RNAi / Antisense Oligonucleotides

ADARx Pharmaceuticals ตั้งเป้ามูลค่ากิจการสูงถึง 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรกที่สหรัฐฯ ซึ่งอาจระดมทุนได้ถึง 371.9 ล้านดอลลาร์ บริษัทพัฒนายา RNA สัญชาติอเมริกันจากซานดิเอโกแห่งนี้วางแผนเสนอขายหุ้น 21.9 ล้านหุ้นในราคาหุ้นละ 15 ถึง 17 ดอลลาร์ และจดทะเบียนซื้อขายบนตลาด Nasdaq ภายใต้สัญลักษณ์ ADRX AbbVie ตกลงลงทุนสูงสุด 100 ล้านดอลลาร์ผ่านการเสนอขายหุ้นแบบเฉพาะเจาะจงที่เกิดขึ้นพร้อมกัน ซึ่ง ADARx ระบุว่าจะทำให้ AbbVie ถือหุ้นราวร้อยละ 4.9 หลังการเสนอขายหุ้นครั้งนี้ โดยก่อนหน้านี้ AbbVie ได้จ่ายเงินให้ ADARx 335 ล้านดอลลาร์เมื่อเดือนพฤษภาคม 2568 เป็นส่วนหนึ่งของความร่วมมือด้านการวิจัย ยาที่อยู่ระหว่างการทดลองของ ADARx มีสามตัวอยู่ในการทดสอบทางคลินิก และอีกสองตัวอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาก่อนการทดลองทางคลินิกขั้นสูง โดยตัวที่ก้าวหน้ามากที่สุดคือ onvuzosiran อยู่ระหว่างการทดสอบในระยะท้ายสำหรับโรค hereditary angioedema Lukas Muehlbauer นักวิจัยสมทบของ IPOX กล่าวว่าการลงทุนของ AbbVie ถือเป็นการยืนยันจากภายนอกต่อเทคโนโลยีของ ADARx แม้ว่ามูลค่ากิจการยังคงอิงอยู่กับยาที่อยู่ระหว่างการทดลองซึ่งยังไม่มีผลิตภัณฑ์ใดได้รับอนุมัติ

โอสึกะและบริษัทไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ของสหรัฐฯ เปิดเผยเมื่อวันที่ 22 ว่า ยา urefnersen ซึ่งทั้งสองบริษัทร่วมกันพัฒนาสำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรม บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลองทางคลินิกระยะท้าย ยาดังกล่าวช่วยปรับปรุงการทำงานและยืดอายุการรอดชีวิตของผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ซึ่งเป็นเอแอลเอสชนิดถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและทำลายเซลล์ประสาทที่ควบคุมการเคลื่อนไหว เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก ยานี้ยังลดตัวชี้วัดที่เกี่ยวข้องกับความเสียหายของเซลล์ประสาทและชะลอการดำเนินของโรค ขณะที่ผลข้างเคียงส่วนใหญ่มีระดับเล็กน้อยถึงปานกลาง และแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่ดี ปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับอนุมัติซึ่งมุ่งเป้าไปที่สาเหตุทางพันธุกรรมของโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ขณะที่ทั้งสองบริษัทกำลังหาแนวทางขออนุมัติแบบเร่งรัด มีแผนจะหารือเกี่ยวกับผลการทดลองนี้กับสำนักงานอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานสาธารณสุขทั่วโลก นอกจากนี้ โอสึกะยังได้เริ่มโครงการเข้าถึงยาในระยะเริ่มต้นในระดับโลกสำหรับผู้ป่วยโรคเอแอลเอสชนิดกลายพันธุ์ยีน FUS ที่ไม่สามารถเข้าร่วมการทดลองได้ เพื่อให้แพทย์สามารถขอใช้ยา urefnersen ก่อนการอนุมัติได้

Ionis พันธมิตรของ Roche Holding รายงานว่า sefaxersen บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลอง IMAgINATION ระยะที่ 3 สำหรับโรคไต IgA โดยสามารถลดโปรตีนในปัสสาวะได้อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอก ชัยชนะทางคลินิกครั้งนี้เกิดขึ้นต่อจากผลการดำเนินงานที่แข็งแกร่งของ Roche Holding โดยราคาหุ้นปรับขึ้น 8.32% ในช่วง 90 วันที่ผ่านมา และ 11.58% นับตั้งแต่ต้นปี ขณะที่ผลตอบแทนรวมแก่ผู้ถือหุ้นในรอบ 1 ปีอยู่ที่ 44.02% ปัจจุบัน Roche Holding ซื้อขายที่ 363.20 ฟรังก์สวิส ต่ำกว่าเป้าหมายเฉลี่ยของนักวิเคราะห์เพียงประมาณ 3% แต่เมื่อเทียบกับมูลค่าที่แท้จริงโดยประมาณแล้วยังมีส่วนลดราว 59% ขณะที่มูลค่ายุติธรรมตามเรื่องเล่าที่มีผู้ติดตามมากที่สุดซึ่งอยู่ที่ 353.34 ฟรังก์สวิส ชี้ว่าหุ้นตัวนี้มีมูลค่าเกินจริง 2.8% ส่วนแบบจำลอง SWS DCF ชี้ไปในทางตรงกันข้าม โดยบ่งชี้มูลค่ากระแสเงินสดในอนาคตที่ 893.70 ฟรังก์สวิส เรื่องราวนี้อาจเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็วได้หากโครงการระยะที่ 3 ที่สำคัญผิดหวัง หรือหากแรงกดดันจากยาชีววัตถุคล้ายคลึงต่อยาขายดีรุ่นเก่าเร่งตัวเร็วกว่าที่คาดไว้

ไอออนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศผลการทดลองระยะท้ายเชิงบวกจากสองโครงการระยะที่ 3 ที่ดำเนินการร่วมกับพันธมิตร การศึกษา FUSION ของยูเลฟเนอร์เซนในโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน fused in sarcoma บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการประเมินความบกพร่องด้านการทำงานและการอยู่รอดที่ 72 สัปดาห์ โดยไอออนิสรายงานว่าผลลัพธ์มีนัยสำคัญทางสถิติโดยไม่เปิดเผยตัวเลขสนับสนุน ขณะที่โอสึกะ ฟาร์มาซูติคอล ซึ่งถือสิทธิ์ commercialization ทั่วโลกที่ได้รับอนุญาตในปี 2024 วางแผนหารือข้อมูลกับองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ และหน่วยงานด้านสุขภาพอื่น ๆ ทั่วโลกเกี่ยวกับแนวทางยื่นขออนุมัติแบบเร่งรัดที่เป็นไปได้ ในอีกด้านหนึ่ง การศึกษา IMAgINATION ของเซแฟกเซอร์เซนในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไตอักเสบ IgA ปฐมภูมิ ซึ่งดำเนินการโดยโรช พันธมิตรของไอออนิส บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการวิเคราะห์ชั่วคราวที่กำหนดไว้ล่วงหน้า แสดงให้เห็นการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกหลัง 37 สัปดาห์ และจะดำเนินการต่อในลักษณะปกปิดเพื่อประเมินการทำงานของไตเป็นเวลาสองปี โดยใช้อัตราการกรองของไตโดยประมาณที่สัปดาห์ที่ 105 เป็นมาตรวัดระยะยาว โรชได้รับสิทธิ์เซแฟกเซอร์เซนจากไอออนิสในปี 2022 และรับผิดชอบการศึกษาในระยะที่ 3 รวมถึงกิจกรรมการพัฒนา การขึ้นทะเบียน และการ commercialization ทั่วโลกในอนาคต ขณะที่ไอออนิสมีสิทธิ์ได้รับเงินตามเหตุการณ์สำคัญและค่าลิขสิทธิ์แบบขั้นบันไดจากยอดขายสุทธิของยาทั้งสองชนิด ชัยชนะทั้งสองครั้งนี้เกิดขึ้นหลังจากความล้มเหลวด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดติดต่อกันของไอออนิส รวมถึงความล้มเหลวของการศึกษา CARDIO-TTRansform ระยะที่ 3 ของ Wainua ร่วมกับแอสตร้าเซนเนก้าในเดือนกรกฎาคม และความล้มเหลวของการศึกษา Lp(a)HORIZON ระยะที่ 3 ของ pelacarsen ร่วมกับโนวาร์ติส และเกิดขึ้นหลังการอนุมัติ Zanvastro สำหรับโรคอเล็กซานเดอร์จากองค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ เมื่อต้นเดือนนี้ นับตั้งแต่ต้นปี หุ้นของไอออนิสลดลง 42% เมื่อเทียบกับอุตสาหกรรมที่ลดลง 2%

Roche ประกาศผลการวิเคราะห์ชั่วคราวตามที่กำหนดไว้ล่วงหน้าซึ่งเป็นบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 IMAgINATION ที่ยังดำเนินอยู่ของยา sefaxersen ซึ่งอยู่ระหว่างการวิจัยในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคไต IgA ปฐมภูมิ โดยการศึกษาบรรลุเป้าหมายหลักในการลดโปรตีนในปัสสาวะอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกเมื่อเทียบกับยาหลอกที่สัปดาห์ที่ 37 ซึ่งวัดจากอัตราส่วนโปรตีนต่อครีอะตินินในปัสสาวะ 24 ชั่วโมง ยา sefaxersen เป็นยาฉีดใต้ผิวหนังเดือนละครั้งที่ออกแบบมาให้ผู้ป่วยฉีดเองได้ โดยออกฤทธิ์ยับยั้งการสร้างคอมพลีเมนต์แฟกเตอร์บีในตับ และมีโปรไฟล์ความปลอดภัยและการทนต่อยาที่สอดคล้องกับข้อมูลที่รายงานก่อนหน้านี้ โดยไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ การศึกษา IMAgINATION รับผู้เข้าร่วม 459 คน แบ่งแบบสุ่มในอัตรา 1 ต่อ 1 ให้ได้รับยา sefaxersen หรือยาหลอกเป็นเวลา 105 สัปดาห์ และจะดำเนินต่อไปโดยยังคงปกปิดข้อมูลเพื่อประเมินการเปลี่ยนแปลงของหน้าที่ไตในช่วงสองปี ซึ่งวัดจากอัตราการกรองของไตโดยประมาณที่สัปดาห์ที่ 105 ข้อมูลชั่วคราวจะนำเสนอในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะมาถึงและแบ่งปันกับหน่วยงานด้านสุขภาพ Roche ได้รับสิทธิ์ยา sefaxersen จาก Ionis สำหรับการรักษาโรคที่เกิดจากคอมพลีเมนต์

ADARx Pharmaceuticals ระบุเมื่อวันจันทร์ว่า บริษัทตั้งเป้ามูลค่าสูงสุด 1.74 พันล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นต่อประชาชนทั่วไปครั้งแรกในสหรัฐฯ โดยเข้าร่วมกระแสบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่วางแผนจะจดทะเบียนซื้อขายหุ้น บริษัทซึ่งตั้งอยู่ในซานดิเอโกและพัฒนา ยารักษาโรคหายากจากอาร์เอ็นเอ มีเป้าหมายระดมทุนสูงสุด 371.9 ล้านดอลลาร์ ด้วยการเสนอขายหุ้น 21.9 ล้านหุ้นในราคาหุ้นละ 15 ถึง 17 ดอลลาร์ AbbVie ตกลงลงทุนสูงสุด 100 ล้านดอลลาร์ในการเสนอขายหุ้นแบบเฉพาะเจาะจงที่ทำควบคู่กัน ซึ่งจะทำให้ AbbVie ถือหุ้นราวร้อยละ 4.9 หลังการเสนอขายหุ้น IPO เพิ่มเติมจาก 335 ล้านดอลลาร์ที่ AbbVie จ่ายให้ ADARx ในเดือนพฤษภาคม 2025 สำหรับความร่วมมือด้านการวิจัย ยาที่มีศักยภาพมากที่สุดของ ADARx คือ onvuzosiran อยู่ระหว่างการทดสอบระยะท้ายสำหรับโรค hereditary angioedema ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมหายากที่ทำให้เกิดอาการบวมอย่างฉับพลัน และโครงการสามโครงการของบริษัทอยู่ระหว่างการทดสอบทางคลินิก ขณะที่อีกสองโครงการอยู่ระหว่างการพัฒนาก่อนการทดสอบทางคลินิกในขั้นสูง JPMorgan, Morgan Stanley และ TD Cowen เป็นหนึ่งในผู้จัดจำหน่ายหลักทรัพย์ และหุ้นจะจดทะเบียนซื้อขายในตลาด Nasdaq ภายใต้สัญลักษณ์ ADRX

Arrowhead Pharmaceuticals ประกาศว่ายาพลอซาซิแรนของบริษัทลดระดับไตรกลีเซอไรด์และเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันได้อย่างมีนัยสำคัญในการศึกษาระยะที่ 3 สองการศึกษา ได้แก่ SHASTA-3 และ SHASTA-4 ซึ่งเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงอย่างรุนแรง การทดลองบรรลุจุดยุติหลักและจุดยุติรอง โดยมีการลดลงของไตรกลีเซอไรด์โดยเฉลี่ย 79% และ 81% หลังจาก 12 เดือน การวิเคราะห์รวมแสดงให้เห็นการลดลงของเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน 78% และลดลง 91% ในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูง บริษัทวางแผนยื่นคำขออนุญาตยาใหม่เสริมกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ ภายในสิ้นปี 2026 โดยใช้บัตรกำนัลการทบทวนแบบเร่งด่วน พลอซาซิแรนซึ่งวางตลาดในชื่อ Redemplo ได้รับการอนุมัติแล้วสำหรับโรคไคโลไมครอนในเลือดสูงในครอบครัว และใช้กลไก RNA interference เพื่อยับยั้งการผลิต APOC3

Alnylam Pharmaceuticals นำเสนอข้อมูลใหม่ในการประชุม European Society of Cardiology Congress 2026 ซึ่งตอกย้ำความแข็งแกร่งของการยับยั้ง TTR ด้วยเทคโนโลยี RNAi ในกลุ่มผู้ป่วย ATTR-CM และในบริบทการรักษาที่หลากหลาย การวิเคราะห์กลุ่มย่อยที่กำหนดไว้ล่วงหน้าซึ่งเปิดเผยในภายหลังจากการทดลองระยะที่ 3 HELIOS-B แสดงให้เห็นว่า vutrisiran ให้ประโยชน์ทางคลินิกที่สม่ำเสมอในด้านอัตราการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุและเหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดที่เกิดซ้ำในผู้ป่วยที่ใช้หรือไม่ใช้ tafamidis ที่จุดเริ่มต้นการศึกษา ในกลุ่มผู้ป่วยที่สุ่มจำนวน 654 ราย โดย 40% ใช้ tafamidis การวิเคราะห์ post hoc เพิ่มเติมเน้นถึงผลเชิงบวกของ vutrisiran ต่ออาการที่เกี่ยวข้องกับหลายระบบ รวมถึงการลดลงของการทำงานโดยรวมน้อยลง 25% และความเสี่ยงต่อการเสื่อมถอยลดลง 52% การวิเคราะห์รวมผู้ป่วย 1,402 รายจากการศึกษาระยะที่ 3 จำนวน 4 การศึกษาของ vutrisiran และ patisiran แสดงให้เห็นผลการรักษาที่สม่ำเสมอในทั้งเพศชายและหญิง ข้อมูลกลุ่มย่อยใหม่จากการศึกษาระยะที่ 2 KARDIA-3 ของ zilebesiran ชี้ให้เห็นถึงศักยภาพในการควบคุมความดันโลหิตที่ดีขึ้น โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่ใช้ยาขับปัสสาวะเป็นพื้นฐานและมีความดันโลหิตซิสโตลิกสูง ผลการค้นพบเหล่านี้สนับสนุนการทดลองระยะที่ 3 ZENITH ที่กำลังดำเนินอยู่สำหรับ zilebesiran ซึ่งพัฒนาร่วมกับ Roche

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) บรรลุเป้าหมายสำคัญในยุโรปเมื่อวันที่ 17 สิงหาคม เมื่อบริษัทประกาศความพร้อมจำหน่าย REDEMPLO สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรค familial chylomicronemia syndrome (FCS) ในเยอรมนี หลังได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมาธิการยุโรปในเดือนมิถุนายน 2026 ปัจจุบันยานี้อยู่ในฐานข้อมูล Lauer-Taxe สำหรับการสั่งจ่ายและการเบิกจ่าย และสามารถสั่งจ่ายได้ทุกสามเดือนตามอาการทางคลินิกหรือการตรวจทางพันธุกรรม การขยายการเปิดตัวนี้เกิดขึ้นไม่นานหลังจาก Arrowhead รายงานผลประกอบการทางการเงินไตรมาส 3 ปีงบประมาณ 2026 เมื่อวันที่ 4 สิงหาคม โดยรายได้รายไตรมาสพุ่งขึ้น 171% เมื่อเทียบเป็นรายปีเป็น 75.3 ล้านดอลลาร์สหรัฐ สูงกว่าที่วอลล์สตรีทคาดการณ์ไว้ที่ 52.7 ล้านดอลลาร์สหรัฐ โดยได้แรงหนุนจากรายได้จากความร่วมมือและปริมาณการสั่งจ่าย REDEMPLO ในสหรัฐฯ ที่เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่า ขาดทุนสุทธิเพิ่มขึ้นเป็น 194.2 ล้านดอลลาร์สหรัฐ (1.36 ดอลลาร์สหรัฐต่อหุ้น) เนื่องจากการลงทุนด้านการวิจัยและพัฒนาและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ แต่ทรัพยากรเงินสดทั้งหมดยังคงแข็งแกร่งที่ 1.56 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ เมื่อวันที่ 6 สิงหาคม H.C. Wainwright ปรับเพิ่มราคาเป้าหมายของ Arrowhead เป็น 120 ดอลลาร์สหรัฐจาก 115 ดอลลาร์สหรัฐ โดยคงคำแนะนำซื้อ โดยอ้างถึงการเลื่อนกำหนดการเปิดตัว plozasiran สำหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงอย่างรุนแรง (SHTG) ขึ้นมาหนึ่งไตรมาส และความร่วมมือใหม่กับ Madrigal กรณีขาขึ้นได้รับการสนับสนุนจากประสิทธิภาพในระยะที่ 3 ที่สำคัญ การลดลงอย่างต่อเนื่องของไตรกลีเซอไรด์และเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน และยอดเงินสด 1.57 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ ในขณะที่กรณีขาลงเน้นที่การขาดทุนอย่างต่อเนื่อง โดยมีผลขาดทุนจากการดำเนินงานรายไตรมาส 170.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐในไตรมาส 3 และการเติบโตเชิงพาณิชย์ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ โดย REDEMPLO สร้างยอดขายในช่วงแรกเพียง 2.4 ล้านดอลลาร์สหรัฐ นักลงทุนควรติดตามการนำเสนอข้อมูล SHASTA อย่างเต็มรูปแบบที่การประชุม ESC ในวันที่ 30 สิงหาคม และการยื่น sNDA ที่วางแผนไว้สำหรับ plozasiran ก่อนสิ้นปี 2026 พร้อมกับตัวชี้วัดการนำ REDEMPLO ไปใช้เบิกจ่ายในเยอรมนีในช่วงแรก

บริษัท แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศในวันนี้ว่าจะนำเสนอข้อมูลใหม่ที่สำคัญในการประชุมสมาคมโรคหัวใจแห่งยุโรป ณ เมืองมิวนิก ประเทศเยอรมนี ผลการศึกษาโดยละเอียดจากการศึกษาระยะที่ 3 ชื่อชาสตา 3 และชาสตา 4 ของยาโพลซาซิรานในผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง จะถูกนำเสนอในหัวข้อฮอตไลน์ เลทเบรกกิง ไซเอนซ์ เซสชัน ในวันที่ 30 สิงหาคม 2026 บริษัทจะจัดเว็บแคสต์เพื่อทบทวนข้อมูลจากการประชุมสมาคมโรคหัวใจแห่งยุโรป และเปิดให้ถามตอบในวันที่ 31 สิงหาคม 2026 นอกจากนี้ ยังมีการนำเสนอผลการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยาวีเอสเอ 003 หรือโซดาซิราน ในวัยรุ่นและผู้ใหญ่ชาวจีนที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรมแบบโฮโมไซกัส ในวันที่ 31 สิงหาคม 2026

ยูคังฟาร์มาซูติคอลประกาศว่า บริษัทย่อย ปักกิ่ง ยูคัง เคอชวง ฟาร์มาซูติคอล เทคโนโลยี จำกัด ได้รับจดหมายจาก FDA สหรัฐฯ เห็นชอบให้ยาฉีด YKYY033 ใช้ในการทดลองทางคลินิกเพื่อป้องกันและรักษาภาวะลิ่มเลือดในหลอดเลือดดำและหลอดเลือดแดง YKYY033 เป็นยา siRNA สายคู่ที่เชื่อมกับลิแกนด์ GalNAc ออกฤทธิ์ผ่าน RNA interference เพื่อยับยั้ง mRNA ที่ถอดรหัสจากยีนแฟกเตอร์ 11 ของการแข็งตัวเลือด ลดการสร้างโปรตีน FXI ผลการศึกษาก่อนคลินิกแสดงความปลอดภัยและความทนทานที่ดี และในแบบจำลองสัตว์หลายชนิดมีประสิทธิภาพต้านลิ่มเลือดเด่นชัดโดยไม่เพิ่มความเสี่ยงเลือดออก ผลิตภัณฑ์นี้ได้รับอนุมัติจาก NMPA ในเดือนมิถุนายนและกรกฎาคม 2026 สำหรับการทดลองทางคลินิกในข้อบ่งชี้เกี่ยวกับการต้านการแข็งตัวเลือดหลายรายการ และการทดลองระยะที่ 1 กำลังดำเนินไปอย่างต่อเนื่อง

หุ้น Silence Therapeutics และ AbCellera Biologics แตะระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์เมื่อวันจันทร์ หลังเปิดเผยผลการทดลองทางคลินิกที่เป็นบวก หุ้น Silence Therapeutics พุ่งขึ้นกว่า 29 เปอร์เซ็นต์ ไปที่ 17.58 ดอลลาร์ หลังจากรายงานว่า Divesiran ซึ่งเป็นตัวยา siRNA ของบริษัท บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการทดลองระยะที่ 2 สำหรับโรค Polycythemia vera โดยมีอัตราการตอบสนองที่ 93 เปอร์เซ็นต์ และ 81 เปอร์เซ็นต์ ในกลุ่มที่ได้รับยาสองกลุ่ม หุ้น AbCellera Biologics ปรับตัวขึ้นมากกว่า 34 เปอร์เซ็นต์ ไปที่ 10.01 ดอลลาร์ หลังจากยา ABCL635 ของบริษัทบรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการทดลองระยะที่ 2 สำหรับอาการทางระบบหลอดเลือดที่เกี่ยวข้องกับวัยหมดประจำเดือน โดยลดอาการระดับปานกลางถึงรุนแรงในผู้ป่วยประมาณ 83 เปอร์เซ็นต์ หลังได้รับยาเพียงครั้งเดียว หุ้นเทคโนโลยีชีวภาพอื่นๆ ที่แตะระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ ได้แก่ Cumberland Pharmaceuticals, Celldex Therapeutics และ Biodesix ซึ่งได้รับแรงหนุนจากผลประกอบการรายไตรมาสและการอัปเดตความคืบหน้าของโครงการวิจัย

แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ รายงานผลขาดทุนสุทธิ 194.3 ล้านดอลลาร์ หรือ 1.36 ดอลลาร์ต่อหุ้น สำหรับไตรมาสที่สามของปีงบประมาณ 2026 สิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2026 ขณะที่รายได้เพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 75 ล้านดอลลาร์ จาก 28 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสเดียวกันของปีก่อน บริษัทเน้นย้ำผลลัพธ์ระยะที่สามที่เป็นบวกจากการศึกษาแชสตา-3 และแชสตา-4 ซึ่งบรรลุจุดสิ้นสุดหลักและรองทั้งหมด โดยลดระดับไตรกลีเซอไรด์มัธยฐานได้ 79% และ 81% และลดเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันลง 78% ในกลุ่มประชากรเอสเอชทีจีแบบกว้าง รายได้เชิงพาณิชย์จากเรเดมโพลอยู่ที่ประมาณ 2.4 ล้านดอลลาร์ มากกว่าสองเท่าของไตรมาสก่อน และบริษัทขยายการอนุมัติด้านกฎระเบียบไปยังห้าภูมิภาค ได้แก่ สหภาพยุโรป ออสเตรเลีย แคนาดา จีน และสหรัฐอเมริกา ค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 245 ล้านดอลลาร์ โดยได้รับแรงหนุนจากการเพิ่มขึ้น 36 ล้านดอลลาร์ในด้านการวิจัยและพัฒนาเป็น 198 ล้านดอลลาร์ และการเพิ่มขึ้น 16 ล้านดอลลาร์ในด้านการขายทั่วไปและบริหารเป็น 47 ล้านดอลลาร์ การเข้าซื้อบัตรกำนัลการตรวจสอบแบบเร่งด่วนมูลค่า 215 ล้านดอลลาร์ แสดงถึงรายจ่ายเงินสดที่มีนัยสำคัญ โดยคาดว่าจะชำระเงินในไตรมาสที่สี่ของปีงบประมาณ หลังจากได้รับการอนุมัติจากเอชเอสอาร์ โดยมีเป้าหมายเพื่อเร่งการตรวจสอบขององค์การอาหารและยาสำหรับการยื่นขออนุมัติยาใหม่เพิ่มเติมสำหรับเอสเอชทีจี แอร์โรว์เฮดสิ้นสุดไตรมาสด้วยเงินสดและการลงทุนประมาณ 1.6 พันล้านดอลลาร์ และหุ้นสามัญที่ออกจำหน่ายแล้ว 141.1 ล้านหุ้น

CAMP4 Therapeutics ประกาศปิดการขายหุ้นแบบเฉพาะเจาะจงงวดที่สองตามที่เคยประกาศไว้ โดยได้รับเงินรวมประมาณ 50.1 ล้านดอลลาร์ การปิดงวดที่สองนี้ประกอบด้วยการขายหุ้นสามัญจำนวน 10,756,498 หุ้น ในราคาหุ้นละ 1.53 ดอลลาร์ หุ้นจำนวน 39,306 หุ้น ในราคาหุ้นละ 1.65 ดอลลาร์แก่กรรมการ พนักงาน และที่ปรึกษาบางราย และใบสำคัญแสดงสิทธิแบบชำระเงินล่วงหน้าจำนวน 21,925,368 หน่วย ในราคาหน่วยละ 1.5299 ดอลลาร์ นักลงทุนในงวดนี้ได้แก่ Coastlands Capital, Janus Henderson Investors, Balyasny Asset Management, Vivo Capital, 5AM Ventures, Adage Capital Management LP, Trails Edge Capital Partners และ CURE SYNGAP1 บริษัทตั้งใจจะใช้เงินที่ได้สุทธิเพื่อพัฒนา CMP-002 ซึ่งเป็นยาตัวนำในการวิจัยประเภทแอนติเซนส์โอลิโกนิวคลีโอไทด์สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับยีน SYNGAP1 ซึ่งเพิ่งได้รับอนุญาตในออสเตรเลียให้เริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 และ 2 และเพื่อสนับสนุนโครงการในระยะเริ่มต้นอื่นๆ Leerink Partners ทำหน้าที่เป็นตัวแทนจัดจำหน่ายหลัก โดยมี Piper Sandler & Co., Cantor Fitzgerald & Co. และ Wedbush Securities Inc. เป็นตัวแทนจัดจำหน่ายร่วม

หุ้นอัลไนแลม ฟาร์มาซูติคอลส์ ปรับตัวขึ้น 6.3% หลังจากบริษัทนำเสนอข้อมูลทางคลินิกใหม่สำหรับตัวยาอาร์เอ็นเอไอรักษาโรคอัลไซเมอร์อย่างมิเวลซิรานและเอแอลเอ็น-5288 ในงานประชุมนานาชาติสมาคมอัลไซเมอร์ ณ กรุงลอนดอน พร้อมกับรายงานผลประกอบการไตรมาสแรกที่มียอดขายผลิตภัณฑ์เกินหนึ่งพันล้านดอลลาร์สหรัฐ ข้อมูลดังกล่าวรวมถึงผลความปลอดภัยระยะยาวและการลดลงของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพในน้ำไขสันหลังอย่างมีนัยสำคัญในผู้ป่วยอัลไซเมอร์ชนิดเริ่มต้นเร็ว อัลไนแลมยังได้ปิดรับอาสาสมัครในการศึกษาซีแอปพริคอร์น-1 สำหรับโรคหลอดเลือดสมองจากอะไมลอยด์ และเริ่มการทดลองแอปพลอว์ดในโรคอัลไซเมอร์ที่เกี่ยวข้องกับดาวน์ซินโดรม ซึ่งตอกย้ำพอร์ตโฟลิโอด้านประสาทวิทยาที่กำลังขยายตัว ไตรมาสที่มีรายได้ระดับพันล้านดอลลาร์แสดงให้เห็นถึงกระแสเงินสดที่เพียงพอสำหรับการสนับสนุนโครงการด้านประสาทวิทยาที่ทะเยอทะยาน ซึ่งอาจลดการพึ่งพากลุ่มผลิตภัณฑ์ทีทีอาร์ในระยะยาว นักวิเคราะห์ตั้งข้อสังเกตว่าการคาดการณ์ในแง่ดีที่สุดได้ประเมินรายได้ไว้ที่ประมาณหนึ่งหมื่นหนึ่งพันเก้าร้อยล้านดอลลาร์สหรัฐ และกำไรสามพันหกร้อยล้านดอลลาร์สหรัฐภายในปี 2029 และข้อมูลอัลไซเมอร์ในช่วงแรกนี้อาจปรับเปลี่ยนความคาดหวังต่อไปอีก

Alnylam Pharmaceuticals ทำรายได้จากผลิตภัณฑ์รายไตรมาสเกิน 1 พันล้านดอลลาร์เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์ในช่วงไตรมาสแรกของปี 2026 โดยรายงานรายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์ที่ 1.036 พันล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 121% เมื่อเทียบกับปีก่อนหน้า จากรายได้รวม 1.17 พันล้านดอลลาร์ AMVUTTRA เพียงตัวเดียวสร้างรายได้ 890 ล้านดอลลาร์ ผลักดันกลุ่มผลิตภัณฑ์ TTR ให้ทำรายได้ 910 ล้านดอลลาร์ ขณะที่กลุ่มผลิตภัณฑ์โรคหายากเพิ่มอีก 126 ล้านดอลลาร์ บริษัทพลิกกลับมามีกำไรสุทธิตาม GAAP ที่ 206 ล้านดอลลาร์ จากที่ขาดทุนในปีก่อนหน้า แต่อัตราส่วนราคาต่อกำไรล่วงหน้ากลับถูกกดดันลงมาอยู่ที่ประมาณ 32.5 เท่า เนื่องจากการเติบโตของกำไรแซงหน้าการเพิ่มขึ้นของราคาหุ้น การสนับสนุนจากสถาบันลดลง โดยมีกองทุนชั้นนำ 54 กองทุนที่ถือสถานะซื้อ ณ สิ้นไตรมาส ลดลงจาก 67 กองทุนในไตรมาสก่อนหน้า และสถานะขายชอร์ตอยู่ที่ 4.36% ของหุ้นหมุนเวียนในตลาด

แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ได้บรรลุเป้าหมายการลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ทั่วโลกที่มีชื่อว่า YOSEMITE ของยาโซดาซิแรนสำหรับโรคไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรมแบบโฮโมไซกัส โดยคาดว่าการศึกษาจะแล้วเสร็จในช่วงกลางปี 2027 การทดลองนี้เดิมมีแผนจะลงทะเบียนผู้เข้าร่วม 60 คน แต่ด้วยความสนใจอย่างมากจากผู้ป่วยและแพทย์ ทำให้มีผู้ป่วยลงทะเบียนรวมทั้งสิ้น 70 คน ยาโซดาซิแรนเป็นยาทดลองที่ใช้กลไกการยับยั้งอาร์เอ็นเอแบบแทรกแซง ซึ่งออกแบบมาเพื่อลดการผลิตโปรตีน ANGPTL3 โดยมีกลไกที่แตกต่างจากยาลดคอเลสเตอรอลชนิดไม่ดีแบบดั้งเดิม แอร์โรว์เฮดมีแผนที่จะขออนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลในหลายภูมิภาค หากผลการศึกษาประสบความสำเร็จ

อาร์ทีทีนิวส์นำเสนอหุ้นเทคโนโลยีชีวภาพและอุปกรณ์การแพทย์ 5 ตัว ที่สร้างผลตอบแทนตั้งแต่ 86% ถึง 327% นับตั้งแต่ถูกนำเสนอบนเว็บไซต์ แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งขึ้น 222% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 95.49 ดอลลาร์ หลังได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐสำหรับยาหลัก เรเดมโพล และข้อมูลทางคลินิกที่เป็นบวก คอมพาส พาธเวย์ส ไต่ขึ้น 327% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 3 ปีครึ่งที่ 15.40 ดอลลาร์ หลังจากรายงานผลการทดลองระยะที่ 3 ที่เป็นบวกสำหรับการบำบัดด้วยไซโลไซบิน คอมพ์360 ในภาวะซึมเศร้าที่ดื้อต่อการรักษา ซีจี ออนโคโลจี ปรับขึ้น 148% ไปแตะจุดสูงสุดตลอดกาลที่ 77.00 ดอลลาร์ จากข้อมูลที่น่าสนับสนุนสำหรับตัวยาเครโตสติโมจีนที่ใช้รักษามะเร็งกระเพาะปัสสาวะ แอลฟา เทา เมดิคอล เพิ่มขึ้น 182% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 14.11 ดอลลาร์ โดยได้แรงหนุนจากความคืบหน้าด้านกฎระเบียบและผลลัพธ์ทางคลินิกที่มีแนวโน้มดีสำหรับการบำบัดมะเร็งด้วยอัลฟา ดาร์ท อิเล็กโทรเมด ปรับตัวขึ้น 86% ไปแตะจุดสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ 47.40 ดอลลาร์ โดยได้รับการสนับสนุนจากรายได้และกำไรรายไตรมาสที่แข็งแกร่ง

บริษัท จงเฉา อิงค์ นำกลุ่มหุ้นด้านการดูแลสุขภาพปรับตัวขึ้นในวันพุธ ด้วยการพุ่งขึ้น 191.84% ไปที่ 4.29 ดอลลาร์ หลังจากการรวมหุ้นแบบย้อนกลับในอัตรา 1 ต่อ 3 เพื่อรักษาการปฏิบัติตามกฎของตลาดแนสแด็ก บริษัท เลกวูด-อาเมเด็กซ์ ไบโอเทอราพิวติกส์ ปรับตัวขึ้น 83.33% ไปที่ 3.41 ดอลลาร์ หลังจากรายงานว่าสารต้านจุลชีพตัวใหม่ นู-3 สอดคล้องกับเป้าหมายของคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านการต่อต้านเชื้อดื้อยา โดยการทำลายเยื่อหุ้มแบคทีเรีย ทำให้เป็นยาที่มีแนวโน้มดีสำหรับการรักษาการติดเชื้อที่ดื้อยาปฏิชีวนะและแผลเบาหวานที่เท้าติดเชื้อ บริษัท แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ พุ่งขึ้น 19.03% ไปที่ 88.70 ดอลลาร์ หลังจากการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ ชาสตา-3 และ ชาสตา-4 ของยา โพลซาซิราน บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการลดไตรกลีเซอไรด์ และแสดงให้เห็นถึงการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติของภาวะตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง โดยมีแผนยื่นขออนุมัติยาใหม่เพิ่มเติมภายในสิ้นปีนี้ บริษัท แอลบี ฟาร์มาซูติคอลส์ ปรับตัวขึ้น 10.93% ไปที่ 35.84 ดอลลาร์ หลังจากเร่งการอ่านข้อมูลผลลัพธ์เบื้องต้นสำหรับการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ โนวา-2 ของยา แอลบี-102 ในโรคจิตเภท เป็นช่วงครึ่งแรกของปี 2027 หุ้นอื่นๆ ที่เคลื่อนไหวโดดเด่น ได้แก่ แอดวานซ์ ไบโอเมด ปรับตัวขึ้น 73.02% โดยไม่มีข่าวเฉพาะเจาะจง, ซาเทลลอส ไบโอไซเอนซ์ ปรับตัวขึ้น 14.72% และ ดาริโอเฮลธ์ ปรับตัวขึ้น 12.86% หลังจากการตั้งราคาเสนอขายหุ้นแบบจดทะเบียนตรงในวงเงิน 23.5 ล้านดอลลาร์

แอร์โรว์เฮด ฟาร์มาซูติคอลส์ ประกาศผลการทดลองระยะท้ายที่เป็นบวกสำหรับยาลดไขมัน พลอซาซิแรน ในผู้ป่วยที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง ส่งผลให้หุ้นของบริษัทพุ่งขึ้น 18% ขณะที่หุ้นของคู่แข่งอย่างไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอลส์ ร่วงลงเกือบ 5% พลอซาซิแรนบรรลุจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหมดในการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ SHASTA-3 และ SHASTA-4 โดยสามารถลดระดับไตรกลีเซอไรด์มัธยฐานได้ 79% และ 81% ตามลำดับที่เดือนที่ 12 เมื่อเทียบกับยาหลอกที่ลดลงประมาณ 27% ไม่พบเหตุการณ์ความปลอดภัยใหม่ และอุบัติการณ์ของอาการไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นระหว่างการรักษาสอดคล้องกับข้อมูลการศึกษาก่อนหน้านี้ แอร์โรว์เฮดมีแผนยื่นคำขออนุมัติยาใหม่เพิ่มเติมต่อองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ก่อนสิ้นปีนี้ เพื่อขยายฉลากยาในภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงรุนแรง ไอโอนิสกำลังพัฒนายาคู่แข่งชื่อ โอเลซาร์เซน ซึ่งอยู่ระหว่างการพิจารณาลำดับความสำคัญขององค์การอาหารและยาสหรัฐฯ โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจภายในวันที่ 30 มิถุนายน