ・キャピタル・マネジメント、トレイルズ・エッジ・キャピタル・パートナーズ、CURE SYNGAP1が含まれる。同社は、この純収入を、SYNGAP1関連疾患を対象とする主力のアンチセンスオリゴヌクレオチド治療候補薬CMP-002の開発に充てる計画で、同薬は最近オーストラリアで第1/2相臨床試験の開始許可を取得した。また、初期段階のパイプラインの支援にも使用する。主幹事はリアリンク・パートナーズが務め、パイパー・サンドラー、カンター・フィッツジェラルド、ウェドブッシュ・セキュリティーズが共同幹事を務めた。

アルナイラム・ファーマシューティカルズの株価は6.3%上昇した。同社がロンドンで開催されたアルツハイマー病協会国際会議において、アルツハイマー病RNAi候補薬ミベルシランとALN-5288の新たな臨床データを発表し、同時に製品収入が初めて10億ドルを超える四半期を報告したためだ。データには、早期発症型アルツハイマー病における長期安全性所見と脳脊髄液バイオマーカーの大幅な減少が含まれていた。アルナイラムはまた、脳アミロイド血管症を対象とするcAPPricorn-1試験の登録を完了し、ダウン症候群関連アルツハイマー病を対象とするAPPlauDS試験を開始しており、拡大する神経科学ポートフォリオを際立たせている。10億ドル規模の収入四半期は、野心的な神経科学プログラムに資金を供給するのに十分なキャッシュフローを示しており、長期的にはTTRフランチャイズへの依存を減らす可能性がある。アナリストは、最も強気な予測では2029年までに約119億ドルの収入と36億ドルの利益を既に想定しており、この初期のアルツハイマーデータが期待をさらに押し上げる可能性があると指摘している。

アルナイラム・ファーマシューティカルズは2026年第1四半期に、四半期製品収入が初めて10億ドルを突破し、純製品収入は前年同期比121％増の10億3600万ドル、総収入は11億7000万ドルに達した。AMVUTTRAだけで8億9000万ドルを稼ぎ出し、TTRフランチャイズを9億1000万ドルに押し上げ、希少疾患フランチャイズは1億2600万ドルを加えた。同社は前年同期の損失からGAAPベースの純利益2億600万ドルに転換したが、利益成長が株価上昇を上回ったため、予想PERは約32.5倍に圧縮された。機関投資家の支持はやや後退し、四半期末時点で上位ファンドのうち54ファンドがロングポジションを保有し、前期の67から減少、空売り比率は浮動株の4.36％となっている。

Arrowhead Pharmaceuticalsは、ホモ接合型家族性高コレステロール血症を対象としたゾダシランのグローバル第3相YOSEMITE臨床試験の登録を完了し、試験完了は2027年半ばを見込んでいる。当初は60人の参加者を予定していたが、患者と医師の強い関心により、最終的に70人が登録された。ゾダシランは、ANGPTL3の産生を抑制するよう設計された治験中のRNA干渉治療薬で、従来のLDLコレステロール低下療法とは異なるメカニズムを提供する。Arrowheadは、良好な結果が得られ次第、複数の地域で規制当局の承認を申請する意向である。

RTTNewsは、同サイトで取り上げられて以来、86%から327%のリターンを生み出したバイオテクノロジーおよび医療機器株5銘柄に注目している。アローヘッド・ファーマシューティカルズは、主力薬レデンプロのFDA承認と良好な臨床データを受けて、52週高値の95.49ドルまで222%急騰した。コンパス・パスウェイズは、治療抵抗性うつ病を対象としたシロシビン療法COMP360の良好な第3相試験結果を報告した後、3年半ぶり高値の15.40ドルまで327%上昇した。CGオンコロジーは、膀胱がん治療候補クレトスティモジンの有望なデータを背景に、過去最高値の77.00ドルまで148%上昇した。アルファ・タウ・メディカルは、がん治療Alpha DaRTの規制進展と有望な臨床結果に牽引され、52週高値の14.11ドルまで182%上昇した。エレクトロメッドは、堅調な四半期収益と利益成長に支えられ、52週高値の47.40ドルまで86%上昇した。

中潮は水曜日、ナスダック上場維持のための3株を1株にする株式併合を受け、191.84%急騰し4.29ドルとなり、ヘルスケア上昇銘柄をリードした。レイクウッド・アメデックス・バイオセラピューティクスは、抗菌薬候補Nu-3が細菌膜を破壊することでPACCARBの目標に合致し、抗生物質耐性感染症や感染性糖尿病足潰瘍の有望な治療薬として位置づけられると発表した後、83.33%上昇し3.41ドルとなった。アローヘッド・ファーマシューティカルズは、重度高トリグリセリド血症患者を対象としたPlozasiranの第3相SHASTA-3およびSHASTA-4試験で主要評価項目であるトリグリセリド低下を達成し、急性膵炎の統計的に有意な減少を示したことを受け、19.03%上昇し88.70ドルとなった。年末までにsNDAの提出が計画されている。LBファーマシューティカルズは、統合失調症を対象としたLB-102の第3相NOVA-2試験のトップラインデータ読み取りを2027年前半に前倒ししたことを受け、10.93%上昇し35.84ドルとなった。その他の注目すべき動きとして、特定のニュースはないもののアドバンスト・バイオメッドが73.02%上昇、サテロス・バイオサイエンスが14.72%上昇、ダリオヘルスが2350万ドルの登録直接募集の価格決定後に12.86%上昇した。

アローヘッド・ファーマシューティカルズは、重度高トリグリセリド血症患者を対象とした脂質低下薬プロザシランの後期試験で良好な結果を発表し、同社株は18％上昇した一方、競合のイオニス・ファーマシューティカルズは5％近く下落した。プロザシランは第3相試験のSHASTA-3およびSHASTA-4において主要評価項目と事前に規定された全ての副次評価項目を達成し、12カ月時点でのトリグリセリド値の中央値低下率はそれぞれ79％と81％で、プラセボ群の約27％を大きく上回った。新たな安全性シグナルは認められず、治療下で発現した有害事象の発生率は過去の試験データと一致していた。アローヘッドは今年末までに、重度高トリグリセリド血症への適応拡大を求める追加新薬申請をFDAに提出する計画だ。イオニスは競合治療薬オレザルセンを開発中で、現在FDAの優先審査下にあり、6月30日までに判断が下される見通しである。