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アビスコのラベングラチニブ、軟骨無形成症の第2相試験で良好な結果
アビスコ・セラピューティクスは、軟骨無形成症の小児を対象としたラベングラチニブ(別名ABSK061)の第2相試験における良好な予備的有効性結果を発表した。最初の最低用量コホートである0.064mg/kgを1日1回投与した群では、6歳以上の小児7人が27週間にわたり投与を受け、年間身長増加速度がベースラインから平均+2.4cm/年となり、奏効率は100%であった。第2相ABSK061-202試験は、3歳から12歳の小児を対象に、経口FGFR2/3阻害薬の安全性と有効性を評価する多施設非盲検用量漸増試験であり、治療期間は78週間を予定している。重篤な有害事象や有害事象による治療中止は報告されておらず、高リン血症や角膜毒性といったFGFR1またはFGFR2に関連する有害事象も観察されていない。本試験では最初の3つの用量コホートの予備的な安全性評価が完了しており、6カ月時点の有効性および安全性の結果は2026年末までに得られる見込みである。ラベングラチニブは世界で初めて臨床試験に入ったFGFR2/3阻害薬であり、軟骨無形成症の治療に対して米国食品医薬品局から希少小児疾患指定および希少疾病用医薬品指定を受けている。
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2256.HK · Technology · Positive Positive Phase 2 efficacy and safety results for lavengratinib (ABSK061) in children with achondroplasia